公司业务定位与产品管线 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[53] - 公司产品管线涵盖纤维化、癌症免疫治疗、银屑病等多个领域，部分处于临床前开发阶段[62][63] 公司财务状况 - 公司自成立以来产生重大运营亏损，无法保证产生收入或利润[54] - 研究与开发费用在2020年第三季度为478万美元，2019年同期为150.3万美元，增长218%；2020年前九个月为1160.5万美元，2019年同期为367.1万美元，增长216%[94] - 临床项目费用在2020年第三季度为376.8万美元，2019年同期为71.8万美元；2020年前九个月为856.6万美元，2019年同期为164.8万美元，主要因NASH - RX试验成本增加[95] - 一般及行政费用在2020年第三季度为114.6万美元，2019年同期为136万美元，下降16%；2020年前九个月为400.7万美元，2019年同期为457.9万美元，下降12%[99] - 截至2020年9月30日，公司通过公开发行和私募筹集净资金1.974亿美元，拥有3260万美元无限制现金及现金等价物[100] - 公司预计到2023年第二季度的适应性设计2b/3期临床试验及相关活动还需约4000万美元[100] - 2020年前九个月经营活动使用的净现金增加809.8万美元，达到1518.7万美元，2019年同期为708.9万美元[101] - 2020年前九个月融资活动提供的净现金为26.3万美元，2019年同期为4917.3万美元[102] 主要产品贝拉佩汀特性 - 公司主要产品贝拉佩汀在临床前模型中可逆转肝纤维化和肝硬化[55] - 公司有一个新的专利化学实体贝拉佩汀，用于治疗纤维化、严重皮肤病和癌症治疗[61] 贝拉佩汀临床试验进展 - 公司已完成两项1期临床研究、一项2期临床研究和一项2B期临床试验[55] - 公司于2020年4月30日提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究NASH - RX试验方案，Q2 - 2020开始招募患者[58] - 公司于2020年Q2开始招募“贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究”的患者[57] - 公司1期试验证明贝拉佩汀静脉注射高达8mg/kg瘦体重是安全且耐受性良好的[63] - NASH - CX试验共162名患者参与，分三组每组54人，约50%患者基线时有食管静脉曲张[68] - NASH - RX试验18个月内比较2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀与安慰剂，中期分析后选一个剂量继续评估[76] - NASH - RX试验预计2(b)期招募需12 - 14个月，2020年6月开始招募[82] - 公司CRO已确定11个国家超125个对NASH - RX试验感兴趣的临床试验点[83] - 肝脏损害研究将在最多4个地点进行，约40名患者参与，每人接受4 mg/kg LBM单剂贝拉佩汀输注[85] - 贝拉佩汀与免疫调节剂联用的癌症免疫疗法试验中，7名患者接受贝拉佩汀与伊匹木单抗联合治疗，低剂量组无安全问题[87] - 1b期试验中，贝拉佩汀与派姆单抗联用治疗晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈部癌症患者客观缓解率为33%，疾病控制率为67%[88] - 2a期试验中，5名中重度斑块状银屑病患者使用贝拉佩汀治疗，平均缓解率为50%，其中一名患者缓解率达82%[91] - 一名NASH患者同时患有斑块状银屑病，使用贝拉佩汀后银屑病在第四次输注后“完全消失”，皮肤在最后一次输注后17个月保持正常[89] NASH - CX试验结果 - NASH - CX试验中安慰剂组HVPG从基线到54周平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[69] - NASH - CX试验中基线无静脉曲张患者里，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg，p<0.01[70] - NASH - CX试验中基线无静脉曲张患者，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组在HVPG降低≥2 mmHg和降低≥2 mmHg且≥20%两组分析中变化有统计学意义，p<0.01[71] - NASH - CX试验中无静脉曲张患者，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[72] 其他专利化合物 - 公司另一专利化合物GM - CT - 01由不同起始植物材料制成，曾用于癌症适应症临床开发[61]