Table of Content UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ________________________________________________________ FORM 10-Q ________________________________________________________ (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _______________ to ________ ...

Exhibit 99.1 Quince Therapeutics Provides Business Update and Reports First Quarter 2025 Financial Results Plan to potentially conclude enrollment early for Phase 3 NEAT clinical trial in Ataxia-Telangiectasia (A-T) to align topline results with existing cash runway SOUTH SAN FRANCISCO, Calif. – May 13, 2025 – Quince Therapeutics, Inc. (Nasdaq: QNCX), a late-stage biotechnology company dedicated to unlocking the power of a patient's own biology for the treatment of rare diseases, today provided an update on ...

纪要涉及的公司 Quince Therapeutics是一家专注于罕见病药物研发的公司，利用自体红细胞封装药物技术，目前处于III期临床试验阶段，主要药物为封装的地塞米松磷酸钠，用于治疗共济失调毛细血管扩张症（Ataxia Telangiectasia）[1][3][4]。 核心观点和论据 1. **技术优势** - **避免类固醇毒性**：传统类固醇药物长期使用会导致严重毒性问题，如肾上腺抑制、骨质疏松、糖尿病等。而Quince Therapeutics的技术将药物封装在红细胞内，可快速达到有效血药浓度（Cmax），且能在数天内使血药浓度低于肾上腺抑制阈值，避免了毒性问题。公司收购的Aradel公司在13年前启动的II期试验中，仍有3名儿童每月使用该产品长达13年，无类固醇毒性；约70名儿童参加开放标签扩展试验，每月使用约3年，也无毒性[7][8][11]。 - **满足疗效需求**：皮质类固醇疗效的关键在于高初始Cmax和长时间受体暴露。该技术封装的药物能达到高于100纳克/毫升的Cmax，满足非基因组效应和受体饱和的需求，同时随着红细胞在体内循环，地塞米松缓慢释放，实现长时间受体暴露[9][10]。 2. **临床试验** - **选择合适人群**：针对共济失调毛细血管扩张症，之前的研究纳入6岁及以上患者，整体人群未达到显著p值（p = 0.07），但6 - 9岁快速恶化人群效果显著（p = 0.009），相对安慰剂有28%的差异。当前试验仅纳入6 - 9岁人群，目前已完成约60%的患者招募，预计下周更新招募情况[13][15]。 - **特殊协议评估**：该试验获得FDA的特殊协议评估，意味着如果试验结果为阳性，单个研究即可用于药物批准[15]。 3. **商业前景** - **市场规模大**：美国约有4600名被诊断患有共济失调毛细血管扩张症的患者，美国和欧洲共有约10000名患者。目前该疾病无获批疗法，类似罕见病疗法的年定价在40万 - 70万美元之间，仅该适应症市场规模可达10亿美元[16]。 - **拓展潜力大**：该技术不仅可用于治疗罕见病，还可通过封装不同类固醇或酶疗法，拓展到非罕见病领域，如严重类风湿性关节炎、狼疮等，尤其在杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy）治疗方面有巨大潜力[17]。 其他重要内容 1. **药物作用机制**：药物作用包括基因组和非基因组效应。