公司动态 - Jasper Therapeutics因涉嫌证券欺诈或其他非法商业行为正接受Pomerantz LLP调查 [1] - 公司BEACON Phase 1b/2a研究中皮下注射briquilimab的240mg Q8W和240mg/180mg Q8W剂量组数据因某一批次药物问题受到干扰 受影响批次涉及13名患者中的10名 [3] - 上述消息导致公司股价单日下跌3.73美元(跌幅55.1%) 收盘价报3.04美元 [3] 法律事务 - Pomerantz律师事务所在证券集体诉讼领域具有80年历史 专注于证券欺诈和公司不当行为案件 曾获多项数百万美元赔偿裁决 [4] - 投资者可通过指定联系人Danielle Peyton参与集体诉讼 [1][5] 研发进展 - 公司正在调查问题药物批次 预计数周内公布调查结果 [3]

公司调查事件 - Pomerantz律师事务所正在调查Jasper Therapeutics公司涉嫌证券欺诈或其他非法商业行为的指控 [1] - 调查涉及公司及其部分高管和董事 [1] 药物试验问题 - Jasper Therapeutics公布了BEACON Phase 1b/2a研究中皮下注射briquilimab的最新数据 [2] - 240mg Q8W和240mg followed by 180mg Q8W剂量组的结果受到一个药物批次问题的影响，该批次涉及13名患者中的10名 [2] - 公司正在调查有问题的药物批次，预计在未来几周内公布调查结果 [2] 股价影响 - 由于药物试验问题的新闻，Jasper Therapeutics股价下跌3.73美元，跌幅达55.1%，收盘价为3.04美元 [2] 律师事务所背景 - Pomerantz律师事务所在公司、证券和反垄断集体诉讼领域享有盛誉 [3] - 该事务所由Abraham L Pomerantz创立，被认为是集体诉讼领域的先驱 [3] - 80多年来，Pomerantz律师事务所一直致力于为证券欺诈、违反信托义务和公司不当行为的受害者争取权益 [3] - 该事务所已为集体诉讼成员追回了多项数百万美元的损害赔偿 [3]

文章核心观点 公司为延长资金储备期进行重组，裁员约50%，停止其他临床和临床前项目，专注慢性荨麻疹的briquilimab项目，首席医学官更换 [1][6] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发briquilimab治疗慢性肥大细胞疾病，该药可阻断干细胞因子与KIT结合，耗竭肥大细胞 [5] - briquilimab在患者和健康志愿者中显示出疗效和安全性，在CSU和CIndU有积极临床结果 [7] 公司重组举措 - 公司精简运营计划，裁员约50%以专注慢性荨麻疹的briquilimab项目 [6] - 为专注开发briquilimab治疗慢性荨麻疹及完成相关研究，停止其他临床和临床前项目，今年不再启动额外肥大细胞临床开发项目 [6] 人事变动 - 首席医学官Edwin Tucker将于2025年8月1日离职，Daniel Adelman将担任代理首席医学官 [6] - Daniel Adelman在生物制药行业有丰富经验，曾在多家公司担任领导职务，参与多种疗法开发 [4] 公司展望 - 公司总裁表示将专注慢性荨麻疹的briquilimab开发，今年晚些时候分享BEACON和开放标签扩展研究的更多数据 [2]

股价表现 - Jasper Therapeutics股票周一暴跌近55%，收盘价为3 08美元[1][10] - 当日成交量异常高达990万股，远超日均25 19万股的交易量[1] BEACON临床试验数据更新 - 皮下注射briquilimab在慢性自发性荨麻疹(CSU)成人患者的1b/2a期研究中，240mg和360mg单剂量组分别实现28 3分和22 9分的UAS7评分基线变化[4] - 89%受试者(9人中的8人)在第2周达到完全缓解，78%实现临床缓解[4] - 开放标签扩展研究中，180mg Q8W剂量组73%受试者(11人中的8人)在第12周达到完全缓解[5][9] 药物批次问题 - 240mg Q8W剂量组及240mg转180mg Q8W组数据受特定药品批次问题干扰，13名患者中有10人使用问题批次[5][6] - 问题批次导致患者平均类胰蛋白酶水平下降不足且UAS7评分无改善，而使用正常批次的2名患者均达完全缓解[6] - 