营收与销售额 - 公司总营收在2019年第一季度达到4.007亿美元，同比增长7.3%[101] - 公司主要产品Brineura的销售额在2019年第一季度为1220万美元，同比增长76.8%[108] - 公司主要产品Kuvan的销售额在2019年第一季度为1.069亿美元，同比增长7.9%[108] - 公司主要产品Naglazyme的销售额在2019年第一季度为8690万美元，同比增长15.9%[108] - 公司主要产品Vimizim的销售额在2019年第一季度为1.258亿美元，同比增长7.4%[108] - 公司主要产品Palynziq的销售额在2019年第一季度为1230万美元，主要由于美国商业化销售启动[108] 费用与支出 - 公司销售、一般及行政费用（SG&A）在2019年第一季度为1.622亿美元，同比增长17.3%，主要由于Palynziq的商业化启动[101] - 公司研发费用（R&D）在2019年第一季度为1.836亿美元，与2018年同期基本持平[101] - 公司2019年第一季度研发费用为1.836亿美元，与2018年同期基本持平[118] - Palynziq研发费用同比下降1170万美元，主要由于2018年5月获批后开始资本化制造费用[118] - valoctocogene roxaparvovec和vosoritide的临床研究费用增加，分别增加1800万美元和1110万美元[118] - 公司预计2019年剩余时间研发支出将超过2018年水平，主要由于valoctocogene roxaparvovec和vosoritide等项目进展[119] - 2019年第一季度销售、一般及行政费用增加2390万美元至1.622亿美元，主要由于Palynziq在美国的商业化启动和欧盟预上市活动[120] - 公司预计未来期间销售、一般及行政费用将增加，主要由于Palynziq的持续商业化启动和国际市场扩张[121] 现金与流动性 - 公司现金及等价物和投资总额在2019年3月31日为12亿美元，相比2018年12月31日的13亿美元有所下降[103] - 截至2019年3月31日，公司持有约12亿美元现金、现金等价物和投资[129] - 2019年第一季度经营活动净现金流出5490万美元，同比增加1240万美元[130] - 2019年第一季度投资活动净现金流出5050万美元，同比减少2120万美元[130] - 2019年第一季度末现金及现金等价物余额为3.644亿美元，较2018年末减少1.296亿美元[130] - 公司经营活动产生的现金流出增加了1240万美元，达到5490万美元，主要归因于客户收款时间、供应商付款和库存水平的增加[131] - 投资活动产生的现金流出减少了2120万美元，降至5050万美元，主要由于可供出售债务证券的净购买减少了2150万美元[133] - 融资活动产生的现金流出增加了1520万美元，达到2500万美元，主要由于与股权奖励净结算相关的税款支付增加和期权行使收益减少[134] - 公司总可转换债务为8.7亿美元，将影响其流动性，需支付半年度现金利息[135] - 公司于2018年10月签订了2亿美元的循环信贷额度，用于营运资金需求和一般公司用途[136] 研发项目与资本需求 - 公司主要研发项目的研发费用从项目开始至2019年3月31日总计为640.5万美元（Palynziq）、454万美元（Valoctocogene roxaparvovec）、351万美元（Vosoritide）和297.6万美元（Brineura）[141] - 公司未来资本需求将取决于多个因素，包括产品营销和销售能力、制造工艺开发成本、临床试验进展和监管审批时间[142] 合同义务与或有支付 - 公司截至2019年3月31日的合同义务总额为10.897亿美元，包括可转换债务、租赁和研发采购承诺[146] - 公司截至2019年3月31日的或有支付总额为4.733亿美元，与某些开发和商业里程碑相关[146] - 公司截至2019年3月31日的或有对价负债总额为1.366亿美元[146] 毛利率 - 公司产品毛利率在2019年第一季度为77%，同比下降1个百分点，主要由于定价下降[115]