免疫组学数据相关 - 健康成年人的适应性免疫库包含超1亿个不同基因，而静态人类基因组约有3万个基因[9] - 公司动态临床免疫组学数据库存储超580亿个免疫受体数据，公司拥有超370亿个数据的权利[11] - 公司临床免疫组学数据库存储超580亿个免疫受体数据，公司拥有超370亿个数据的使用权[26][35] - 临床免疫组学数据库目前拥有数十亿条TCR和BCR序列，相关分析已促成超460篇引用immunoSEQ的同行评审出版物[38] 技术应用与合作相关 - 自2009年成立以来，公司技术被超2200名学术研究人员和超165家生物制药公司用于研究，纳入超600项临床试验[13] - 自成立以来，immunoSEQ被超2200名学术研究人员用于研究目的[37] - 公司产品和服务被超165家生物制药公司用于超600项临床试验，clonoSEQ是部分注册试验的微小残留病（MRD）首选检测方法[21] - 公司与基因泰克合作的首个共享产品计划于2020年底前提交研究性新药申请[15] - 公司计划通过直接和机器学习的方式，将估计10^15个TCR与数千种临床相关抗原进行映射[35] - 公司利用与微软的合作，将机器学习应用于数据库，有望加速产生新见解并推动产品开发[26] - 公司与微软的合作协议为期七年，微软购买的F - 1系列可转换优先股在公司2019年7月首次公开募股完成时转换为普通股 [65] - 公司与Illumina的协议为期六年，需支付两项技术访问里程碑付款和分级收入分成，分成比例为未来净销售额的低至中个位数百分比 [66] - 公司计划在2020年底前由基因泰克提交首个针对选定共享癌症抗原的共享产品的研究性新药申请 [59] 产品检测与临床研究相关 - 2019年，clonoSEQ获得医保、5家全国性私人支付方和几家大型地区性计划的支付方覆盖，覆盖超1.75亿人[14] - clonoSEQ检测已被临床医生为超1万名独特患者订购，并被超40家生物制药公司用于超190项临床试验[14] - 2019年第三季度，公司在超200名患者的两个独立回顾性队列中建立了急性莱姆病的概念验证[14] - 2019年第三季度，公司为1000名疑似乳糜泻志愿者开展研究，已招募超400人，预计2020年下半年结束[14] - 公司计划在2020年底前为一个适应症提交immunoSEQ Dx的申请[14] - 公司的clonoSEQ检测已被临床医生用于超10000名独特患者，超40家生物制药公司在超190项临床试验中使用该检测，另有40项前瞻性研究者主导的临床试验正在进行，其MRD数据已被纳入超66篇同行评审出版物[40] - 2019年公司为clonoSEQ争取到医保、5家全国性私人支付方和几家大型地区性计划的支付方覆盖，总覆盖人数超1.75亿[40][50] - 2019年第三季度公司在急性莱姆病上建立概念验证，目标是在2020年第四季度提交申请并同时进行技术分析验证研究[53] - 公司计划在2020年向FDA提交数据，将血液作为MM和ALL的验证样本类型添加到FDA标签中[50] - 公司用超660名已知巨细胞病毒（CMV）状态的受试者进行概念验证，在新的120人队列中，TCR集可确认高达93%血液样本的CMV感染，迭代后诊断准确率提高到98% [55] - 2019年第三季度，公司在两个超200名患者的独立回顾性队列中对急性莱姆病进行概念验证，与标准护理相比，假阳性和假阴性率均降低 [55] - 两项MM研究分别涉及720名和706名患者，证明clonoSEQ诊断测试可预测无进展生存期[45] - 两项ALL研究评估clonoSEQ预测无事件生存期的能力，结果表明MRD水平最低的患者预后更好[47] - 公司首个诊断产品clonoSEQ获FDA上市许可，用于检测和监测MM和ALL患者骨髓样本中的MRD，被归类为II类设备[92] - 公司近期提交510(k)上市前通知，寻求clonoSEQ用于CLL血液样本检测的许可[92] - clonoSEQ作为LDT可在公司华盛顿西雅图实验室用于评估其他淋巴恶性肿瘤的MRD[98] 