NEW YORK, April 10, 2025 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), a leading biotechnology company developing cutting-edge cell therapies for neurodegenerative diseases, today announced the submission of an Investigational New Drug (IND) amendment to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for NurOwn®, the company's autologous mesenchymal stem cell therapy for amyotrophic lateral sclerosis (ALS). This important milestone sets the stage for the initiation of BrainStorm's highly an ...

财务数据和关键指标变化 - 2024年研发支出为470万美元，2023年为1070万美元；2024年一般及行政费用约为700万美元，2023年为1070万美元；2024年净亏损约为1160万美元，合每股亏损2.31美元，2023年净亏损约为1720万美元，合每股亏损6美元 [22] - 截至2024年12月底，现金等价物和受限现金约为40万美元，2023年底为150万美元；公司宣布达成认股权证诱导协议，预计获得约164万美元的总收益，该协议预计于2025年4月1日左右完成 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2024年为Neuron治疗ALS的关键3B期试验奠定基础，2025年重点是推进试验准备和患者招募工作 [7][8] - 公司与FDA保持合作关系，2024年获得特殊协议评估，降低了监管风险，并在化学、制造和控制方面与FDA达成一致，正更新并提交模型至IND [9] - 与约15家美国领先临床中心就临床试验协议进行积极谈判，与临床研究组织Equivia合作开展3B期试验，与Pluri, Inc.签订临床制造合同，并计划启用美国制造中心 [11][12][13] - 积极寻求多种资金渠道，包括许可非核心资产和探索非稀释性融资机会，预计每年需要2000 - 3000万美元完成试验 [15][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Neuron若获批，将对ALS患者生活产生重大影响，尽管面临资金和监管挑战，但团队致力于证明其潜力并帮助患者 [20] - 随着实现关键里程碑，公司市场估值有望提高，更易获得额外资金，且对Neuron 3B期试验成功有信心 [18][40] 其他重要信息 - 公司员工为推进试验做出牺牲，包括减薪和部分高级管理人员无薪酬工作 [16][19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 部分投资者担心3B期试验启动延迟，能否说明时间表和延迟原因 - 延迟主要因更新和提交IND所需模型的过程复杂耗时，包括技术转移、质量保证和质量控制文件，以及与多个站点谈判和敲定临床试验协议需要时间，纳斯达克不合规公告与延期期间的财务环境也带来挑战；预计很快宣布IND模型提交 [29][30][31] 问题: 能否详细说明财务状况以及如何为试验筹集资金 - 公司正积极寻求多种资金渠道，今日宣布通过认股权证诱导筹集约164万美元，还在探索许可非核心资产和非稀释性融资机会；预计每年试验需2000 - 3000万美元，随着实现关键里程碑，市场估值将提高，更易获得资金，也在寻求战略合作伙伴 [33][34][35] 问题: 一些分析师和投资者对Neuron的疗效表示怀疑，如何解决这些担忧 - 根据特殊协议评估，公司选择合适目标人群，试验设计降低了项目风险，有望提供Neuron疗效的确凿证据；许多ALS领域意见领袖相信Neuron潜力，公司也获得了神经学家、科学家、倡导团体和患者的支持 [40][41][42] 问题: 制造设施的现状如何，如何确保Neuron的稳定供应 - 公司已建立强大制造战略，与Plurink签订临床制造合同，利用其GMP合规生产专业知识，补充在特拉维夫的租赁设施，并计划启用美国制造中心；内部团队和合作伙伴专注满足CMC要求，确保供应稳定 [45][46] 问题: 在当前财务限制下，公司如何确保运营连续性并履行启动3B期试验的承诺 - 公司实施战略成本节约措施，包括员工减薪和部分高级管理人员无薪酬工作；员工专业且热情，相信Neuron潜力，公司有信心克服挑战推进试验 [49][50][51] 问题: 为什么不重新提交原生物制品许可申请（BLA） - 公司认为此时重新提交BLA不是最佳战略选择，专注通过3B期试验按照SPA协议为FDA提供有力数据，该试验旨在解决特定问题，为新BLA和获批提供证据，最终将为患者带来Neuron提供更明确和可持续的途径 [53][54] 问题: 如何看待细胞治疗领域环境变化，是否为与制药合作伙伴讨论或获得非稀释性资金开辟途径 - 公司专注提供科学数据，认为各方会支持良好科学结果；公司与FDA达成特殊协议评估，虽融资环境艰难，但认为公司目前被低估；FDA批准首个间充质干细胞疗法是积极信号，希望公司成为第二个获批的 [60][61][64] 问题: 之前的3期数据能否用于支持3B期试验和提交BLA - 之前3期试验中早期患者群体的数据将支持3B期试验，特别是基线评分约35的人群的预先指定分析和许多事后分析数据，数据汇总将为3B期试验提供有力支持 [68][69][70] 问题: 是否正在美国开设制造设施，其规模和产能如何，海外制造是否影响与潜在投资者的讨论 - 接近试验结束时，需要有一个准备好接受FDA检查的场地以实现商业化；公司团队正在努力推进，很快会宣布与美国合作伙伴的相关消息 [72][73] 问题: 在开始试验前希望落实多少融资，资金到位后多久能招募到第一名患者 - 公司与合作伙伴密切合作，合作伙伴给予很大灵活性；除已宣布的融资外，还有其他资金渠道在筹备中，秋季还有非稀释性赠款；宣布相关消息后，大家会对公司计划感到放心 [80][81][82]

公司人员与组织架构 - 公司目前在美国和以色列共雇佣29名员工[17] - 2022年BioCentriq被以7300万美元成功收购，公司于2024年6月20日宣布任命其创始人Hartoun Hartounian为新的执行副总裁兼首席运营官[25] - 公司目前有27名全职员工，且无员工由工会代表[208] NurOwn®治疗ALS临床试验进展 - 公司于2024年4月9日宣布收到FDA关于NurOwn®治疗ALS的3b期试验设计的SPA书面协议[15][19] - 公司于2024年6月26日宣布就NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验的化学、制造和控制方面与FDA达成一致[15][25] - 公司于2024年11月11日宣布与Pluri Inc.达成谅解备忘录，由其为NurOwn®的3b期试验生产产品[23] - NurOwn®已完成3期ALS和2期PMS临床试验[14] - 公司于2023年11月3日撤回NurOwn®治疗ALS的生物制品许可申请[14] - 公司于2020年11月17日公布NurOwn®治疗ALS的3期临床试验顶线数据，2022年9月9日提交生物制品许可申请（BLA），2023年9月27日咨询委员会以17票反对、1票赞成、1票弃权，认为NurOwn®治疗轻至中度ALS未显示出实质性有效性证据，2023年11月3日撤回BLA [32] - 公司于2024年2月23日提交3b期临床试验的特别协议评估（SPA）申请，4月9日获得FDA书面协议，6月26日就3b期临床试验的化学、生产和控制（CMC）方面与FDA达成一致 [32] - 公司在以色列哈达萨医疗中心完成两项NurOwn®治疗ALS的1/2期和2期开放标签临床试验，1期试验于2011年6月启动，入组12名患者，2期剂量递增研究入组14名患者 [33][34] - 美国的2期随机双盲安慰剂对照多中心临床试验在3个临床地点进行，48名患者按3:1随机分配接受NurOwn®或安慰剂治疗 [37] - 美国2期试验结果显示，NurOwn®治疗耐受性良好，达到多个次要疗效终点，在快速进展亚组中治疗效果更明显 [39][40][42] - 3期试验于2019年10月完成快速进展患者入组，结果显示NurOwn®总体耐受性良好，但未达到统计学显著结果 [45][46] - 3期试验主要疗效终点假设NurOwn®治疗组反应率为35%，安慰剂组为15%，实际NurOwn®组为32.6%，安慰剂组为27.7%（p = 0.453） [47] - 3期试验次要疗效终点中，NurOwn®组ALSFRS - R总评分从基线到第28周平均变化为 - 5.52，安慰剂组为 - 5.88，差值为0.36（p = 0.693） [47] - 在ALSFRS - R基线评分≥35的疾病早期亚组中，NurOwn®在主要和关键次要终点显示出临床意义的治疗反应，NurOwn®组主要终点反应率为34.6%，安慰剂组为15.6%（p = 0.305），ALSFRS - R总评分从基线到第28周平均变化NurOwn®组为 - 1.56，安慰剂组为 - 3.65（p = 0.050） [47] - 3期试验采用总得分阈值（TST）和项目水平阈值（ITL）敏感性分析方法，分别排除23%（n = 44）和16%（n = 30）的试验参与者，结果显示控制ALSFRS - R地板效应后，NurOwn®治疗组临床反应率更高，功能丧失更少 [47] - 2022年8月12日公布NurOwn®治疗ALS的3期临床试验新临床分析，校正数据使特定亚组重要次要终点平均变化有超2分的统计学显著治疗差异（p=0.050）[48] - 2022年9月9日公司提交NurOwn®治疗ALS的BLA，11月10日收到FDA的RTF信，称BLA不完整无法实质性审查[49] - 2023年2月6日公司决定请求FDA抗议式提交BLA，2月7日BLA重新提交[50] - 2023年9月27日咨询委员会投票，17人投反对票，1人投赞成票，1人弃权，认为NurOwn®治疗轻中度ALS未显示实质性有效性证据[52] - 2023年11月3日公司撤回NurOwn®的BLA，此决定与FDA协调，被视为无偏见撤回[52] - 2024年4月9日公司收到FDA关于NurOwn® 3b期试验设计的SPA书面协议[52] - 2024年6月26日公司与FDA就NurOwn® 3b期临床试验的CMC方面达成一致[52] NurOwn®治疗PMS临床试验进展 - 2021年3月24日，公司公布2期PMS研究积极顶线数据，20名患者入组，18人接受治疗，16人（80%）完成研究[77] - 2期PMS研究中，NurOwn®治疗患者T25FW较基线改善10%，9 - HPT优势手较基线改善4.8%，而匹配历史对照组分别恶化1.8%和1.4%[79] 公司财务与收入情况 - 2019年第一季度至2020年第四季度，公司通过HE途径治疗12名ALS患者，获得340万美元毛收入[71] - 2017年7月，公司获加州再生医学研究所1591.239万美元赠款用于ALS治疗的3期研究，已全额收到[84] - 截至2024年12月31日，公司从国家多发性硬化症协会49.533万美元赠款中收到35.2156万美元[85] - 截至2024年12月31日，公司从肌萎缩侧索硬化症协会和I AM ALS联合赠款50万美元中收到40万美元[86] 公司专利与技术情况 - 公司拥有约30项已授予专利及待申请专利[87] - 公司拥有保护NurOwn®和外泌体平台技术的全球专利组合，涵盖其成分、制造工艺和治疗应用，专利在美、欧、日、加、以等关键市场提供保护[121] - 2022年6月，美国采用名称委员会采用'Demabestrocel'作为MSC - NTF细胞的非专利名称[131] - 2013年1月，EMA先进疗法委员会将NurOwn®指定为先进疗法药品[132] - 2011年2月，公司NurOwn®在美国获得治疗ALS的孤儿药指定[150] - 2013年7月，公司NurOwn®从欧盟委员会获得治疗ALS的孤儿药产品指定，在欧盟获得10年营销排他权[150] - 公司部分美国专利符合条件可根据Hatch - Waxman修正案申请最长5年专利期限延长[161] 公司战略与业务规划 - 公司主要战略是通过研究、开发和临床试验，开发、获得监管批准并商业化NurOwn®和外泌体产品，首要任务是确保NurOwn®在ALS获得监管批准，同时推进其在PMS的临床开发[110] - 公司的外泌体研究主要集中于从骨髓来源的MSC制造MSC - NTF外泌体，临床前研究显示气管内给予NurOwn®衍生外泌体可改善小鼠ARDS模型的多个肺部参数[96][98] - 公司为提高NurOwn®生产效率和稳定性，在集中洁净室设施进行生产并分发至临床试验点，还开展多项研究以扩大生产能力和延长保质期[106] - 公司打算在战略位置建立并维护符合cGMP认证的细胞处理中心，用于NurOwn®的生产和分销[203] 行业法规与政策 - 生物制品在美国上市前需完成临床前实验室测试、提交IND申请、进行临床试验、提交BLA、通过FDA对生产设施的检查及获得FDA对BLA的审查批准[137] - 