业务市场规模 - 公司估计MarzAA和DalcA全球市场机会约为37亿美元，其中Factor VIIa市场22亿美元，Factor IX市场15亿美元[68] 产品疗效数据 - MarzAA每日皮下给药50天，使受试者组6个月预研究平均年化出血率（ABR）从19.8降至1.6，出血天数比例（PDB）从12.3%降至0.8% [70] - DalcA的1/2期皮下给药试验数据显示，其维持了12 - 30%的保护性IX因子活性水平，两名受试者产生nAbs，其中一人为短暂性[73] 产品效力对比 - MarzAA比当前领先的Factor VIIa旁路疗法NovoSeven RT效力强9倍，DalcA比当前领先的Factor IX替代疗法BeneFIX效力强22倍[66] 公司融资情况 - 从成立到2019年6月30日，公司净筹集现金约3.73亿美元[80] 公司亏损情况 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月净亏损分别为1380万美元和650万美元，六个月净亏损分别为2890万美元和1150万美元[81] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损2.322亿美元，现金、现金等价物和短期投资余额为9400万美元[81] - 截至2019年6月30日，公司有现金、现金等价物和短期投资9400万美元，净亏损2890万美元，经营活动使用现金2650万美元，累计亏损2.322亿美元[103] 疾病患者情况 - 血友病A约每5000例男性出生中出现1例，血友病B约每20000例男性出生中出现1例，美国血友病A和B患者约20000人，全球约400000人[63] - 约30%的血友病A患者和5 - 10%的血友病B患者会产生抑制剂[65] 公司研发进展 - 2019年第二季度，公司获得FDA认可，证明此前生产批次与AGC最近生产批次的临床药物物质和药品具有可比性[72] 研发费用变化 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月研发费用分别为1111.1万美元和388.9万美元，增长722.2万美元，增幅186%；六个月研发费用分别为2313.8万美元和766万美元，增长1547.8万美元，增幅202%[85][94][96][97] 行政费用变化 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月行政费用分别为327万美元和322.5万美元，增长4.5万美元，增幅1%；六个月行政费用分别为695.6万美元和613.9万美元，增长81.7万美元，增幅13%[94][98] 利息及其他收入变化 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月利息及其他收入分别为60.1万美元和63.2万美元，减少3.1万美元，降幅5%；六个月利息及其他收入分别为123.2万美元和226.9万美元，减少103.7万美元，降幅46%[94][100] 合同收入情况 - 2019年截至6月30日的三个月和六个月合同收入均为0，2018年六个月合同收入为1万美元，2018年12月合作终止[94][95] 公司协议支付情况 - 公司与AGC签订协议，承诺支付1240万美元，截至2019年6月30日，未支付金额为540万美元[89] 新租赁准则影响 - 新租赁会计准则于2019年第一季度生效，对公司资产和负债影响约210万美元，对现金流无影响[101][102] 公司资金运营情况 - 2019年和2018年截至6月30日的六个月经营活动使用现金分别为2642.4万美元和1252万美元，投资活动提供（使用）现金分别为1232.4万美元和 - 7183.8万美元，融资活动提供现金分别为23.5万美元和11126.1万美元[105] - 公司认为现有资金至少可满足未来12个月运营需求，计划通过股权、债务融资等方式弥补亏损，有S - 3表格有效注册声明，可出售至多2.68亿美元证券[104] 投资活动现金流情况 - 2019年上半年投资活动提供现金1230万美元，主要因投资到期收益8900万美元，投资购买支出7670万美元[108] - 2018年上半年投资活动使用现金7180万美元，主要因投资购买支出1.023亿美元和购置物业及设备支出20万美元，投资到期收益3070万美元[109] 融资活动现金流情况 - 2019年上半年融资活动提供现金20万美元，主要因行使股票期权发行普通股所得款项[110] - 2018年上半年融资活动提供现金1.113亿美元，主要因2018年2月承销公开发行普通股净收益1.068亿美元、行使普通股认股权证所得款项950万美元和行使股票期权所得款项10万美元，部分被赎回剩余可赎回可转换票据支付的510万美元抵消[111] 公司资产负债表情况 - 公司没有任何资产负债表外安排[112] 公司会计政策情况 - 公司在2019年第一季度采用新租赁标准，2019年前六个月会计政策无其他重大变化[113] 公司市场风险情况 - 公司面临金融市场价格和利率不利变化带来的市场风险，主要是投资组合的利息收入敏感性风险[115] - 由于投资组合工具的短期性质，市场利率突然变化预计不会对投资组合的公允价值产生重大影响[116] - 市场利率突然变化预计不会对公司经营成果或现金流产生重大影响[116] 公司现金及投资情况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为9400万美元，其中银行存款、货币市场基金和短期投资为7660万美元[116] 公司研发计划 - 公司目前主要聚焦MarzAA和DalcA的研发，预计下一年研发费用将增加[86][87]