非基因组效应如神经递质传导增加、线粒体能量产生途径周转加快，治疗初期效果明显，持续数周后在每月给药间隔的最后一周效果减弱；基因组效应由持续受体占领驱动，相关数据正在分析中[21][22][23]。 2. **剂量和疗效阈值**：COVID - ARDS研究表明，Cmax高于100纳克/毫升时药物最有效，公司人体志愿者研究中药物Cmax为134纳克/毫升。长时间受体占领的指标难以确定，但基于临床疗效，认为该技术能满足需求[24][25]。 3. **转录组学研究**：公司对之前试验中30名患者的RNA样本进行转录组学分析，预计一个半月内得出结果，可观察基因的上调或下调情况，涉及线粒体效率、神经递质、抗氧化和抗炎途径等[26][27][28]。 4. **给药时间灵活性**：给药时间窗口为21 - 30天，考虑到患者家庭实际情况，该灵活性更具实用性。标签将反映给药方式，实际给药并非精确，因药物封装在红细胞内存在一定变异性[29][30][32]。 5. **质量控制**：公司收购的公司此前已完成大量工作，证明设备能可重复地实现预期功能。FDA要求对红细胞膜抗原、大小、CBC参数和药物含量等进行检测，封装50毫升血液时，地塞米松平均含量为17.4毫克，标准差约为±3毫克，该范围仍能满足疗效要求并避免毒性阈值[33][34][35]。 6. **临床试验终点**：III期试验的主要终点是FDA指定的神经学评分ICARS的一个子集（RMI CARS），占100分中的29分，主要反映步态和姿势，是患者功能的敏感指标。28%的差异在RMI CARS评分上意味着患者在6个月内能否自主行走的区别[38][39]。

A-T疾病市场与临床试验情况 - 全球A-T疾病市场峰值商业机会超10亿美元[507] - 计划在eDSP的3期NEAT临床试验中，招募约86名6 - 9岁和约20名10岁及以上的A-T患者[508][513] - 截至2025年3月24日，eDSP的3期NEAT临床试验已招募60名参与者，24名参与者进入OLE研究[508] - 预计2025年第四季度公布eDSP 3期NEAT临床试验的topline结果，若结果积极，2026年可能提交NDA和MAA[508] - 2024年6月启动eDSP治疗A-T的3期NEAT临床试验，12月启动OLE研究[510] - 2024年美国确诊A-T患者数量估计约为4600人[519] 公司业务项目决策与计划 - 2023年1月公司将包括COR388和COR588的传统蛋白酶抑制剂组合出售给Lighthouse Pharmaceuticals, Inc.，2023年第二季度起未产生相关额外费用[517] - 2023年1月30日公司决定停止NOV004的内部开发，10月31日终止与PRF的许可协议，此后未产生且预计不会产生额外的NOV004成本[517] - 公司计划在2025年启动DMD的2期研究，并推进eDSP在免疫学和自身免疫性罕见病适应症的开发[514] 财务关键指标变化 - 2024年公司确认一项非现金商誉减值费用为1710万美元[532] - 2024年公司记录了400万美元的或有对价公允价值调整，以增加与收购EryDel相关的或有对价公允价值[535] - 2024年研发费用为1860万美元，较2023年的940万美元增加了910万美元，增幅97%[537] - 2024年eDSP开发成本较上一年同期增加了1160万美元，主要是由于1060万美元的临床试验成本和100万美元的制造成本[538] - 2024年一般及行政费用较2023年减少了10万美元，主要是由于法律费用、咨询和专业费用以及企业保险费用的减少[541] - 2024年公司记录了1710万美元的商誉减值费用，主要是由于宏观经济条件恶化和市场资本化持续下降[542] - 2023年公司记录了590万美元的无形资产IPR&D减值费用，主要是由于决定出售该资产导致假设发生变化[543] - 2024年长债公允价值调整导致了170万美元的费用，主要是由于时间推移和欧洲投资银行贷款的应计利息[545] - 2024年利息收入较2023年减少了50万美元，主要是由于投资组合收益率下降和平均余额减少[546] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损3.765亿美元，2024年净亏损5680万美元[550] - 