人体临床试验通常分三个阶段，可能重叠或组合，获批后可能进行4期试验[138] - FDA收到BLA后60天内确定是否受理申请，标准申请初始审查目标为10个月，优先审查为6个月，重大修订可延长3个月[144][145] - FDA评估BLA并检查生产设施后，可能发出批准信或完整回复信[149] - 根据儿科研究公平法案，新型产品的BLA或补充申请须包含评估生物制品在相关儿科亚人群中安全性和有效性的数据[148] - 《孤儿药法案》规定，治疗美国少于20万患者的药物或干细胞疗法可获孤儿药认定[151] - 获孤儿药认定产品首次获批指定适应症，可享7年独占权，但有不适用情况[152] - 快速通道认定要求生物制品治疗严重或危及生命疾病，能满足未满足医疗需求[155] - 2021年7月29日美国众议院举行听证会，讨论神经退行性疾病治疗[156] - 《ALS法案》2021年12月23日签署成为法律，授权5年共5亿美元用于相关研究[157] - 2022年6月23日FDA发布罕见神经退行性疾病行动计划，含针对ALS的策略[158] - 2022年9月14日FDA和NIH宣布启动CP - RND公私合作项目[158] - 《21世纪治愈法案》及其再生医学条款可能有利于公司干细胞疗法的开发，该法案于2016年12月13日签署成为法律[174] - 2010年医保改革法案规定，制造商需为符合条件的医保D部分受益人提供适用品牌药协商价格70%的即时折扣[195] - 2011年预算控制法案规定，自2013年4月1日起，每个财年医保向供应商的付款最高削减2%，该规定将持续到2031年[196] - 2012年美国纳税人救济法案将政府向供应商追回多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[196] - 2021年美国救援计划法案自2024年1月1日起取消了单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限[196] - 2022年通胀削减法案规定，自2025年起，医保D部分受益人的自付费用上限降至2000美元[200] 市场与竞争情况 - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中位生存期为症状出现后2至5年，全球患病率约为每10万人中有4 - 7人，美国约有3万人患病，欧洲单一市场约有5万人患病，全球约有45万患者，晚期患者每年治疗和医疗保健费用高达10万 - 20万美元[114] - 进行性多发性硬化症（PMS）全球患者超125万人，美国约有50万人，美国每年新增超1万例，主要影响20至50岁女性，患者每年药物治疗费用高达8万美元[117] - 阿尔茨海默病（AD）美国目前超500万人患病，预计到2050年将增至1600万人，欧盟目前超750万人患病，预计到2050年将超1300万人，全球约5000万人患某种形式痴呆症，美国每65秒有一人患病，预计到2050年每33秒有一人患病，早期诊断潜在医疗成本节约约7.9万亿美元[120] - Corestem公司的NEURONATA - R® inj.正在进行的3期试验预计2026年第二季度完成[204] - Pridopidine和CNM - Au8计划于2024年启动3期试验[206] 公司其他重要事件 - 公司于2024年10月30日宣布收到纳斯达克通知，已重新符合最低收盘价要求[25] - 公司于2024年5月在ALS药物开发峰会上分享新生物标志物数据，表明ALS患者可能从NurOwn®长期治疗中获益[20][21][22] - 2017年公司开展验证研究，证明MSC可在液氮气相中长期储存并保持特性[53] - 截至2022年12月31日，7名参与者完成Catalent工厂生产的NurOwn®治疗及EAP随访[58] - 2020年12月14日公司宣布NurOwn® EAP，为完成3期治疗和评估且符合条件的ALS患者提供药物[66] - 2021年有10名完成3期研究的合格患者参加EAP，8人完成全部3剂治疗，2人接受2剂后退出，无严重不良事件[69] - 2024年9月30日，公司进行1比15反向股票分割，每15股普通股合并为1股[93] - 2024年12月11日，公司举办关于ALS治疗格局的关键意见领袖网络研讨会[94] - 公司在2014年9月15日和2024年9月30日分别进行了1比15的反向股票拆分[109] 公司面临的风险与挑战 - 公司需额外资金以实现业务目标和维持运营，若无法及时筹集，可能限制或停止业务[210][212] - 