产品临床试验进展 - 公司将在2020年启动MarzAA的3期临床试验，评估约75名患者约230次出血事件的治疗情况[73] - 2019年完成MarzAA的2期开放标签皮下预防试验，达到所有主要和次要终点[74] - 公司预计在2020年第二季度报告DalcA的2b期研究最终数据，此前数据显示每日皮下给药DalcA的FIX活性水平为14 - 28%，零出血[78][79] - 公司Factor IX基因疗法CB 2679d - GT在临床前血友病B小鼠模型中活性比Padua变体高2 - 3倍，预计在2020年第二季度报告非人类灵长类动物疗效研究数据[80] 产品生产情况 - 截至2020年3月31日，公司已成功完成两批大规模GMP批次的MarzAA，足以支持3期临床试验完成[86] - 截至2020年3月31日，公司已成功制造DalcA的大规模药品工程批次，并计划在2020年第三季度启动GMP大规模药品生产批次[88] 合作与付款情况 - 2020年1月公司从Biogen获得1500万美元的前期付款，并有资格获得高达3.4亿美元的里程碑付款[81] - 2020年5月公司修改与Mosaic的合作协议，支付75万美元一次性付款，外加高达400万美元的未来里程碑付款[83] - 公司承诺向AGC支付总计1070万美元，截至2020年3月31日未支付340万美元；向卡塔伦特承诺支付总计50万美元，未支付40万美元[104][106] 股权融资情况 - 2020年2月，公司以每股6.50美元的价格出售5307692股普通股，扣除承销折扣和发行费用250万美元后，净收益约3200万美元[91] - 从成立到2020年3月31日，公司筹集了约4.05亿美元的净现金收益[92] 财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为410万美元和1510万美元，截至2020年3月31日累计亏损2.626亿美元[93] - 2020年第一季度获得与百健协议的前期付款1500万美元许可收入，同时产生约140万美元可报销费用[95] - 2020年和2019年第一季度研发费用分别为1326.4万美元和1202.7万美元，增长130万美元，增幅10%[100][114] - 2020年第一季度许可和合作收入为1636.6万美元，2019年为0，增长100%[111] - 2020年第一季度运营总费用为2143.4万美元，2019年为1571.4万美元，增长572万美元，增幅36%[111] - 2020年第一季度运营亏损为506.8万美元，2019年为1571.4万美元，减少1064.6万美元，减幅68%[111] - 2020年和2019年第一季度利息和其他收入净额分别为101.5万美元和63.1万美元，增长38.4万美元，增幅61%[111] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资余额为1.045亿美元，第一季度经营活动使用现金480万美元[118] - 2020年第一季度经营活动使用现金480万美元，主要由于净亏损410万美元和净经营资产及负债变化160万美元[121] - 2019年第一季度经营活动使用现金1500万美元，主要因净亏损1510万美元和净经营资产及负债变动80万美元[122] - 2020年第一季度投资活动提供现金2740万美元，主要来自投资到期收益3350万美元，部分被投资购买支出600万美元抵消[123] - 2019年第一季度投资活动提供现金870万美元，主要来自投资到期收益4830万美元，部分被投资购买支出3960万美元和资产购买支出2万美元抵消[124] - 2020年第一季度融资活动提供现金3240万美元，来自2020年2月公开发行普通股净收益3200万美元及股票授予和期权行权收益30万美元[125] - 2019年第一季度融资活动提供现金10万美元，全部来自员工股票购买计划和股票期权行权的普通股发行收益[126] 会计与风险情况 - 公司无资产负债表外安排[127] - 自2019年12月31日以来，公司关键会计政策无重大变化[128] - 公司主要市场风险是投资组合的利息收入敏感性[129] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为1.045亿美元，包括银行存款、货币市场基金和3420万美元短期投资[130] - 公司预计市场利率突然变化不会对投资组合的公允价值产生重大影响，也不会显著影响经营业绩或现金流[130]