JSP191项目进展 - 公司计划在2023年第一季度末对急性髓系白血病患者开展JSP191注册临床试验，预计今年下半年开展JSP191治疗低风险骨髓增生异常综合征的试点研究[114] - JSP191获FDA罕见儿科疾病和孤儿药指定[117] - 骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病的1期临床试验中，24名患者接受0.6mg/kg JSP191预处理均成功实现初次植入，20名有微小残留病的1a和1b期患者中12人清除了微小残留病[118] - 公司与斯坦福大学、美国国立卫生研究院等开展JSP191相关临床合作，还与多家公司开展基因治疗合作[119] 其他临床试验进展 - 严重联合免疫缺陷病的1/2期临床试验中，10名有过异基因移植史的T - B - NK +患者中7人观察到植入，移植后12 - 24周平均CD15 +供者嵌合率超5%，预计2023年年中完成该试验入组[116] 行业现状 - 干细胞移植相关死亡率在老年患者中为10% - 超50%，非靶向预处理方案近十年创新少[115] 财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损分别为220万美元和980万美元，经营活动产生的现金流分别为 - 1420万美元和 - 620万美元[127] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损6970万美元，现金及现金等价物为7040万美元，资金不足以支持可预见未来的运营[127][128] - 公司预计可预见未来将继续产生重大且不断增加的费用和巨额亏损，实现盈利取决于产品候选药物的成功开发、获批和商业化[126][128] - 公司管理层计划通过多种方式筹集额外资金，但获取资金的能力无法保证[129] - 公司预计未来研发和行政费用将大幅增加，因推进产品候选药物的临床前研究和临床试验、扩大业务规模等[147][150] - 2022年第一季度研发费用为818.8万美元，较2021年同期的442万美元增加376.8万美元，增幅85%[153] - 2022年第一季度行政费用为459万美元，较2021年同期的183.4万美元增加275.6万美元，增幅150%[153] - 2022年第一季度总运营费用为1277.8万美元，较2021年同期的625.4万美元增加652.4万美元，增幅104%[153] - 2022年第一季度运营亏损为1277.8万美元，较2021年同期的625.4万美元增加652.4万美元，增幅104%[153] - 2022年第一季度盈利负债公允价值变动为459.3万美元，2021年同期为0[153] - 2022年第一季度普通股认股权证负债公允价值变动为605万美元，2021年同期为0[153] - 2022年第一季度净亏损和综合亏损为220.7万美元，较2021年同期的975.4万美元减少754.7万美元，降幅77%[153] - 研发费用从2021年第一季度的440万美元增至2022年第一季度的820万美元，增长380万美元，增幅85%[154][155] - 外部临床研究组织等第三方临床前研究和临床试验费用从2021年第一季度的170万美元增至2022年第一季度的340万美元，增长170万美元，增幅99%[154][156] - 员工工资及相关费用从2021年第一季度的120万美元增至2022年第一季度的200万美元，增长80万美元，增幅62%[154][157] - 一般及行政费用从2021年第一季度的180万美元增至2022年第一季度的460万美元，增长280万美元[158] - 其他收入（支出）净额从2021年第一季度的净支出350万美元变为2022年第一季度的净收入1060万美元，增加1410万美元[159] - 截至2022年3月31日，公司有4999863份购买普通股的认股权证[160] - 业务合并完成时公司获得9530万美元净现金收益，截至2022年3月31日，公司有7040万美元现金及现金等价物[162] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损6970万美元[164] - 2022年第一季度和2021年第一季度经营活动净现金使用量分别为1420万美元和620万美元[169][170] - 2022年第一季度和2021年第一季度投资活动现金使用量分别少于10万美元和100万美元[169][173] 公司身份及政策相关 - 公司将保持新兴成长公司身份至以下较早时间：2024年11月22日后财政年度最后一天；年度总收入至少达10.7亿美元；被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市场价值在最近完成的第二个财政季度最后工作日超过7亿美元）；或在过去三年发行超过10亿美元非可转换债务证券[178] - 公司关键会计政策披露于2021年12月31日结束年度的10 - K表格年度报告第二部分第8项合并财务报表附注的附注2中，自该财务报表日期以来，除本季度报告第一部分第1项未经审计的简明合并财务报表附注的附注2中所述外，重大会计政策无重大变化[175] - 最近发布的会计准则公告的更多信息见简明合并财务报表的附注2[176] - 《2012年创业企业融资法案》（JOBS Act）使新兴成长公司可豁免遵守新的或修订的财务会计准则，直至私人公司需遵守，公司选择利用此豁免[177] - 公司利用JOBS Act豁免可能使公司合并财务报表与非新兴成长公司或选择不延长过渡期的成长公司的合并财务报表难以或无法比较[177] 风险因素 - 公司认为假设利率变动10%，不会对本季度报告第一部分第1项中的简明合并财务报表产生重大影响[180] - 公司所有员工位于美国，但使用美国以外供应商，费用以美元和外币计价，受外汇汇率波动影响[181] - 公司认为假设汇率变动10%，不会对本季度报告第一部分第1项中的简明合并财务报表产生重大影响[181] - 通胀通常会增加公司劳动力成本和未来临床试验成本，但未对本季度报告第一部分第1项中的中期简明合并财务报表产生重大影响[182] 合作协议费用 - 公司与斯坦福大学的许可协议规定，首年和次年每年支付2.5万美元许可维护费，第三年和第四年每年支付3.5万美元，之后每年支付5万美元直至首次商业销售，还需支付最高900万美元的后期临床开发里程碑和首次商业销售里程碑付款，并按低个位数比例支付净销售特许权使用费[139] - 公司与斯坦福大学的赞助研究协议约定，在实现首个开发和临床里程碑后约三年内支付总计90万美元，截至2020年12月31日已计提30万美元，2022年2月实现第二个里程碑，3月支付30万美元[142]