公司近期动态 - 公司首席执行官Christopher U Missling博士将于2026年3月2日东部时间上午11:50在TD Cowen第46届年度医疗保健会议上发表演讲 [1] - 演讲将通过公司官网投资者关系板块进行网络直播，存档版本将于当天晚些时候提供 [2] 公司业务与产品管线概述 - 公司是一家专注于开发神经退行性疾病、神经发育障碍和神经精神疾病新型疗法的生物制药公司，适应症包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、Rett综合征等中枢神经系统疾病、疼痛及多种癌症 [3] - 公司主要候选药物ANAVEX2-73已完成针对阿尔茨海默病的2a期和2b/3期临床试验、针对帕金森病痴呆的2期概念验证研究，以及针对成人Rett综合征患者的2期和3期研究、针对儿科Rett综合征患者的2/3期研究 [3] - ANAVEX2-73是一种口服药物，旨在通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体来恢复细胞稳态，临床前研究显示其具有阻止和/或逆转阿尔茨海默病病程的潜力，并在动物模型中表现出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁特性 [3] - 公司另一候选药物ANAVEX3-71靶向SIGMAR1和M1毒蕈碱受体，在临床前研究中显示出对阿尔茨海默病主要特征（包括认知缺陷、淀粉样蛋白和tau蛋白病变）的疾病修饰活性，并对线粒体功能障碍和神经炎症有益 [3] 研发合作与支持 - 迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会曾授予公司一项研究资助，全额资助了ANAVEX2-73用于治疗帕金森病的临床前研究 [3]

公司人事任命 - Anavex Life Sciences Corp 宣布任命 Axel Paeger 博士为其董事会新成员 [1] - 公司首席执行官 Christopher U. Missling 博士表示 Paeger 博士拥有三十年医疗健康行业领导经验 其加入将为公司推进神经疾病新药研发使命和管线发展提供宝贵指导 [2] - Paeger 博士表示 Anavex 在神经学领域开发了创新的以患者为导向的精准医疗方法 期待与董事会合作共同推进公司战略 [3] 新任董事背景 - Paeger 博士是医疗健康领域的资深领导者 拥有超过30年的住院医疗服务管理经验 [2] - 其目前担任总部位于瑞士苏黎世的 AMEOS 集团首席执行官 该集团是欧洲领先的医疗保健服务提供商之一 [2] - AMEOS 集团拥有并运营85家医院和综合诊所 以及23个长期老年护理和长期精神护理机构 拥有19,300名员工 每年服务约50万名患者 [2] - 该集团约三分之一的收入来自其精神病医院 是 DACH地区（德国、奥地利、瑞士）精神病住院护理的市场领导者 该地区合并GDP接近6万亿美元 同时也是住院神经护理的主要提供商 [2] - Paeger 博士职业生涯始于医院管理者 此前拥有数年临床医学经验 曾在美国 Pacific Health, Inc. 和德国 Asklepios Kliniken GmbH 工作 并于2002年创立 AMEOS [2] - Paeger 博士拥有医学博士、工商管理硕士和商业信息学硕士学位 [2] 公司业务与研发管线 - Anavex Life Sciences Corp 是一家专注于开发神经退行性疾病、神经发育障碍和神经精神疾病新型疗法的生物制药公司 其治疗领域包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、Rett综合征等中枢神经系统疾病、疼痛及多种癌症 [3] - 公司主要候选药物 ANAVEX®2-73 (blarcamesine) 已完成阿尔茨海默病的2a期和2b/3期临床试验、帕金森病痴呆的概念验证2期研究 以及针对成人和儿科 Rett 综合征患者的2期、3期和2/3期研究 [3] - ANAVEX®2-73 是一种口服候选药物 旨在通过靶向 SIGMAR1 和毒蕈碱受体来恢复细胞稳态 临床前研究表明其具有阻止和/或逆转阿尔茨海默病进程的潜力 并在动物模型中显示出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁特性 [3] - 迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会曾授予 Anavex 一项研究资助 全额资助了 ANAVEX®2-73 用于治疗帕金森病的临床前研究 [3] - 公司另一候选药物 ANAVEX®3-71 靶向 SIGMAR1 和 M1 毒蕈碱受体 在临床前研究中显示出对阿尔茨海默病转基因小鼠的主要病理标志物具有疾病修饰活性 并显示出对线粒体功能障碍和神经炎症的有益作用 [3]

公司评级与核心观点 - Anavex Life Sciences (AVXL) 的Zacks评级被上调至第2级（买入）这主要反映了其盈利预测的上行趋势[1] - 评级上调意味着市场对其盈利前景持积极态度 这可能转化为买入压力并推动股价上涨[3] - 该股票因此被置于Zacks覆盖股票的前20%行列 表明其盈利预测修正特征优异 有望在短期内产生超越市场的回报[10] 评级体系方法论 - Zacks评级系统完全依赖于公司盈利前景的变化 通过追踪卖方分析师对本年度及下一年度的每股收益（EPS）预测共识（即Zacks共识预期）来制定评级[1] - 该系统利用四个与盈利预测相关的因素 将股票分为五组 从Zacks第1级（强力买入）到第5级（强力卖出）[7] - 该体系在任何时间点对其覆盖的超过4000只股票均保持“买入”和“卖出”评级的同等比例 无论市场条件如何 只有排名前5%的股票获得“强力买入”评级 接下来的15%获得“买入”评级[9] 盈利预测修正的驱动逻辑 - 公司未来盈利潜力的变化（反映为盈利预测修正）已被证明与其股价的短期走势高度相关 这部分是由于机构投资者的影响 他们使用盈利及盈利预测来计算公司的股票公允价值[4] - 在其估值模型中 盈利预测的上调或下调直接导致股票公允价值的升高或降低 进而引发机构投资者的买卖行为 他们的大额交易最终推动股价变动[4] - 实证研究表明 盈利预测修正趋势与短期股价波动之间存在强相关性 跟踪这些修正对于投资决策可能带来丰厚回报[6] Anavex Life Sciences 具体预测数据 - 对于截至2026年9月的财年 这家生物制药公司预计每股收益为-0.33美元 与去年同期报告的数字相比没有变化[8] - 在过去的三个月里 市场对该公司的Zacks共识预期提高了32.7%[8] Zacks评级体系的历史表现 - Zacks评级体系拥有经外部审计的优异历史记录 自1988年以来 Zacks第1级（强力买入）股票的平均年回报率为+25%[7]

