血友病市场情况 - 血友病A发病率约为每5000例男性出生中有1例，血友病B约为每20000例男性出生中有1例，美国血友病A和B患者约20000人，全球约400000人[59] - 约30%的血友病A患者和5 - 10%的血友病B患者会产生抑制剂[60] 产品市场机会 - MarzAA和DalcA全球市场机会约37亿美元，其中Factor VIIa市场22亿美元，Factor IX市场15亿美元[62] 产品临床试验数据 - MarzAA二期试验中，7名完成给药的受试者给药前平均年化出血率（ABR）为18.2（范围12.2 - 26.7），降至2.1（降幅超90%），7人中5人在最低剂量（30 µg/kg）下50天无出血[63] - DalcA一期/二期皮下给药试验中，将因子IX活性谷值水平从约1%（重度血友病）提高到12 - 30%（轻度血友病）[64] 公司资金筹集情况 - 从成立到2019年3月31日，公司净筹集现金约3.73亿美元[70] 公司净亏损与累计亏损情况 - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为1510万美元和500万美元，截至2019年3月31日累计亏损2.184亿美元，现金、现金等价物和短期投资余额为1.053亿美元[71] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资共1.053亿美元，净亏损1510万美元，经营活动使用现金1500万美元，累计亏损2.184亿美元[90] 公司收入情况 - 2019年第一季度无收入，预计接下来三个季度也无收入，2018年的收入来自与ISU Abxis的合作，该合作于2018年12月终止[73] - 2019年和2018年第一季度合同收入分别为0和1万美元，2018年收入来自与ISU Abxis合作，该合作于2018年12月终止[83][84] 公司研发费用情况 - 2019年和2018年第一季度研发费用分别为1202.7万美元和377.1万美元[75] - 预计未来一年研发总费用将增加，因推进MarzAA和DalcA的临床和制造开发，且ISU Abxis对DalcA的资助义务已到期[76] - 2019年和2018年第一季度研发费用分别为1200万和380万美元，增加830万美元，增幅219%[83][85] 公司与AGC协议费用情况 - 公司与AGC协议初始期限为十年，已承诺支付940万美元，截至2019年3月31日有460万美元未支付[78] 公司管理费用情况 - 2019年和2018年第一季度管理费用分别为370万和290万美元，增加80万美元，增幅27%[83][86] 公司利息及其他收入情况 - 2019年和2018年第一季度利息及其他收入分别为60万和160万美元，减少100万美元，降幅61%[83][87] 新租赁会计准则影响情况 - 采用新租赁会计准则对公司资产和负债影响约210万美元，对现金流无影响[89] 公司现金流量情况 - 2019年和2018年第一季度经营活动使用现金分别为1500万和510万美元，投资活动提供现金分别为870万和80万美元，融资活动提供现金分别为10万和1.112亿美元[92] 公司表外安排情况 - 公司无表外安排[99] 市场利率对投资组合影响情况 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资共1.053亿美元，预计市场利率突然变化对投资组合无重大影响[103]