截至2024年和2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别为4080万美元和7510万美元，公司认为现有资金不足以支持未来12个月的运营和资本支出[551] - 2024年经营活动净现金使用量为3190万美元，主要因净亏损5680万美元，调整非现金项目2540万美元及运营资产净增加260万美元，被应付账款等净增加210万美元抵消[564] - 2024年投资活动提供现金2190万美元，主要源于短期投资到期1.117亿美元和购买投资8960万美元[566] - 2024年融资活动现金使用量为480万美元，包括500万美元现金里程碑付款，部分被股票期权行权所得20万美元抵消[568] - 截至2024年12月31日，公司记录应计费用约180万美元，有可取消的未来经营费用承诺约2310万美元，EIB贷款公允价值为1430万美元，长期或有对价公允价值为5670万美元[571] - 截至2024年12月31日，公司合并或有对价余额为5670万美元，2024年公允价值变动为400万美元[584] - 2024年12月31日公司现金及现金等价物为6212千美元，较2023年的20752千美元下降[589] - 2024年短期投资为34572千美元，较2023年的54307千美元减少[589] - 2024年总运营费用为57285千美元，较2023年的34620千美元增加[591] - 2024年净亏损为56828千美元，较2023年的31385千美元扩大[591] - 2024年每股净亏损为1.31美元，较2023年的0.84美元增加[591] - 2024年经营活动净现金使用量为31904千美元，较2023年的18292千美元增加[597] - 2024年投资活动净现金提供量为21908千美元，2023年为净现金使用量5758千美元[597] - 2024年融资活动净现金使用量为4775千美元，2023年为净现金提供量143千美元[597] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损为376500千美元[601] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为40800千美元[601] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物余额不足以支持至少十二个月的运营和资本支出，需额外融资[602] - 2024年公司确认非现金商誉减值费用1710万美元[622] - 2024年公司记录400万美元调整，以增加与收购EryDel相关或有对价的公允价值[623] - 2024年和2023年，公司确认研发费用减少分别为170万美元和20万美元[667] - 2024年公司收到可退还税收抵免为0，2023年为50万美元[669] - 2024年和2023年物业和设备折旧费用分别为20万美元和30万美元[671] - 截至2024年12月31日，应计费用和其他流动负债为4,375千美元，2023年为3,436千美元[672] - 2024年和2023年公司记录的租赁费用分别为0.1百万美元和0.4百万美元[677] - 2024年和2023年行使的Quince 2019计划期权总内在价值分别为0.1百万美元和0.2百万美元[699] - 2024年和2023年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每股1.04美元和0.82美元[699] - 2024年和2023年归属期权的总估计授予日公允价值分别为1240万美元和1110万美元[699] - 2024年和2023年，公司确认与授予员工和非员工期权相关的股份支付费用分别为290万美元和260万美元[700] - 截至2024年12月31日，未摊销的员工股份支付费用为480万美元，预计在剩余2.59年的归属期内确认[700] 债务与融资情况 - 公司可发售至多7500万美元的普通股[558] - EIB贷款最高借款额为3000万欧元，分四期发放，截至2024年12月31日，仅提取了A和B期共1000万欧元（1040万美元），固定利率为7.0% - 9.0% [559][560] - 额外报酬支付规则为：收入不超12500万欧元部分按2.5%，12500 - 25000万欧元部分按1.85%，超25000万欧元部分按1.0%，再乘以不同提款期对应的百分比，支付期为2026年1月1日至2032年12月31日[561] - 截至2024年12月31日，欧洲投资银行贷款本金为1000万欧元（1040万美元），债务协议要求公司维持最低现金余额1465万欧元（1530万美元）[604] - 2025年1月1日至2025年12月31日或恢复最低现金契约日期，公司与欧洲投资银行的债务协议豁免最低现金契约，同意每月报告现金余额和限制特定收购，将A和B批次9%递延利息中的2%转为按季支付，首笔于2025年3月31日支付，还有一次性费用2万欧元[605] - 与收购EryDel相关，公司成为EIB贷款的担保人，贷款最高可借30.0百万欧元，分四期，截至2024年12月31日，仅提取了A和B期，未偿还本金为10.0百万欧元（10.4百万美元），固定利率为7.0% - 9.0%[680] - 债务协议要求公司维持最低现金余额14.65百万欧元（15.3百万美元），2024年11月修订协议，自2025年1月1日起至2025年12月31日或恢复最低现金契约之日止豁免该要求[681][683] - EIB贷款额外报酬支付规则为：收入不超过125.0百万欧元部分按2.5%，125.0 - 250.0百万欧元部分按1.85%，超过250.0百万欧元部分按1.0%，乘以根据提取期数变化的百分比，支付期限为2026年1月1日至2032年12月31日[684] - 截至2024年12月31日，EIB贷款公允价值为14.3百万美元，包括公允价值调整1.7百万美元和外币折算0.8百万美元[685] - 2024年12月18日，公司与代理商签订股权发售协议，可发售最高75.0百万美元的普通股，2024年未出售任何股份[690] 公司会计政策与准则 - 公司将所有购买时到期日为三个月或更短的高流动性投资视为现金等价物，包括可交易证券[625] - 公司按成本记录财产和设备，并减去累计折旧，使用直线法在资产估计使用寿命内确认折旧费用[627] - 计算机设备和办公家具的使用寿命为3年，实验室设备为5年，融资租赁使用权资产和租赁改良为估计使用寿命或租赁期限中较短者[628] - 公司经营和报告为一个业务板块，即开发和商业化专有AIDE技术平台[614] - 公司评估资产收购等交易，若符合特定条件按资产收购处理，否则进一步判断是否符合业务收购要求[616] - 现金等价物等金融工具存在信用风险，联邦存款保险公司保险限额为30万美元，超出部分有风险[629] - 公司于2024年采用ASU 2023 - 07会计准则更新[644] - ASU 2023 - 09会计准则更新将于2024年12月后生效，公司正在评估[645] - ASU 2024 - 03会计准则更新将于2026年12月15日后年度报告期和2027年12月15日后中期报告期生效，公司正在评估[646] 公允价值相关情况 - 2024年12月31日，货币市场基金公允价值370.2万美元，政府和机构票据3457.2万美元，或有对价5669.1万美元，长期债务1432.1万美元[653] - 2023年12月31日，货币市场基金公允价值428.5万美元，存单72.9万美元，政府和机构票据6852.4万美元，或有对价5770.6万美元，长期债务1342.9万美元[653] - 2024年和2023年，公司公允价值层级内无转移[651] - 2024年和2023年，公司选择公允价值计量的EIB贷款因信用损失无价值变动[652] - 公司将存单和政府及机构票据归类为二级投资[653] - 截至2024年12月31日，或有对价负债现值余额为56,691千美元，2023年为57,706千美元[654] - 2024年和2023年估值或有对价时，折现率分别为14.5%和15%，实现概率分别为1% - 56.5%和0% - 100%[657] - 截至2024年12月31日，EIB贷款公允价值余额为14,321千美元，2023年为13,429千美元[658] - 2024年和2023年估值EIB贷款时，折现率均为13%[659] 公司人员与股权相关 - 公司与首席医疗官Karen Smith签订离职协议，需支付现金遣散费0.5百万美元，2024年已支付0.3百万美元，还支付额外现金奖金遣散费，加速612,141份期权和54,757份受限股票单位的归属，产生约0.1百万美元基于股票的薪酬费用[674] - 