公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发[53] 公司财务状况 - 公司自成立以来产生重大运营亏损，无法保证产生收入或利润[54] - 2021年Q2研发费用为645万美元，较2020年同期的468.1万美元增长38%；2021年上半年研发费用为1134.9万美元，较2020年同期的682.5万美元增长66%[93] - 2021年Q2临床项目费用为587.8万美元，较2020年同期的377.9万美元增加[95] - 2021年Q2一般及行政费用为174.3万美元，较2020年同期的142.1万美元增长23%；2021年上半年为316.1万美元，较2020年同期的286.1万美元增长10%[97] - 截至2021年6月30日，公司通过公开发行和私募筹集净资金2.145亿美元，拥有3160万美元无限制现金及现金等价物，还有1000万美元无担保信贷额度[98] - 2021年上半年经营活动净现金使用量增至1235.9万美元，较2020年同期的697.5万美元增加538.4万美元[100] - 2021年上半年融资活动提供净现金1681.5万美元，2020年同期为26.3万美元[101] - 公司预计到2023年下半年中期分析时，NAVIGATE试验还需约3000 - 3500万美元[98] - 公司未参与特殊目的或表外实体相关安排，投资活动短期且风险低[102][105] 贝拉佩汀临床研究进展 - 公司主导的半乳糖凝集素 - 3抑制剂贝拉佩汀已完成两项1期和一项2期临床研究[56] - 2020年4月30日，公司向FDA提交无缝自适应设计的2b/3期临床试验研究方案，同年Q2开始招募患者[57] - 公司已提交一项关于贝拉佩汀在正常肝功能和不同程度肝功能损害受试者中的单剂量、开放标签、药代动力学研究方案，正在招募患者[58] - 2013年1月，公司向FDA提交研究性新药申请，目标是在NASH和晚期肝纤维化患者中启动1期研究[64] - 2013年3月1日，FDA表示公司可以进行贝拉佩汀的美国1期临床试验，该试验证明贝拉佩汀静脉注射高达8mg/kg瘦体重是安全且耐受性良好的[64] - 2015年第二季度，公司在健康志愿者中完成了一项贝拉佩汀的开放标签药物 - 药物相互作用研究，显示无药物相互作用和严重不良事件[65] - NASH - FX试验为2a期试点试验，30名F3期NASH患者随机1:1分组，分别接受9次双周剂量8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，未达主要和次要终点[67] - NASH - CX试验于2016年9月完成招募，162名患者分三组，每组54人，分别接受2mg/kg LBM、8mg/kg LBM的belapectin或安慰剂治疗，约50%患者基线时有食管静脉曲张[68] - NASH - CX试验中，安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3mmHg，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组分别为 - 0.37和 - 0.42[69] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张的患者中，2mg/kg LBM的belapectin对HVPG绝对变化有显著影响（ - 1.08mmHg，p<0.01）[70] - NASH - CX试验中，基线无静脉曲张患者的应答者分析显示，2mg/kg LBM的belapectin组在两种分析情况下变化有统计学意义（p<0.01）[71] - NASH - CX试验中，54周治疗期内，基线无静脉曲张患者中，2mg/kg LBM和8mg/kg LBM的belapectin组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[72] - NAVIGATE试验为2b/3期临床研究，前18个月比较2mg/kg LBM和4mg/kg LBM的belapectin与安慰剂，中期分析后选一个剂量继续评估[76] - NAVIGATE试验预计2021年底完成招募，已在11个国家确定超130个临床试验点[83][84] - 公司开展肝损伤研究，约40名患者参与，各受试者接受单次4mg/kg LBM的belapectin输注，监测约两周[86] 贝拉佩汀联合治疗研究 - 临床前研究显示belapectin与免疫检查点抑制剂等联用可增强对癌细胞免疫反应，公司已启动belapectin与Yervoy®和KEYTRUDA的1B期研究[87] - 1b期试验中，贝拉佩汀与派姆单抗联用治疗晚期黑色素瘤客观缓解率达50%，头颈部癌患者客观缓解率为33%、疾病控制率为67%[88][89] - 扩展队列中，黑色素瘤患者疾病控制率为56%，头颈部癌患者疾病控制率为40%[90] 公司专利与发现计划 - 公司通过多数控股的合资子公司Galectin Sciences LLC建立了一个发现计划，已提交三个系列的物质成分专利[59] - 公司有一个新的专利化学实体贝拉佩汀，正在开发用于治疗与脂肪肝疾病相关的肝纤维化[62]