财务表现 - 公司2020年第二季度总营收为4.295亿美元，同比增长10.8%[130] - 公司2020年上半年总营收为9.316亿美元，同比增长18.2%[130] - 公司2020年第二季度净亏损为2920万美元，同比减少22%[130] - 公司2020年上半年净利润为5220万美元，去年同期为净亏损9390万美元[130] - 公司2020年第二季度净产品收入为4.191亿美元，同比增长4000万美元，主要得益于Aldurazyme销量的增加[139][142] - 公司2020年第二季度总产品毛利率为76.6%，同比下降3.0个百分点，主要由于高利润率产品销售比例下降[151] - 公司2020年第二季度外币汇率对非美元销售收入的影响为不利的620万美元，主要由于拉丁美洲货币相对于美元的贬值[143] - 2020年上半年，公司经营活动产生的现金流量净额为1250万美元，较2019年同期的-7920万美元增加了9170万美元[178] - 2020年上半年，公司投资活动使用的现金流量净额为1.713亿美元，较2019年同期的3080万美元增加了1.405亿美元[179] - 2020年上半年，公司融资活动产生的现金流量净额为5.44亿美元，较2019年同期的-7670万美元增加了6.208亿美元[180] 产品收入 - Palynziq产品收入在2020年第二季度达到4070万美元，同比增长2190万美元，主要由于美国患者达到维持剂量和新患者开始治疗[139][142] - Brineura产品收入在2020年第二季度为2580万美元，同比增长1100万美元，主要由于各地区患者数量的增长[139][142] - Kuvan产品收入在2020年第二季度为1.226亿美元，同比增长930万美元，主要由于美国价格上涨和产品销售组合的变化[139][142] - Naglazyme产品收入在2020年第二季度为8100万美元，同比下降1720万美元，主要由于拉丁美洲和欧洲地区订单时间的不一致以及COVID-19疫情导致的输液缺失[139][145] - Vimizim产品收入在2020年第二季度为1.167亿美元，同比下降600万美元，主要由于中东地区销量下降以及COVID-19疫情的影响[139][145] 研发与产品开发 - 公司基因疗法产品valoctocogene roxaparvovec的BLA申请已获FDA优先审评，PDUFA目标日期为2020年8月21日[126] - 公司基因疗法制造设施产能提升，可支持每年最多10,000名患者的治疗需求[128] - 公司正在推进vosoritide的上市申请，预计2020年第三季度向FDA提交NDA[123] - 公司2020年第二季度研发费用为7240万美元，主要用于valoctocogene roxaparvovec的商业化生产[155] - 2020年第二季度研发费用为1.821亿美元，同比下降350万美元，主要由于valoctocogene roxaparvovec和BMN 307的制造费用减少[156] - 2020年上半年研发费用为3.244亿美元，同比下降4480万美元，主要由于valoctocogene roxaparvovec和Palynziq的研究完成[157] - 公司预计2020年研发支出将与2019年持平，主要由于Palynziq和valoctocogene roxaparvovec的开发成本降低，以及早期开发项目的临床前活动支出增加[158] 销售与营销 - 2020年第二季度销售及营销费用为9700万美元，同比增长930万美元，主要由于valoctocogene roxaparvovec的预商业化活动增加[161] - 2020年上半年销售及营销费用为1.919亿美元，同比增长2070万美元，主要由于valoctocogene roxaparvovec的预商业化活动增加[161] - 公司预计未来期间销售、一般及行政费用将增加，主要由于Palynziq的全球扩展和valoctocogene roxaparvovec及vosoritide的预商业化努力[161] 现金与投资 - 公司现金及投资总额截至2020年6月30日为17亿美元，较2019年底增长41.7%[133] - 截至2020年6月30日，公司持有约17亿美元的现金、现金等价物及投资[174] - 公司2020年6月30日的现金、现金等价物及投资总额为17.034亿美元，较2019年12月31日的11.658亿美元增加了5.376亿美元[175] - 公司2020年6月30日的短期和长期投资总额为8.845亿美元，较2019年12月31日的7.985亿美元增加了8600万美元[177] - 公司2020年6月30日的现金及现金等价物为8.189亿美元，较2019年12月31日的4.374亿美元增加了3.815亿美元[175] - 公司2020年6月30日的长期投资为3.231亿美元，较2019年12月31日的4.12亿美元减少了8890万美元[175] 债务与承诺 - 截至2020年6月30日，公司总可转换债务为14.433亿美元，较2019年12月31日的8.481亿美元增加了5.952亿美元[175] - 公司计划使用2027年票据的净收益偿还2020年票据的本金余额[182] - 公司2027年票据及相关利息总额为652.6亿美元，其中1年以内到期的为3.8亿美元，1-3年到期的为15.0亿美元，3-5年到期的为22.5亿美元，超过5年到期的为611.3亿美元[193] - 公司2024年票据及相关利息总额为508.3亿美元，其中1年以内到期的为1.5亿美元，1-3年到期的为5.9亿美元，3-5年到期的为500.9亿美元[193] - 公司2020年票据及相关利息总额为377.8亿美元，全部在1年以内到期[193] - 公司研发和采购承诺总额为115.7亿美元，其中1年以内到期的为100.5亿美元，1-3年到期的为15.2亿美元[193] - 公司租赁承诺总额为69.4亿美元，其中1年以内到期的为8.0亿美元，1-3年到期的为23.8亿美元，3-5年到期的为22.4亿美元，超过5年到期的为15.2亿美元[193] - 公司总承诺金额为1,723.8亿美元，其中1年以内到期的为491.6亿美元，1-3年到期的为59.9亿美元，3-5年到期的为545.8亿美元，超过5年到期的为626.5亿美元[193] 或有事项 - 截至2020年6月30日，公司或有支付总额约为6.166亿美元，其中2.35亿美元与2020年第二季度从第三方授权的早期开发项目相关，6,740万美元与从默克雪兰诺收购的Kuvan和Palynziq相关权利和资产相关，2.44亿美元与已停止开发的项目相关[194] - 截至2020年6月30日，公司在合并资产负债表中记录了5,020万美元的或有对价，全部为长期负债[194] 其他 - 公司主要产品Brineura的美国孤儿药独占权将于2024年到期，生物制品独占权将于2029年到期[119] - 公司预计COVID-19疫情将在短期内继续影响其财务业绩和运营[120] - 公司预计COVID-19疫情将继续对未来的净产品收入产生短期影响，特别是那些需要在诊所或医院进行输液的产品[142] - 2020年第二季度无形资产摊销为1550万美元，同比增长210万美元，主要由于Palynziq的欧盟市场批准后相关资产的摊销[164] - 2020年上半年公司因出售Firdapse获得5950万美元的收益，相比2019年同期的1500万美元大幅增加[164] - 2020年第二季度利息收入为430万美元，同比下降160万美元，主要由于利率下降[165] - 2020年第二季度利息支出为800万美元，同比增长110万美元，主要由于2027年票据的发行[167]