公司业务基本情况 - 公司为临床阶段生物技术公司，无获批商业销售产品，未从产品销售获得实质收入[227] 产品开发风险 - 产品候选药物治疗疾病潜力若未实现，公司技术和开发项目价值可能大幅降低[229] - 产品开发项目基于新技术，开发和商业化途径更复杂、漫长且不确定性高[230] - 无FDA批准的用于衰老虚弱、阿尔茨海默病等衰老相关病症的同种异体细胞疗法，可能使公司产品候选药物获批复杂化和延迟[232] - 产品候选药物代表新疗法类别，市场可能不理解或接受，影响销售和公司前景[235] - 公司产品候选药物获得监管批准的过程漫长、昂贵且不确定，可能需要数年时间，也可能永远无法获得批准[299] - 公司产品候选药物在临床试验中可能无法证明安全有效，从而无法获得监管批准，导致无法产生足够收入维持业务运营[297] - 即使产品获得监管批准，也可能受到使用限制，后续可能发现问题导致产品受限或退出市场，还可能需要进行批准后研究[298] - 公司的临床试验可能因多种原因延迟或终止，导致开发成本增加，营销批准可能被延迟或拒绝[301] - 公布的临床研究初步数据可能变化，与实际结果不同会影响产品获批和商业化[328] 人员相关风险 - 公司未来成功在很大程度上依赖科学和管理团队，若无法招募和留住合格人员，可能导致技术和产品开发失败[234] 供应相关风险 - 公司依赖有限的骨髓供体和生物生长培养基供应，可能影响产品候选药物生产和临床试验完成[238] - 公司依赖第三方提供生产产品候选药物的物资，若第三方出现问题，可能导致供应延迟或中断，对业务产生重大负面影响[310] - 公司依赖研究机构进行临床试验，若无法与合适的研究机构达成协议或协议终止，可能无法及时更换机构，还可能产生额外成本[307] - 使用第三方制造商可能导致产品供应不足，制造商违规会使公司受处罚[314] - 依赖第三方制造商及其供应商会面临供应短缺、价格波动等风险[315] 产品安全风险 - 产品候选药物源自人类骨髓，有疾病传播风险，实际或声称的传染病传播会对公司产生不利影响[241] 设施相关风险 - 公司加工和存储设施及临床制造设施若受损或毁坏，会对业务和前景产生负面影响[243] 伦理及公众看法风险 - 干细胞疗法或人体组织使用的伦理等问题可能影响公众对公司或产品的看法，降低产品需求[245] 市场竞争风险 - 公司面临细胞治疗领域竞争，对手有更多资源和能力，行业竞争预计会加剧[248][249] - 若产品候选获FDA批准，潜在竞争对手可利用生物仿制药简化审批途径进入市场[279] 资金筹集情况 - 自2015年以来，公司通过出售股权证券筹集约5610万美元，其中2021年2月12日筹集2660万美元，3月15日通过首次公开募股筹集250万美元[251] 财务数据情况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为80万美元，营运资金赤字约200万美元，有50万美元债务，其中3月4日30万美元PPP贷款债务被免除[251] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损约2680万美元，预计未来亏损会增加[252] - 截至2020年12月31日，公司持有现金及现金等价物约80万美元[496] - 公司主要市场风险是利率敏感性，由于现金等价物短期到期和投资低风险，利率立即变动100个基点对其公允价值无重大影响[496] 流动性及资本需求风险 - 公司流动性和获取资本存在挑战，开展临床前研究和临床试验等会增加成本，需要额外资本[250] 产品责任风险 - 公司产品候选药物使用可能面临产品责任索赔，可能无法获得足够产品责任保险[254] 疫情影响 - 新冠疫情导致公司巴哈马注册试验参与度降低，临床随访执行受干扰，可能影响临床结果[257] 知识产权风险 - 公司知识产权保护存在风险，专利申请可能不获批或权利受限，第三方可能挑战专利[260][262][264] - 若某些许可协议终止，公司临床研究和产品商业化能力可能受不利影响[268] - 若无法保护专有信息和商业秘密，公司竞争地位和业务可能受不利影响[270] - 