公司技术平台与专利情况 - 公司临床管线源于AWE技术平台，受超110项已授权和待授权专利等保护[71] - 公司AWE技术专利组合包括28个专利家族，超110项已发布和待决专利申请，其中美国9项已发布、23项待决，国际81项已发布和待决，专利有效期从2020年至2039年[89] 抗原相关数据 - CD45抗原平均每个细胞有200,000个拷贝，内化率为10 - 15%[74] SIERRA试验情况 - SIERRA试验在美国和加拿大20个地点开展，预计2021年完成入组并获得顶线数据，获批后初始商业发布将针对美国50 - 100家领先的骨髓移植和医疗中心[75] - SIERRA试验已入组75名患者，占总入组人数150人的50%[77] - SIERRA试验研究组接受治疗剂量Iomab - B的患者100%（31/31）接受了骨髓移植，中位时间为30天；对照组仅18%（7/38）的患者接受了骨髓移植，中位时间为67天[77] - SIERRA试验研究组100天非复发移植相关死亡率为6%（2/31），对照组为29%（2/7）[77] - SIERRA试验可进行最多两次主要终点的中期分析，公司打算进行一次临时分析，单次临时分析的最小α消耗不超过0.00925[78] 药物适用情况 - Iomab - ACT在低剂量为髓消融剂量的1/8 - 1/6时适用于CAR - T或某些基因治疗前的淋巴细胞清除[79] 之前研究成果 - 之前研究中I - Apamistamab作为高危、复发或难治性淋巴瘤患者自体干细胞移植前的靶向调理方案，31%的患者在中位36个月随访时处于长期缓解状态[80] CD33开发项目情况 - 公司CD33开发项目基于超100名治疗患者的数据，包括2018年完成的一项针对58名新诊断急性髓系白血病患者的1/2期试验结果[82] Actimab相关试验计划 - 公司将对Actimab - MDS开展1期剂量探索临床试验，随后进行随机试验，可能作为关键试验支持生物制品许可申请提交，目前正与FDA敲定讨论[83] - 公司CD33 ARC开发计划优先开展组合试验，不再推进单药试验[84] - 公司预计2020年底完成Actimab - A + CLAG - M组合试验，并探索关键试验的监管途径[86] - 公司预计2020年底启动Actimab - A + Ven组合试验并获得初步概念验证临床数据[87] - 公司预计2020年底启动Actimab - A + 7 + 3组合1期试验，2021年获得概念验证数据[88] Actimab - A + CLAG - M组合试验结果 - Actimab - A + CLAG - M组合试验中，接受0.50 µCi/kg的Actimab - A和CLAG - M的患者86%（6/7）达到完全缓解，比CLAG - M单独治疗的55%缓解率高近60%，71%（5/7）患者达到微小残留病阴性状态[86] 公司股票发行与收益情况 - 2020年4月，公司根据ATM销售协议出售17.1万股普通股，实现净收益3.5万美元[107] - 2020年6月，公司为咨询服务发行15.7万股受限普通股[107] - 2020年4月24日发行并出售1.28333333亿股普通股和可购买8250.0001万股普通股的预融资认股权证，总收益3160万美元，净收益2910万美元[108] - 2020年6月19日发行并出售5565.3846万股普通股和可购买2126.9231万股普通股的预融资认股权证，总收益约2500万美元，净收益2280万美元[109] - 2020年4月通过市价发行计划出售17.1万股普通股，实现净收益3.6万美元[118] 公司上市相关情况 - 2020年4月29日，公司收到NYSE American的不足信函，需在10月29日前进行反向股票分割或证明股价持续改善以维持上市[99] 公司2020年第一季度费用与收入变化 - 2020年第一季度研发费用从430万美元降至420万美元，降幅0.1百万美元；行政费用从140万美元增至150万美元，增幅0.1百万美元；其他收入从2.9万美元降至1.3万美元[111][113][114] 公司2020年第一季度净亏损情况 - 2020年第一季度净亏损570万美元，与去年同期持平[115] 公司2020年第一季度现金流量情况 - 2020年第一季度经营活动使用现金590万美元，较去年同期增加40万美元；融资活动提供现金250万美元，去年同期为180万美元[116][117] 公司表外安排情况 - 公司无对投资者有重大影响的表外安排[121] 公司财务报表标准采用情况 - 公司于2020年1月1日采用ASU 2018 - 13和ASU 2018 - 18标准，对财务报表无重大影响[127][128] 公司现金等价物情况 - 截至2020年3月31日，公司现金等价物主要为短期货币市场基金，利率变动10%对财务状况或经营成果无重大影响[130] 公司市场风险与通胀影响情况 - 公司目前无重大外汇汇率变动市场风险，通胀在2020年和2019年第一季度对业务、财务状况或经营成果无重大影响[131]