公司技术平台与专利情况 - 公司临床管线源于AWE技术平台，受超120项已授权和待授权专利等保护[71] - 公司AWE技术专利组合包括29个专利家族，有超过120项已授权和待决的专利申请，其中美国9项已授权、25项待决，国际上92项已授权或待决，专利有效期从2021年至2040年[88] 细胞抗原相关数据 - CD45是细胞表面抗原，平均每个细胞有200,000个拷贝，内化率为10 - 15%[74] - CD33在大多数急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征患者以及约三分之一多发性骨髓瘤患者中表达[81] SIERRA试验情况 - SIERRA试验在美国和加拿大20个地点开展，预计2021年完成入组并获得顶线数据，若获批初始商业将瞄准美国50 - 100家领先骨髓移植和医疗中心[75] - SIERRA试验已入组的前75名患者（占总入组150人的50%）数据显示，研究组100%（31/31）接受治疗剂量Iomab - B的患者接受了骨髓移植，中位时间30天，所有患者中性粒细胞和血小板植入中位时间20天，中位原始细胞计数30%；对照组仅18%（7/38）患者缓解后接受骨髓移植，中位时间67天，中位原始细胞计数26%[76] - SIERRA试验研究组100天非复发移植相关死亡率为6%（2/31），对照组为29%（2/7）[76] - SIERRA试验可进行最多两次主要终点180天持续完全缓解的中期分析，公司在2020年第二季度进行了一次临时分析，预计2020年底完成，若结果积极可能提前终止试验，单次临时分析α消耗不超过0.00925[77] - 公司领先项目Iomab - B的3期SIERRA试验多数临床站点仍在进行，受疫情影响未积极招募的站点预计夏季恢复[93] 药物适用情况 - Iomab - ACT在低剂量为骨髓清除剂量的1/8 - 1/6时适用于CAR - T或某些基因治疗前的淋巴细胞清除，高剂量适用于需要干细胞骨髓清除的基因治疗[78] 此前研究情况 - 此前研究中I - Apamistamab作为高危、复发或难治性淋巴瘤患者自体干细胞移植前的靶向调理方案，有良好安全性，无剂量限制性毒性和最小非血液学毒性，中位总生存期未达到（范围：29个月至未达到），31%患者在中位36个月随访时持续缓解（范围：25 - 41个月）[79] CD33开发项目情况 - 公司CD33开发项目基于超100名治疗患者数据，包括2018年完成的58例新诊断急性髓系白血病1/2期试验结果[81] 组合试验情况 - Actimab - A + CLAG - M组合试验中，接受0.50 µCi/kg的Actimab - A和CLAG - M的患者86%（6/7）达到完全缓解，比CLAG - M单独治疗的55%缓解率高近60%，71%（5/7）的患者达到微小残留病阴性状态[84] - Actimab - A + CLAG - M组合试验预计2020年底完成，之后探索关键试验的监管途径[84] - Actimab - A + Ven组合试验预计2020年底启动并获得初步概念验证临床数据[86] - Actimab - A + 7 + 3组合试验预计2020年底启动，2021年获得概念验证数据[87] 公司股票分割情况 - 2020年4月29日，公司收到纽约证券交易所美国有限责任公司的不足信函，需在2020年10月29日前进行反向股票分割或证明股价持续改善以维持上市[97] - 2019年10月18日，公司董事会批准不超过1比75的反向股票分割提案，2019年12月18日获股东批准[100] - 2020年8月7日，董事会批准1比30的反向股票分割，8月10日提交修正案证书，8月10日下午5点生效，8月11日开始按分割调整后的基础交易[101] 疫情对公司的影响 - 新冠疫情虽目前未对公司造成财务影响，但导致运输严重中断、设施访问受限，影响员工和专业顾问支持[95] 公司财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月及六个月均无商业收入[104,109] - 2020年截至6月30日的三个月研发费用降至350万美元，较2019年减少50万美元；六个月降至770万美元，较2019年减少60万美元[105,110] - 2020年截至6月30日的三个月行政及一般费用增至120万美元，较2019年增加10万美元；六个月增至270万美元，较2019年增加30万美元[106,111] - 2020年截至6月30日的三个月其他收入降至3.7万美元，较2019年减少2.2万美元；六个月降至5万美元，较2019年减少3.8万美元[106,112] - 2020年截至6月30日的三个月净亏损降至460万美元，较2019年减少40万美元；六个月降至1030万美元，较2019年减少40万美元[107,113] - 2020年截至6月30日的六个月经营活动所用现金降至1040万美元，较2019年减少50万美元[114] - 2020年截至6月30日的六个月融资活动提供的现金为5460万美元，2019年为1680万美元[115] 公司融资情况 - 2020年4月24日发行股票和预融资认股权证，总收益3160万美元，净收益约2910万美元[116] - 2020年6月19日发行股票和预融资认股权证，总收益2500万美元，净收益约2300万美元[118] - 2020年通过股权销售和认股权证行使等融资活动获得资金，包括按市价发售计划净收益250万美元、向林肯公园资本基金出售股票获0.2万美元[119,120]