主题1：ANAVEX2-73 (blarcamesine) 针对阿尔茨海默病的临床试验结果 - 公司针对阿尔茨海默病的ANAVEX2-73（blarcamesine）2b/3期临床试验成功，ADAS-Cog13和CDR-SB终点相对于安慰剂组的差异具有统计学显著性（P < 0.025）[101] - 在2b/3期试验中，blarcamesine使ADAS-Cog13临床进展在48周时减缓36.3%，50mg剂量组减缓38.5%，30mg剂量组减缓34.6%[102] - blarcamesine显著减缓了关键脑区的萎缩：全脑萎缩减缓37.6%，总灰质萎缩减缓63.5%，侧脑室萎缩减缓25.1%[103] - 2b/3期试验共入组508名患者，按1:1:1随机分配至两个不同剂量组或安慰剂组，在北美、欧洲和澳大利亚的52个中心进行[100] - 在安全性人群中，治疗期间出现的不良事件包括头晕，在ANAVEX2-73滴定期间有120名参与者（35.8%）发生，维持期有76名参与者（25.2%）发生[103] - 早期2a期试验的基因组分析显示，携带常见SIGMAR1野生型基因变体（约占全球人口80%）的参与者认知和功能评分有所改善[99] - 公司已完成针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的ANAVEX2-73 2a期临床试验，该试验持续57周，涉及32名患者[97] - 在ATTENTION-AD开放标签扩展试验中，blarcamesine治疗患者获益持续长达192周，ADAS-Cog13评分改善-3.83分（P=0.0165），ADCS-ADL评分改善+4.30分（P=0.0206）[105] - 精准医疗人群48周数据显示，30mg blarcamesine使ADAS-Cog13评分较基线变化+0.853分，优于前驱期阿尔茨海默病典型的年下降约1分[106] - 与ADNI对照组相比，blarcamesine治疗组在48周时ADAS-Cog13总分较基线的平均变化差异为-2.68分（p<0.0001），具有临床意义[108] - 在开放标签扩展研究的96周时间点，blarcamesine组与ADNI对照组的ADAS-Cog13总分平均变化差异扩大至-6.41分（p<0.0001）[111] - 在144周时，blarcamesine组与ADNI对照组的ADAS-Cog13总分差异进一步扩大至-12.78分（p<0.0001）[111] - 基因组分析显示，排除携带SIGMAR1特定生物标志物变异的患者（约占人群10%-20%），可使约80%-90%的患者在功能与认知评分上显示出临床显著改善[137] 主题2：ANAVEX2-73 (blarcamesine) 针对其他适应症的临床试验结果 - 帕金森病痴呆II期试验中，blarcamesine在最高50mg每日一次口服剂量下安全且耐受性良好，并在CDR评估和MDS-UPDRS总分上显示出具有临床意义的改善[116] - 雷特综合征美国II期试验中，66.7%的blarcamesine治疗患者在RSBQ应答上表现出统计学显著改善，而安慰剂组为10%（ITT人群，p=0.011）[122] - 雷特综合征AVATAR III期试验达到了所有主要和次要疗效终点，RSBQ应答（p=0.037）、ADAMS（p=0.010）和CGI-I（p=0.037）均有改善[125] - 雷特综合征EXCELLENCE儿科试验中，治疗4周后，blarcamesine组RSBQ总分较基线LS平均变化为-10.32分，安慰剂组为-5.67分，组间差异-4.65分具有统计学显著性（p=0.041）[128] - 雷特综合征EXCELLENCE试验的开放标签扩展参与率超过91%，同情使用项目申请率达93%，提供了积极的真实世界证据[131] 主题3：ANAVEX2-73 (blarcamesine) 的临床前研究结果 - ANAVEX2-73在临床前研究中显著降低小鼠的听源性癫痫发作，并能使脆性X综合征小鼠模型的BDNF表达恢复正常水平[133] - ANAVEX2-73在结节性硬化症小鼠模型中显著提高存活率并减少癫痫发作[136] 主题4：ANAVEX3-71的研发进展 - ANAVEX3-71一期临床试验纳入36名健康受试者，单次给药剂量范围为5毫克至200毫克，药物安全耐受且药代动力学呈线性[141][142] - ANAVEX3-71在精神分裂症二期临床试验中达到主要安全性终点，未报告严重治疗期不良事件，且神经炎症标志物GFAP较安慰剂组降低[148] - ANAVEX3-71药代动力学评估显示，单次给药5至200毫克呈线性、剂量比例性且不受食物影响[144] - ANAVEX3-71已获得FDA授予的治疗额颞叶痴呆的孤儿药资格认定[139] - 公司计划基于ANAVEX3-71的临床前及一期临床数据，推进其进入针对精神分裂症、额颞叶痴呆和阿尔茨海默病的生物标志物驱动的临床开发项目[145] 主题5：其他在研化合物进展 - ANAVEX1066在神经性和内脏疼痛临床前模型中，单次口服给药可剂量依赖性地将伤害性阈值恢复至正常水平[151] - ANAVEX1037对sigma-1受体具有纳摩尔级别的高亲和力，对sigma-2受体和钠通道具有微摩尔级别的中等亲和力[152] 主题6：ANAVEX2-73 (blarcamesine) 的监管申请进展 - 公司于2024年11月向欧洲药品管理局（EMA）提交了ANAVEX2-73治疗阿尔茨海默病的上市许可申请（MAA），并于2024年12月获受理进行科学审查[104] - 2025年12月12日，EMA人用医药产品委员会（CHMP）在口头审查后给出了负面趋势投票，公司已于2025年12月18日请求重新审查[104] 