生物技术和制药行业专利诉讼多，公司产品候选可能引发侵权索赔[272] - 若Lomecel - B MSCs获FDA批准，第三方可能提起专利侵权诉讼，美国专利有有效性推定，公司可能无法证明专利无效[273] - 若第三方专利涵盖公司产品候选相关内容，可能阻碍商业化，且合适许可可能无法获得[274] - 若侵权索赔成功，公司可能需支付高额赔偿、获取许可、支付特许权使用费或重新设计产品[275] - 公司可能参与保护或执行专利的诉讼，费用高、耗时长，不利裁决可能使专利面临风险[276] - 2011年《莱希 - 史密斯美国发明法案》使美国在2013年3月过渡到“先发明者先申请”系统，增加专利申请和维护的不确定性和成本[283] - 美国专利法或其他国家法律变化可能降低专利价值，削弱公司保护产品候选的能力[286] - 美国专利自然有效期一般为最早非临时申请日起20年，公司产品候选专利可能在商业化前后到期，可申请最长5年的专利期限恢复[288][289] - 公司的专利期限延长可能无法获批，或获批的延长期限或保护范围小于请求，可能导致竞争对手推出竞争产品，减少公司收入[290] - 公司可能无法在全球范围内保护其知识产权，外国法律对知识产权的保护程度可能不如美国，执法也可能更困难[291] 行业研发现状 - 生物制药行业已投入数十亿美元用于开发阿尔茨海默病的新型疗法，但尚未有FDA批准的治疗方法[303] 生产及销售相关风险 - 生产和销售获批药物或医疗产品需遵守严格且昂贵的批准后监管要求，后续发现问题可能导致产品受限或退出市场[308] - 扩大生产需开发更大设施或外包，可能影响临床试验完成及产品商业化[312] - 产品获批后依赖第三方分销，不遵守程序会增加成本并影响供应[313] 产品报销及定价风险 - 产品商业化依赖政府和第三方支付方报销，可能因成本高难获足够报销[320] - 在部分国家如日本，产品定价和政府报销受管控，谈判需6 - 12个月或更久[321] - 成本控制举措可能降低产品价格，减少公司收入[322] 合作相关风险 - 与第三方合作若不成功，会影响产品商业化，增加资本需求[323] 监管数据相关风险 - 美国FDA、日本PMDA等监管机构可能不接受其管辖范围外的试验数据，若不接受需进行额外试验，成本高且耗时[333] - 一个司法管辖区的产品获批不意味着其他辖区也能获批，一个辖区获批失败或延迟可能影响其他辖区[335] 产品推广风险 - 若公司被发现不当推广产品的标签外用途，可能面临重大责任[337] 产品配套测试风险 - 若FDA要求产品候选药物获批时需配套诊断测试，而公司未获批或获批延迟，将无法商业化产品[338] 加速审查程序风险 - 公司可能通过FDA的加速审查程序获批，若无法获批，将增加费用和延迟时间[343] 医疗改革政策影响 - 2019年1月1日起，《减税与就业法案》废除ACA的“个人强制保险”税[347] - 2020年1月1日起，2020年联邦支出方案永久取消ACA规定的“凯迪拉克”税和医疗设备税[347] - 2021年1月1日起，2020年联邦支出方案取消ACA规定的健康保险公司税[347] - 2019年1月1日起，《两党预算法案》修订ACA，关闭大多数医疗保险D部分药品计划的覆盖缺口[347] - ACA及其他医疗改革措施可能导致更严格的覆盖标准和产品价格下行压力，影响公司盈利和产品商业化[351] 合规风险 - 公司与第三方的业务安排需确保符合医疗保健法律法规，否则可能面临重大处罚，包括民事、刑事和行政罚款、损害赔偿等[356] - 自2022年起，适用的制造商需每年向CMS报告向医生等支付和转移价值的信息[354] - 2018年6月28日，加利福尼亚州颁布CCPA，于2020年1月1日生效，可能增加公司合规成本和潜在责任[355] - FDA审查和批准新产品的能力受政府预算、人员招聘等多种因素影响，审批平均时间近年有所波动[357] - 公司若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、处罚或承担成本，影响业务和财务状况[359] - 