普通股出售情况 - 2019年7月1日至8月1日，公司出售约40.4万股普通股，加权平均售价为每股10.36美元，扣除3.0%现金佣金后净收益410万美元[79] - 2019年6月按销售协议出售约6.3万股普通股，加权平均售价为每股10.30美元，净收益60万美元，截至6月30日，销售协议下还有4940万美元可供出售[88] - 2019年2月公司与销售代理签订销售协议，可发售至多5000万美元普通股；6月售出约6.3万股，总收益60万美元，截至6月30日还有4940万美元额度可售[121] 临床试验进展 - PROTECTOR 1已完成1024名患者入组，预计2020年第一季度初公布数据；PROTECTOR 2计划2019年第四季度开始，预计入组1600名患者，2020年年中公布数据[80] - 2019年4月启动RTB101单药或联合西罗莫司治疗帕金森病的1b/2a期临床试验，计划入组45名患者，预计2020年获得数据[81] 临床试验效果 - 2018年探索性剂量范围2b期试验中，RTB101 10mg每日一次治疗组与安慰剂组相比，实验室确诊RTI患者百分比降低30.6%，严重实验室确诊RTI症状患者百分比降低52.1% [83] - 2b期试验中，RTB101 10mg每日一次治疗组与安慰剂组相比，任何感染患者百分比降低23.6%；RTB101 10mg每日两次治疗组中，有一个或多个UTI患者百分比降低74.6%；RTB101 10mg每日一次治疗组中，有一个或多个UTI患者百分比降低34.4% [84] 公开发行收益 - 2019年3月完成承销公开发行，净收益约4660万美元；4月承销商行使期权，公司净收益约320万美元[88] - 2019年3月公司完成承销公开发行，获得约4660万美元净收益；4月承销商行使期权，公司再获约320万美元净收益[119] 净亏损情况 - 2018年全年净亏损3760万美元，2019年上半年净亏损2940万美元，截至2019年6月30日，累计亏损1.008亿美元[89] - 截至2019年6月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券1.328亿美元，累计亏损1.008亿美元[122] 疾病相关情况 - 帕金森病全球约有750万人受影响，美国高达10%的帕金森病患者携带GBA1基因突变，平均诊断年龄为70.5岁[81] - RTIs是65岁及以上人群住院的第四大原因和死亡的第七大原因，该人群医疗成本是年轻人群的三到五倍[85] 资金支持情况 - 公司预计2019年6月30日的现金、现金等价物和有价证券足以支持到2020年的运营，但存在不确定性[92] 许可协议情况 - 2017年3月23日公司与诺华签订许可协议，获独家、领域受限的全球许可，为此发行2,587,992股A系列优先股给诺华[93][94] - 许可协议中，公司需根据临床、监管和商业里程碑支付款项，最高分别为430万美元、4200万美元和1.25亿美元，还需支付中个位数到低两位数百分比的分层特许权使用费[96] - 2017年5月和2019年5月，公司分别触发里程碑支付0.3万美元和250万美元[98] 收入情况 - 公司尚未从产品销售获得收入，预计在RTB101获批并商业化后才有收入[99] 费用变化情况 - 2019年第二季度研发费用增至1660万美元，主要归因于第三方合同组织和临床试验相关成本等；2018年同期为1180万美元[110][111] - 2019年第二季度一般及行政费用增至260万美元，主要归因于人员和专业服务费用；2018年同期为230万美元[110][112] - 2019年第二季度其他收入净额为80万美元，主要为利息收入；2018年同期为50万美元[110][113] - 2019年上半年研发费用增至2540万美元，主要归因于第三方合同组织和临床试验相关成本等；2018年同期为2000万美元[115][116] - 2019年上半年一般及行政费用增至550万美元，主要归因于人员和专业服务费用；2018年同期为440万美元[115][117] 现金流量情况 - 2019年上半年经营活动净现金使用量为2640万美元，2018年同期为1710万美元；投资活动净现金使用量2019年为970万美元，2018年为7480万美元；融资活动净现金提供量2019年为5040万美元，2018年为8990万美元[127] - 2019年上半年经营活动现金使用中，净亏损2940万美元，经非现金项目调整；净经营资产和负债变化主要因应付账款和应计负债增加400万美元、预付费用和其他流动资产增加180万美元[129] - 2019年上半年投资活动现金使用970万美元，包括购买有价证券7710万美元，部分被到期收回的6750万美元抵消；2018年主要是购买有价证券[130] - 2019年上半年融资活动现金提供5040万美元，来自3 - 4月公开发行净收益4970万美元和6月市价销售净收益60万美元；2018年来自IPO净收益8990万美元[131] 风险情况 - 公司面临利率风险，截至2019年6月30日有1.328亿美元现金、现金等价物和有价证券，主要投资于美国国债和货币市场共同基金，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[143] - 公司与全球合同研究组织和合同制造商合作，可能面临外汇汇率波动风险，截至2019年6月30日，几乎所有负债以美元计价[144] 会计准则评估 - 公司目前正在评估多项会计准则更新对合并财务报表的潜在影响，包括ASU 2016 - 02、ASU 2018 - 07等[138][142] 通胀影响情况 - 通胀主要通过增加劳动力成本影响公司[145] - 2018年和2019年截至6月30日的三个月和六个月内，通胀对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[145]