截至2024年12月31日，公司预留16,171,478股普通股用于未来发行，已发行和流通的普通股为44,001,643股[691] - 截至2024年12月31日，公司根据Quince 2019计划有2,428,575股可供未来发行[696] - 2019计划下的股票期权授予期限最长为10年，授予价格不低于授予日股票公平市场价值的100%；若获授人直接拥有超过10%有表决权的流通股，行权价格至少为普通股公平价值的110%[697] - 2022年12月31日至2024年12月31日，服务型股票期权数量从3,319,711股变为7,408,005股，加权平均行权价格从16.07美元变为3.16美元[699] - 受限股票单位（RSUs）授予员工一般在2 - 4年内归属，其公允价值基于授予日公司普通股收盘价[701] - 2023年12月31日至2024年12月31日，受限股票单位未归属数量从1,488股变为0股[702] 租赁相关情况 - 2023年10月收购EryDel时获得经营租赁，记录经营租赁使用权资产和负债共计0.4百万美元，2024年重新协商租赁协议，额外记录0.2百万美元[675][676] - 截至2024年12月31日，经营租赁使用权资产净值为498千美元，短期经营租赁负债为96千美元，长期经营租赁负债为394千美元，总租赁负债为490千美元，加权平均剩余租赁期限为4.6年，加权平均折现率为9.11%[679]

财务数据关键指标变化 - 2024财年公司现金、现金等价物和短期投资为4080万美元，预计现有资金可支撑到2026年3期试验顶线结果公布[8] - 2024财年研发费用为1860万美元，主要用于3期NEAT临床试验及相关制造成本[9] - 2024财年一般及行政费用为1760万美元，主要包括人员相关和基于股票的薪酬费用等[9] - 2024财年净亏损5680万美元，摊薄后每股净亏损1.31美元，加权平均流通股为4330万股[10] - 2024财年经营活动净现金使用量为3190万美元，主要因净亏损及非现金项目调整[10] - 截至2024年12月31日，公司总资产为1.14478亿美元，总负债为8433.2万美元，股东权益为3014.6万美元[15] 各条业务线数据关键指标变化 - 3期NEAT临床试验入组超过50%，已筛选71名参与者，随机分配61名[2] - 公司计划在2025年启动杜氏肌营养不良症（DMD）2期研究[4] - 预计2025年第四季度公布3期NEAT顶线结果，若结果积极，2026年向FDA提交新药申请（NDA），向EMA提交上市许可申请（MAA）[5] - 公司计划招募约86名6 - 9岁和20名10岁及以上的共济失调 - 毛细血管扩张症（A - T）患者[5]

EryDex临床试验相关 - 截至2024年11月13日EryDex的A - T三期临床试验已招募32名患者预计2025年第四季度报告顶线结果2026年提交NDA（假设研究结果积极）[156] - 2025年计划开展EryDex用于治疗DMD的二期临床试验[165] - 确定11种EryDex潜在罕见病治疗目标优先采用研究者发起的临床试验方法评估[166] - 2024年启动EryDex开放标签扩展研究[171] - 计划2025年上半年完成EryDex三期NEAT临床试验招募[171] - 三期NEAT临床试验主要疗效终点将通过RmICARS从基线到最后一次访视完成的变化来衡量[174] - 高剂量EryDex在主要疗效终点方面p值为0.077未达显著但符合方案分析中p值0.019有统计学意义[179] EryDex市场相关 - 美国约有4600名确诊A - T患者全球市场峰值商业机会超10亿美元[158] - 已获得美国FDA和欧盟EC对EryDex治疗A - T的孤儿药认定[176] 财务支出相关 - 2024年三季度按协议支付EryDel股东500万美元现金里程碑付款[157] - 研究与开发费用从2023年三季度的143.1万美元增长到2024年三季度的491.6万美元增长244%[194] - 2024年三季度EryDex开发成本较上年同期增加320万美元[196] - 2024年三季度人员相关成本较2023年同期增加30万美元[197] - 