主题7：公司研发管线概况 - 公司研发管线包括ANAVEX2-73（目前有三个临床试验适应症）和ANAVEX3-71（目前有一个临床试验）以及其他处于不同临床和临床前阶段的化合物[90] 主题8：公司财务数据 - 费用与成本（同比变化） - 公司2025年第四季度总运营费用为680万美元，较2024年同期的1360万美元下降50%[164] - 公司2025年第四季度研发费用为470万美元，较2024年同期的1040万美元下降约54.8%[166] - 公司2025年第四季度外部服务提供商成本为143.8万美元，其中ANAVEX2-73项目占128.6万美元，ANAVEX3-71项目占6.8万美元[167] - 公司2025年第四季度一般及行政费用为210万美元，较2024年同期的310万美元下降约32.3%[167] 主题9：公司财务数据 - 收入与利润（同比变化） - 公司2025年第四季度其他净收入为110万美元，较2024年同期的150万美元下降26.7%[168] - 公司2025年第四季度净亏损为570万美元，每股亏损0.06美元，较2024年同期的1210万美元（每股0.14美元）大幅收窄[170] - 公司自2004年成立以来尚未产生任何收入，预计在与其他公司建立联盟前不会有收入[161] 主题10：公司财务数据 - 现金流（同比变化） - 2025年第四季度经营活动所用现金净额为720万美元，较2024年同期的1210万美元减少490万美元（降幅40.5%）[174] - 2025年第四季度融资活动提供现金净额为3630万美元，较2024年同期的70万美元大幅增加3560万美元[175] - 2025年第四季度现金及现金等价物增加2917万美元，而2024年同期为减少1141万美元[173] 主题11：公司财务状况 - 资产与负债 - 截至2025年12月31日，公司营运资金为1.266亿美元，较2025年9月30日的9486.9万美元增加约3170万美元[171] - 公司当前资产为1.329亿美元，当前负债为637.1万美元[171] 主题12：公司融资活动详情 - 公司根据2025年销售协议发行6,003,237股普通股，扣除佣金后获得净收益3630万美元[179] - 截至2025年12月31日，2025年销售协议下未使用额度为1.033亿美元[180] - 截至2025年12月31日，2023年购买协议下未使用额度为1.108亿美元，该协议已于2026年2月3日到期[183] - 2025年销售协议允许公司通过销售代理发行总发行价最高1.5亿美元的普通股[177] - 公司同意向销售代理支付最高相当于普通股销售总收益3.0%的佣金[179] - 2025年第四季度融资活动现金流入主要源于2025年销售协议下的股票发行[175] - 2024年第四季度融资活动现金流入主要源于员工行使股票期权[176] 主题13：公司知识产权 - 公司拥有30项已获授权的美国专利和17项待审美国专利申请[158]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物为1.317亿美元，无债务 [8] - 第一季度运营活动消耗现金及现金等价物710万美元 [8] - 按当前现金消耗率计算，公司现金跑道超过三年 [8] - 第一季度研发费用为470万美元，去年同期为1040万美元，同比下降 [8] - 第一季度一般及行政费用为210万美元，去年同期为310万美元，同比下降 [8] - 运营费用同比下降主要由于2025财年完成的大规模blarcamesine生产活动结束，以及Anavex 3-71精神分裂症II期研究完成导致临床试验活动减少 [9] - 第一季度净亏损为570万美元，每股亏损0.06美元 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心候选药物口服blarcamesine在早期阿尔茨海默病中继续推进 [3] - 公司计划提供blarcamesine在其他适应症（如帕金森病和脆性X染色体综合征）的监管和临床试验更新 [5] - 公司正在推进Anavex 3-71进入治疗精神分裂症相关疾病的关键临床研究 [7] - 目前唯一正在进行的试验是针对Rett综合征的同情用药项目，覆盖加拿大、英国、澳大利亚三个大洲的三个国家，阿尔茨海默病的同情用药也在进行中 [28] - 公司正计划开展帕金森病、脆性X染色体综合征以及另一个尚未披露的适应症的研究，并将推进之前提到的阿尔茨海默病试验 [28] - 帕金森病试验尚未开始，其基础是帕金森病痴呆研究 [33] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正与欧洲和美国的监管机构合作，以推进blarcamesine作为潜在的新治疗方案 [3] - 公司作为关键行业合作伙伴参与了欧洲的ACCESS-AD计划，该计划旨在加速阿尔茨海默病创新诊疗方法在真实世界临床环境中的应用 [3] - ACCESS-AD是一项由欧盟委员会创新健康计划资助的多年期项目 [4] - 作为联盟的一部分，blarcamesine将在一项临床预测研究中进行评估 [4] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于继续推进其精准医学化合物的开发 [10] - 公司致力于通过提供可扩展的治疗方案和便捷的口服给药方式，为神经系统疾病患者带来改变 [10] - 公司希望通过降低获取障碍和简化给药方式，将创新疗法带给更广泛的人群 [60] - 在监管路径方面，公司于2025年1月宣布了与美国FDA的C类会议反馈，会议讨论了支持blarcamesine用于阿尔茨海默病的潜在路径 [4] - 预计将向FDA提交来自IIB/III期Anavex 2-73-AD-004项目的现有数据以推进工作 [4] - 2024年12月，CHMP对blarcamesine的上市授权申请给出了否定意见，随后公司于12月18日请求EMA重新审查其意见 [4] - 重新审查过程预计将持续到2026年上半年，涉及60+60天的公司回应期和随后60天的报告员审查期 [16] - 公司计划将ACCESS-AD项目中blarcamesine的安慰剂对照临床试验也用于特定的监管目标，作为确认blarcamesine在早期阿尔茨海默病中疗效的方案一部分 [51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对口服blarcamesine的治疗潜力感到兴奋 [3] - 公司对能够作为欧洲阿尔茨海默病生态系统的一部分（包括学术机构、政府实体和倡导团体）感到非常高兴和兴奋 [51] - 公司对即将进行的多项试验感到非常兴奋，并表示将会非常忙碌 [33] - 公司认为ADCS-ADL（日常生活活动量表）终点不够敏感，无法在48周内捕捉早期阿尔茨海默病人群的日常生活活动变化，这一观点已得到学术界和监管指南的证实 [40][44] - 在A-Clear 3人群（包括SIGMAR1野生型和COL24A1野生型基因携带者）中，所有终点（ADAS-Cog13、ADCS-ADL、CDR-SB）均达到显著性，且效应值具有高度临床意义，有时是其他在研或已上市化合物的2-3倍 [41] - 欧洲阿尔茨海默病协会发布的《2025年欧洲痴呆症患病率报告》预测，到2050年欧洲痴呆症病例将激增64% [50] 其他重要信息 - 公司于2024年11月在圣地亚哥举行的第18届CTAD会议上进行了口头和海报展示 [5] - 即将在2026年3月10日至12日于华盛顿特区约翰斯·霍普金斯大学布隆伯格中心举行的第16届内在能力、衰弱和肌少症研究会议上进行口头报告，内容涉及blarcamesine在早期阿尔茨海默病中与生物标志物的临床关系、临床终点之间的相关性以及脑区萎缩减少的新发现 [6] - 将有关于阿尔茨海默病精准医学A-Clear患者人群（Anavex 2-73 AD-004 IIb/III期试验）的论文发表 [6] - 将有关于阿尔茨海默病精准医学基因COL24A1的论文发表，该基因在早期阿尔茨海默病人群中的患病率估计超过70%，有可能通过增强自噬的blarcamesine的有效性来建立早期阿尔茨海默病的有效治疗 [6] - 将有关于脆性X染色体综合征的论文发表，显示blarcamesine在小鼠模型中纠正了皮质功能障碍的EEG生物标志物 [6] - 公司已提交三篇论文，关于脑萎缩的论文尚未提交但将很快提交 [56] - 公司参与了由欧盟委员会资助的ACCESS-AD计划，该计划包含多个部分，其中明确包括一项blarcamesine的安慰剂对照临床试验，旨在观察其对早期阿尔茨海默病患者的疗效预测数据，涉及生物标志物、自噬信号和疗效评估 [51][52] - ACCESS-AD试验在公司的管线图中被标记为AD006 [54][55] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于EMA重新审查CHMP意见的报告员和共同报告员信息 [14] - 回答: 欧盟27个国家决定两位报告员，报告员将来自这27个国家中的两个 [15] 问题: 关于重新审查可能的时间线 [16] - 回答: 这是一个60+60天的周期，公司回应重新审查请求，然后两位报告员的审查需要另外60天，因此预计此过程将持续到今年上半年 [16] 问题: 预计何时向FDA提交正式的NDA申请 [17] - 回答: 这是一个将在更接近时推进的计划，最近与FDA的会议非常有成效，公司将继续推进，将向FDA提交完整的数据包以供审查并期待后续步骤 [17] 问题: 最近与FDA举行的会议类型 [18] - 回答: 是C类会议 [18] 问题: 提交给EMA的重新申请中将包含哪些额外信息，例如A-Clear数据、脑容量数据、COL24A1和开放标签扩展研究数据 [24] - 回答: 重新申请中将包含AD-004研究数据、开放标签研究数据、A-Clear研究人群数据，以及临床疗效与脑萎缩减少相关性的数据 [24] 问题: 上述部分数据是否未包含在原始提交中，因此重新申请可能更具说服力 [25] - 回答: 这是一个过程，可能涉及如何重新包装或重新阐述数据包的强度，但不能保证在重新审查程序中获得批准 [25] 问题: 为何不能很快将现有数据提交给FDA [26] - 回答: 正在进行中，FDA的会议请求需要时间安排，必须与会议请求保持一致 [27] 问题: 目前是否有任何试验正在进行中 [28] - 回答: 目前唯一正在进行的试验是针对Rett综合征的同情用药项目，以及阿尔茨海默病的同情用药，公司正计划开展帕金森病、脆性X染色体综合征等研究 [28] 问题: 能否提供精神分裂症等新增适应症试验的近期时间线 [30][32] - 回答: 公司计划继续推进精神分裂症项目，帕金森病试验尚未开始，但将非常忙碌于各项试验 [33] 问题: 关于CHMP拒绝声明中关于SIGMAR1野生型患者有效性的澄清 [38][39] - 回答: 公司不批评监管机构，但根据对试验的解释，公司在ADAS-Cog13和CDR-SB终点上达到了显著性，在野生型SIGMAR1人群中更显著，ADCS-ADL终点虽未达到显著性但呈积极趋势，该量表对早期阿尔茨海默病人群不够敏感 [39][40] - 在A-Clear 3人群（包括SIGMAR1野生型和COL24A1野生型基因携带者）中，所有终点均达到显著性，且效应值具有高度临床意义 [41] 问题: 使用新的p值阈值（0.0167）和ADCS-ADL无效化的科学认定，是否能规避ADCS-ADL的未达标，监管机构是否会接受 [42][43] - 回答: 这正是在进行的讨论，如果ADL被明确认定为不再有效，并且遵循科学，会同意这一点，因为该终点被认为适用于明显、中重度阿尔茨海默病，但对早期人群不够敏感，这一点已得到监管机构指南的确认 [44] 问题: 新的策略和资料包是否已提交给CHMP，科学咨询小组是否已任命 [45] - 回答: 公司将在过程有结果后更新大家，不评论正在进行的过程，科学咨询小组将成为审查过程的一部分 [46] 问题: 如果根据CMA批准，公司是否承诺进行一项使用付费患者的真实世界队列的验证性试验 [47][48] - 回答: 公司将按照CHMP指南的要求，在批准后并行进行一项验证性研究 [49] 问题: 关于未获批药物blarcamesine如何参与欧盟委员会资助的ACCESS-AD计划的更多细节，例如公司是否主导试验、终点、目标、首例患者给药时间等 [50] - 回答: ACCESS-AD计划中专门有一部分是blarcamesine的安慰剂对照临床试验，旨在观察其对早期阿尔茨海默病患者的疗效预测数据，涉及生物标志物和自噬信号，公司计划将此试验也用于特定的监管目标，作为确认疗效的方案一部分 [51] - 该试验目前主要针对早期阿尔茨海默病人群，但也可能最终具有预防性 [53] - 该试验在管线图中标记为AD006 [54][55] 问题: 关于自噬与临床改善的分析或论文是否已完成，何时可以查阅 [56] - 回答: 公司已提交三篇论文，关于脑萎缩的论文尚未提交但将很快提交 [56]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物为1.317亿美元，无债务 [8] - 本季度运营活动使用的现金净额为710万美元 [8] - 以当前现金消耗率计算，公司现金跑道预计超过三年 [8] - 本季度研发费用为470万美元，去年同期为1040万美元，同比下降 [8] - 本季度一般及行政费用为210万美元，去年同期为310万美元，同比下降 [8] - 本季度净亏损为570万美元，每股亏损0.06美元 [9] - 运营费用同比下降，主要原因是2025财年完成了一次大型blarcamesine生产活动，以及ANAVEX3-71精神分裂症二期研究完成导致临床试验活动减少 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心候选药物口服blarcamesine在早期阿尔茨海默病方面持续取得进展 [3] - 计划推进ANAVEX3-71进入治疗精神分裂症相关疾病的关键性临床研究 [7] - 目前正在进行的试验包括：雷特综合征的同情用药项目（在加拿大、英国、澳大利亚进行）以及阿尔茨海默病的同情用药项目 [28] - 计划在帕金森病、脆性X综合征以及一个未披露的适应症开展研究，并推进阿尔茨海默病试验 [28] - 公司计划继续推进精神分裂症项目 [33] 各个市场数据和关键指标变化 - 在欧洲，公司作为关键行业合作伙伴参与了由欧盟创新健康倡议资助的ACCESS-AD项目，旨在加速阿尔茨海默病创新诊疗方法在真实世界临床环境中的采用 [3][4] - 作为ACCESS-AD联盟的一部分，blarcamesine将在一项临床预测研究中进行评估 [4] - 在欧洲，CHMP在2025年12月对blarcamesine的上市许可申请给出了否定意见，公司已请求EMA重新审查该意见 [4] - 在美国，2026年1月，公司获得了FDA C类会议的反馈，讨论了支持blarcamesine用于阿尔茨海默病的潜在路径 [4] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点持续放在推进其精准医疗化合物的开发上 [10] - 致力于通过提供可扩展的口服治疗方案，改善神经系统疾病患者的生活 [3][60] - 公司计划提交ANAVEX2-73-AD-004项目的现有数据给FDA，以推进blarcamesine的审批 [4] - 公司正与EMA就CHMP意见的重新审查进行密切合作，此过程由不同的报告员和共同报告员领导 [4][14] - 公司计划披露blarcamesine在帕金森病、脆性X等其他适应症的临床试验设计 [5] - 公司认为其药物在精准医学患者群体（如A-Clear 3群体，包含SIGMAR1野生型和COL24A1野生型基因携带者）中显示出具有高度临床意义的疗效 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对口服blarcamesine的治疗潜力感到兴奋 [3] - 公司期待与欧美监管机构合作，推进blarcamesine成为患者潜在的新治疗选择 [3] - 管理层认为，在A-Clear 3患者群体中，blarcamesine的疗效数据不仅在统计学上显著，而且效应值具有高度临床意义，有时是其他在研或已上市药物的2-3倍 [41] - 关于ADCS-ADL终点，管理层指出，学术界发现该量表敏感性不足，无法在48周内捕捉早期阿尔茨海默病患者的日常生活活动变化，这可能影响了监管机构对试验结果的解读 [40][44] - 参与欧洲的ACCESS-AD项目被视为一个重要的机会，有助于确认公司作为欧洲阿尔茨海默病生态系统参与者的地位 [51] 其他重要信息 - 公司近期在多个学术会议上公布了数据，包括在圣地亚哥举行的第18届CTAD会议上的口头报告和海报展示 [5] - 计划在即将于华盛顿特区约翰霍普金斯大学举行的第16届内在能力、衰弱和肌少症研究会议上进行口头报告，内容涉及blarcamesine与生物标志物的临床关系、临床终点相关性以及减少脑区萎缩的新发现 [6] - 有多篇论文待发表或已提交，涉及阿尔茨海默病精准医学患者群体、COL24A1基因以及blarcamesine在脆性X综合征小鼠模型中纠正皮质功能障碍的EEG生物标志物等 [6][56] - 公司更新了网站格式，并在摩根大通医疗健康大会上进行了展示 [57] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于EMA重新审查CHMP意见的报告员和时间线 [14][16] - 回答：欧盟27个成员国将决定两名报告员，重新审查的时间线预计为“60+60天”，即公司回应重新审查请求60天，随后两名报告员审查60天，整个过程预计在今年上半年完成 [15][16] 问题: 预计何时向FDA提交正式的新药申请 [17] - 回答：公司计划在时机更成熟时推进，最近与FDA的会议富有成效，公司将继续推进提交完整数据包的请求，以解决FDA的审评问题并期待下一步 [17] 问题: 最近与FDA的会议类型 [18] - 回答：是C类会议 [18] 问题: 向EMA重新提交的资料将包含哪些额外信息 [24] - 回答：重新提交的资料将包括AD-004研究数据、开放标签研究数据、A-Clear研究人群数据，以及临床疗效与脑萎缩减少的相关性数据 [24] 问题: 为何不能很快将现有数据提交给FDA [26] - 回答：提交过程正在进行中，需要与FDA的会议请求时间安排保持一致，并非简单递交材料即可获得反馈 [27] 问题: 目前是否有任何试验正在进行中 [28] - 回答：目前正在进行的试验主要是雷特综合征和阿尔茨海默病的同情用药项目，公司正在计划帕金森病、脆性X综合征、另一个未披露适应症以及阿尔茨海默病的新试验 [28] 问题: 关于CHMP拒绝声明中提及SIGMAR1野生型患者疗效的矛盾之处 [38][39] - 