公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[46] 产品管线情况 - 公司主要产品管线包括NASH纤维化、癌症免疫治疗、银屑病等，其中NASH NAVIGATE为自适应2b/3期试验，2020年第三季度首名患者随机入组[55] 核心药物belapectin临床进展 - 公司领先的半乳糖凝集素 - 3抑制剂belapectin在临床前模型中可逆转肝纤维化和肝硬化，已完成两项1期和两项2期临床试验，现正进行2b/3期试验[48] - 2020年4月30日，公司向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床研究NAVIGATE试验方案，评估belapectin预防NASH肝硬化患者食管静脉曲张的安全性和有效性，该试验于2020年第二季度开始招募患者[49] - 一项名为“Belapectin（GR - MD - 02）在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究”已向FDA提交方案并正在招募患者[50] - 2013年1月公司向FDA提交belapectin的研究性新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中开展1期研究，评估其人体安全性和疾病药效学生物标志物，1期试验证明belapectin静脉注射剂量高达8mg/kg瘦体重是安全且耐受性良好的[56] - 2015年第二季度，公司在健康志愿者中完成belapectin的开放标签药物相互作用研究，结果显示8mg/kg瘦体重的belapectin和2mg/kg瘦体重的咪达唑仑之间无药物相互作用，未观察到严重不良事件或药物相关不良事件[57] - 公司纤维化疾病的2期计划包括两项独立的人体临床试验，主要的2b期NASH - CX研究于2015年6月开始招募NASH代偿性肝硬化患者，较小的探索性NASH - FX试验则探索非侵入性成像技术在NASH晚期纤维化但无肝硬化患者中的潜在应用[58] - NASH - FX试验为2a期试点试验，30名F3期NASH患者随机1:1分组，分别接受9次双周剂量8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，未达主要和次要终点[59] - NASH - CX试验共162名患者，分三组每组54人，分别接受2mg/kg LBM、8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，约50%患者基线时有食管静脉曲张[60] - NASH - CX试验中，安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组分别为 - 0.37和 - 0.42[61] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张的患者中，2mg/kg LBM的belapectin对HVPG绝对变化有统计学显著影响（ - 1.08 mmHg，p<0.01）[62] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张患者，belapectin 2mg/kg LBM组在HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的分析中变化有统计学意义（p<0.01）[63] - NASH - CX试验中，54周治疗期，基线无静脉曲张患者中，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[64] - NAVIGATE试验为2b/3期临床研究，前18个月比较2mg/kg LBM和4mg/kg LBM的belapectin与安慰剂，中期分析后选一个剂量继续评估[68] - NAVIGATE试验预计2022年底完成患者招募，已在11个国家确定超130个临床试验点[75][76] - 公司开展肝损伤研究，约40名患者参与，每个受试者接受单次4mg/kg LBM的belapectin输注，监测约两周[78] - 临床前研究表明belapectin与免疫检查点抑制剂等联用可增强对癌细胞免疫反应，公司已启动belapectin与Yervoy®和KEYTRUDA的1B期研究[79] 药物联用效果 - 贝拉佩汀与派姆单抗联用治疗晚期黑色素瘤客观缓解率达50%，头颈部癌患者客观缓解率为33%、疾病控制率为67%[80][82] 小分子发现计划 - 公司通过多数控股的合资子公司Galectin Sciences LLC建立了小分子发现计划，已提交三组物质成分专利[51] 合作项目 - 公司与Providence Portland癌症中心合作，推进免疫肿瘤学领域主要化合物的临床增强和商业化开发，但临床开发主要集中在肝纤维化和NASH[52] 研发费用变化 - 2021年第一季度研发费用为4899000美元，较2020年的2144000美元增加2755000美元，增幅128%[84] - 2021年第一季度临床活动直接外部费用为4283000美元，2020年为1019000美元；临床前活动费用2021年为111000美元，2020年为243000美元；其他研发费用2021年为505000美元，2020年为882000美元[85] 一般及行政费用变化 - 2021年第一季度一般及行政费用为1418000美元，较2020年的1440000美元减少22000美元，降幅2%[89] 资金筹集与持有情况 - 截至2021年3月31日，公司通过公开发行和私募筹集净资金1.977亿美元，拥有2080万美元无限制现金及现金等价物[90] - 2021年4月16日，公司从可转换本票获得1000万美元收益，还有1000万美元无担保信贷额度[90] 现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量增至638.2万美元，较2020年的437.1万美元增加201.1万美元[91] - 2020年第一季度融资活动提供净现金21.9万美元，来自普通股期权行权收益[91] 资金需求预测 - 公司预计到2023年下半年达到计划的中期分析还需约3500 - 4000万美元[90] 财务报告内部控制情况 - 截至2021年3月31日，公司披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[96][98]