该问题批次同时用于哮喘ETESIAN试验，相关调查结果预计数周内公布[7] 研发策略调整 - 暂停哮喘ETESIAN试验及SCID适应症开发，集中资源推进CSU适应症[8] - 计划新增10-12名患者完善240mg剂量组数据，预计2025年Q4获得数据，2026年中启动2b期研究[7] - 将采取成本削减措施包括潜在重组以延长资金储备[8] 药物安全性及机制 - 80%受试者(10人中的8人)在240mg/360mg组实现类胰蛋白酶水平低于定量下限[10] - 药物耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性[10] - 类胰蛋白酶水平下降与临床反应呈正相关，最早在第1周评估中显现[10]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Jasper Therapeutics（JSPR） - **行业**：制药行业，专注于慢性自发性荨麻疹（CSU）治疗药物研发 纪要提到的核心观点和论据 药物潜力 - **核心观点**：vecrelimab有潜力成为差异化治疗选择，能快速、深度且持久控制CSU疾病，安全性和耐受性良好 [4] - **论据**：240毫克和360毫克单剂量队列中，UAS7下降超25%，第4周完全缓解率达78%，疾病控制良好率达89%，血清类胰蛋白酶深度降低至LLOQ并持续至第6周；开放标签扩展研究中，180毫克每8周给药方案下，第12周完全缓解率73%，疾病控制良好率82% [4][5][17] 批次问题 - **核心观点**：240毫克每8周和240毫克后接180毫克每8周队列结果受新批次药物影响，该批次药物可能效力不足 [5][11] - **论据**：10名使用批次A34954药物的患者类胰蛋白酶无降低或降低低于预期，UAS7无明显变化；2名使用不同批次药物的患者快速完全缓解且类胰蛋白酶深度降低 [11] 安全性 - **核心观点**：vecrelimab耐受性良好，安全性良好 [13] - **论据**：无剂量限制性毒性报告；治疗相关不良事件发生率在药物组和安慰剂组相似；Kit阻断相关安全事件少见且多为低级别，多数为轻度、短暂性，可自行缓解，不导致停药或剂量延迟 [13][14] 药代动力学 - **核心观点**：240毫克和360毫克剂量下，早期Cmax与快速临床反应和血清类胰蛋白酶降低一致 [10] - **论据**：Tmax为5 - 8天，半衰期约9天，与之前试验结果一致 [10] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **研究计划**：正在调查问题批次药物，预计未来几周出结果；为受影响队列提供不同批次药物；计划在受影响队列新增10 - 12名患者，预计第四季度获得重新给药患者和新增患者数据；因使用问题批次药物，暂停哮喘Atesium试验；计划明年启动2b期试验 [6][20][21] - **资金情况**：目前第四季度现金跑道指导不变，将重新审视成本结构，停止哮喘研究，聚焦CSU相关研究；需在资产负债表上增加额外资金，后续会提供更多指导 [53][54] - **剂量选择**：第四季度数据更新将为2b期试验剂量选择提供依据；240毫克、360毫克单剂量和180毫克每8周给药方案从疗效和安全性看表现良好，是可行选择 [86][87][88]

文章核心观点 公司公布BEACON 1b/2a期研究中皮下注射briquilimab治疗成人慢性自发性荨麻疹（CSU）的更新数据 240mg和360mg单剂量组显示出深度和快速疾病控制效果 但240mg Q8W和240mg后接180mg Q8W剂量组结果受药品批次问题干扰 公司将采取措施解决问题并实施成本削减措施 [1][5] 研究结果 - 240mg和360mg单剂量组中89%的参与者实现完全缓解 78%在第2周实现临床缓解 [1] - 180mg Q8W开放标签扩展研究中73%的参与者在12周时实现完全缓解 [1] - 240mg Q8W和240mg后接180mg Q8W剂量组结果受药品批次问题干扰 该批次药品治疗的10名患者平均类胰蛋白酶水平下降低于预期 对UAS7评分无明显影响 [2] 应对措施 - 公司将调查问题药品批次 预计未来几周出结果 [2] - 为临床站点提供新药 让最初使用问题批次药品的10名患者换用已证明有效的药品 [3] - 计划在240mg Q8W和240mg后接180mg