回答：公司不批评监管机构，但根据其试验解读，药物在SIGMAR1野生型人群的ADAS-Cog13和CDR-SB终点上表现显著，而ADCS-ADL终点虽呈积极趋势但未达显著性，这可能是因为该量表对早期阿尔茨海默病人群不够敏感 [39][40] 问题: 新的统计方法（p值0.0167）是否能规避ADCS-ADL未达标的问题，以及监管机构是否会接受 [42][43] - 回答：ADCS-ADL已被认为对明显（中重度）阿尔茨海默病有用，但对早期人群不够敏感，这一点在监管指南中也有确认，因此这是一个值得讨论的合理论点 [44] 问题: 是否已向CHMP提交新的策略和资料包，以及科学咨询组是否已任命 [45] - 回答：公司将在流程有结果时更新，不评论进行中的过程，科学咨询组将是审评过程的一部分，公司已请求并期待与EMA神经病学团队的科学咨询组进行对话 [46] 问题: 如果获得CMA批准，公司是否会进行包含付费患者的IV期试验 [47][48] - 回答：公司将按照CHMP指南的要求，在获得批准后并行开展确证性研究 [49] 问题: 关于blarcamesine如何参与欧盟资助的ACCESS-AD项目的更多细节 [50] - 回答：ACCESS-AD项目包含一项专门的、安慰剂对照的blarcamesine临床试验，旨在预测其对早期阿尔茨海默病患者的疗效，涉及生物标志物和自噬信号评估，公司计划将此试验用于特定的监管目标，作为确认blarcamesine疗效方案的一部分 [51][52] 问题: ACCESS-AD试验是针对早期患者还是包含预防成分 [53] - 回答：目前目标人群与早期阿尔茨海默病人群一致，但最终也可能包含预防成分 [53] 问题: 该试验是否对应管线图中的AD006 [54] - 回答：是的，就是AD006 [55] 问题: 关于自噬与临床改善的分析或论文是否已完成，何时可以发布 [56] - 回答：公司已提交三篇论文，关于脑萎缩的论文尚未提交但将很快提交 [56]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年12月31日，公司现金头寸为1.317亿美元，无债务 [9] - 2026财年第一季度，运营活动消耗的现金及现金等价物为710万美元 [9] - 按当前现金消耗率计算，公司现金跑道超过三年 [9] - 第一季度研发费用为470万美元，去年同期为1040万美元，同比下降 [9] - 第一季度一般及行政费用为210万美元，去年同期为310万美元，同比下降 [9] - 运营费用同比下降，主要原因是2025财年完成了一次大型blarcamesine生产活动，以及Anavex 3-71精神分裂症二期研究完成导致临床试验活动减少 [10] - 第一季度净亏损为570万美元，每股亏损0.06美元 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心候选药物口服blarcamesine在早期阿尔茨海默病方面持续取得进展 [3] - 计划在帕金森病和脆性X染色体综合征等其他适应症中提供blarcamesine的监管和临床试验更新 [5] - Anavex 3-71将推进至治疗精神分裂症相关疾病的关键临床研究 [8] - 目前唯一正在进行的试验是Rett综合征在加拿大、英国、澳大利亚的同情用药项目，以及阿尔茨海默病的同情用药项目 [28] - 计划启动帕金森病、脆性X染色体综合征以及一个尚未披露的适应症的临床研究，并将推进之前提到的阿尔茨海默病试验 [28] - 帕金森病痴呆试验尚未启动，但将是执行帕金森病试验的基础 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正与欧洲和美国的监管机构合作，以推进blarcamesine成为潜在的新治疗选择 [3] - 公司作为关键行业合作伙伴参与了欧洲的ACCESS-AD计划，该计划旨在加速阿尔茨海默病创新诊疗方法在真实世界临床环境中的采用 [3] - 2025年12月，CHMP对blarcamesine的上市授权申请给出了否定意见，随后公司于12月18日请求EMA重新审查其意见 [4] - 在重新审查过程中，公司正与EMA密切合作，并由不同的报告员和共同报告员领导 [4] - 2026年1月，公司宣布了与FDA举行的C类会议的反馈，讨论了支持blarcamesine用于阿尔茨海默病的潜在路径 [4] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点持续放在推进其精准医疗化合物的开发上 [11] - 通过提供可扩展的口服治疗方案，致力于改善神经系统疾病患者的生活 [3][11] - 计划在即将举行的会议或出版物中展示新的科学发现 [5] - 即将展示的新发现包括：blarcamesine在早期阿尔茨海默病中与生物标志物的临床关系、临床终点之间的相关性以及脑区萎缩减少 [6][7] - 即将发表的出版物涉及：Anavex 2-73 AD-004二期b/三期试验的精准医疗A-Clear患者群体、精准医疗基因COL24A1（在早期阿尔茨海默病人群中估计患病率超过70%）、以及blarcamesine在小鼠脆性X染色体综合征模型中纠正皮质功能障碍的脑电图生物标志物 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对口服blarcamesine的治疗潜力感到兴奋 [3] - 公司期待在帕金森病和脆性X染色体综合征等其他适应症中提供blarcamesine的监管和临床试验更新 [5] - 公司对参与欧洲的ACCESS-AD计划感到高兴和兴奋，这承认了公司作为欧洲阿尔茨海默病生态系统参与者的地位 [48] - 管理层认为，通过提供可扩展且易于口服给药的方案，有可能对神经系统疾病患者的生活产生有意义的影响 [56] 其他重要信息 - 在2025年11月的第18届CTAD会议上，公司进行了口头报告和海报展示，确认了已识别的精准医疗患者群体，以及blarcamesine为早期阿尔茨海默病患者带来的显著广泛的临床和生活质量改善 [5] - 计划在2026年3月10日至12日于华盛顿特区约翰霍普金斯大学彭博中心举行的第16届内在能力、衰弱和肌肉减少症研究会议上进行口头报告 [6] - 重新提交给EMA的资料将包括AD-004研究数据、开放标签研究数据、A-Clear研究人群数据，以及临床疗效与脑萎缩减少的相关性数据 [24] - 重新审查的时间线是一个60天+60天的周期，公司预计此过程将持续到2026年上半年 [16] - ACCESS-AD计划中包含一项blarcamesine的安慰剂对照临床试验（AD006），旨在预测其对早期阿尔茨海默病患者的疗效，涉及生物标志物审查，并将用于实现特定的监管目标 [48][51] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于EMA重新审查blarcamesine意见的报告员和共同报告员信息 [14] - 回答: 欧盟27个国家决定两位报告员，报告员将来自这27个国家中的两个 [15] 问题: 关于EMA重新审查可能的时间线 [16] - 回答: 重新审查是一个60天+60天的周期，公司回应重新审查请求后，两位报告员的审查还需要60天，预计此过程将持续到今年上半年 [16] 问题: 预计何时向FDA提交正式的新药申请 [17] - 回答: 公司将在时机更成熟时推进该计划，最近与FDA的会议非常有成效，公司将继续推进请求，向FDA提交完整的数据包以供审查并期待后续步骤 [17] 问题: 最近与FDA举行的会议类型 [18] - 回答: 是C类会议 [18] 问题: 重新提交给EMA的资料将包含哪些额外信息，特别是A-Clear数据、脑容量数据、COL24A1和开放标签扩展研究数据 [23] - 回答: 重新提交的资料将能够阐述为何该药物应被重新审查以获EMA批准，内容包括AD-004研究数据、开放标签研究数据、A-Clear研究人群数据，以及临床疗效与脑萎缩减少的相关性数据 [24] 问题: 原始提交中是否未包含后提到的部分数据，使得重新提交可能更具说服力 [25] - 回答: 这是一个过程，公司理解对方需要消化信息，过去也有其他已获批药物或大公司提交试验数据后处于类似情况，公司不能保证重新审查程序中的批准，但问题似乎在于如何重新包装或阐述数据包的优势 [25] 问题: 既然数据已存在，为何不能很快提交给FDA [26] - 回答: 正在处理中，FDA的会议请求需要时间安排，必须与会议请求保持一致，因此不能简单发送数据后立即获得反馈 [27] 问题: 目前是否有任何试验正在进行中 [28] - 回答: 目前唯一正在进行的试验是Rett综合征在三个大洲三个国家的同情用药项目，以及阿尔茨海默病的同情用药项目，公司计划启动帕金森病、脆性X染色体综合征和另一个未披露适应症的试验，并将推进之前提到的阿尔茨海默病试验 [28] 问题: 能否提供精神分裂症试验等额外试验的近时间线 [29][31] - 回答: 公司计划继续推进精神分裂症项目，将非常忙碌于试验，帕金森病试验尚未启动，帕金森病痴呆是执行帕金森病试验的基础 [32] 问题: 关于CHMP拒绝声明中关于SIGMAR1野生型患者有效性的澄清 [37] - 回答: 公司不会批评监管机构，但根据对试验的解读，公司在ADAS-Cog13和CDR-SB上达到了终点，且在SIGMAR1野生型人群中更显著，ADCS-ADL终点虽未达到显著性但呈积极趋势，学术圈发现该量表对早期阿尔茨海默病人群48周内的日常生活活动变化不够敏感，这是解读上的可能差异 [38] - 补充回答: 在A-Clear 3人群中（包括SIGMAR1野生型和COL24A1野生型携带者），所有终点均达到显著性，且效应规模具有高度临床意义，有时是其他在研或已上市化合物的2-3倍 [39] 问题: 使用新的统计方法（p值阈值0.0167）是否能让公司规避ADCS-ADL的未达标，监管机构是否会接受ADCS-ADL的科学无效性及新的统计策略 [40][41] - 回答: 这正是当前讨论的问题，如果ADCS-ADL被明确认定为不再有效，并且遵循科学，就会同意这一点，因为该终点被认为适用于明显、中重度阿尔茨海默病，但对早期人群不够敏感，监管机构的指南也确认了这一点，因此这是一个合理的论点 [42] 问题: 是否已向CHMP提交新策略和数据包，以及科学咨询小组是否已任命 [43] - 回答: 公司将在该过程有结果时更新大家，不会评论正在进行的过程，科学咨询小组将是审查过程的一部分，因为公司已提出请求，预计将就此进行对话 [43] 问题: 如果获得有条件上市批准，是否会在欧盟使用付费患者进行IV期验证性试验 [44] - 回答: 公司将按照CHMP指南，在获批后并行进行验证性研究 [46] 问题: 关于公司参与欧盟资助的ACCESS-AD计划的更多细节，包括blarcamesine的参与方式、试验终点、目标及首例患者给药时间 [47] - 回答: ACCESS-AD计划是一个很好的机会，其中专门有一部分是blarcamesine的安慰剂对照临床试验，旨在预测其对早期阿尔茨海默病患者的疗效，涉及生物标志物审查，公司计划将此试验用于特定的监管目标，作为确认blarcamesine在早期阿尔茨海默病疗效的数据包的一部分 [48] - 补充回答: 该试验目前针对早期阿尔茨海默病人群，但也可能最终具有预防性 [50] - 确认: 该试验对应研发管线图中的AD006 [51] 问题: 关于自噬与临床改善的分析或论文是否已完成以及何时可公开 [52] - 回答: 公司已提交今天早上提到的三篇论文，关于脑萎缩的论文尚未提交但将很快提交 [52]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2026财年第一季度净亏损为570万美元，每股亏损0.06美元，较2025财年同期的净亏损1210万美元（每股亏损0.14美元）收窄[12][15] - 2026财年第一季度其他收入（净额）为111.9万美元，主要包括107.9万美元的净利息收入[15] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2026财年第一季度研发费用为470万美元，较2025财年同期的1040万美元下降[12][15] - 2026财年第一季度一般及行政费用为210万美元，较2025财年同期的310万美元下降[12][15] 其他财务数据 - 截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物为1.317亿美元，较2025年9月30日的1.026亿美元有所增加[12][17] - 公司预计按当前现金消耗率计算，现金跑道超过3年[12] - 公司总资产从2025年9月30日的1.038亿美元增加至2025年12月31日的1.330亿美元[17] - 公司股东权益从2025年9月30日的9486.9万美元增加至2025年12月31日的1.266亿美元[17] 市场与疾病背景 - 美国约有720万，欧洲约有700万阿尔茨海默病患者[3] - 在早期阿尔茨海默病人群中，基因COL24A1的预估患病率超过70%[6]

