文章核心观点 公司宣布从迈阿密大学获得一项干细胞技术专利 可扩大干细胞治疗管线 有望应用于多种心血管疾病及罕见儿科疾病 [1][2][4] 各部分总结 专利相关 - 公司获得美国专利12,168,028 B2 该专利保护从多能干细胞中获得GHRH受体阳性心肌生成细胞的方法 [1][7] - 该专利保护的细胞能分化为人类心肌细胞 且比现有方法更安全 [1] 技术优势 - 现有诱导多能干细胞技术在心血管领域应用有导致恶性室性心律失常的副作用 而该技术可避免此问题 [2][3] - 该技术通过选择将成为心肌细胞的细胞 消除具有电自动性的细胞 避免引发恶性室性心律失常 [3] 应用范围 - 该技术可能适用于成人多种心血管疾病及罕见儿科疾病 [4] 公司概况 - 公司是临床阶段的生物技术公司 致力于开发再生药物 主要研究产品是laromestrocel 有多种潜在作用机制和广泛应用前景 [5] - 公司目前有四个管线适应症 laromestrocel开发项目获得五项FDA重要指定 [5]

文章核心观点 公司宣布其干细胞疗法laromestrocel的研究性新药（IND）申请获FDA批准用于治疗小儿扩张型心肌病（DCM），该疗法有望为这一罕见且致命疾病带来新治疗方案 [2][3] 公司情况 - 公司是临床阶段再生医学生物技术公司，致力于开发再生药物以满足未满足医疗需求 [1][6] - 公司主要研究产品laromestrocel是同种异体间充质干细胞（MSC）疗法产品，具有多种潜在作用机制和广泛应用潜力 [6][7] - 公司目前正在推进三个管线适应症，包括左心发育不全综合征（HLHS）、阿尔茨海默病和与衰老相关的虚弱症 [9] - laromestrocel开发项目已获得五项重要FDA指定，HLHS项目获孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定，AD项目获再生医学先进疗法（RMAT）指定和快速通道指定 [9] 产品获批情况 - FDA批准laromestrocel的IND申请用于治疗小儿DCM，获批IND申请可直接进入2期关键注册临床试验，预计2026年上半年启动2期临床试验 [2][8] 疾病情况 - DCM是儿童最常见的心肌病形式，约50% - 60%的小儿心肌病病例被诊断为扩张型，多见于男孩和婴儿 [4][5] - DCM病因多数无法确定，会导致心脏扩大、功能减弱，引发充血性心力衰竭 [4] - 小儿心肌病全球至少影响10万名儿童，DCM有效治疗选择有限，近40%患儿在诊断后两年内需心脏移植或死亡 [8] 各方观点 - 公司首席医疗官表示推进laromestrocel临床开发体现公司对开发罕见病创新干细胞疗法的承诺，该疗法可能改善患者生活 [3] - 佛罗里达大学专家称FDA批准是小儿心血管治疗重要里程碑，公司创新干细胞疗法有望成为治疗儿童心血管疾病的突破性进展 [4]

文章核心观点 - 临床阶段再生医学生物技术公司Longeveron任命Than Powell为首席商务官，其将助力公司阿尔茨海默病项目合作及HLHS项目国际战略 [1][2] 公司动态 - 2025年7月7日起，Than Powell担任Longeveron首席商务官，负责公司整体业务战略、阿尔茨海默病项目合作及HLHS项目国际战略 [1] - 公司HLHS关键2期试验已完成患者招募，约13个月后出顶线数据，若结果积极，将为公司首次生物制品许可申请奠定基础 [2] 新官履历 - Than Powell有超25年制药和生物技术领导经验，曾在GSK和礼来等公司任职 [4] - 加入Longeveron前，他领导Surescripts的企业发展与战略，促成公司被TPG收购，还曾是Epulate创始人兼首席执行官 [4][5] - 他拥有迪堡大学经济学学士学位和斯坦福大学商学院工商管理硕士学位 [5] 公司概况 - Longeveron是临床阶段生物技术公司，开发再生药物满足未满足医疗需求 [6] - 公司主要研究产品laromestrocel是同种异体间充质干细胞疗法，有多种潜在作用机制，可用于多种疾病领域 [6] - 公司目前有HLHS、阿尔茨海默病和与衰老相关虚弱三个管线适应症，laromestrocel开发项目获五项FDA重要认定 [6]

