ORLADEYO产品相关进展 - ORLADEYO美国NDA的处方药用户费用法案日期为2020年12月3日，日本预计2020年12月获批，欧盟预计在MAA验证后约12个月获得人用药品委员会意见[138][139][140] - ORLADEYO美国市场专利保护延长四年至2039年10月[142] - APeX - 2试验中31名服用150mg ORLADEYO的患者，平均基线发作率为每月2.9次，1个月后降至1.5次，12个月后降至1.0次[144] - APeX - S试验中服用150mg ORLADEYO的患者在12个月中有6个月（包括第12个月）的中位发作率为零[146] - 综合APeX - 2和APeX - S的48周分析显示，342名患者中胃肠道事件导致3.2%的患者停用ORLADEYO，药物相关严重不良事件发生率为0.9%[147] - 公司预计ORLADEYO全球年销售额峰值超5亿美元[141] - 2020年6月9日公司为美国HAE患者建立ORLADEYO扩大使用计划[148] 其他项目进展 - 公司对HAE急性治疗的口服berotralstat（750mg）项目进行了优先级调整[148] - 2019年6月27日公司开始BCX9930治疗补体介导疾病的1期试验[149] - 公司已成功对健康受试者进行200毫克每日两次和400毫克每日两次的MAD队列给药，无剂量限制性不良事件[151] - BCX9250在实验室大鼠实验模型中使异位骨化体积最多减少89%[163] 财务数据关键指标变化（季度） - 2020年第二季度总收入为290万美元，2019年同期为140万美元，增长主要源于美国政府开发合同下的合作收入增加[165] - 2020年第二季度研发费用降至2750万美元，2019年同期为2770万美元，2020年补体介导疾病和加利德斯韦项目研发支出增加，奥拉德约项目支出减少[167] - 2020年第二季度销售、一般和行政费用为1390万美元，2019年同期为870万美元，增长主要因支持奥拉德约在美国商业发布的商业活动和医疗事务支出增加[168] - 2020年第二季度利息和其他收入为280万美元，2019年同期为50万美元，增长主要因仲裁程序相关收入确认[169] 财务数据关键指标变化（上半年） - 2020年上半年总收入为770万美元，2019年同期为730万美元，增长主要源于美国政府合同下加利德斯韦开发收入增加和托里协议递延收入摊销，部分被商业伙伴在韩国的帕拉米韦产品销售减少和特许权使用费收入降低抵消[172] - 2020年上半年研发费用增至5740万美元，2019年同期为5520万美元，增长主要因补体介导疾病和加利德斯韦项目支出增加，奥拉德约项目支出减少[173] - 2020年上半年销售、一般和行政费用为2970万美元，2019年同期为1490万美元，增长主要因支持奥拉德约在美国商业发布的商业活动和医疗事务支出增加以及仲裁程序相关或有法律成本[174] - 2020年上半年利息和其他收入为920万美元，2019年同期为110万美元，增长主要因仲裁程序相关收入确认[176] 仲裁相关 - 国际商会国际仲裁法院裁决SUL在帕拉米韦商业化协议中实质性违约，恢复公司所有权利，公司获500万美元（加利息）赔偿[164] 外汇相关 - 2019年前六个月外汇套期保值按市值计价损失0.6百万美元，与上一年同期相同；2020年和2019年前六个月分别实现外汇兑换收益0.6百万美元和0.8百万美元[178] 合同与融资相关 - 公司获BARDA/HHS的RAPIVAB开发合同总计234.8百万美元（2014年6月30日到期），NIAID/HHS和BARDA/HHS的galidesivir开发合同分别为43.0百万美元和39.1百万美元（均在进行中）；NIAID/HHS和BARDA/HHS授予期权下的galidesivir资金分别为43.0百万美元和20.6百万美元[179] - 2020年6月1日，公司向公众发行22,044,447股普通股，每股购买价4.50美元，以及预融资认股权证以购买3,511,111股普通股，每份预融资认股权证购买价4.49美元，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后净收益107.7百万美元[179] 资金与运营相关 - 截至2020年6月30日，公司净营运资金为101.2百万美元，较2019年12月31日的72.0百万美元增加约29.2百万美元[180] - 2020年6月30日，公司主要流动性来源为约173.5百万美元现金及现金等价物和约15.9百万美元可供出售投资，预计资金可支持运营至2021年第二季度[180] - 公司预计2020年全年净运营现金使用量在150 - 165百万美元，运营费用在180 - 195百万美元[189] 会计政策相关 - 公司库存包括帕拉米韦成品和在制品，采用先进先出法按成本与可变现净值孰低计价[194] - 公司在发生义务时记录与第三方供应商的合同承诺负债，需对未开票或未通知实际成本的服务进行估计[195] - 公司在满足履约义务并向客户转移承诺的商品或服务时确认收入，交易价格包括可变对价估计[197] - 里程碑付款在满足特定条件时确认为许可收入，未满足则记为递延收入[201] - 公司与第三方签订的许可协议可获得特许权使用费，在后续销售或使用发生且履行相关义务后确认收入[203] - 公司股票期权和受限股票单位奖励等股份支付按公允价值在综合损益表中确认，采用Black - Scholes期权定价模型[212] - 公司签订外汇套期协议，有权以100日元/美元的汇率购买美元并出售日元，该协议不适用套期会计处理[213][214] - 公司对所有潜在税收资产计提了估值备抵，因利用递延税收资产存在不确定性[215] 收入来源相关 - 公司主要收入来源为许可、服务、特许权使用费和产品销售收入[198] 利率相关 - 公司PhaRMA票据借款利率固定为14.0%，第二份修订并重述的高级信贷安排利率为浮动利率，截至2020年6月30日为8.5%[219] - 假设整个利率收益率曲线上升或下降100个基点，不会显著影响公司利率敏感金融工具的公允价值，但可能影响未来收益和现金流[221] - 公司第二修订和重述高级信贷安排为浮动利率，基于LIBOR，利率上升会增加相关利息支付[219] - 公司投资政策主要目标是保全资本、维持流动性和最大化收益[220] - 公司投资政策规定了投资的信用质量标准并限制单一问题、发行人或投资类型的信用风险敞口[220] - 公司一般有能力持有固定收益投资至到期，预计利率突然变化不会对经营成果、财务状况或现金流产生重大影响[221] - 公司通过安排投资到期日与预期现金流需求一致来降低利率风险[221] - 公司不使用利率衍生工具管理利率风险，通过投资投资级证券降低违约风险[222] 外汇风险相关 - 公司大部分交易以美元进行，截至2020年6月30日，在国外无重要运营子公司和重大投资，正常运营中无重大外汇风险[223] 研发费用分类 - 公司研发费用分为直接外部费用和间接费用[211]