分组1：ANAVEX2-73的临床试验和开发 - 公司的主要产品候选药物ANAVEX2-73（blarcamesine）正在开发用于治疗阿尔茨海默病、帕金森病及其他中枢神经系统疾病，包括Rett综合征[113] - 在阿尔茨海默病的Phase 2b/3临床试验中，ANAVEX2-73在509名患者中进行了为期48周的治疗，显示出显著的认知和功能改善，如ADAS-Cog13和CDR-SB评分显著改善[123][124][125] - ANAVEX2-73的长期开放标签扩展研究（ATTENTION-AD试验）已完成，提供了长达96周的额外安全性和有效性数据[127] - 在Rett综合征的Phase 2临床试验中，ANAVEX2-73使用口服液体制剂，正在进行中[129] - 公司通过与斯坦福大学的合作，使用PET成像技术验证了ANAVEX2-73对SIGMAR1受体的剂量依赖性靶向作用[115] - 公司的临床试验设计包括了预先指定的与基因组精准医疗生物标志物相关的统计分析[123] - 公司的临床试验数据显示，ANAVEX2-73显著减缓了大脑关键区域的萎缩，包括全脑、灰质和侧脑室[125] - 公司的临床试验中，ANAVEX2-73的安全性良好，常见的治疗相关不良事件为轻至中度的头晕[126] - ANAVEX2-73在Rett综合征的首次Phase 2试验中，66.7%的患者在RSBQ评分上显示出统计学显著改善，而对照组为10%[130] - AVATAR试验数据显示，ANAVEX2-73在Rett综合征患者中达到了所有主要和次要疗效及安全终点，RSBQ评分改善显著（p=0.037）[132] - EXCELLENCE试验在12周后，ANAVEX2-73治疗组在RSBQ总评分上显示出-12.93（2.150）分的改善，而安慰剂组为-8.32（2.537）分，尽管未达到统计显著性（p=0.063）[135] - ANAVEX2-73在Parkinson's disease dementia的Phase 2试验中，显示出剂量依赖性和统计学显著的认知改善，使用CDR系统评估（p=0.037）[141] - ANAVEX2-73的48周开放标签扩展试验显示，患者在MDS-UPDRS和CGI-I评分上持续改善，表明药物可能有助于减缓或逆转Parkinson's disease的症状[143] - 公司开发的ANAVEX2-73药物在Rett综合征的动物模型中显示出显著和剂量相关的改善，特别是在行为范式方面[155] - ANAVEX2-73在帕金森病痴呆的二期临床试验中，招募了约132名患者，进行了14周的随机双盲安慰剂对照试验[158] - 该药物在阿尔茨海默病的动物模型中显示出神经保护、抗遗忘、抗痉挛和抗抑郁的潜在治疗效果[160] - 公司已完成ANAVEX2-73的二期临床试验，用于治疗阿尔茨海默病，该试验在32名轻至中度阿尔茨海默病患者中评估了药物的安全性和探索性疗效[162] - 公司计划在提交二期临床试验结果给FDA后，继续进行ANAVEX2-73在帕金森病痴呆的进一步临床试验[159] - 公司正在开发ANAVEX2-73作为治疗多种神经退行性疾病的潜在平台药物，包括癫痫、婴儿痉挛、脆性X综合征、天使人综合征、多发性硬化症和最近发现的结节性硬化症[165] 分组2：ANAVEX3-71的临床试验和开发 - ANAVEX3-71的Phase 1临床试验显示，药物在健康志愿者中安全且耐受性良好，无严重不良事件报告，且药代动力学呈线性[147] - ANAVEX3-71的临床前研究显示，该药物可能具有预防阿尔茨海默病认知下降的疾病修饰特性[148] - ANAVEX3-71的药代动力学评估显示，药物在单次递增剂量下呈线性、剂量比例和时间不变，且食物对药代动力学无影响[149] - 公司计划推进ANAVEX3-71进入针对阿尔茨海默病、前额叶痴呆和精神分裂症的生物标志物驱动的临床开发项目[150] 分组3：公司合作与资助 - 公司获得了Michael J. Fox Foundation的100万美元研究资助，用于开发ANAVEX2-73治疗Parkinson's disease[144] - 公司已获得FDA授予ANAVEX2-73用于治疗Rett综合征和婴儿痉挛的孤儿药资格[156] - 公司已获得FDA授予ANAVEX2-73用于治疗Rett综合征的罕见儿科疾病资格[156] - 公司已获得FDA授予ANAVEX2-73用于治疗Rett综合征的快速通道资格[157] - 公司已获得FDA授予ANAVEX3-71用于治疗额颞叶痴呆的孤儿药资格[171] 分组4：公司财务状况 - 公司目前处于开发阶段，自2004年成立以来尚未实现任何收入[205] - 公司预计在与其他公司建立合作关系，进行产品开发、共同开发、授权、收购或市场推广后才能开始获得收入[205] - 公司的运营成本主要包括研发活动，如临床试验和临床供应成本，以及临床药物制造和配方成本[206] - 研发费用还包括直接参与研发活动的员工的工资、福利和非现金股票期权补偿[206] - 一般和管理费用包括员工成本、外部专业服务费用以及作为上市公司的运营费用[207] - 2024财年第三季度总运营费用为1470万美元，相比2023财年同期的1350万美元有所增加[208] - 2024财年前九个月总运营费用为3850万美元，相比2023财年同期的4310万美元有所减少[208] - 2024财年第三季度研发费用为1190万美元，相比2023财年同期的1030万美元有所增加[209] - 研发费用增加主要由于新增顾问人员成本增加130万美元，主要用于准备向欧洲药品管理局提交市场授权申请[209] - 与制造ANAVEX2-73以支持市场授权申请相关的制造活动费用增加约260万美元[209] - ANAVEX3-71-SZ-001临床试验相关支出增加90万美元，该试验于2024财年第二季度启动[210] - 公司2024财年第三季度研发费用为1187万美元，相比2023财年第三季度的1028万美元有所增加[215] - 公司2024财年前九个月研发费用为3028万美元，相比2023财年前九个月的3366万美元有所减少[215] - 公司2024财年第三季度外部服务提供商成本为626万美元，相比2023财年第三季度的522万美元有所增加[216] - 公司2024财年前九个月外部服务提供商成本为1599万美元，相比2023财年前九个月的1744万美元有所减少[216] - 公司2024财年第三季度净亏损为1220万美元，每股亏损0.14美元，相比2023财年第三季度的1130万美元，每股亏损0.14美元有所增加[220] - 公司2024财年前九个月净亏损为3140万美元，每股亏损0.38美元，相比2023财年前九个月的3740万美元，每股亏损0.47美元有所减少[220] - 公司2024财年第三季度其他收入净额为240万美元，相比2023财年第三季度的230万美元有所增加[219] - 公司2024财年前九