文章核心观点 公司宣布其2b期临床试验（ELPIS II）已完成全部入组，评估其研究性细胞疗法laromestrocel作为左心发育不全综合征（HLHS）潜在辅助治疗方法，预计2026年第三季度公布试验结果，若结果积极，有望提交生物制品许可申请（BLA）以获全面传统批准 [1][2][5] 分组1：公司进展 - 公司完成ELPIS II试验全部入组，该试验评估laromestrocel作为HLHS潜在辅助疗法，共招募40名儿科患者，在全国12家顶级婴幼儿治疗机构开展 [1][2] - 预计2026年第三季度公布试验顶线结果，若结果积极，2026年有望提交laromestrocel用于HLHS的BLA以获全面传统批准 [1][2][5] - ELPIS II建立在ELPIS I积极临床结果基础上，ELPIS I中接受laromestrocel治疗的儿童在格伦手术后五年内无移植生存率达100% [3][6] - 2024年10月公司与美国食品药品监督管理局（FDA）的C类会议中，FDA确认ELPIS II为关键试验，若结果积极，可用于BLA提交以获全面传统批准 [4] - FDA已授予laromestrocel孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定用于治疗HLHS [4][5] 分组2：疾病情况 - HLHS是先天性出生缺陷，左心室严重发育不全或缺失，婴儿需在5年内进行复杂的三阶段心脏重建手术，因右心室衰竭早期死亡率高，存在改善右心室功能的未满足医疗需求 [8] 分组3：公司产品 - 公司是临床阶段生物技术公司，主要研究产品laromestrocel是同种异体间充质干细胞（MSC）疗法产品，具有多种潜在作用机制，有广泛潜在应用 [9] - 公司目前正在推进三个管线适应症：HLHS、阿尔茨海默病和与衰老相关的虚弱 [9] 分组4：财务激励 - 若公司获得FDA对laromestrocel用于HLHS的营销批准，可能有资格获得优先审评券（PRV），可缩短审评时间，该券可出售或转让，自2024年8月以来每张售价1.5 - 1.58亿美元 [7] - 罕见儿科疾病PRV计划未来不确定，美国国会2024年12月未续签，但美国众议院最近通过《给孩子一个机会法案》，若颁布将把PRV计划延长至2029年 [7]

财务数据和关键指标变化 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 无相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 无相关内容 其他重要信息 - 公司召开2025财年年度股东大会，会议以线上形式举行，旨在提高参与度 [1] - 参会人员包括公司高管、独立审计机构代表和独立选举监察员 [4] - 会议需处理的事项包括选举董事、批准公司2021激励奖励计划修正案以及批准任命CBIZ为公司独立注册公共会计师事务所 [9][11] - 会议选举Rock Sofer为任期三年的一类董事，批准激励奖励计划修正案，批准任命CBIZ为独立注册公共会计师事务所 [13][14] - 公司预计在会议结束后四个工作日内向美国证券交易委员会提交8 - K表格报告投票结果 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 无相关内容

文章核心观点 临床阶段再生医学生物技术公司Longeveron宣布其CEO将在2025年6月16 - 17日举行的H.C. Wainwright第6届年度神经展望混合会议上发表演讲 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于开发再生药物以满足未满足的医疗需求 [2] - 公司主要研究产品laromestrocel是一种同种异体间充质干细胞疗法产品，具有多种潜在作用机制，有广泛潜在应用 [2] - 公司目前正在推进三个管线适应症，分别为左心发育不全综合征、阿尔茨海默病和与衰老相关的虚弱 [2] - laromestrocel开发项目获得五项FDA指定，HLHS项目获孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定，AD项目获再生医学先进疗法指定和快速通道指定 [2] 会议信息 - 公司CEO将在2025年6月16 - 17日举行的H.C. Wainwright第6届年度神经展望混合会议上发表演讲 [1] - 会议演示网络直播可在公司网站“活动与演示”部分访问，会议结束后90天内可在公司网站观看重播 [1] - 预录制演示将于6月16日美国东部时间上午7:00按需提供 [3] - 公司演示网络直播链接可点击指定位置获取 [3] 投资者和媒体联系方式 - 投资者和媒体联系人是Derek Cole，邮箱为derek.cole@iradvisory.com [3]

文章核心观点 公司将参加2025年6月16 - 19日在波士顿会展中心举行的BIO国际会议 ，借此探索阿尔茨海默病项目潜在合作与战略机会 ，其主要候选疗法laromestrocel在治疗轻度阿尔茨海默病的2a期临床试验中取得积极成果并获FDA多项认定 [1][2][5] 公司参会信息 - 公司将参加2025年6月16 - 19日在波士顿会展中心举行的BIO国际会议 [1] - 会议期间公司管理团队将与全球制药公司高管会面 ，探索阿尔茨海默病项目潜在合作与战略机会 [2] - 可通过BIO国际会议会议门户或联系info@longeveron.com请求与公司在会议期间会面 [6] 阿尔茨海默病项目情况 - 阿尔茨海默病项目在1期和2期临床试验中产生积极数据 ，2a期临床试验（CLEAR