Q8W剂量组再招募10 - 12名患者 为2b期研究提供数据 预计2025年第四季度获得额外患者数据 2b期研究预计2026年年中开始 [3] - 停止ETESIAN哮喘研究 暂停哮喘和重症联合免疫缺陷（SCID）开发 实施成本削减措施 [4] 研究设计与数据总结 - BEACON研究是随机、双盲、安慰剂对照的1b/2a期试验 评估皮下注射briquilimab治疗中重度CSU成人患者的多递增剂量 主要终点是安全性和耐受性 次要终点关注临床活性和PK/PD [7] - 慢性荨麻疹开放标签扩展研究招募BEACON和SPOTLIGHT研究的参与者 采用180mg Q8W给药方案 [8] - 更新数据截至2025年7月3日 包括BEACON研究中20名额外患者和开放标签扩展研究中11名参与者的数据 [9] - UAS7评分大幅降低 240mg单剂量组和360mg单剂量组在4周时平均较基线变化分别为28.3分和22.9分 [10] - 类胰蛋白酶水平大幅降低 240mg和360mg单剂量组中80%的参与者类胰蛋白酶水平低于定量下限 [12] - briquilimab耐受性良好 未观察到剂量限制性毒性 与KIT阻断相关的安全观察不常见且多为低级别事件 [13] 会议信息 - 公司将于2025年7月7日上午8:30举办电话会议和网络研讨会 提供问答环节 [14] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司 专注于开发briquilimab治疗慢性肥大细胞疾病 briquilimab可阻断干细胞因子与KIT结合 抑制信号传导 导致肥大细胞凋亡 [16] 联系方式 - 投资者联系Alex Gray 电话650 - 549 - 1454 邮箱agray@jaspertx.com [19] - 投资者联系Joyce Allaire 电话617 - 435 - 6602 邮箱jallaire@lifesciadvisors.com [20] - 媒体联系Lauren Walker 电话646 - 564 - 2156 邮箱lbarbiero@realchemistry.com [20]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物医药行业 - 公司：Jasper Therapeutics 纪要提到的核心观点和论据 核心观点 1. **briquilimab在治疗慢性诱导性荨麻疹（Sindu）中展现出强大疗效**：在180mg剂量组，12名患者全部实现临床反应，11名实现完全反应；整个SPOTLIGHT研究中，96%的患者实现临床反应，81%实现完全反应，180mg剂量效果最佳且持久[4][5]。 2. **briquilimab安全性和耐受性良好**：在所有三个剂量水平下耐受性良好，180mg剂量组无严重不良事件和3级及以上不良事件，与KIT阻断相关的不良事件为低级别、短暂性且无停药情况[18][19]。 3. **数据支持briquilimab推进注册研究**：这些数据为briquilimab在Sindu和慢性自发性荨麻疹（CSU）的注册研究提供有力支持，有望在这两个适应症中取得进展[21][22]。 4. **确定后续研究计划和里程碑**：计划在2027年开展Sindu的进一步注册研究，近期重点是在今年第三季度初发布CSU的BEACON临床研究更新，预计在2025年下半年开展CSU注册项目的IIb期部分，以及在2025年下半年公布哮喘Atesian研究的初步临床数据[23][24]。 论据 1. **疗效数据** - **不同剂量反应情况**：180mg剂量组12名患者全部实现临床反应，92%实现完全反应；120mg剂量组11名患者实现临床反应，83%实现完全反应；所有剂量组97%的患者实现临床反应[11][15][16]。 - **反应时间和持久性**：180mg剂量组三分之二的患者在第2周实现临床反应，100%的患者在第8周实现临床反应，58%的患者在第8周维持临床反应[17]。 - **与血清类胰蛋白酶的关联**：临床反应与血清类胰蛋白酶的深度降低相关，180mg剂量组10名患者的类胰蛋白酶低于定量下限[12]。 2. **安全性数据** - **不良事件情况**：180mg剂量组无严重不良事件和3级及以上不良事件，常见不良事件包括鼻咽炎、中性粒细胞计数减少、疲劳、头痛、腹痛和COVID - 19等[18]。 - **KIT阻断相关事件**：与KIT阻断相关的不良事件为低级别、短暂性，无停药情况，无头发颜色变化或皮肤变色报告[19]。 3. **研究计划依据** - **BEACON研究**：将为CSU的剂量选择提供数据，进而影响Sindu的剂量选择，预计今年晚些时候公布更多数据[24][60][61]。 - **Atesian研究**：预计在2025年下半年公布哮喘的初步临床数据，为药物在哮喘领域的应用提供依据[24]。 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **患者基线特征**：参与研究的患者年龄、体重和性别与Sindu预期患者人群相符，基线Frick测试、冷温度测试和UCT评分表明疾病负担高，且患者在入组前对抗组胺药耐药[12][13]。 2. **血清类胰蛋白酶的作用**：血清类胰蛋白酶是重要的生物标志物，但在个体层面不是很好的预测指标，降低至定量下限或以下与临床反应相关，且类胰蛋白酶升高约两周前可能出现临床疗效下降[40][42]。 3. **开放标签扩展研究（OLE）**：完成研究的患者有资格参加评估180mg briquilimab每8周给药一次的开放标签扩展研究，预计今年下半年获得多剂量队列数据[9][44]。 4. **不同剂量的比较和选择**：240mg剂量在BEACON研究中显示出快速起效和持久的完全反应，可能作为IIb期研究的剂量或负荷剂量；180mg剂量在SPOTLIGHT和BEACON研究中显示出更强的效力和更持久的效果，可能作为每8周给药的剂量，但最终剂量将根据BEACON研究数据确定[48][49][55][60][61]。 5. **与其他药物的比较**：briquilimab单剂量给药8周后的疗效超过Barzolumab，且在12周时的结果与Barzolumab给药4周后的结果相当[70][71]。

临床反应与疗效 - 单次180mg剂量的briquilimab在CIndU患者中实现了100%的临床反应[31] - 180mg组中83%的参与者的血清胰蛋白酶水平降至定量下限以下[31] - 在第2周评估中，67%的180mg患者实现了临床反应[31] - 180mg组中92%的参与者达到了完全反应（CR），而120mg组为83%[31] - 在第8周，58%的患者（5个CR和2个PR）维持了临床反应[31] - 180mg剂量的briquilimab在参与者中耐受良好[31] - 180mg组中，10名参与者（83.3%）的胰蛋白酶水平降至定量下限以下[18] - 180mg组中，12名参与者中有11名（92%）在第8周达到了完全反应[21] - 180mg组的临床反应在6周时显示出75%的完全反应率，相较于120mg组的50%有所改善[25] 不良事件 - 所有可能与KIT相关的不良事件均为低级且短暂[31]

文章核心观点 Jasper Therapeutics公司在EAACI年会上公布皮下注射briquilimab治疗CIndU的SPOTLIGHT 1b/2a期研究180mg剂量组数据，显示出良好疗效和耐受性，公司将举办电话会议和网络研讨会分享相关信息 [1] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发briquilimab治疗慢性肥大细胞疾病 [13] - briquilimab是靶向无糖基化单克隆抗体，可阻断干细胞因子与KIT结合，抑制受体信号传导，通过凋亡耗竭肥大细胞 [13] - 公司正在开展briquilimab治疗CSU、CIndU或哮喘的临床研究，在患者和健康志愿者中已显示出疗效和安全性 [13] 研究设计 - SPOTLIGHT是1b/2a期开放标签临床试验，评估皮下注射briquilimab单剂量治疗对抗组胺药难治的ColdU或SD成年患者 [3] - 研究共纳入27名参与者，分40mg（n=3）、120mg（n=12）和180mg（n=12）三个剂量组 [3] - 主要终点是briquilimab的安全性和耐受性，次要终点是临床活性和PK/PD，包括血清类胰蛋白酶测量 [3] 180mg剂量组患者特征 - 12名参与者中，3人（25%）诊断为ColdU，9人（75%）诊断为SD [4] - ColdU患者基线TempTest®阈值平均为18.7°C（范围：10 - 26°C），SD患者基线FricTest®阈值平均为3.7（范围：3 - 4） [4] 疗效数据 180mg剂量组 - 12名参与者（100%）在治疗后8周初步分析期内对激发试验有临床反应 [1][5] - 11名参与者（92%）达到完全缓解，1名参与者达到部分缓解 [5] - 第2周时，8名参与者（66%）达到临床反应，第8周时，7名参与者（58%）维持临床反应 [1] - 血清类胰蛋白酶测量显示，第1周评估时即观察到显著降低，10名参与者（83%）的测量值低于定量下限 [1][8] 全剂量组 - 22名参与者（81%）达到完全缓解，26名参与者（96%）达到完全或部分缓解 [6] 安全性数据 - 180mg剂量组未报告严重不良事件和3级或以上不良事件，也无毛发或皮肤颜色变化相关不良事件 [1][9] - 2名参与者（17%）出现味觉改变/味觉减退 [9] - 6名参与者（50%）出现1级或2级中性粒细胞计数下降，中位数16天恢复，其中5人同时诊断为病毒感染 [9] 会议安排 - 公司将于2025年6月16日上午8:00（美国东部时间）举办电话会议和网络研讨会，随后有管理层现场问答环节 [1][11] - 网络研讨会链接及演示幻灯片可在公司投资者关系网站活动与新闻 - 活动页面获取 [12] 联系方式 - 投资者联系Alex Gray，电话650 - 549 - 1454，邮箱agray@jaspertherapeutics.com [16] - 投资者联系Joyce Allaire，电话617 - 435 - 6602，邮箱jallaire@lifesciadvisors.com [16] - 媒体联系Lauren Walker，电话646 - 564 - 2156，邮箱lbarbiero@realchemistry.com [16]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Jasper Therapeutics - 行业：医疗保健行业 纪要提到的核心观点和论据 核心产品及潜力 - 核心观点：Jasper Therapeutics的领先项目briquilimab在肥大细胞介导的疾病中具有真正的特许经营潜力 [2] - 论据：肥大细胞是30多种疾病的致病细胞，briquilimab可通过阻断肥大细胞表面的KIT受体，关闭下游信号，诱导细胞凋亡，具有优越的疗效和良好的安全性 [3][4][5] 临床研究情况 - **慢性自发性荨麻疹（CSU）** - 核心观点：BEACON研究显示briquilimab在CSU中表现出快速起效、持久疗效和良好安全性 [9][10][18] - 论据：1月公布部分队列数据，橙色队列数据将于今年第三季度上半年公布；药物表现出良好的剂量反应，可降低色氨酸酶水平，减少肥大细胞数量；UAS7评分显示疗效优于竞争对手Barzavolumab；安全性方面，虽有不良反应但多为短暂且可自行缓解 [8][9][14][15][21] - **诱导性荨麻疹** - 核心观点：Spotlight研究显示briquilimab在诱导性荨麻疹中具有良好疗效 [32][34] - 论据：下周EAACI会议将公布180毫克剂量水平下12名患者的数据，此前120毫克剂量下93%的患者有临床获益，92%的患者有完全或部分缓解 [32][34] - **哮喘** - 核心观点：哮喘挑战研究将评估briquilimab的疗效，市场机会大 [35][38] - 论据：研究将测量FEV1，数据将于今年下半年公布；哮喘市场有大量未满足的需求，briquilimab是少数能耗竭肥大细胞的药物之一 [37][38][39] 安全性优势 - 核心观点：briquilimab通过优化生物剂量给药，有望减少KIT相关不良反应的发生率和严重程度 [23][31] - 论据：与Barzavolumab相比，briquilimab可给予患者无药间隔，让细胞有时间恢复功能；中性粒细胞计数在给药后四周开始恢复，提示可能恢复黑素细胞和味蕾的功能 [23][29][31] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 下周EAACI会议将公布Spotlight研究中180毫克剂量水平下12名患者的数据 [32] - 年中数据将包括BEACON和Spotlight研究开放标签扩展部分的数据，将有20 - 25名CSU患者和10 - 15名诱导性荨麻疹患者接受多次180毫克剂量治疗，用于选择2b期临床试验的剂量 [33] - 哮喘挑战研究数据将于今年下半年公布 [38]