公司融资情况 - 公司于2020年3月完成首次公开募股，发行470万股普通股，每股发行价16美元，总收益7520万美元；4月承销商行使超额配售权，额外购买70.5万股，收益1130万美元；扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约7650万美元[102] - 2020年2月25日，公司发行1562994股B系列优先股，筹集1710万美元[134] - 2020年3月16日，公司完成普通股首次公开募股，发行470万股，总收益7520万美元；4月13日，承销商行使选择权购买70.5万股，总收益1130万美元，扣除相关费用后净收益约7650万美元[134] 公司财务亏损情况 - 截至2020年9月30日，公司运营亏损为三个月1250万美元、九个月3010万美元，2019年同期分别为690万美元和1660万美元；累计亏损约8460万美元[105] 公司资金状况 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为9610万美元，现有资金预计可支持运营至2022年年中[109] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和投资共计9610万美元[135] - 2020年前三季度经营活动净现金使用量为2912.9万美元，投资活动净现金使用量为3793.3万美元，融资活动净现金提供量为9628.4万美元[135] - 公司预计现有现金、现金等价物和投资可支持运营费用和资本支出至2022年年中[144] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为9610万美元，利率立即变动10%对投资组合公允价值无重大影响[155] 公司业务研发进展 - 公司正在进行IMR - 687治疗成人镰状细胞病的2a期临床试验，预计2020年第四季度末公布顶线数据；还开展了开放标签扩展试验，预计2021年第一季度公布更多数据[98] - 公司已启动IMR - 687治疗镰状细胞病和β - 地中海贫血的2b期临床试验，因疫情预计2021年下半年公布中期数据[99] - 范德堡大学医学中心分析显示，IMR - 687与羟基脲联用使N末端前B型利钠肽水平较基线平均降低27.3%，单用羟基脲则平均升高27%；基线值大于400pg/ml的患者中，联用组降低67.9%，单用组升高28.0%[100] 公司股票相关情况 - 2020年2月公司进行了1比6.299的反向股票分割[104] 公司许可协议费用情况 - 公司与伦贝克的许可协议中，已支付现金180万美元，未来达到特定里程碑需支付最高2350万美元，PDE9产品达到特定里程碑需支付1180万美元，并按净销售额支付特许权使用费[112] 公司收入情况 - 公司自成立以来未产生任何收入，预计近期也不会通过产品销售获得收入[113] 公司研发成本预期 - 公司预计研发成本在可预见的未来将显著增加[118] 公司费用指标变化 - 2020年第三季度研发费用从2019年同期的514.1万美元增至953.3万美元，增加约440万美元[125][126] - 2020年前三季度研发费用从2019年同期的1306.7万美元增至2319.5万美元，增加约1010万美元[129][130] - 2020年第三季度一般及行政费用从2019年同期的174.1万美元增至296.1万美元，增加约120万美元[125][127] - 2020年前三季度一般及行政费用从2019年同期的356.6万美元增至695.3万美元，增加约340万美元[129][131] - 2020年第三季度其他收入净额为7.1万美元，2019年同期为26万美元[125] - 2020年前三季度其他收入净额为30.6万美元，2019年同期为42万美元[129] 公司资金需求及安排 - 公司无法估计营运资金需求，未来资金需求受多项因素影响，可能显著增加[145] - 公司预计在产生大量产品收入前，通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排来满足现金需求[146] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无适用SEC规则定义的表外安排[147] 公司合同义务情况 - 截至2020年9月30日的三个月和九个月，公司合同义务无重大变化[148] 公司关键会计政策情况 - 截至2020年9月30日的三个月和九个月，公司关键会计政策无重大变化[149] 公司新兴成长公司相关情况 - 公司作为新兴成长公司（EGC），选择延迟采用新的或修订的会计准则[151] - 公司作为EGC可享受某些豁免和简化报告要求，将保持EGC身份至最早满足的条件出现[153][154] 公司市场风险情况 - 公司目前无重大外汇汇率市场风险，但未来运营可能受外汇汇率波动影响[156]