财务数据和关键指标变化 - 2019年全年总营收8510万美元，较2018年的5570万美元增长53%；第四季度总营收2420万美元，较去年同期的1720万美元增长41% [9][27][31] - 2019年全年测序收入4350万美元，较2018年增长32%；第四季度测序收入1390万美元，较2018年同期增长33% [27][31] - 2019年全年研发收入4160万美元，较去年增长83%；第四季度研发收入1030万美元，较去年同期增长53% [27][31] - 2019年全年总运营费用1.635亿美元，较去年的1.054亿美元增长55%；第四季度总运营费用4840万美元，较去年同期的3130万美元增长54% [28][32] - 2019年净亏损6860万美元，2018年净亏损4640万美元；第四季度净亏损2060万美元，2018年第四季度净亏损1330万美元 [30][32] - 2019年调整后EBITDA亏损5750万美元，2018年亏损3260万美元；第四季度调整后EBITDA亏损1870万美元，2018年同期亏损950万美元 [30][33] - 公司预计2020年全年营收在1.14亿 - 1.19亿美元之间，中点增长37% [33] 各条业务线数据和关键指标变化 临床诊断业务（clonoSEQ） - 2019年clonoSEQ测试量增长48%，达到10168次；第四季度临床测试量增长66%，超过3200次 [13][19] - 截至2019年底，clonoSEQ已在150多家机构用于监测超10000名独特患者的微小残留病（MRD） [11] - 2019年1月，公司获得CMS对多发性骨髓瘤和急性淋巴细胞白血病（ALL）的纵向监测覆盖；年底与五家最大的国家私人健康保险公司达成合同协议或获得积极医疗政策，美国总覆盖人数超1.75亿 [13] - 2019年公司获得纽约州患者的CLEP批准，并向FDA提交了clonoSEQ用于监测慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者血液样本的首个标签扩展申请；2020年1月宣布将获得CMS对CLL的覆盖 [14] 诊断产品开发管线（immunoSEQ Dx） - 2019年第三季度确认了莱姆病的首个临床信号；已向FDA提交建议临床方案，预计2020年底提交结果 [15] - 公司计划在2020年并行研究至少五种疾病，目标是在年底前确认一个额外信号 [16] 药物发现业务 - 2019年第四季度向基因泰克交付了首个选定T细胞受体候选物的数据包；下一步将提供GLP合规数据包，支持其年底向FDA提交首个共享产品研究性新药（IND）申请 [17] 生命科学研究业务 - 完成了升级后的immunoSEQ检测的开发，可在公司自己的实验室使用，并作为成套版本分发给核心实验室、合同研究组织（CRO）和其他分销渠道 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于将适应性免疫系统的遗传学转化为临床产品，以改变疾病的诊断和治疗方式；拥有一个免疫医学平台，可读取和翻译适应性免疫系统的遗传学，应用于生命科学研究、临床诊断和药物发现 [8] - 临床诊断方面，计划在获得FDA批准后推出clonoSEQ用于监测CLL的MRD；2020年下半年预计向FDA提交第二个标签扩展申请，用于监测ALL血液样本，并确定多发性骨髓瘤血液检测的时间表；评估扩展到非霍奇金淋巴瘤（NHL）疾病的时间表 [14] - 诊断产品开发管线方面，系统化发现多种疾病状态下T细胞受体（TCR）特征的过程，计划并行研究多种疾病，确认额外信号；构建支持immunoSEQ Dx的基础设施，即将宣布关键人员招聘 [16] - 药物发现方面，继续与基因泰克合作，为可能选择的其他共享产品开发细胞疗法提供数据包；开发针对每个患者的个性化细胞疗法 [17] - 生命科学研究业务方面，推广升级后的immunoSEQ检测 [18] - 公司意识到一些机构和市场（特别是美国以外）倾向于本地运行测试，正在评估监管和报销环境，以确定前进道路 [68] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为随着对MRD评估的兴趣增长，clonoSEQ将成为某些血液癌症患者临床管理中MRD的标准测量方法；公司在2019年取得了显著进展，2020年将继续在平台、现有产品和临床管线方面执行战略 [9][10][18] - 预计2020年clonoSEQ测试量将大致翻倍，全年营收在1.14亿 - 1.19亿美元之间；2020年将是重大投资年，运营费用增长将超过2019年，但这对扩大竞争优势和创造更大护城河至关重要 [18][33][36] 其他重要信息 - 公司在《自然医学》上发表与布莱根妇女医院的合作研究，探索原发性黑色素瘤中T细胞分数以预测五年内复发可能性；目前正在其他肿瘤类型上进行类似研究，并探索该产品的商业化方法 [42][43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2020年全年营收拆分是全年60/40还是年底达到该比例 - 公司预计全年测序和研发收入大致为60/40的拆分，从第一季度的50/50开始增长 [39][40] 