专利相关 - 截至2019年12月31日，公司已提交368项专利申请，其中283项已获批[20] - 截至2019年12月31日，公司拥有或控制336项有效专利和专利申请[71] - 截至2019年12月31日，知识产权组合包括全球提交368项专利申请、104项待决专利申请、283项已授权专利、24个免疫测序和研究专利家族、14个诊断和疾病监测专利家族、12个药物发现专利家族以及19个全球注册和待注册商标[72][74] - 2009年美国临时专利申请衍生出31项额外专利申请，截至2019年12月31日已获12项专利[76] - 核酸扩增方法相关28项专利申请，截至2019年12月31日已获16项专利[77] - 2015年收购的专利组合含124项专利申请，截至2019年12月31日已获112项专利，额外申请获9项专利[78] - TCR - Antigen Map项目前期已提交10项相关专利申请[79] - MIRA相关8项专利申请，截至2019年12月31日已获3项专利[81] - pairSEQ相关54项专利申请，截至2019年12月31日已获21项专利[82] - 评估免疫治疗反应性相关23项专利申请，截至2019年12月31日已获15项专利[83] - 公司从Fred Hutch独家许可128项国内外专利和专利申请，支付0.75%净销售特许权使用费[84] 公司人员相关 - 公司团队有98位拥有医学或博士学位的人员，具备生物学、化学等多领域专业知识[21] - 截至2019年12月31日，公司有453名全职员工，其中189人拥有高等学位，98人拥有医学或博士学位 [62] 技术特性相关 - 癌症患者血液中癌症特异性T细胞受体（TCR）仅占1/100,000，自身免疫疾病患者血液中自身反应性T细胞仅占1/1,000,000[23][25] - MIRA技术比标准免疫技术如酶联免疫斑点法（ELISPOT）灵敏1000倍[31] - clonoSEQ检测灵敏度达1/1000000细胞，高于MM和ALL当前公认标准1/100000细胞和1/10000细胞[45] 业务发展相关 - 2019年公司战略性扩大药物发现工作，以加快与基因泰克合作开发的细胞治疗产品候选药物进入临床的进程[36] - 公司在2019年第四季度完成新RUO试剂盒，预计该服务和试剂盒将成为临床验证早期检测诊断的技术基础[38] - 2019年12月公司提交CLL血液样本的510(k)上市前通知，并积极验证NHL疾病类型检测[42] 抗原特异性TCR相关 - 公司已识别和表征超3000种独特的抗原特异性TCR，针对600个不同的临床相关靶点[33] - 公司已识别和表征超3000种针对600个不同临床相关靶点的独特抗原特异性配对TCR [58] - 公司的WT - 1 TCR候选药物杀伤癌细胞的效果比基准TCR高四倍多 [58] 财务相关 - 2019年2月公司从基因泰克获得3亿美元前期付款，有望获得约18亿美元里程碑付款，2019年该协议收入占比约41.3% [61][63] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为9660万美元，主要存于现金存款和货币市场基金 [345] - 截至2019年12月31日，公司短期和长期有价证券为5.857亿美元，包括美国政府债务证券、商业票据和公司债券 [345] - 截至2019年12月31日，假设利率上升100个基点，公司可供出售证券的公允价值将下降约300万美元 [345] 法规与监管相关 - 510(k)途径从提交到FDA通常需3 - 9个月，新型产品可能更长[94] - PMA审查过程通常需1 - 3年，可能更长[94] - FDASIA规定FDA对de novo申请的审查时间为120天，但FDA仅承诺对55%的申请在150天内完成审查[94] - 临床研究在提交IDE申请30天后可开始，除非FDA不批准或暂停试验[96] - 