2024年三季度设施和其他研发费用较2023年同期增加3.1万美元[198] - 2024年三季度一般和管理费用较2023年同期减少103.3万美元[199] - 2024年三季度因EryDel收购相关的或有对价公允价值调整产生270万美元费用[200] - 2024年三季度长期债务公允价值调整产生40万美元费用[201] - 2024年三季度利息收入较2023年同期减少27.6万美元[202] - 2024年三季度其他收入（费用）净额较2023年同期增加40万美元[203] - 2024年前三季度研发费用为1276.5万美元较2023年同期的601.3万美元增加675.2万美元增幅112%[205] - 2024年前三季度管理费用为1329.6万美元较2023年同期增加51.0万美元增幅4%[205] - 2024年前三季度商誉减值费用为1713.0万美元而2023年同期无该费用[205] - 2024年前三季度无形资产减值费用为0而2023年同期为590.0万美元[205] - 2024年前三季度或有对价公允价值调整为208.2万美元而2023年同期无该费用[205] - 2024年前三季度运营总费用为4527.3万美元较2023年同期增加2057.4万美元增幅83%[205] - 2024年前三季度净亏损为4437.0万美元较2023年同期增加2187.9万美元增幅97%[205] - 2024年前三季度利息收入较2023年同期减少7.1万美元降幅3%[205] - 2024年前三季度其他收入净额较2023年同期增加34.6万美元降幅69%[205] 现金与资金相关 - 截至2024年9月30日公司有现金现金等价物和短期投资4780.0万美元[227] - 2024年前九个月经营活动使用现金2440万美元主要源于4440万美元净亏损[236] - 2023年前九个月经营活动使用现金1220万美元主要源于2250万美元净亏损[237] - 2024年前九个月投资活动提供现金1100万美元与短期投资到期和投资购买有关[238] - 2023年前九个月投资活动使用现金1110万美元与投资购买和投资到期有关[238] - 2024年前九个月融资活动使用现金480万美元含500万美元现金里程碑付款[239] - 2023年前九个月融资活动提供现金10万美元源于股票期权行使净收益[239] - 截至2024年9月30日有2750万美元可取消未来运营费用承诺[241] - 截至2024年9月30日EIB贷款公允价值1490万美元记为长期债务[241] - 截至2024年9月30日长期或有对价公允价值5480万美元[241] - 现有现金等可支持到2026年不包括新计划相关成本[234] 技术平台相关 - AIDE技术平台反映超20年创新和约1亿美元投资[167]

财务状况（现金相关） - 截至2024年9月30日第三季度，公司报告现金、现金等价物和短期投资为4780万美元[11] - 公司预计现有现金足以支撑资本高效发展计划直至2026年[11] - 截至2024年9月30日的九个月内，公司运营活动净现金使用为2440万美元[12] 费用情况 - 截至2024年9月30日第三季度，研发费用为490万美元[11] - 截至2024年9月30日第三季度，一般和管理费用为360万美元[11] - 2024年前三个月一般及行政费用为786美元2023年同期为945美元[18] - 2024年前三个月研发费用为338美元2023年同期为386美元[18] - 2024年前九个月股票薪酬总计3621美元2023年同期为4134美元[18] 净亏损情况 - 截至2024年9月30日第三季度，净亏损为550万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.13美元，当季加权平均流通股为4320万股[11] 临床试验相关 - 公司的3期NEAT临床试验已招募32名患者，计划招募约86名6 - 9岁A - T患者和约20名10岁及以上A - T患者[3] - 预计2025年第二季度完成3期NEAT临床试验招募，2025年第四季度报告顶线结果[2] - 假设研究结果积极，2026年向FDA提交新药申请并向EMA提交上市许可申请[5] - 公司计划2025年启动针对杜氏肌营养不良症的2期研究[9]

