公司产品信息 - 公司旗舰产品包括Ampligen®和Alferon N Injection®，前者未获FDA批准在美国上市，后者获批用于一类性传播疾病感染[8,12] - Alferon N Injection®是美国和阿根廷唯一获批用于18岁及以上患者治疗难治性或复发性外部尖锐湿疣的天然多物种α - 干扰素注射剂[25] - 公司的Ampligen药物在慢性疲劳综合征（CFS）、HIV/AIDS、肾细胞癌和恶性黑色素瘤方面获得了FDA的“孤儿药地位”[35] - 公司Alferon N Injection®商业销售因成品库存不足而暂停[120] 产品研发与临床试验 - 日本国立传染病研究所将对Ampligen进行体外测试，评估其治疗COVID - 19的潜力，实验将在该研究所和东京大学进行[9] - 研究表明，Ampligen在创造增强肿瘤微环境以进行检查点阻断治疗方面优于另外两种TLR3激动剂[23] - 目前有六项Ampligen癌症临床试验正在大学癌症中心进行，涉及卵巢癌、结直肠癌、乳腺癌等多种癌症[40] - 计划在2020年启动六项Ampligen临床试验，美国国防部将为脑转移性乳腺癌相关研究提供约1500万美元资金[42] - 目前有六项Ampligen临床试验正在进行，另有四项癌症试验处于预招募阶段[164] 产品生产相关 - 公司在新泽西州新不伦瑞克运营一个30,000平方英尺的工厂，用于生产Ampligen®和Alferon®[13] - 2018年公司完成生产两批超过16,000瓶的商业规模Ampligen®，这些批次通过所有监管测试，用于多个项目[24] - 2018年已生产并放行两批共超16000单位的Ampligen[55] - 2019年12月和2020年1月Jubilant又生产了两批Ampligen[55] - 2017年1月，公司批准报价并向Jubilant Hollister - Stier LLC提供采购订单，由其为公司生产Ampligen®批次产品[126][131] 产品销售与市场推广 - 公司与ChinaGoAbroad合作，推动Ampligen进入中国，用作预防/早期治疗COVID - 19的药物[9] - 公司获得阿根廷药品管理局ANMAT批准，可在阿根廷商业销售Ampligen®用于治疗严重慢性疲劳综合征（CFS），产品将由GP Pharm营销[11,19] - 与myTomorrows的协议中，实际最高特许权使用费率在2% - 10%之间，特许权终止日期在特定国家首次商业销售产品后的5 - 15年之间[60] - 2016年5月与GP Pharm签订为期五年的独家销售、营销、分销和供应协议[58] - 2016年5月与Impatients签订为期五年的协议开展EAP项目[60] - 2017年1月ANMAT批准Alferon N Injection®销售和分销批准延长至2022年[59] - 公司Ampligen商业化策略或包括与战略合作伙伴的许可/联合营销协议，且打算全球控制其制造[142] - 公司Alferon N Injection商业化策略或利用内部职能和/或与战略合作伙伴的许可/联合营销协议，并已委托Asembia等进行营销等工作[143] 专利相关 - 截至2019年12月31日，公司在全球拥有48项专利，另有11项专利申请正在审理中[30] - 2020年2月，公司提交了三项与Ampligen相关的临时专利申请，用于抗击SARS - CoV - 2[31] - 公司的Ampligen美国CFS治疗专利（6130206）于2017年10月10日到期，美国Ampligen商标（73617687）已续展至2028年12月6日[33] - 2015年公司获得欧洲专利局授予的一项新物质组成专利（2340307），并在欧盟各国获得28项新专利[32] - 2016年公司在美国获得一项新的Ampligen物质组成专利（9,315,538）[32] 财务数据关键指标变化 - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约877.8万美元，其中有价证券约730.8万美元[73] - 2020财年前三个月，公司通过股票销售和行使认股权证净赚约167.11741亿美元[73] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损约3.28109亿美元[75] - 2019年和2018年净亏损分别约为953.3万美元和982.7万美元，亏损减少29.4万美元或3%[200] - 2019年和2018年Ampligen®成本回收计划收入分别为14万美元和36.7万美元，收入减少22.7万美元或62%[203] - 2019年和2018年研发成本分别约为465.1万美元和477.8万美元，减少12.7万美元[206] 公司运营与合作 - 2017年1月，公司与myTomorrows的扩大使用计划（EAP）扩展至荷兰的胰腺癌患者，2018年2月扩展至加拿大（待政府批准）[46] - 截至2019年12月31日，荷兰伊拉斯谟大学有42名胰腺癌患者在EAP计划下接受了Ampligen免疫肿瘤治疗[47] - 2016年5月公司与myTomorrows签订为期五年协议，在欧洲和土耳其开展慢性疲劳综合征早期获取计划[162] 