A-T (共济失调-毛细血管扩张症)临床试验进展 - 公司在2024年第二季度实现了重大临床里程碑,首位患者已入组A-T(共济失调-毛细血管扩张症)的关键III期NEAT临床试验[3] - 公司已在美国、英国和欧盟的临床试验点共入组7名A-T患者,预计未来一个季度内试验点启动和患者筛选活动将加速[3] - 公司获得FDA的快速通道指定,EryDex有望满足A-T高未满足医疗需求[6] - 根据第三方分析,美国诊断的A-T患者数量估计约为4,600人,较之前估计的3,400人有所增加,这一市场代表了超过10亿美元的全球商业机会[6] 杜氏肌营养不良症(DMD)临床试验计划 - 公司计划于2025年启动对杜氏肌营养不良症(DMD)患者的EryDex临床试验,采用资本高效的研究方法[6,7] 财务状况 - 公司预计现金储备可为EryDex的III期NEAT试验结果及2026年NDA和MAA申报提供充足的运营资金[8] - 公司2024年第二季度和上半年总体业绩亏损[16] - 2024年第二季度和上半年股票期权等非现金股份支付费用分别为1,223,000美元和2,497,000美元[18] - 2024年第二季度和上半年一般及行政费用分别为1,142,000美元和2,310,000美元[18] - 2024年第二季度和上半年研发费用分别为81,000美元和187,000美元[18]