公司核心业务与战略 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、神经发育、神经退行性疾病及罕见病（如Rett综合征）的创新疗法 [2] - 公司的核心战略是开发靶向、口服给药的治疗方案，针对一系列中枢神经系统相关疾病，特别是早期阿尔茨海默病，以期在干预可能产生最大影响的阶段发挥作用 [3] - 公司的使命是为美国约720万及欧洲约700万的阿尔茨海默病患者开发疗法 [3] 核心产品管线进展 - 公司主要候选药物为口服blarcamesine (ANAVEX2-73)，用于治疗早期阿尔茨海默病 [3] - 公司正与欧洲和美国的监管机构合作，以推进口服blarcamesine成为潜在的新治疗选择 [3] - 公司正在推进ANAVEX®3-71进入治疗精神分裂症相关疾病的关键临床研究 [6] - 针对脆性X综合征，公司正在设计2/3期临床试验 [6] 近期监管与临床动态 - 2026年1月6日，公司收到FDA C类会议的反馈，FDA对其开发计划表示出兴趣并采取合作态度，会议讨论了支持阿尔茨海默病治疗新药申请的可能路径 [11] - 2025年12月12日，公司更新了欧盟对blarcamesine治疗早期阿尔茨海默病的监管审查情况，人用药品委员会对上市许可申请给出了否定意见，公司已于2025年12月18日请求欧洲药品管理局重新审查其意见 [11] - 公司计划在重新审查过程中与欧洲药品管理局密切合作，该过程将由不同的报告员和共同报告员主导 [11] 近期学术与行业活动 - 公司将于2026年3月10-12日在约翰霍普金斯大学彭博中心举行的第16届内在能力、衰弱和肌少症研究会议上进行题为“探索针对自噬的口服Blarcamesine治疗老年人衰弱前期以减轻认知和身体衰退”的口头报告 [6] - 2025年11月26日，公司在第18届阿尔茨海默病临床试验会议上进行了口头报告和海报展示，内容涉及口服blarcamesine的2b/3期试验 [11] - 2026年1月13日，公司宣布作为关键行业合作伙伴参与欧洲的ACCESS-AD计划，该计划旨在加速创新阿尔茨海默病诊疗方法在真实世界临床环境中的应用，由欧盟创新健康计划资助 [6] 管理层与公司发展 - 2026年1月8日，公司任命Wolfgang Liedtke博士为全球神经学高级副总裁，他是一位委员会认证的神经学家，在广泛的中枢神经系统疾病领域拥有超过25年的药物开发和交付经验 [6] - 在加入公司前，Liedtke博士曾在Regeneron担任神经学主席，负责监督从发现到45项临床试验（包括14项3期研究）的整合工作 [6] 2026财年第一季度财务表现 - 截至2025年12月31日，现金及现金等价物为1.317亿美元，较2025年9月30日的1.026亿美元有所增加 [11] - 按当前现金消耗率计算，公司预计现金跑道超过3年 [11] - 本季度研发费用为470万美元，而2025财年同期为1040万美元 [11] - 本季度一般及行政费用为210万美元，而2025财年同期为310万美元 [11] - 本季度净亏损为570万美元，或每股0.06美元，而2025财年同期净亏损为1210万美元，或每股0.14美元 [11] 资产负债表关键数据 - 截至2025年12月31日，总资产为1.32989亿美元，总负债为637.1万美元，股东权益总额为1.26618亿美元 [16] - 截至2025年9月30日，总资产为1.03815亿美元，总负债为894.6万美元，股东权益总额为9486.9万美元 [16]

公司财务与沟通安排 - 公司将于2026年2月9日（周一）美股盘前发布2026财年第一季度财务业绩 [1] - 管理层将于2026年2月9日美东时间上午8:30举行电话会议，回顾财务业绩并讨论近期公司发展，会议包含问答环节 [2] - 电话会议可通过公司官网观看直播，或通过拨打电话（美国境内：1 929 205 6099，会议ID：844 4149 6344，密码：789539）接入，会议回放将在官网保留30天 [3] 公司业务与研发管线 - 公司是一家专注于开发神经退行性、神经发育性和神经精神性疾病新型疗法的生物制药公司，适应症包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、Rett综合征、其他中枢神经系统疾病、疼痛及多种癌症 [4] - 公司主要候选药物ANAVEX®2-73已完成针对阿尔茨海默病的2a期和2b/3期临床试验、针对帕金森病痴呆的概念验证2期研究，以及针对成人Rett综合征患者的2期和3期研究与针对儿科患者的2/3期研究 [4] - ANAVEX®2-73是一种口服候选药物，旨在通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体来恢复细胞稳态，临床前研究显示其具有阻止和/或逆转阿尔茨海默病病程的潜力，并在动物模型中表现出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁特性 [4] - 另一临床阶段候选药物ANAVEX®3-71靶向SIGMAR1和M1毒蕈碱受体，在转基因阿尔茨海默病小鼠模型中显示出针对认知缺陷、淀粉样蛋白和tau蛋白病变等主要特征的疾病修饰活性，临床前试验中显示出对线粒体功能障碍和神经炎症的有益作用 [4] - 迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会曾授予公司一项研究资助，全额资助了ANAVEX®2-73用于治疗帕金森病的临床前研究 [4] 投资者联系信息 - 公司业务发展与研究部门联系信息：免费电话 1-844-689-3939，邮箱 info@anavex.com [6] - 投资者关系联系人：Andrew J. Barwicki，电话 516-662-9461，邮箱 andrew@barwicki.com [7]