公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[50] 公司财务状况 - 公司自成立以来产生重大运营亏损，无法保证产生收入或利润[51] - 2020年第二季度研发费用为468.1万美元，2019年同期为152.2万美元，同比增长208%；上半年研发费用为682.5万美元，2019年同期为216.8万美元，同比增长215%[92] - 2020年第二季度管理费用为142.1万美元，2019年同期为286.1万美元，同比下降5%；上半年管理费用为149.8万美元，2019年同期为321.9万美元，同比下降11%[97] - 截至2020年6月30日，公司通过公开发行和私募筹集净资金1.974亿美元，拥有4080万美元无限制现金及现金等价物[98] - 2020年上半年经营活动净现金使用量增至697.5万美元，较2019年同期增加136.1万美元[99] - 2020年上半年融资活动提供净现金26.3万美元，2019年同期为4940.4万美元[100] - 计划的2b/3期临床试验及相关活动在3期试验第一阶段的成本估计约为9000万美元，公司需额外资金完成试验[98] 公司主要产品情况 - 公司主要产品贝拉佩汀在临床前模型中可逆转肝纤维化和肝硬化[52] - 公司有一个新的专利化学实体贝拉佩汀，另一个GM - CT - 01曾用于癌症临床开发[58] 公司临床研究进展 - 公司已完成两项1期、一项2期和一项2B期临床研究，2017年12月公布NASH - CX试验顶线结果[52] - 2019年7月17日向FDA提交试验方案及问题答复，寻求其对临床计划的反馈和同意[52] - 2020年4月30日向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究NASH - RX试验方案，6月开始招募患者[55] - 2020年Q2开始招募“贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究”患者[54] - NASH - CX试验共162名患者参与，分三组每组54人，约50%患者基线时有食管静脉曲张[65] - NASH - CX试验中，安慰剂组HVPG从基线到54周平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42 [66] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张的患者里，2 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀对HVPG绝对变化有显著影响（ - 1.08 mmHg，p<0.01）[67] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张患者的应答者分析显示，2 mg/kg LBM组在两种分析标准下变化有统计学意义（p<0.01）[68] - NASH - CX试验中，54周治疗期内，无静脉曲张患者中2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18% [69] - NASH - FX试验为30名NASH患者参与的2a期试验，未达到主要生物标志物终点和次要终点[64] - NASH - RX试验是2b/3期临床研究，前18个月比较2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量的贝拉佩汀与安慰剂，之后选一个剂量继续评估[73] - NASH - RX试验将在50%患者完成18个月治疗时进行盲法样本量重新估计[75] - NASH - RX试验预计2(b)阶段招募需12 - 14个月，2020年6月开始招募[79] - 公司CRO已确定11个国家超125个对NASH - RX试验感兴趣的临床试验点[80] - 肝脏损伤研究将在最多四个地点进行，涉及约40名患者，受试者将接受单剂贝拉佩汀输注并监测约两周[82] - 7名患者参与贝拉佩汀与伊匹木单抗联合试验，无安全问题，但因治疗标准变化招募显著放缓[84] - 贝拉佩汀与帕博利珠单抗联合的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈部癌症患者客观缓解率为33%、疾病控制率为67%[85] - 5名中重度斑块状银屑病患者接受贝拉佩汀治疗，4名接受24周治疗的患者平均改善48%，所有患者平均改善50%，1名患者改善82%[87][88] 公司小分子发现计划 - 公司通过Galectin Sciences LLC开展小分子发现计划，已提交三项物质成分专利申请[56] 公司产品管线 - 公司产品管线包括NASH不同阶段纤维化、肺纤维化、肾纤维化等项目，NASH - RX为自适应2b/3期试验[59] 公司财务报表相关 - 编制合并财务报表需进行影响资产、负债、费用及或有资产和负债披露的估计和判断，公司持续评估相关估计[102] - 公司认为关键会计政策包括股票薪酬、应计费用和所得税政策，详情可参考2019年10 - K年度报告[103] 公司市场风险 - 市场风险指因美国利率变化可能影响公司财务状况、经营成果或现金流的损失风险，投资活动主要目标是保存现金直至用于运营[104] - 为降低风险，公司将现金及现金等价物组合存于运营银行账户和货币市场基金，因投资期限短，认为无重大市场风险敞口[104] 公司特殊目的实体情况 - 公司未创建也未参与为筹集资本、产生债务或经营未并入财务报表业务部分的特殊目的或资产负债表外实体，且无与未并入财务报表实体的安排或关系会实质性影响流动性或资本资源可用性[101]