berotralstat业务线数据及市场预期 - 公司预计berotralstat全球年销售额峰值超5亿美元[137] - 2020年3月16日，APeX - 2试验新数据显示，150mg口服、每日一次的berotralstat预防HAE发作，使患者每月标准护理按需用药使用量较安慰剂减少53.6%，需急性标准护理治疗的HAE发作次数较安慰剂减少49.2%[141] - 2020年1月12日，APeX - J试验数据显示，berotralstat达到预防HAE发作的主要终点（p = 0.003），且安全、耐受性良好[142] - APeX - 2试验招募并随机分配了121名患者，测试了110mg和150mg每日一次的berotralstat预防血管性水肿发作[140] berotralstat审批进展 - 2019年12月公司向FDA提交berotralstat新药申请，FDA处方药用户收费法案日期为2020年12月3日[134] - 2020年3月30日，EMA验证berotralstat营销授权申请，预计约12个月内获得人用药品委员会意见[135] - 2020年2月3日，公司向日本药品和医疗器械管理局提交berotralstat新药申请，预计2020年下半年在日本获批[136] berotralstat专利保护 - 2020年5月5日，美国专利商标局发布新物质成分专利许可通知，将berotralstat在美国市场的专利保护期延长4年至2039年10月[138] BCX9930药物试验情况 - 2020年5月6日，低剂量队列（50mg和100mg每日两次）的3例治疗初治PNH患者完成28天治疗，BCX9930抑制补体，安全且耐受性良好，患者治疗前LDH水平为正常上限的3.7 - 11倍，血红蛋白为6.0 - 8.2g/dL[148] - 健康志愿者200mg和400mg每日两次多次递增剂量（MAD）队列数据显示，12小时后替代途径抑制率超98%，无剂量限制性不良事件[149] ALK2抑制剂项目进展 - 公司的ALK2抑制剂项目的主要化合物BCX9250在实验模型中使异位骨化（HO）体积最多减少89%，2019年11月开始针对FOP的1期临床试验，预计2020年下半年公布结果[151] 帕拉米韦相关事件 - 2020年3月4日国际商会国际仲裁法庭就公司与SUL的帕拉米韦商业化协议作出部分仲裁裁决，3月17日起恢复公司对帕拉米韦的所有权利，公司获500万美元（加利息）赔偿[152] Galidesivir药物试验情况 - 2019年5月9日完成静脉注射Galidesivir的1期临床试验，评估了5mg/kg、10mg/kg、15mg/kg和20mg/kg四个单剂量队列，最高剂量下药物暴露量Cmax为20500 ng/mL，AUC为44600 hr.ng/mL[154] - 2020年4月同意在黄热病正在进行的临床试验中增加一组COVID - 19患者，4月9日宣布开展评估Galidesivir治疗COVID - 19的临床试验，试验分两部分，第一部分招募24名患者，第二部分最多招募42名患者[155][159] 财务数据关键指标变化 - 营收 - 2020年第一季度总营收480万美元，较2019年第一季度的590万美元有所下降，主要因帕拉米韦产品销售和特许权使用费收入减少[162] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2020年第一季度研发费用增至2990万美元，2019年为2750万美元，主要因补体介导疾病项目和其他临床前开发计划支出增加[163] 财务数据关键指标变化 - 销售、一般和行政费用 - 2020年第一季度销售、一般和行政费用为1590万美元，2019年第一季度为620万美元，主要因支持berotralstat美国商业发布和SUL仲裁相关或有法律成本增加[165] 财务数据关键指标变化 - 利息和其他收入及支出 - 2020年第一季度利息和其他收入为640万美元，2019年第一季度为60万美元，主要因SUL仲裁部分裁决收入确认；2020年第一季度利息支出为300万美元，2019年为270万美元[166] 财务数据关键指标变化 - 净营运资金 - 截至2020年3月31日，公司净营运资金为3280万美元，较2019年12月31日的7200万美元减少约3920万美元，主要因产品候选药物开发的正常运营费用[169] 财务数据关键指标变化 - 运营费用与融资 - 公司预计2020年运营费用将超过收入，计划通过租赁、融资、政府合同、合作协议等方式融资，现有资金预计可支持运营至2021年，但对持续经营能力存疑[168][173] - 2020年预计运营现金使用范围为1.25亿至1.5亿美元，总运营费用范围为1.35亿至1.6亿美元[179] 财务数据关键指标变化 - 未合并实体或资产负债表外安排 - 截至2020年3月31日，公司没有任何未合并实体或资产负债表外安排[180] 公司会计政策 - 库存计价 - 公司库存包括帕拉米韦成品和在制品，按成本与可变现净值孰低法，采用先进先出法计价[183] 公司会计政策 - 临床试验费用估计 - 公司根据与多方签订的合同估计临床试验相关费用，若实际情况与估计不同会进行调整[185] 公司会计政策 - 收入确认 - 公司在满足履约义务时确认收入，交易价格包含可变对价估计[186] 公司会计政策 - 里程碑付款确认 - 里程碑付款在满足特定条件时确认为许可收入，否则记为递延收入[190] 公司会计政策 - 产品销售收入确认 - 公司产品销售主要是向许可合作伙伴销售帕拉米韦和向美国卫生与公众服务部销售RAPIVAB，交付时确认收入[193] 公司会计政策 - 长期合同收入与开票 - 长期合同按进度开票，常导致收入确认后开票，形成合同资产[194] 公司会计政策 - 合同负债 - 公司常提前收到客户现金付款，形成合同负债，按预计确认收入时间分类[195] 公司会计政策 - 研发成本费用确认 - 公司研发成本在发生时计入费用，预付款项在相关货物交付或服务执行时确认费用[197] 公司金融工具相关 - 外汇套期保值协议 - 公司发行PhaRMA票据时签订外汇套期保值协议，若5月18日美元兑日元汇率为1美元兑换100日元或更低，需支付200万美元保费，截至2020年3月31日，可能需缴纳的最高套期保值抵押金为200万美元[202][213] - 外汇套期保值协议不符合套期会计处理条件，按市值计价调整将在综合亏损合并报表中确认[203] 公司金融工具相关 - 借款利率 - PhaRMA票据借款利率固定为14.0%，截至2020年3月31日，第二次修订和重述的高级信贷安排利率为9.6%[208] 公司金融工具相关 - 利率对金融工具影响 - 假设整个利率收益率曲线上升或下降100个基点，不会显著影响公司利率敏感型金融工具的公允价值，但可能影响未来收益和现金流[210] 公司金融工具相关 - 税收资产估值备抵 - 公司对所有潜在税收资产计提了估值备抵，原因是利用递延税资产存在不确定性[204] 公司金融工具相关 - 股票奖励估值 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型对股票奖励进行估值，并在归属期内直线确认薪酬费用[201] 公司金融工具相关 - 投资政策 - 公司投资政策主要目标是保全资本、维持流动性和最大化收益率，投资组合仅包括有活跃二级市场或转售市场的证券和工具[209] 公司金融工具相关 - 外汇风险 - 公司大部分交易以美元进行，截至2020年3月31日，在正常运营中不受重大外汇风险影响[212] 公司金融工具相关 - 利率风险与违约风险管理 - 公司未使用利率衍生工具管理利率风险，通过投资投资级证券降低违约风险[211] 公司金融工具相关 - 投资损失情况 - 公司未从投资中实现任何重大损失[210]