公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、严重皮肤病和癌症药物研发[48] 核心药物贝拉佩汀特性 - 公司主要的半乳糖凝集素 - 3抑制剂贝拉佩汀在临床前模型中可逆转肝纤维化和肝硬化[49] 公司临床试验进展 - 公司已完成两项1期临床研究、一项针对NASH晚期纤维化患者的2期临床研究和一项针对NASH代偿性肝硬化患者的2B期临床试验[50] - 2019年7月17日公司向FDA提交试验方案及问题答复，寻求其对拟议临床项目的反馈和同意[50] - 一项关于贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的药代动力学研究预计2020年第二季度开始招募患者[52] - 一项评估贝拉佩汀预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张的安全性和有效性的2b/3期无缝自适应设计临床研究预计2020年第二季度开始招募患者[52] - 针对NASH晚期纤维化，2013年1月提交研究性新药申请，2014年报告1期临床试验结果，2015年1月报告最终结果[58] - NASH - FX试验主要数据于2016年9月报告，NASH - CX试验主要数据于2017年12月报告并于2020年发表[58] - 基于FDA反馈，NASH - RX试验正设计为自适应2b/3期试验，预计2020年第二季度开始招募患者[58] - 2015年第二季度完成健康志愿者中贝拉佩汀与咪达唑仑的开放标签药物相互作用研究，8mg/kg贝拉佩汀和2mg/kg咪达唑仑无药物相互作用，无严重不良事件或药物相关不良事件[60] - NASH - FX试验为30名NASH晚期纤维化患者的2a期试点试验，随机1:1接受9次双周剂量8mg/kg贝拉佩汀或安慰剂，未达到主要生物标志物终点和次要终点[63] - NASH - CX试验于2016年9月完成招募，162名患者随机分为2mg/kg贝拉佩汀组、8mg/kg贝拉佩汀组和安慰剂组，每组约54人[64] - 预计2020年第二季度招募第一名患者，较原计划延迟[81] 临床试验数据结果 - 安慰剂组从基线到第54周肝静脉压力梯度（HVPG）平均变化为0.3mmHg，2mg/kg和8mg/kg贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[65] - 基线无静脉曲张的NASH肝硬化患者中，约50%的患者使用2mg/kg贝拉佩汀对HVPG绝对变化有统计学显著影响（ - 1.08mmHg，p<0.01）[66] - 轻度门静脉高压（MPH）患者中，安慰剂组HVPG平均变化为 + 1.8mmHg，2mg/kg和8mg/kg剂量组分别为 - 0.3和 - 0.4mmHg[66] - 对基线无静脉曲张患者进行应答者分析，2mg/kg贝拉佩汀组在两种分析情况下变化有统计学意义（p<0.01），8mg/kg组无[67] - 54周治疗期内，无静脉曲张患者中治疗组新静脉曲张发生率较安慰剂组有统计学显著减少[68] 未来试验计划 - 公司计划进行无缝自适应设计的2b/3期NASH - RX试验，评估贝拉佩汀预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张的安全性和有效性[74] - NASH - RX试验前18个月，将2mg/kg LBM和4mg/kg LBM两个贝拉佩汀剂量水平与安慰剂比较（2b期），中期分析后选择一个剂量继续评估（3期）[74] - NASH - RX试验2b期所有计划受试者完成至少78周治疗和内镜评估后进行疗效和安全性数据的中期分析[75] 试验地点与患者情况 - Covance已确定11个国家超125个对试验感兴趣的临床试验点[83] - 肝脏损害研究将在至多4个地点进行，约涉及40名患者[84] 其他联合试验情况 - 7名患者参与belapectin与Yervoy联合试验，无安全问题[87] - belapectin与pembrolizumab联合治疗晚期黑色素瘤客观缓解率达50%[87] - 6名头颈癌患者参与试验，客观缓解率33%，疾病控制率67%[87] - 扩张队列计划纳入15名患者，目前已招募40% [87] 皮肤病治疗试验结果 - 4名接受24周治疗的斑块状银屑病患者平均改善48%，5名患者平均改善50%，1名改善82% [89] 研发费用变化 - 2020年第一季度研发费用为214.4万美元，2019年同期为64.6万美元，增长149.8万美元，增幅232% [93] 一般及行政费用变化 - 2020年第一季度一般及行政费用为144万美元，2019年同期为172.1万美元，减少28.1万美元，降幅16%，主要因法律费用减少约31.9万美元，部分被保险费用增加7万美元抵消[96] 融资与资金情况 - 截至2020年3月31日，公司通过公开发行和私募债务及股权融资净总额达1.974亿美元[97] - 截至2020年3月31日，公司拥有4330万美元无限制现金及现金等价物用于未来运营[97] - 2018年12月，公司宣布将与股东兼董事Richard E. Uihlein的1000万美元无担保信贷额度延期，尚未动用该额度[97] - 公司预计2b/3期临床试验第一阶段试验成本和一般管理费用约1.25亿美元，成本和时间尚未确定[97] 经营与融资活动现金变化 - 2020年第一季度经营活动使用的净现金增至437.1万美元，较2019年同期的328.4万美元增加108.7万美元，主要因NASH - RX临床试验的准备和费用增加[98] - 2020年第一季度融资活动提供的净现金为21.9万美元，来自普通股期权行权所得[99] - 2019年第一季度融资活动提供的净现金为200.3万美元，其中186.5万美元来自自动提款机发行普通股，13.8万美元来自普通股期权和认股权证行权所得[99] 融资相关特殊情况 - 公司未创建或参与任何特殊目的或资产负债表外实体进行融资、举债或经营业务[100] 关键会计政策 - 公司认为关键会计政策包括股份支付、应计费用和所得税政策[102] 公司其他在研药物 - 公司有一个正在开发的新专利化学实体贝拉佩汀，另一个新专利化学实体GM - CT - 01此前用于癌症适应症临床开发[55][57]