公司若未能重新符合纳斯达克持续上市要求，普通股可能被摘牌，股价和流动性或受负面影响[210] - 公司面临证券集体诉讼和其他股东诉讼风险[210] - 公司有亏损历史，预计未来仍会持续亏损[210] - 公司产品开发项目基于新技术，存在风险，干细胞疗法开发可能无法产生有效治疗方法[210] - 公司NurOwn®干细胞疗法可能无法获得监管批准，即使获批也可能不被市场接受，难以产生显著收入[210] - 公司预计未来会因执行开发和商业计划增加支出，产生大量且不断增加的净亏损[212] 公司合作与授权情况 - 公司自2004年与特拉维夫大学技术转让集团Ramot保持商业关系，协议经修订后授予公司特拉维夫大学开发的某些知识产权，包括NurOwn®技术[127] - 公司以色列子公司需向Ramot支付净销售额3% - 5%的特许权使用费，以及分许可收入20% - 25%的汇款[128][130] 公司监管与合规情况 - 公司获批生物制品需持续接受FDA监管，包括记录保存、不良反应报告等[162] - 公司开发的组合产品若生物为主作用模式，按生物制品流程审批，适用相关cGMP要求[167] - 产品商业化依赖政府和第三方支付方的覆盖和报销，若不足或有限，公司可能无法成功商业化产品[169] - 实现有利的CMS覆盖和报销通常是新产品成功推出的重要门槛[172] - 由于COVID - 19大流行，数百万个人失去或即将失去雇主提供的保险，可能影响公司干细胞疗法的商业化[176] - 欧盟国家通过定价和报销规则影响药品价格，部分国家要求完成临床试验以获得报销或定价批准[177] - 公司活动可能受美国联邦、州和地方多个部门监管，需遵守多项医疗保健法律，如反回扣法、虚假索赔法等[179] - 以色列实施了数据保护法律法规，违反《以色列隐私保护法》可能使违规实体面临刑事、行政和财务制裁[182] - 若在欧洲经济区开展业务，公司将受严格的欧洲数据保护规则约束，违反欧盟GDPR最高可罚款2000万欧元或全球年收入的4%，违反英国GDPR最高可罚款1750万英镑或全球收入的4%，以较高者为准[183] - 公司若违反NIS 2，可能面临最高1000万欧元或全球营业额2%的行政罚款[189]

财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期银行存款约为40万美元，较2023年的150万美元有所下降[9] - 2024年研发支出净额为470万美元，低于2023年的1070万美元[9] - 2024年和2023年的一般及行政费用分别约为700万美元和1070万美元[9] - 2024年净亏损约为1160万美元，较2023年的1720万美元有所收窄[9] - 2024年和2023年每股净亏损分别为2.31美元和6.00美元[9] - 2024年12月31日，公司总资产为183.2万美元，低于2023年的420.8万美元[16] - 2024年12月31日，公司总负债为959.6万美元，高于2023年的906.6万美元[16] - 2024年12月31日，股东赤字为776.4万美元，高于2023年的485.8万美元[16] 融资计划 - 公司预计通过认股权证诱导协议筹集约164万美元，预计4月1日左右完成[6][9] 业务线项目进展 - NurOwn的3b期试验预计将在约200名ALS患者中进行[2]

Conference call and webcast at 8:30 a.m. Eastern Time today NEW YORK, March 31, 2025 /PRNewswire/ -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), a leading developer of adult stem cell therapeutics for neurodegenerative diseases, today announced financial results for the fiscal year ended December 31, 2024, and provided a corporate update. Fourth Quarter 2024 and Recent Highlights December 30, 2024: Issued a letter to shareholders summarizing key corporate achievements and strategic priorities for 2025 ...

