营收与利润 - 公司2019年上半年总营收为7.885亿美元，同比增长5.7%[120] - 公司2019年上半年净亏损为9390万美元，同比增加54.2%[120] - 公司总净产品收入在2019年第二季度达到3.791亿美元，同比增长1130万美元[129] - 公司2019年第二季度以美元计价的销售额为2.188亿美元，与2018年同期基本持平[134] - 公司2019年第二季度以外币计价的销售额为1.603亿美元，同比增长1140万美元[134] 研发与费用 - 公司2019年上半年研发费用为3.692亿美元，同比增长2.7%[120] - 公司2019年上半年销售、一般和行政费用为3.229亿美元，同比增长10.7%[120] - 公司2019年第二季度的研发费用为1.856亿美元，同比增长1000万美元，主要由于PKU基因治疗项目的临床制造费用增加[138] - 公司预计2019年剩余时间的研发支出将增加，主要由于valoctocogene roxaparvovec、vosoritide和PKU基因治疗项目的进展[139] - 销售、一般及行政费用（SG&A）在2019年第二季度为1.607亿美元，同比增长740万美元，主要由于Palynziq和valoctocogene roxaparvovec的预商业化活动增加[140][142] - 公司预计未来SG&A费用将继续增加，主要由于Palynziq的商业化推广、valoctocogene roxaparvovec的预商业化活动以及国际扩张[143] 产品收入 - Palynziq产品在2019年第二季度收入为1880万美元，主要由于美国新患者开始治疗[130] - Naglazyme产品在2019年第二季度收入为9820万美元，同比增长710万美元，主要由于拉丁美洲和欧洲国家的政府订单增加[130] - Kuvan产品在2019年第二季度收入为1.133亿美元，同比增长430万美元，主要由于欧洲国家的政府订单增加[130] 现金与投资 - 公司2019年上半年现金及投资总额为11亿美元，同比下降15.4%[124] - 截至2019年6月30日，公司持有约11亿美元的现金、现金等价物和投资，预计将通过产品收入、融资和合作等方式满足未来资金需求[149] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为3.076亿美元，较2018年12月31日的4.94亿美元减少了1.864亿美元[151] - 2019年上半年，公司经营活动产生的现金净流出为7920万美元，较2018年同期的7640万美元增加了280万美元，主要由于库存水平上升[152] - 2019年上半年，公司投资活动产生的现金净流出为3080万美元，较2018年同期的6700万美元减少了3620万美元，主要由于可供出售债务证券的再投资减少[153] - 2019年上半年，公司融资活动产生的现金净流出为7670万美元，较2018年同期的2680万美元增加了4990万美元，主要由于期权行使收益减少2590万美元[154] 债务与融资 - 截至2019年6月30日，公司总可转换债务为8.392亿美元，其中2020年到期的1.50%高级次级可转换票据和2024年到期的0.599%高级次级可转换票据将分别于2020年和2024年到期[155] - 公司于2018年10月签订了一项2亿美元的无担保循环信贷额度，截至2019年6月30日，该信贷额度尚未使用[157] - 截至2019年6月30日，公司合同义务总额为10.916亿美元，其中2020年票据及相关利息为3.834亿美元，2024年票据及相关利息为5.113亿美元[167] - 公司截至2019年6月30日的或有支付总额为3.911亿美元，其中6820万美元与2016年收购的Kuvan和Palynziq相关权利和资产有关[167] - 公司截至2019年6月30日的或有负债总额为7030万美元，其中2010万美元为短期负债[167] 产品开发与上市计划 - 公司计划在2019年下半年提交valoctocogene roxaparvovec在美国和欧洲的上市申请[119] - 公司计划在2019年下半年提交BMN 307基因治疗产品的IND和/或CTA申请[115] - 公司计划在2019年第三季度开始在欧洲销售Palynziq[118] - 公司已停止BMN 290项目开发，专注于其他更有前景的产品[119] 其他财务数据 - 公司2019年上半年无形资产摊销和或有对价为4010万美元，同比增长71.4%[120] - 公司2019年第二季度的产品毛利率为80%，同比增长1%[135] - 公司2019年第二季度的外汇汇率波动对非美元计价的销售额产生了640万美元的负面影响[134] - Palynziq的销售和营销费用在2019年第二季度为1550万美元，同比增长810万美元，主要由于美国和欧盟的商业化推广[140][142] - 无形资产摊销和或有对价在2019年第二季度为2030万美元，同比增长1010万美元，主要由于Palynziq的无形资产摊销增加[144] - 公司在2019年第二季度确认了1500万美元的无形资产出售收益，主要由于第三方达到里程碑[144] - 利息收入在2019年第二季度为590万美元，同比增长30万美元，主要由于投资平均利率上升[145] - 利息费用在2019年第二季度为690万美元，同比下降530万美元，主要由于可转换债券到期[146][147] - 公司在2019年第二季度确认了450万美元的所得税收益，同比下降790万美元，主要由于2017年税改法案的影响[148] 研发项目累计费用 - 公司主要研发项目的累计研发费用为：Palynziq 6.577亿美元，Valoctocogene roxaparvovec 5.049亿美元，Vosoritide 3.791亿美元，Brineura 3.083亿美元，PKU基因疗法5930万美元[161]