MIND）结果支持laromestrocel治疗轻度阿尔茨海默病的治疗潜力 ，于2025年3月发表在《自然医学》杂志 [2] - 此前公司于2023年10月5日公布CLEAR MIND 2a期临床试验 topline结果 ，12月20日报告额外临床数据和成像生物标志物结果 ，2024年阿尔茨海默病协会国际会议上展示了CLEAR MIND研究的完整结果 [4] - 2a期临床试验中laromestrocel治疗患者与安慰剂组相比总体上延缓/阻止了疾病恶化 ，试验达到主要安全和次要疗效终点 ，特定laromestrocel组在预先指定的临床和生物标志物终点上有统计学显著改善 [3] - FDA授予laromestrocel再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道认定 ，用于治疗轻度阿尔茨海默病 ，公司所知laromestrocel是首个获FDA RMAT认定用于阿尔茨海默病的细胞治疗候选药物 [5] - 近期与FDA的B类会议就计划中的单一关键2/3期临床试验达成一致 ，若结果积极将可用于生物制品许可申请（BLA）提交 ，预计2026年下半年启动轻度阿尔茨海默病的单一关键2/3期临床试验 ，取决于获得非稀释性资金和/或合作支持 [8] 公司概况 - 公司是临床阶段的生物技术公司 ，开发再生药物以满足未满足的医疗需求 [7] - 主要研究产品laromestrocel是一种同种异体间充质干细胞（MSC）疗法产品 ，具有多种潜在作用机制 ，有广泛潜在应用 [7] - 目前正在推进三个管线适应症 ：左心发育不全综合征（HLHS）、阿尔茨海默病和与衰老相关的虚弱 ，laromestrocel开发项目获得五项不同且重要的FDA认定 [7] 投资者和媒体联系方式 - 投资者和媒体联系人为Derek Cole ，邮箱为derek.cole@iradvisory.com [11]

文章核心观点 - Longeveron公司入选XPRIZE Healthspan竞赛半决赛队伍并获25万美元里程碑1奖项，其干细胞疗法laromestorcel有潜力治疗多种疾病且已获多项FDA指定 [1][2] 关于XPRIZE Healthspan竞赛 - 这是一项为期7年、奖金1.01亿美元的全球竞赛，旨在革新人类衰老应对方式 [2][4] - 参赛团队需开发测试能恢复肌肉、认知和免疫功能至少10年（目标20年）的疗法 [4] - 超600个来自58个国家的申请团队中，前100名成为半决赛队伍，前40名获25万美元奖金，半决赛队伍有资格竞争100万美元里程碑奖，大奖奖金6100万 - 8100万美元 [2] 关于Longeveron公司 - 是临床阶段再生医学生物技术公司，开发细胞疗法治疗危及生命和慢性衰老相关疾病 [1] - 主要研究产品laromestrocel是同种异体间充质干细胞疗法，有多种潜在作用机制，可用于多种疾病领域 [6] - 目前正在推进HLHS、阿尔茨海默病和衰老相关虚弱三个管线适应症的研究 [6] - laromestrocel开发项目获五项FDA指定，HLHS项目获孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定，阿尔茨海默病项目获再生医学先进疗法指定和快速通道指定 [2][6]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度营收为40万美元，2024年同期为50万美元，同比减少10万美元或30%，主要因巴哈马注册试验参与者需求下降，部分被制造服务合同收入增加抵消 [23] - 2025年第一季度巴哈马注册试验临床试验收入为30万美元，较2024年同期减少20万美元 [24] - 截至2025年3月31日的前三个月，合同制造收入为10万美元，2024年同期为3.3万美元，增加约10万美元 [24] - 截至2025年3月31日的前三个月，一般及行政费用增至约290万美元，2024年同期为220万美元，增加约70万美元或34%，主要与人员相关成本增加有关 [24] - 截至2025年3月31日的前三个月，研发费用从2024年同期的约220万美元增至约250万美元，增幅13% [24] - 本季度净亏损从2024年同期的400万美元增至约500万美元 [25] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为1430万美元，公司认为现有资金可支撑到2025年第三季度末的运营费用和资本支出需求 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 干细胞疗法Laramestrocel业务 - 在三项适应症的五项临床试验中取得多项积极初步结果，包括阿尔茨海默病的一期和二期试验、与衰老相关虚弱的一期和二期试验，以及左心发育不全综合征（HLHS）的一期试验 [8] HLHS项目 - ELPIS - 