文章核心观点 BrainStorm Cell Therapeutics公司将于2025年3月31日上午8:30举行电话会议和网络直播，向股东更新2024年第四季度和全年财务结果 [1] 会议安排 - 会议时间为2025年3月31日上午8:30（东部时间） [1] - 公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits将进行财务结果更新，首席运营官Hartoun Hartounian、首席医疗官Bob Dagher和临时首席财务官Alla Patlis也将参与会议，会后有问答环节 [2] - 参会者可在2025年3月28日上午10:00前将问题发送至[email protected] [3] - 投资界可通过拨打美国号码888 - 506 - 0062或国际号码973 - 528 - 0011参加电话会议，接入码为508970，网络直播链接为https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/2354/52238 [3] - 会议重播可在2025年4月14日前通过拨打免费号码877 - 481 - 4010或国际号码919 - 882 - 2331收听，重播密码为52238 [3][4] 公司介绍 - 公司是成人干细胞疗法开发商，利用自体和异体平台开发神经退行性疾病创新疗法 [5] - 公司拥有NurOwn®技术平台全球独家许可权，其生产的自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲EMA的孤儿药认定，用于肌萎缩侧索硬化症（ALS），正计划开展NurOwn治疗ALS的3b期验证性试验 [5] - 公司的外泌体技术源自MSC - NTF细胞，是异体治疗平台，为生物活性分子靶向递送提供定制化纳米载体解决方案，外泌体具有独特免疫调节特性，旨在解决神经退行性和呼吸系统疾病的关键途径 [5] - 公司已完成NurOwn治疗ALS的3期试验，并在加州再生医学研究所（CIRM）和美国国家多发性硬化症协会（NMSS）资助下推进NurOwn治疗进行性多发性硬化症（MS）的临床研究 [5] 联系方式 - 联系人Michael Wood，电话+1 646 - 597 - 6983，邮箱[email protected] [8] - 公司标志链接为https://mma.prnewswire.com/media/1166536/BrainStorm_Logo.jpg [8]

文章核心观点 - 2024年公司取得战略里程碑进展，进入2025年将聚焦NurOwn 3b期试验，推进外泌体平台开发，有望创造价值 [16][12] 2024年战略里程碑 临床进展 - 公司为NurOwn 3b期临床试验获得美国FDA的特殊协议评估（SPA），并就化学、制造和控制（CMC）计划与FDA达成一致，降低监管风险，为临床成功奠定基础 [2] 研究成果 - 生物标志物研究数据显示NurOwn可降低肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者神经丝轻链（NfL）水平，探索性分析还发现其与其他生物标志物的潜在关联，验证了科学方法 [7][3] 公司管理 - 公司领导层得到加强，Haro Hartounian博士加入担任首席运营官，Bob Dagher博士晋升为首席医疗官，助力临床开发和商业化 [8] 平台发展 - 公司加速外泌体平台开发，追求战略合作以扩大治疗应用，获得美国专利商标局的许可通知，加强知识产权组合 [9] 运营合作 - 公司与Pluri Inc.签订谅解备忘录，为NurOwn的临床制造提供支持，还将引入美国制造中心以满足更广泛的生产需求 [17] 资金筹集 - 自FDA咨询委员会（ADCOM）会议结果公布后，公司成功筹集约800万美元，并积极寻求额外资金来源，包括非稀释性赠款和潜在合作伙伴关系 [10] 2025年及未来规划 临床试验 - 公司将聚焦NurOwn的3b期试验，目标是早期ALS患者，为治疗效果提供有力证据 [4] 平台推进 - 公司将推进外泌体平台进入临床阶段，这将是一个重要里程碑，体现对管线创新和利益相关者价值的承诺 [9] 合作沟通 - 公司将继续与FDA、ALS倡导团体、科学家和临床医生密切合作，确保符合监管指南和专家期望 [18] 行业动态 - FDA批准首个基于间充质基质细胞（MSC）的疗法Ryoncil，为再生医学领域带来积极影响，增强了公司对基于MSC的NurOwn疗法的信心 [21]

