临床试验进展 - 公司PROTECTOR 1试验已完成1024名患者入组，预计2020年第一季度初公布数据；PROTECTOR 2计划2019年第四季度在北半球开始，预计入组约1600名患者，2020年年中公布数据[87] - 公司在2019年4月启动RTB101单药或联合西罗莫司治疗帕金森病的1b/2a期临床试验，计划入组45名患者，预计2020年获得数据[88] - 2017年5月公司启动首个适应症的2b期临床试验，支付0.3百万美元里程碑款项；2019年5月启动首个适应症的3期临床试验，支付250万美元里程碑款项[105] 临床试验效果 - 2018年公司探索性剂量范围2b期试验显示，RTB101 10mg每日一次治疗组与安慰剂组相比，实验室确诊RTI患者比例降低30.6%，严重实验室确诊RTI症状患者比例降低52.1% [90] - 2b期试验中，RTB101 10mg每日一次治疗组与安慰剂组相比，任何感染患者比例降低23.6%；RTB101 10mg每日两次治疗组中，有一次或多次UTI患者比例降低74.6%；RTB101 10mg每日一次治疗组中，有一次或多次UTI患者比例降低34.4% [91] - RTB101 10mg每日一次治疗组在2b期试验中，85岁及以上、65岁及以上哮喘患者和65岁及以上2型糖尿病患者中，实验室确诊RTI患者比例分别降低66.7%、68.9%和25.3% [90] 公司融资情况 - 2019年3月公司完成承销公开发行，获得约4660万美元净收益；4月承销商行使期权，公司获得约320万美元净收益[95] - 2019年6月至9月30日，公司按销售协议出售约68.8万股普通股，加权平均售价为每股10.18美元，获得670万美元净收益，销售协议下还有4300万美元额度可用[95] - 2019年3月公司完成包销公开发行，获得约4660万美元净收益；4月承销商行使期权，公司再获约320万美元净收益[126] - 2019年2月公司与销售代理签订销售协议，可发售至多5000万美元普通股；6 - 9月按协议出售约68.8万股，获净收益670万美元，支付3%现金佣金，剩余4300万美元额度可售[128] 公司财务亏损情况 - 公司2018年净亏损3760万美元，2019年前九个月净亏损5370万美元，截至2019年9月30日累计亏损1.252亿美元[96] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.173亿美元，累计亏损1.252亿美元[129] 疾病患者情况 - 帕金森病全球约有750万患者，美国高达10%的帕金森病患者携带GBA1基因突变[88] 临床试验剂量情况 - 公司2b期临床试验中研究的剂量比之前其他适应症临床试验确定的最大耐受剂量低60至240倍[94] 公司资金预估情况 - 公司预计2019年9月30日的现金、现金等价物和有价证券足以支持到2020年的运营，但该估计可能有误[99] - 公司预计现有资金可支持到2020年运营和资本支出，但后续仍需额外融资[131] 许可协议情况 - 2017年3月23日，公司与诺华签订许可协议，获特定知识产权独家全球许可，初始对价是向诺华发行2,587,992股A系列优先股[100][101] - 许可协议的额外对价方面，临床里程碑最高支付430万美元，首个获批适应症的监管里程碑最高支付2400万美元，第二个获批适应症的监管里程碑最高支付1800万美元，商业里程碑最高支付1.25亿美元，还需按年净销售额支付中个位数到低两位数百分比的分级特许权使用费[103] 公司收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得收入，预计在获得RTB101单独或与雷帕霉素类似物组合的监管批准并商业化之前不会产生收入[106] 研发费用变化情况 - 2019年第三季度，研发费用增至2210万美元，主要归因于第三方合同组织和临床研究站点的1700万美元费用等；2018年同期为680万美元[117][118] - 2019年前九个月，研发费用增至4750万美元，主要归因于第三方合同组织和临床研究站点的3060万美元费用等；2018年同期为2670万美元[122][123] 一般及行政费用变化情况 - 2019年第三季度，一般及行政费用增至300万美元，主要归因于170万美元的人员费用和130万美元的专业服务费用；2018年同期为230万美元[117][119] - 2019年前九个月，一般及行政费用增至850万美元，主要归因于460万美元的人员费用和390万美元的专业服务费用；2018年同期为660万美元[122][124] 其他收入净额情况 - 2019年第三季度其他收入净额为70万美元，前九个月为220万美元；2018年同期分别为60万美元和150万美元，均主要为利息收入[117][120][122][125] 经营活动现金使用情况 - 2019年前九个月经营活动使用现金4800万美元，2018年同期为2780万美元[134][136] 投资活动现金情况 - 2019年前九个月投资活动提供现金820万美元，2018年同期使用现金9260万美元[134][137] 融资活动现金情况 - 2019年前九个月融资活动提供现金5650万美元，2018年同期为8990万美元[134][138] 公司投资情况 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券主要投资于美国国债和货币市场共同基金，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[147] 公司受影响情况 - 公司与全球合同研究组织和合同制造商合作，可能受外币汇率波动影响，截至2019年9月30日，几乎所有负债以美元计价[148] - 公司认为2019年和2018年截至9月30日的三、九个月内，通胀对业务、财务状况和经营成果无重大影响[149]