公司概况 - Quince Therapeutics 是一家专注于罕见病治疗的生物技术公司 主要资产包括药物递送平台 AIDE 和处于 III 期临床试验阶段的 EryDex [2] - 公司通过收购意大利公司 EryDel 获得上述资产 并重新调整战略方向 专注于罕见病领域 [3] - 公司目前正在进行 EryDex 的 III 期临床试验 预计 2025 年第四季度公布顶线数据 [2] 核心资产 - EryDex 和 AIDE 平台 - EryDex 是一种基于 AIDE 平台的药物递送系统 可将地塞米松封装到患者红细胞中 实现持续释放 避免毒性问题 [4] - 该技术已显示出在 6-9 岁亚组患者中的显著疗效 目前正在进行针对该年龄组的 III 期临床试验 [2][11] - AIDE 平台具有广泛的应用潜力 可针对其他罕见病开发类似疗法 如杜氏肌营养不良症 [5][18] 目标疾病 - 共济失调毛细血管扩张症 - 共济失调毛细血管扩张症是一种罕见的遗传性疾病 目前尚无获批的治疗方法 [6] - 美国、英国和欧盟四大国约有 10,000 名患者 其中美国约 4,600 名 [2] - 地塞米松显示出潜在的疾病修饰作用 但长期使用存在严重副作用 EryDex 旨在解决这一问题 [7][8] 临床试验进展 - 之前的 ATTeST III 期试验在 6-9 岁亚组中显示出统计学显著疗效 但在整体人群中未达到显著性 [10][11] - 目前正在进行的 NEAT III 期试验专注于 6-9 岁患者 预计 2025 年第一季度完成入组 [15][16] - 该试验获得了 FDA 的特殊协议评估和快速通道认定 [2][28] 市场潜力 - 公司估计 EryDex 的全球峰值商业潜力超过 10 亿美元 [21] - 假设定价与弗里德赖希共济失调症治疗药物 Skyclarys 相当 市场渗透率为 60% 潜在峰值销售额可达 10.8 亿美元 [22] - 如果成功 公司可能通过授权或收购实现商业化 潜在收购价值在 10-50 亿美元之间 [23] 财务状况 - 截至 2024 年 6 月 公司拥有 5900 万美元现金 预计可支持运营至 2026 年 [24] - 公司目前市值约为 2500 万美元 远低于其现金水平 显示出显著低估 [23][27] 领导团队 - 公司拥有经验丰富的管理团队 首席执行官 Dirk Thye 博士曾成功领导多个药物获批和公司收购 [20] - 2023 年 8 月至 12 月期间 内部人士进行了 19 次股票购买 目前内部人士持有 12.3% 的股份 [20]

A-T罕见疾病EryDex系统的临床开发 - 公司正在进行A-T罕见疾病的EryDex系统的III期临床试验NEAT,预计2025年第四季度公布试验结果,2026年提交新药申请[174] - EryDex系统已获得FDA孤儿药资格认定和快速通道指定,有望满足A-T患者的重大未满足医疗需求[176,195] - 公司最新估计美国有约4,600名已诊断的A-T患者,全球市场潜力超过10亿美元[177] - 公司计划2025年启动针对杜氏肌营养不良的EryDex系统临床试验,评估其在其他适应症的应用潜力[185,186] - 公司计划2024年启动EryDex系统的开放性延长试验,并于2025年完成III期NEAT试验的患者入组[192,193] - 公司计划2026年提交EryDex系统在美国的新药申请,并随后在欧洲提交上市申请[196] AIDE技术平台 - 公司的AIDE技术平台可将药物封装进患者自身红细胞,有望提高疗效和安全性,可应用于广泛的小分子和生物药物[172,182,183,184] - 公司AIDE技术平台已获得欧盟CE认证,具有较高的技术壁垒[187] EryDex系统的临床试验结果 - 公司在6-9岁患者亚组中的高剂量组与安慰剂组相比,在mICARS评分上观察到了统计学显著性差异[204][1] - 高剂量EryDex未能达到主要疗效终点,但在依从性分析中观察到了统计学显著性[201][2] - 临床试验数据显示,6-9岁患者组神经功能恶化最为迅速,是治疗的关键时期[201][3] - EryDex治疗总体耐受性良好,仅出现轻度至中度且可逆的不良事件,未观察到明显的糖皮质激素相关不良反应[206][4] 公司财务状况 - 公司预计研发费用将保持在当前水平,以继续进行III期NEAT临床试验并可能拓展到新适应症[211] - 