文章核心观点 BrainStorm Cell Therapeutics公司获美国专利商标局专利申请许可，增强其外泌体知识产权组合，公司继续专注NurOwn治疗ALS开发并寻求外泌体平台战略合作 [1][2][3] 专利相关情况 - 公司收到美国专利商标局对专利申请16/981,757的许可通知，该专利涵盖其专有的外泌体技术 [1] - 专利描述了公司独特外泌体的组成和方法，外泌体从MSC - NTF细胞分泌物中分离，含特定神经营养因子等，通过独特工艺分离，预计保护至2039年4月10日 [2] 公司业务规划 - 公司总裁兼首席执行官表示专利增强知识产权组合，公司主要专注NurOwn治疗ALS开发，准备启动3b期注册试验，同时寻求外泌体平台战略合作 [3] 外泌体技术介绍 - 外泌体是纳米大小的细胞外囊泡，在细胞间通讯和生物材料运输中起作用，公司专有的外泌体由MSC - NTF细胞开发，有重要治疗潜力 [4] 公司概况 - 公司是神经退行性疾病创新疗法领先开发商，拥有NurOwn技术平台全球独家许可权，该技术生产的细胞获FDA和EMA孤儿药认定，公司正计划开展NurOwn治疗ALS的3b期试验 [5] - 公司外泌体技术是同种异体治疗平台，已完成NurOwn治疗ALS的3期试验，并推进其在进行性多发性硬化症的临床研究 [5]

NurOwn®临床试验相关 - NurOwn®已完成3期ALS和2期PMS临床试验[90] - 2023年9月27日NurOwn®治疗轻至中度ALS的咨询委员会投票结果为17票反对1票赞成1票弃权[90] - 公司2024年2月23日向FDA提交了NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验的特殊方案评估（SPA）请求[95] - 2024年4月9日公司收到FDA关于NurOwn®治疗ALS的3b期试验设计的书面协议[97] - 2024年6月26日公司与FDA就NurOwn®的3b期临床试验的化学、制造和控制（CMC）方面达成一致[102] - 2024年11月11日公司与Pluri Inc.签订谅解备忘录（MOU）制造NurOwn®用于3b期试验[106] - 2020年11月17日宣布NurOwn®在ALS的3期临床试验的顶线数据[113] - 2022年9月9日向FDA提交NurOwn®用于治疗ALS的BLA[113] - 2023年11月3日撤回NurOwn®的BLA[113] - 已完成在以色列耶路撒冷哈达萨医疗中心的两项早期1/2期和2期开放标签临床试验[115] - 美国2期随机试验中NurOwn®治疗组在所有24周以上研究时间点的ALS功能评分量表反应率高于安慰剂组[121] - 3期试验中NurOwn®在快速进展的ALS患者群体中耐受性良好但未达到统计学显著结果[127] - 3期试验中在ALSFRS - R基线评分35或更高的亚组中NurOwn®在主要和关键次要终点显示出有临床意义的治疗反应[131] - 2022年8月12日发布的NurOwn®三期临床试验新临床分析导致2021年12月在《肌肉与神经》杂志上发表的数据修正，在基线评分至少为35的预先指定疗效亚组中，ALSFRS - R从基线的平均变化这一次要终点的治疗差异具有统计学意义（p = 0.050）超过2分[135] - 2023年9月27日，咨询委员会投票结果为17票反对1票赞成1票弃权，认为NurOwn®在治疗轻至中度ALS方面未显示出有效性的实质性证据[140] - 2024年2月23日，公司向FDA提交了NurOwn®治疗ALS的3b期临床试验的SPA请求[140] - 2024年4月9日，公司宣布收到FDA关于NurOwn®在ALS中的3b期试验设计的书面协议[140] - 2024年6月26日，公司宣布在NurOwn®的3b期临床试验的CMC方面与FDA达成一致[140] - 在PMS二期临床研究中NurOwn®治疗患者在MSWS - 12测试中有38%从基线到28周至少改善10分[162] - 在PMS二期临床研究中NurOwn®治疗患者在LCLA测试中有47%在28周内至少提高8个字母[162] - 在PMS二期临床研究中NurOwn®治疗患者在SDMT测试中有67%至少提高3分[162] - 2021年10名符合条件的患者参与EAP项目8名完成3次治疗2名接受2次治疗后退出[154] 公司人员变动 - 2024年4月16日Bob Dagher博士晋升为执行副总裁兼首席医疗官Stacy Lindborg博士卸任联合首席执行官[99] - 2024年6月20日任命Hartoun Hartounian博士为新的执行副总裁兼首席运营官[101] 公司制造相关 - 公司已开发出一种用于MSC长期储存的验证冷冻保存工艺，2017年的一项验证研究表明，冷冻保存的MSC能够分化为NurOwn®，并保持其关键功能特性[141] - 公司与City of Hope's Center for Biomedicine and Genetics签订合同制造NurOwn®临床供应品，也与Dana Farber Cancer Institute签订合同制造NurOwn®和安慰剂[142] - 2020年10月22日，公司宣布与Catalent合作制造NurOwn®，若获FDA批准，Catalent将成为商业量产的合作伙伴[143] - 截至2023年11月1日，公司通过战略合作和优化运营资源优化了制造能力，目前租赁了一个GMP认证的洁净室制造中心[144] - 公司目前正在与一家领先的制造合同开发组织谈判合同[145] 