公司面临风险 - 公司产品需获多国政府监管机构批准，获批过程严格漫长且耗费资源，目前仅向FDA提交了Ampligen用于治疗CFS的新药申请，2013年2月FDA发出完整回复信，指出数据不充分[78][81] - 新冠疫情可能对公司业务和临床试验造成严重影响，包括患者招募、临床站点启动、关键活动中断等[84][85][86] - 公司面临产品责任索赔风险，因产品历史损失索赔少，仅维持有限的产品责任和临床试验保险[89][90] - 公司产品商业化成功与否部分取决于医疗报销情况，新获批医疗产品报销状况不确定，立法可能限制产品价格和报销金额[92] - 公司业务涉及危险材料处理和处置，虽有安全程序但仍有风险，已获保险以减轻潜在重大损失[95] - 公司依赖信息技术，系统故障、安全漏洞等可能影响业务运营，导致数据丢失、成本增加等问题[96][97] - 公司成功依赖员工，关键人员流失可能对业务和成功机会产生重大不利影响[98] - Ampligen开发面临多种风险，如无效、有副作用、难商业化等，仅小部分潜在治疗产品最终获FDA批准商业销售[99] - Ampligen治疗中约15 - 20%的患者出现轻度潮红反应，还可能有其他不良反应，获批后副作用可能影响产品收入和接受度[104][106] - 公司无法预测FDA对产品所需的额外研究、测试或信息，无法估计完成项目的性质、时间、成本和预期完成日期，也无法估计何时开始有实质性净现金流入[119] - 公司若无法保护产品专利或获得额外专利，可能无法成功销售产品[111][113] - 公司若无法获得生产所需原材料和服务，可能无法制造Ampligen®[124][129] - 公司若无法获得必要资金和FDA对Alferon®新产品库存制造过程和最终产品的批准，运营可能受到重大不利影响[128] - 公司若无法实现许可、合作和/或合资，Ampligen的营销策略将受不同医疗保健系统和营销分销系统影响[138] 公司股票交易与融资 - 2019年公司普通股交易价格在每股0.38美元至11.60美元之间[151] - 2019年3月公司完成向股东等的配股，发行可转换为2656万股普通股的优先股及可认购2656万股普通股的认股权证[153] - 2019年9月公司出售174.055万股普通股及可认购1603.717万股普通股的认股权证[153] - 自2017年12月5日以来，公司通过与Maxim的股权分配协议共出售67506股[153] - 2002年11月29日登记在册的股东，每股普通股获发一份认股权，每份认股权可按每股21美元的价格购买A系列初级参与优先股的百分之一单位[155] - 2018年3月16日公司出售新泽西州房产，售价408万美元，购买者获得3225806份购买普通股的认股权证[173] - 2018年2月公司出售新泽西州房产，售价105万美元[174] - 2019年6月11日董事会批准最高50万美元用于董事、高管和员工按市场价格购买公司股票，截至6月28日已发行67767股，总价27.4万美元[181] - 2017年8月28日起员工工资50%以公司无限制普通股支付，截至2018年6月30日共发行48,111股，股价在13.64 - 24.20美元/股，该计划于2018年6月30日暂停[184] - 2018年3月24日公司出售28,409股普通股，净收益47.5万美元，支付配售代理费2.5万美元[185] - 2018年公司根据2009年股权奖励计划授予106,255份期权，该计划最多预留50万股用于潜在发行[186] - 2018年9月12日生效的2018年股权奖励计划最多预留159,091股，2018 - 2019年多次向高管和员工发行期权[187] - 2018年9月公司与Iliad签订317万美元10%有担保可转换本票，收到现金300万美元，记录损失58.2万美元[183] - 2019年第二季度部分140万美元可转换债务转换为股东权益，增加约150万美元，发行204,246股[187] - 2019年8月和12月分别发行263.5万美元和217.5万美元有担保本票，分别收到190万美元和164.9万美元[188] 其他信息 - 据CDC，约7900万美国人感染人乳头瘤病毒（HPV），HPV是最常见的性传播感染[25] - 截至2020年2月25日，公司有24名全职员工和2名兼职员工[68] - 公司主要行政办公室每月租金2100美元，会计和人力资源办公室每月租金约1500美元[171] - 截至2019年3月21日，公司普通股约有166名登记持有人[177] - 2017年12月公司对BioLife提起违约诉讼，BioLife反诉金额为96676美元[175] - 公司产品面临来自大型制药和生物技术公司的激烈竞争，这些对手研发、营销等能力更强[145][146][147] - 公司普通股价格受市场波动、临床试验结果等多种因素影响，预计将保持波动[149][151] - 2013年2月公司收到FDA关于Ampligen治疗CFS新药申请的完整回复信，需进行额外临床试验等工作[160] - 2016年8月公司获阿根廷药品、食品和医疗技术管理局批准，可在阿根廷商业销售rintatolimod治疗严重慢性疲劳综合征[161] - 2019年9月公司获FDA批准向阿根廷运送Ampligen用于商业发布和后续销售[161]