公司预计一般及行政费用将从当前水平有所增加,主要由于收购EryDel以及业务和研发规模扩大带来的人员增加[212] - 公司记录了2.22百万美元的或有对价公允价值调整,主要由于与EryDel收购相关的或有对价的时间推移[225] - 公司记录了0.42百万美元的长期债务公允价值调整,主要由于与EIB贷款相关的时间推移和利息计提[226] - 公司于2023年1月将COR388和COR588等遗留资产出售给Lighthouse Pharmaceuticals,不再产生相关费用[210][5] - 公司于2023年1月30日决定终止NOV004的内部开发,并于2023年10月31日终止与PRF的许可协议,预计2024年不会产生NOV004相关费用[210][6] 2024年中期财务状况 - 公司在2024年6月30日季度内对收购EryDel产生的商誉进行了减值分析,最终确认计提了17.1百万美元的商誉减值费用[242] - 研发费用同比增加71%,主要是由于EryDex临床试验启动成本的增加[234,235] - 一般及行政费用同比增加20%,主要是由于人员相关费用、商业化及新产品规划费用等的增加[239] - 公司对EryDel收购产生的或有对价进行了公允价值调整,计提了4.8百万美元的费用[240] - 公司对长期债务进行了公允价值调整,计提了0.8百万美元的费用[241] - 截至2024年6月30日,公司现金及短期投资余额为59.4百万美元,预计未来12个月内可满足运营需求[252] - 公司已全额偿还了NOV004相关的许可费,不再预期发生相关费用[236] - 公司于2023年1月出售了COR388和COR588等遗留资产组合[236] - 公司于2023年10月完成了对EryDel的收购,并承接了其与欧洲投资银行的贷款[250,251] 未来资金需求 - 公司现有现金、现金等价物和投资将足以为计划的运营提供资金,预计可持续到2026年,但不包括启动任何新项目的成本或现金支出[254] - 公司主要使用现金来支付运营费用,主要包括与EryDex相关的研发支出、持续进行NEAT III期临床试验以及一般和管理费用[255] - 公司已将遗留的蛋白酶抑制剂授权给Lighthouse,并终止了NOV004的许可,将集中精力开发EryDex,无法估计成功开发和商业化任何药物候选物所需的实际金额或何时实现盈利[256] - 公司未来可能需要通过私募或公开发行股权或债务融资、与其他公司的合作或其他融资方式筹集更多资金,但可能无法以可接受的条件获得足够的额外资金[257] 其他财务信息 - 公司现金流量表显示,2024年上半年经营活动使用现金17.1百万美元,投资活动提供现金3.9百万美元,筹资活动提供现金0.2百万美元[260][261][263][265] - 公司有约29.6百万美元的可取消未来经营费用承诺,并有13.8百万美元的长期债务和62.5百万美元的或有对价负债[269]

A-T (共济失调-毛细血管扩张症)临床试验进展 - 公司在2024年第二季度实现了重大临床里程碑,首位患者已入组A-T(共济失调-毛细血管扩张症)的关键III期NEAT临床试验[3] - 公司已在美国、英国和欧盟的临床试验点共入组7名A-T患者,预计未来一个季度内试验点启动和患者筛选活动将加速[3] - 公司获得FDA的快速通道指定,EryDex有望满足A-T高未满足医疗需求[6] - 根据第三方分析,美国诊断的A-T患者数量估计约为4,600人,较之前估计的3,400人有所增加,这一市场代表了超过10亿美元的全球商业机会[6] 杜氏肌营养不良症(DMD)临床试验计划 - 公司计划于2025年启动对杜氏肌营养不良症(DMD)患者的EryDex临床试验,采用资本高效的研究方法[6,7] 财务状况 - 公司预计现金储备可为EryDex的III期NEAT试验结果及2026年NDA和MAA申报提供充足的运营资金[8] - 公司2024年第二季度和上半年总体业绩亏损[16] - 2024年第二季度和上半年股票期权等非现金股份支付费用分别为1,223,000美元和2,497,000美元[18] - 2024年第二季度和上半年一般及行政费用分别为1,142,000美元和2,310,000美元[18] - 2024年第二季度和上半年研发费用分别为81,000美元和187,000美元[18]