公司业务活动受美国FCPA及其他国家反贿赂和反腐败法律约束，违反可能导致罚款、刑事制裁等[364] - 公司产品和技术受美国和外国进出口管制、贸易制裁和进口法律法规约束，违反可能影响国际销售和收入[365] 股价波动风险 - 公司A类普通股价格可能波动，受多种因素影响，包括临床研究结果、监管行动等[366][369] 资金筹集风险 - 公司为实现运营目标需筹集额外资金，可能导致现有股东股权稀释，或需放弃产品候选权[368] 股权结构情况 - 截至2021年3月30日，公司两位B类普通股持有人拥有A类和B类普通股合计约96.02%的投票权[376] 新兴成长型公司相关情况 - 公司作为新兴成长型公司，持续时间至最早发生的以下情形：财年营收超10.7亿美元、符合“大型加速申报公司”标准（非关联方持有的股权证券至少7亿美元）、前三年发行超10亿美元的非可转换债务证券、首次公开募股五周年后的财年最后一天[382] - 公司作为新兴成长型公司，可享受多项报告要求豁免，如仅提供两年经审计财务报表、无需遵守萨班斯 - 奥克斯利法案第404条审计师认证要求等[379][380] 经营业绩波动风险 - 公司季度经营业绩可能大幅波动或低于投资者和证券分析师预期，影响因素众多，如产品候选开发费用、临床试验结果等[373][374] 证券分析师影响 - 若证券或行业分析师不发布研究报告、发布不利或误导性报告、停止覆盖或不定期发布报告，公司股价和交易量可能下降[372] 财务报告内部控制风险 - 公司未能维持有效的财务报告内部控制，可能无法准确报告财务结果或防止欺诈，导致股东对财务报告失去信心，影响股价[377] 上市公司合规成本及风险 - 公司作为上市公司需遵守多项法规，会产生合规成本，分散管理层注意力，增加成本和费用，还可能面临更多诉讼[384][387][388] 股息政策 - 公司目前不打算对A类普通股支付股息，股东回报将取决于A类普通股价值增值[389] 控制权变更及管理层变动风险 - 公司公司章程、细则及特拉华州法律的相关规定可能阻碍控制权变更或管理层变动，压低A类普通股市场价格，如特拉华州普通公司法第203条禁止公司与持有15%投票权的利益相关股东进行业务合并三年[390][391] 员工情况 - 截至2020年12月31日，公司有12名全职员工、2名全职顾问和2名兼职顾问，其中12人从事研发活动[400] 诉讼专属法庭规定风险 - 公司证书规定特拉华州衡平法院是处理特定诉讼的专属法庭，美国联邦地方法院是解决证券法案相关诉讼的专属法庭，这些规定可能限制股东诉讼能力，若不适用或不可执行，公司可能产生额外成本[394][395][396][397] 产品商业化能力风险 - 公司从未将产品候选药物商业化，缺乏相关专业知识、人员和资源，需依赖合作伙伴或自行建立销售、营销和供应组织[398] 人员增长风险 - 公司未来发展和商业化计划需增加人员，增长可能给管理层带来额外责任，影响日常活动[400][401] 服务依赖风险 - 公司目前和可预见未来依赖独立组织、顾问和咨询公司提供服务，若服务不可用或管理不善，可能影响临床试验和业务推进[402] 系统风险 - 公司内部计算机系统及合作方系统可能出现故障、安全或数据隐私泄露，导致额外成本、收入损失等，保险可能无法充分补偿损失[404][405] 税收属性使用风险 - 公司净运营亏损结转和某些税收属性的使用可能受限，联邦NOLs在2017年12月31日后产生的可无限期结转，截至2020年12月31日公司无可用NOLs，所有权变更可能限制NOLs使用[406][407] 国际运营风险 - 公司计划在国际市场寻求产品候选药物的监管批准，面临国际运营相关风险，可能影响盈利[408] 指数成分股纳入标准变化 - 2017年7月，标普道琼斯和富时罗素宣布更改部分指数成分股纳入标准，排除多类普通股公司；2017年起MSCI就无投票权和多类股权结构处理进行公开咨询并暂时禁止新的多类股权结构公司纳入部分指数，2018年10月宣布将“投票权不平等结构”的股权证券纳入指数并推出新指数[371] 动物测试限制影响 - 公司研究和开发活动可能因动物测试限制而受影响或延迟[363]