公司概况 - 公司正在采取分步部署的方法使用基因组编辑工具箱开发潜在的治愈性疗法[132] - 公司的主要项目包括血友病A、转甲状腺蛋白淀粉样变性和难治性高血压[135,140,141] - 公司已经终止了与Moderna的合作协议，并决定寻找合作伙伴或许可方来进一步开发原发性高氧酸尿症1型项目[153,154] - 公司完成了重组并进行了1:1.74692的反向股票拆分，并于2024年2月完成了首次公开募股[155,156,157] - 公司已与Affini-T Therapeutics、Ionis等第三方签订合作和许可协议，共同开发和商业化基因编辑T细胞受体(TCR)治疗产品[160] 研发进展 - 公司已经在非人类灵长类动物研究中证明了血友病A项目的有效性，并计划于2026年提交IND申请[137,138] - 公司与Ionis公司的合作项目已经进入了领导优化阶段，计划在2024年展示体内验证性数据，并有望在2025年提名1-2个候选化合物[139] 财务情况 - 公司目前收入全部来自于与合作伙伴的合作协议,未来一段时间内预计不会有产品销售收入[161,162] - 2024年上半年合作收入为31.2百万美元,较2023年同期增加11.2百万美元,主要是由于Moderna协议终止后确认了15.9百万美元的剩余递延收入[173,175] - 2024年上半年研发费用为59.8百万美元,较2023年同期增加16.9百万美元,主要是由于员工人数增加导致人工费用和股份支付费用增加[176,178,179] - 2024年上半年管理费用为17.3百万美元,较2023年同期增加4.2百万美元,主要是由于员工人数增加导致人工费用和股份支付费用增加[180] - 2024年上半年其他收益净额为7.8百万美元,较2023年同期减少3.0百万美元,主要是由于对Affini-T的长期投资公允价值变动收益减少[181] - 2024年上半年公司获得2.2百万美元的所得税抵免,而2023年同期缴纳4.1百万美元所得税[182] 融资情况 - 公司自成立以来主要通过出售可赎回可转换优先股单位和可转换承兺票据获得资金，总共获得约3.517亿美元的总收益[183] - 公司将不会从产品销售中获得收益，除非成功启动和完成临床开发并获得一个或多个产品候选药物的监管批准[184] - 公司预计将通过一系列股权融资、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排来为持续经营和发展战略提供资金支持[184,185] - 公司自成立以来一直亏损，预计在可预见的未来将继续大幅亏损[186] - 公司预计未来短期和长期费用将大幅增加，主要用于推进产品组合进入候选药物提名和临床前试验阶段[187] - 截至2024年6月30日，公司拥有2.999亿美元的现金、现金等价物和可供出售的有价证券，预计可为当前的经营计划提供资金支持至少12个月[188] - 公司预计将需要额外融资以继续研发活动、维护和扩大知识产权组合、进一步发展平台以及招聘更多研发和科学人员[188] - 公司计划通过股权融资、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排等方式筹集所需资金[189] - 2024年上半年经营活动使用现金5,616万美元，投资活动使用现金10,777万美元，筹资活动提供现金8,451万美元[190,193,194]