公司产品在欧盟需在2022年5月26日后符合IVDR要求，此前需满足IVDD要求[97] - 2014年10月3日FDA发布两份草案文件，提议对LDT进行更积极审查，2016年11月宣布不敲定该草案[100] - 2017年1月13日FDA发布讨论文件，提出可能修订的未来LDT监管框架，但未确立监管要求[100] - 公司临床实验室业务需持有联邦和州的许可证、认证和许可，每两年接受调查和检查，高复杂度检测实验室要求更严格[101] - 公司实验室获得CAP实验室认证计划认证，被视为符合CLIA要求[101] - 公司实验室持有华盛顿州、马里兰州、罗德岛州、宾夕法尼亚州、纽约州和加利福尼亚州所需的许可证[101] - 2018年12月，国会发布草案立法《验证准确前沿体外诊断测试开发法案》，若通过将建立基于风险的体外临床测试监管框架[103] - 公司需遵守HIPAA和HITECH下的隐私、安全和安全漏洞通知三项主要数据保护法规，违规将面临民事和刑事处罚[104] - 加州《消费者隐私法案》于2020年1月1日生效，7月1日可强制执行，为公司带来新的数据隐私义务[104] - 2019年9月25日，CCPA支持者提出《加州隐私权利和执法法案》，若2020年11月获选民批准，大部分条款2021年1月1日生效[105] - 《通用数据保护条例》2018年5月25日可强制执行，适用于处理欧洲经济区个人信息的美国公司[106] - 公司需遵守美国反回扣法规，违规将面临监禁、刑事罚款、民事罚款和被排除在联邦医疗保健计划之外等处罚[107] - 公司可能受民事罚款法规、排除法规等欺诈和滥用法律的约束，违规将面临相应处罚[107] - 违反《虚假索赔法》需支付高达实际损失三倍的赔偿，外加每项虚假索赔11,463美元至22,927美元的民事罚款[108] - 违反英国《2010年贿赂法》的个人面临最高10年监禁，还可能被处以无上限罚款，未能防止贿赂的商业组织也可能受罚[108] - 违反法国《萨潘二号法》的公司最高罚款100万欧元，高管最高罚款20万欧元[108] - 2016年起有废除《平价医疗法案》部分或全部内容的举措，如《减税与就业法案》取消了不遵守个人医保强制规定的处罚[113] - 《医师支付阳光法案》要求相关制造商向HHS报告向医师等支付或转移价值的信息，2022年起需报告2021年向医师助理等支付或转移价值的情况[115] - 美国联邦项目有时会通过强制最高限价和回扣对医疗产品采购进行价格控制[116] - 美国州一级立法机构正通过立法和实施法规控制医药和生物项目定价[116] - 公司实验室需遵守联邦、州和地方有关医疗废物处理和处置的法规[112] - 公司合作伙伴开发和制造治疗剂需遵守FDA和医疗保险监管要求[112] - 公司实验室需遵守美国职业安全与健康管理局制定的工作场所安全要求[112] 公司基本信息相关 - 公司于2009年9月8日在华盛顿州成立，原名Adaptive TCR Corporation，2011年12月21日更名为Adaptive Biotechnologies Corporation，2015年1月收购Sequenta, Inc. [120] - 公司网站为www.adaptivebiotech.com，免费提供10 - K年报、10 - Q季报、8 - K当期报告及相关修订报告 [122] 市场与竞争相关 - 第三方付款人要求折扣费率结构，其整合趋势增强议价能力，可能降低公司产品和服务费率，影响营收和利润率 [118] - 政府医疗保健计划付款减少可能影响第三方付款人对公司的付款，报销过程复杂且可能有延迟和不确定性 [118] - 医院对诊断测试和医疗设备有审批流程，违反政策可能导致产品被拒绝或从批准列表中移除 [118] - 医疗保健付款人和提供者的成本控制措施及医疗改革可能大幅减少公司产品和服务销售收入 [118] 合规计划相关 - 公司合规计划旨在预防和检测违法或违反政策行为，遵循AdvaMed道德准则和HHS OIG合规计划要素 [119]