公司财务资助相关 - 公司获得CIRM总计15912390美元的资助已全部到账[168] - 公司获得NMSS 495330美元资助截至2024年9月30日已收到352156美元[169] - 公司获得ALS协会和I AM ALS共500000美元资助截至2024年9月30日已收到400000美元[170] 公司运营成本与财务状况 - 从2000年9月22日成立至2024年9月30日未产生运营收入[201] - 2024年第三季度运营成本和费用约为304.8万美元2023年同期为603.5万美元[201] - 2024年第三季度研发净支出104.5万美元较2023年同期减少228.5万美元[202] - 2024年前三季度研发净支出292.8万美元较2023年同期减少612万美元[203] - 2024年第三季度一般和管理费用200.3万美元2023年同期为270.5万美元[205] - 2024年前三季度一般和管理费用557.6万美元2023年同期为758.7万美元[206] - 2024年第三季度财务费用5.4万美元2023年同期为12.1万美元[207] - 2024年第三季度净亏损270.8万美元2023年同期为122.6万美元[209] - 2024年前三季度净亏损865万美元2023年同期为1161.4万美元[210] - 2024年9月30日公司进行1比15的反向股票分割[188] - 2024年9月30日止九个月用于计算基本和稀释每股净亏损的普通股加权平均股数为4,793,026股，2023年同期为2,683,700股[211] - 2024年9月30日止九个月经营活动所用净现金为804.5万美元[217] - 2024年9月30日止九个月融资活动提供的净现金为690.9万美元[218] - 2024年9月30日现金、现金等价物和受限现金为34.9万美元[216] - 2024年9月30日止九个月通过2021年8月9日的ATM计划出售637,543股普通股，总收益约为334.2413万美元[219] - 公司预计将继续因临床开发和监管活动产生亏损，导致经营活动现金流为负[227] - 公司未来可能需要筹集大量额外资金来资助运营[228] - 公司正在考虑多种融资替代方案，包括但不限于普通股和认股权证的公开发售和私募等[213] - 若无法筹集额外资本，公司可能无法持续经营[215] - 2024年6月27日公司出售证券获得约400万美元总收益[226] - 截至2024年9月30日季度，公司财务报告内部控制无重大变化[235] 公司面临诉讼相关 - 2023年11月1日至2024年4月12日期间，公司在美国纽约南区地方法院面临五起诉讼[237] - 2023年11月1日诉讼涉及证券投诉，寻求损害赔偿律师费等[238] - 2024年2月14日 - 4月12日四起衍生诉讼，后合并为一个诉讼[239] - 衍生诉讼涉及违反信托责任不当得利等索赔[239] - 公司将积极应诉[240] 公司员工数量 - 公司目前在美国和以色列共雇佣29名员工[94]

财务数据（2024年第三季度与2023年同期对比） - 2024年第三季度研发费用净额为100万美元2023年同期为330万美元[12] - 2024年第三季度一般和管理费用为200万美元2023年同期为270万美元[12] - 2024年第三季度净亏损270万美元2023年同期为120万美元[12] - 2024年三季度研发净费用1045千美元2023年为3330千美元[18] - 2024年三季度一般和管理费用2003千美元2023年为2705千美元[18] - 2024年三季度运营亏损3048千美元2023年为6035千美元[18] - 2024年三季度净亏损2708千美元2023年为1226千美元[18] - 2024年三季度基本和稀释后每股净亏损0.51美元2023年为0.45美元[18] - 2024年三季度用于计算基本和稀释后每股净亏损的加权平均流通股数为5309796股2023年为2950121股[18] - 2024年前三季度研发净费用2928千美元2023年为9048千美元[18] - 2024年前三季度一般和管理费用5576千美元2023年为7587千美元[18] - 2024年前三季度运营亏损8504千美元2023年为16635千美元[18] - 2024年前三季度净亏损8650千美元2023年为11614千美元[18] 现金状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和受限现金约为35万美元[11] NurOwn相关试验 - 约200名ALS患者将参与3b期试验[5] - 3b期试验参与者将接受3剂NurOwn或安慰剂持续24周随后所有患者将接受3剂NurOwn再持续24周[5] - NurOwn治疗患者相比对照组有长期生存优势中位生存时间分别为46.6个月和41.1个月[10] - 正在筹备NurOwn的3b期注册试验[2] - 与Pluri Inc.达成谅解备忘录以生产用于3b期ALS试验的NurOwn[3]