问题2: 《自然》杂志上关于黑色素瘤的论文情况及平台整体影响和下一步计划 - 公司与布莱根妇女医院合作，用检测方法计算原发性黑色素瘤中的T细胞分数以预测五年内复发可能性；发现T细胞分数与传统分期方法独立，可一起用于区分患者是否会转移；目前正在其他肿瘤类型上进行类似研究，并探索商业化方法 [41][42][43] 问题3: 为实现2020年clonoSEQ测试量翻倍所做的努力 - 公司专注于签约新账户并融入工作流程、推动现有账户各部门的使用、扩大每个账户内更多患者的临床用例以及增加每个患者的测试次数；目标是让约80%的250家一级和二级机构在2020年订购clonoSEQ；正在将关键客户经理数量翻倍，并在全年增加需求生成领域的代表、区域专家和专注于综合交付网络的人员 [44][45][48] 问题4: CLL的时间线及是否有提前推出的机会 - 公司在等待FDA批准后才会推出clonoSEQ用于监测CLL的MRD，预计6月获得批准；目前因正在向FDA提交申请，已减少预推广活动 [50][51] 问题5: 扩展clonoSEQ用于不同非霍奇金淋巴瘤是否需要为FDA批准生成额外数据，以及是基于血液还是骨髓 - 需要生成额外数据，公司正在进行中；公司的生命周期计划包括从多发性骨髓瘤和ALL的骨髓检测开始，最近完成了CLL的血液检测申请，今年将提交ALL的血液检测申请，正在确定多发性骨髓瘤血液检测的时间表，并正在为各种NHL疾病生成和分析数据，样本类型和时间将在未来几个月确定 [52][53] 问题6: 从第三季度到第四季度临床量增长的具体驱动因素 - 2019年签约的新账户在下半年开始下单，这是第四季度临床量增长的原因 [54][55] 问题7: 第四季度clonoSEQ的具体收入情况及全年展望 - clonoSEQ收入一直徘徊在略低于10%的水平；公司目标是今年使临床测试量翻倍，随着平均销售价格（ASP）的增长，预计其收入将在总收入中占比更高 [56][57] 问题8: 如何考虑临床量的增长节奏以及60 - 40指导下的季度收入增长情况 - 先对研发收入进行适度增长建模，然后扣除研发收入后，会看到测序收入全年加速增长；临床测试量增长主要在下半年，将推动更高的收入 [58][59] 问题9: 确认immunoSEQ Dx信号需要做什么，不同疾病类型验证的难易程度 - 内部验证标准包括了解当前最佳诊断方法和临床需求，设定内部标准；确保信号在独立队列中得到确认；目前传染病验证相对简单，自身免疫性疾病有信号但开发工作较多，癌症方面收集了大量队列但尚未开始验证 [60][61][62] 问题10: clonoSEQ的ASP情况及2020年展望 - 目前ASP计算大致正确，预计全年ASP将以低两位数百分比增长；公司签约价格大多低于标价1950美元，在1600 - 1700美元之间，且超过50%的测试已付费，未来可能会有所增长 [64][65] 问题11: 大型中心内部实施测序是否构成竞争及公司应对策略 - 公司意识到一些机构和市场（特别是美国以外）倾向于本地运行测试，正在评估监管和报销环境，以确定前进道路；目前大多数机构向公司发送样本的体验良好 [66][68] 问题12: 学术业务是否仍受新immunoSEQ检测版本影响 - 该问题在2019年第四季度已解决，新检测目前在公司实验室正常运行 [70][71][72] 问题13: 如何对2020年运营费用（OpEx）进行建模 - 2020年第一季度OpEx同比增长率将处于较高的两位数范围，随后逐渐下降至中两位数范围；建模时需考虑第一季度人员增加和项目投资的全面影响 [73][74] 问题14: 与FDA关于避免被局限于一种疾病类别的信息交流情况 - FDA很有帮助，双方进行了多次1.5小时以上的信息交流会议，公司向FDA解释了基本技术和未来战略，共同制定验证计划，目前进展积极 [75][76] 问题15: 新药发现制药合作伙伴关系的标准以及关注的领域和交易类型 - 公司关注细胞治疗领域中可与现有与基因泰克合作互补的技术或平台；将免疫医学平台应用于其他药物模式，包括自身免疫性疾病的细胞治疗和癌症疫苗领域 [77][78] 问题16: 2020年指导中是否包括基因泰克的IND申请付款及金额 - 预计年底提交IND申请，但里程碑基于接受情况，2020年不会有相关收入，指导中未对其进行建模；指导中的研发收入建模仅与2019年初收到的预付款摊销有关 [81][82] 问题17: 60 - 40指导是否包括基因泰克的3600万美元收入 - 2019年摊销的基因泰克3600万美元收入包含在2020年40%的收入组合中 [83][84] 问题18: 是否更积极地进军传染病市场以及测试路线图 - 公司试图兼顾学习不同疾病类别（传染病、自身免疫性疾病和癌症）和并行扩展信号发现工作；由于莱姆病的成功，正在加大传染病领域的信号发现工作；如果癌症有直接信号，也会迅速加大投入 [85][86] 问题19: 2020年clonoSEQ的增长节奏及新测试的影响 - 预计clonoSEQ的拐点将在2021年出现；虽然预计CLL获批，但临床实践改变需要时间，目前ALL和多发性骨髓瘤占总患者群体的25%，CLL获批后服务患者群体将达到50%；加上血液检测、真实世界证据、同行教育和患者参与等方面的投资，将推动2021年的量增长 [87][89][90]