公司人员情况 - 公司目前在美国和以色列共雇佣32名员工[81] 临床试验进展 - 公司在过去12个月推进NurOwn ALS 3期临床试验，于2019年10月完成招募，预计2020年第四季度产生支持FDA生物制品许可申请的数据[82] - 2018年12月公司获FDA批准NurOwn在进行性多发性硬化症的研究性新药申请，截至2019年9月30日已招募8名参与者[83] - 2019年10月28日数据安全监测委员会完成对106名接受NurOwn治疗的3期ALS试验参与者的安全性结果中期分析，试验将继续[88] - 2期美国ALS试验中48名患者按3:1随机分配接受NurOwn或安慰剂治疗[98] - 2期美国ALS试验达到主要目标，NurOwn移植安全且耐受性良好，无因不良事件停药和死亡情况[99] - 2期美国ALS试验中NurOwn达到多个次要疗效终点，在24周内各时间点ALS功能评级量表反应率高于安慰剂组[100] - 公司开展NurOwn®治疗ALS的3期重复剂量试验，2019年10月完成快速进展者（约占ALS患者50%）入组，预计2020年第四季度出顶线疗效数据[105][108] - 公司开展NurOwn®治疗进行性多发性硬化症的2期开放标签试验，招募20名患者，截至2019年9月已入组8名，预计2020年下半年出顶线数据[115] 业务收入情况 - 以色列卫生部批准公司用NurOwn治疗最多13名ALS患者，截至2019年9月30日已招募8名，已获约250万美元收入[84] - 2019年8月2日公司签订认股权证行使协议，获约330万美元现金收入[86] - 2019年8月2日，公司签订认股权证行使协议，产生约330万美元的现金收入[139] 资金来源（赠款） - 公司在2017年7月获加州再生医学研究所1591.2万美元赠款用于NurOwn®治疗ALS的3期研究，截至目前已收到1255万美元，预计达成里程碑后再获约330万美元[116] - 2018和2019年公司获以色列创新局约300万美元赠款，已收到约260万美元，预计达成里程碑后再获约50万美元[117] 运营成本与费用变化 - 从成立（2000年9月22日）至2019年9月30日公司未从运营中获得收入，预计短期内也不会有，2019年第三季度运营成本和其他费用约555.1万美元，较2018年同期323.2万美元增加231.9万美元[128] - 2019和2018年第三季度研发费用分别为400.8万和197.5万美元，增加203.3万美元，主要因3期临床试验、材料等费用增加及赠款参与减少，部分被医院豁免途径收入和差旅等成本减少抵消[129] - 研发费用从2018年第三季度的406.9万美元增至2019年第三季度的566.3万美元，增加了159.4万美元[130] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月内，一般及行政费用分别为154.3万美元和125.7万美元，增加了28.6万美元[131] - 2019年截至9月30日的三个月财务费用为8.3万美元，而2018年同期为财务收入5.6万美元[132] 净亏损与每股净亏损情况 - 2019年截至9月30日的三个月净亏损为563.4万美元，2018年同期为317.6万美元；每股净亏损分别为0.25美元和0.15美元[132] 普通股加权平均股数情况 - 2019年截至9月30日的三个月计算基本和摊薄每股净亏损所用的普通股加权平均股数为2225.4993万股，2018年同期为2069.19万股[133] 现金及现金等价物情况 - 现金及现金等价物（包括短期银行存款）约为212.9万美元[134] 现金流量情况 - 2019年截至9月30日的三个月经营活动使用的净现金为362.6万美元，投资活动提供的净现金为143.9万美元，融资活动提供的净现金为315.6万美元[135] 证券发售情况 - 2019年6月11日公司设立市价发行普通股计划，最高发行总价达2000万美元，2019年第三季度未出售[85] - 公司有一份有效的暂搁注册声明，可不时发售各种证券，其中市价普通股发售计划的总发售价格最高可达2000万美元，2019年第三季度未进行销售[138] 合作生产情况 - 公司与City of Hope和Dana Farber癌症研究所合作生产NurOwn®和安慰剂用于3期临床试验及2期进行性多发性硬化症研究[110] 医院豁免治疗情况 - 公司获以色列卫生部批准，通过医院豁免途径用NurOwn®治疗13名ALS患者，已入组8名[114] 专利情况 - 公司拥有14项已授权专利、2项已获批专利和24项专利申请，2019年欧洲、加拿大和美国专利局分别授予或允许相关专利[118][119][120][121] 其他临床开发潜力研究 - 公司正在评估NurOwn®在其他神经退行性疾病的临床开发潜力，研究开发MSC - NTF衍生外泌体[125] 内部控制情况 - 截至2019年9月30日的季度，公司披露控制和程序有效，财务报告内部控制无重大变化[143][144]