血友病市场情况 - 全球血友病患者估计为110万，其中41.8万预计患有严重血友病，美国严重血友病A和B患者约2万，血友病A约每5000例男性出生中出现1例，血友病B约每20000例男性出生中出现1例[63] - 约30%的血友病A患者和5 - 10%的血友病B患者会产生抑制剂[64] 产品市场机会 - MarzAA和DalcA全球市场机会约为37亿美元，其中Factor VIIa市场22亿美元，Factor IX市场15亿美元[67] 产品疗效数据 - MarzAA每日皮下给药50天，使受试者组6个月预研究平均年化出血率从19.8降至1.6，出血天数比例从12.3%降至0.8% [69] - DalcA一期/二期皮下给药试验中，将因子IX活性谷值水平从约1%提高到12 - 30% [72] - 单剂125μg的CB 2782 - PEG玻璃体内注射，在非人灵长类动物玻璃体液中至少28天内C3消除率超99% [75] - MarzAA比NovoSeven RT效力高9倍，DalcA比BeneFIX效力高22倍[65] - Factor IX基因疗法构建体CB 2679d - GT在临床前血友病B小鼠模型中活性高3倍，凝血时间快4 - 5倍[74] 公司净现金收益情况 - 截至2019年9月30日，公司净现金收益约3.73亿美元，主要来自可转换优先股私募、与Targacept合并收益、普通股和认股权证发行及合作协议付款[78] 干性AMD市场情况 - 美国约100万人、全球超500万人受干性AMD影响，全球市场估计为50亿美元且无获批药物[75] 公司净亏损情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月净亏损分别为1270万美元和770万美元，九个月净亏损分别为4160万美元和1920万美元[79] - 2019年前九个月，公司净亏损4160万美元，经营活动使用现金3550万美元[105] 公司累计亏损及资金余额情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损2.449亿美元，现金、现金等价物和短期投资余额为8500万美元[79] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为8500万美元[105] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损2.449亿美元[105] 公司收入情况 - 2019年前九个月未产生任何收入，预计2019年剩余时间也不会产生收入，2018年的收入来自与ISU Abxis的合作[81] 公司研发费用情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月研发费用分别为992.7万美元和557.5万美元，九个月分别为3306.6万美元和1323.5万美元[83] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月研发费用增加440万美元，增幅78%，九个月增加1980万美元，增幅150%[97][98] 公司与AGC协议付款情况 - 公司与AGC签订协议，已承诺向其支付1240万美元，截至2019年9月30日，未支付金额为540万美元[87] 公司运营总费用情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月运营总费用分别为1319.5万美元和834.5万美元，九个月分别为4329万美元和2214.4万美元[95] 公司行政及一般费用情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月行政及一般费用增加50万美元，增幅18%，九个月增加130万美元，增幅15%[99][100] 公司利息及其他收入情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月利息及其他收入减少16.2万美元，降幅25%，九个月减少120万美元，降幅41%[95] 新租赁会计准则影响情况 - 新租赁会计准则的采用对公司资产和负债产生约210万美元的影响，对现金流量表无影响[104] 公司证券出售情况 - 公司有效的S - 3表格注册声明使其能够出售高达2.68亿美元的证券[106] 公司经营活动现金使用情况 - 2019年前九个月，经营活动使用现金3552.4万美元，2018年同期为1954.2万美元[108] 公司投资活动现金情况 - 2019年前九个月，投资活动提供现金2695.2万美元，2018年同期使用现金7547.6万美元[108] - 2019年前九个月，投资活动现金主要源于1.34亿美元投资到期收益，被1.07亿美元投资购买支出抵消[111] 公司融资活动现金情况 - 2019年前九个月，融资活动提供现金32.7万美元，2018年同期为1.11261亿美元[108] - 2018年前九个月，融资活动现金主要源于1.068亿美元普通股发行净收益、950万美元普通股认股权证行使收益等[113] 公司现金净增减情况 - 2019年前九个月，现金、现金等价物和受限现金净减少824.5万美元，2018年同期净增加1624.3万美元[108]