RTB101临床试验进展 - 公司在2019年5月启动RTB101的3期项目，预计2020年年中获得两项3期研究的顶线数据，PROTECTOR 1预计招募约1000名受试者，PROTECTOR 2预计招募约1600名受试者[79] - 2019年4月公司启动RTB101单药或与西罗莫司联用治疗帕金森病的1b/2a期临床试验，预计招募45名患者，预计2020年获得该试验数据[80] - 2018年公司2b期临床试验结果显示，与安慰剂组相比，RTB101 10mg每日一次治疗组有实验室确诊RTI的患者比例降低30.6%，有严重实验室确诊RTI症状的患者比例降低52.1% [82] - 2b期临床试验中，与安慰剂组相比，RTB101 10mg每日一次治疗组有任何感染的患者比例降低23.6%，RTB101 10mg每日两次治疗组有一个或多个UTI的患者比例降低74.6%，RTB101 10mg每日一次治疗组有一个或多个UTI的患者比例降低34.4% [83] - 2017年5月公司启动首个适应症的2b期临床试验，支付相关里程碑款项30万美元；2019年5月启动首个适应症的3期临床试验，支付里程碑款项250万美元[97] 公司融资与收益情况 - 2019年3月公司完成承销公开发行，扣除相关费用后获得约4660万美元的净收益，4月出售额外股份获得约310万美元的净收益[88] - 2019年3月公司完成包销公开发行，获得约4660万美元净收益；4月出售额外487934股普通股，获得约310万美元净收益[115] 公司亏损情况 - 公司2018年全年净亏损3760万美元，2019年第一季度净亏损1110万美元，截至2019年3月31日累计亏损8250万美元[89] - 2019年第一季度研发费用为890万美元，高于2018年同期的810万美元；一般及行政费用为280万美元，高于2018年同期的210万美元；其他收入净额为60万美元，高于2018年同期的30万美元；净亏损为1106.9万美元，高于2018年同期的985.9万美元[110][112][113][114] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损为8250万美元[116] 公司资金状况 - 公司预计2019年3月31日的现金、现金等价物和有价证券足以支持到2020年的运营[90] - 基于当前运营计划，公司现有资金预计可支持到2020年的运营费用和资本支出需求，但可能需要额外融资[118] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.431亿美元[116] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券为1.431亿美元，主要投资于美国国债和货币市场共同基金[138] 帕金森病市场情况 - 帕金森病在全球影响约750万人，美国高达10%的帕金森病患者携带GBA1基因突变[80] 公司与诺华许可协议情况 - 公司与诺华在2017年3月23日达成许可协议，获得特定知识产权的独家、全球许可，用于开发、商业化和销售包含RTB101或RTB101与依维莫司固定剂量组合的治疗产品[93] - 许可协议中公司获得了针对RTB101及其盐的物质组成、依维莫司制剂以及使用RTB101和依维莫司增强免疫反应等方法的十个专利家族的专利组合[93] - 公司向诺华生物医学研究所发行2587992股A系列优先股作为许可的初始对价[94] - 公司需在满足临床、监管和商业里程碑时，分别向诺华支付最高430万美元、4200万美元和1.25亿美元，并按产品年净销售额支付中个位数至低两位数百分比的分级特许权使用费[96] 公司收入情况 - 截至2019年3月31日，公司未从产品销售中获得任何收入，预计在获得RTB101监管批准并商业化之前不会产生收入[98] 公司现金流量情况 - 2019年第一季度经营活动使用现金1200万美元，投资活动使用现金3462.8万美元，融资活动提供现金4681.6万美元；现金及现金等价物净增加13.9万美元[122] - 2018年第一季度经营活动使用现金730万美元，投资活动使用现金27.8万美元，融资活动提供现金8993.8万美元；现金及现金等价物净增加8235.6万美元[122] - 2019年第一季度投资活动使用现金3460万美元，包括7710万美元可交易证券购买，部分被4250万美元到期证券收入抵消；2018年同期为30万美元，用于购买财产和设备[124] - 2019年第一季度融资活动提供现金4680万美元，来自3月公开发行所得；2018年同期为8990万美元，来自首次公开募股所得[125] 会计准则影响 - 2016年2月FASB发布的ASU 2016 - 02，要求承租人在资产负债表中确认使用权资产和租赁负债，2019年12月15日后开始的财年生效，公司正在评估其影响[133][134] - 2016年11月FASB发布的ASU 2016 - 18，要求在现金流量表中包含受限现金和受限现金等价物，2018年12月15日后开始的财年生效，公司预计影响不重大[135] - 2017年7月FASB发布的ASU 2017 - 11，更新了具有反稀释特征的金融工具分类分析，2019年12月15日后开始的财年生效，公司预计影响不重大[136] - 2018年6月FASB发布的ASU 2018 - 07，简化非员工股份支付会计处理，上市公司2018年12月15日后开始的财年采用，公司正在评估影响[137] 公司面临的风险 - 公司面临利率风险，投资组合短期且低风险，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[138] - 公司与全球合同研究组织和制造商合作，可能受外币汇率波动影响，截至2019年3月31日，大部分负债以美元计价[139] - 公司认为2019年和2018年第一季度通货膨胀对业务、财务状况和经营成果无重大影响[140]