2二期b临床试验已完成约95%的患者招募，预计在2025年第二季度末完成招募 [10][19] - 一期临床研究LPS 1中，接受治疗的HLHS婴儿五年无移植生存率达100%，而历史对照数据死亡率约为20% [18] 阿尔茨海默病项目 - ClearMind 2a期临床试验结果于2025年3月发表在《自然医学》杂志，并在4月的《今日神经学》访谈中被提及 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - HLHS、阿尔茨海默病和与衰老相关虚弱三项初始适应症的美国市场机会分别约为50亿美元以上、40亿美元以上和高达10亿美元 [9] - 预计每年约有1000名HLHS婴儿出生，若90%存活至第二阶段手术，约有900名患者；排除约10%有三尖瓣问题合并症的患者后，剩余约800名患者；假设市场渗透率为65%，保守定价估计在美国市场将带来超过5亿美元的收入 [35][36][37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是一家再生医学公司，专注于开发前沿细胞疗法，战略重点是高效执行Longevirone和Lateral Master Cell的战略计划 [7][8] - 2025年的主要运营目标包括完成HLHS的2b期研究ALPHACE 2、做好HLHS生物制品许可申请（BLA）准备和商业化准备，以及为阿尔茨海默病项目寻求战略合作伙伴 [9] - 公司将使用Laramastro Cell指代细胞疗法，减少Llomacel B的使用 [8] - 公司认为HLHS项目成功概率高，是潜在监管批准和未来商业化路径最短的项目 [10] - 阿尔茨海默病项目在与FDA的B类会议后，明确了监管途径，正寻求合作机会和非稀释性资金 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去两年到明年是公司历史上最激动人心的时期，未来12 - 18个月是潜在的转型期，有多个关键里程碑 [4][6] - 公司对推进Laramestrocel作为多种适应症的细胞疗法进展感到满意，期待为患者和股东带来价值 [14] 其他重要信息 - 2025年2月，世界卫生组织国际非专利名称专家委员会批准laromastrocel作为Loma Cell B的非专利名称，这是细胞疗法开发和未来商业化的重要一步 [7] - Laramestro Cell开发项目获得五项FDA指定，HLHS项目获得孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定，阿尔茨海默病项目获得再生医学先进疗法（RMAT）指定和快速通道指定 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：HLHS市场中，所有一期手术幸存者是否都有资格接受laromestrocel治疗，以及招募挑战是否会影响商业采用 - 公司认为在孤儿病领域招募工作做得很好，目前已完成约95%的招募，预计本季度完成剩余一名患者的招募 [32][33] - 多数进入第二阶段手术的儿童在产品获批后会被考虑纳入治疗，排除标准中只有三尖瓣问题合并症的患者占比不到10%；假设市场渗透率为65%，美国市场保守估计将带来超过5亿美元收入 [34][36][37] 问题2：FDA领导层或政策变化是否会影响公司的BLA申请 - 公司未看到相关影响迹象，最近与FDA的互动很支持，团队对公司计划也很支持；公司会做好充分准备，提交最好的BLA申请 [39][40] 问题3：关于制造方面，目前产能、扩大运营计划、潜在投资以及是否存在专利瓶颈 - 一批Laramestrocell至少可生产1500剂产品，当前产量能满足商业供应；投资主要用于提升GMP系统、考察设施（可能包括CDMO）和增加内部专业人员 [43][44] 问题4：HLHS中laromestrocel采用基于价值定价的适用性、定价确定因素以及近期罕见病药物上市的定价先例 - 目前最接近的产品是Mesoblast用于移植物抗宿主病（GVHD）的产品，治疗费用约为150万美元；公司认为自身产品可获得较高溢价，保守估计定价可达300万美元/疗程 [52][53] 问题5：Laramestrocel需在何时获得监管批准才有资格获得儿科优先审查凭证（PRV），假设PRV计划未获国会重新授权 - 当前PRV计划于明年9月到期，公司认为即使不延期也不会影响产品上市；国会有很大支持延长该计划，公司正积极推动 [50][51] 问题6：HLHS中12个临床试验中心的格伦手术量占比以及所需销售团队规模 - 12个临床试验中心进行了约80%的相关手术；预计美国需要4 - 5名销售人员，整个商业组织不超过12 - 15人 [59][60][61] 问题7：阿尔茨海默病项目合作讨论阶段对选择CDMO或内部制造的影响 - 现有设施无法满足阿尔茨海默病项目生产需求，合作讨论结果可能影响选择；考虑的CDMO有大规模生产能力 [62][63] 问题8：阿尔茨海默病研究的自适应方案形式 - 与FDA达成的协议是进行一项包含约1600 - 1650名患者的单一研究，其中前600名患者为2期自适应阶段，采用三臂试验（一个安慰剂组和两个不同剂量组）；若600名患者的中期分析结果为阳性，FDA同意给予批准，并继续完成整个研究 [64][65] - 自适应设计旨在无缝过渡到3期，传统批准基于50%参与者完成72周治疗后的中期分析，届时可根据条件功效决定是否批准、选择其他剂量或判断试验是否继续进行 [66][67]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度营收为40万美元，2024年同期为50万美元，同比减少10万美元，降幅30%，主要因巴哈马注册试验参与者需求下降，部分被制造服务合同收入增加抵消 [24] - 2025年第一季度巴哈马注册试验临床试验收入为30万美元，较2024年同期减少20万美元，因参与者需求下降 [25] - 截至2025年3月31日的前三个月，合同制造收入为10万美元，2024年同期为3.3万美元，增加约10万美元，因制造服务合同业务活动增加 [25] - 截至2025年3月31日的前三个月，一般及行政费用增至约290万美元，2024年同期为220万美元，增加约70万美元，增幅34%，主要因人员相关成本增加，包括基于股权的薪酬 [25] - 截至2025年3月31日的前三个月，研发费用从2024年同期的约220万美元增至约250万美元，增幅13% [25] - 本季度净亏损从2024年同期的400万美元增至约500万美元 [26] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1430万美元，目前认为现有资金能根据当前运营预算和现金流预测，为运营费用和资本支出需求提供资金至2025年第三季度末 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司干细胞疗法Laromestrocel在三项适应症的五项临床试验中取得多项积极初步结果，包括阿尔茨海默病的一期和二期试验、与衰老相关虚弱症的一期和二期试验，以及左心发育不全综合征（HLHS）的一期试验 [9] - HLHS项目的ELPIS - 2二期b临床试验已完成约95%的患者招募，预计在2025年第二季度完成招募 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司针对HLHS、阿尔茨海默病和与衰老相关虚弱症这三项初始适应症的开发项目，对应的美国市场机会分别约为50亿美元以上、40亿美元以上和最高10亿美元 [10] - 预计每年有1000名患有HLHS的婴儿出生，若90%存活至第二阶段手术，约有900名患者；排除不到10%有三尖瓣问题合并症的患者后，约剩800名患者；假设市场渗透率为65%，保守估计仅美国市场收入将超过5亿美元 [37][38][39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2025年公司战略计划围绕高效执行，重点关注三个主要运营目标：完成HLHS的ALPHACE 2二期b研究、做好HLHS生物制品许可申请（BLA）准备和商业化准备、为阿尔茨海默病项目寻求战略合作伙伴 [10] - 公司专注于推进Laromestrocel作为针对多种有重大未满足医疗需求适应症的细胞疗法，未来12 - 18个月将迎来多个潜在变革性里程碑 [15] - 公司正在评估所有战略选择，以确保HLHS的BLA申请准备就绪，包括提升内部设施和能力，或与合同开发和制造组织（CDMO）合作进行Laromestrocel的商业制造 [22] - 基于阿尔茨海默病项目与FDA的积极沟通，公司专注于为该项目寻求合作机会和/或非稀释性资金 [14][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去两年到明年是公司历史上最令人兴奋的时期，未来12 - 18个月对公司来说可能是变革性的时期，有多个关键里程碑 [4][6] - 公司对推进Laromestrocel作为细胞疗法的进展感到非常满意，对其为患者和股东带来的机会感到兴奋 [15] - 尽管HLHS患者招募有挑战，但公司在孤儿病招募方面表现出色，接近完成招募是一项很好的成就 [34] - 公司认为HLHS项目成功概率高，是所有管线中最有可能获得监管批准和实现未来商业化的项目 [11] 其他重要信息 - 2025年2月，世界卫生组织国际非专利名称专家委员会批准Laromestrocel作为Loma Cell B的非专利名称，这是公司细胞疗法开发和潜在未来商业化的重要一步 [7] - Laromestrocel开发项目获得五项FDA指定，HLHS项目获得孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定；阿尔茨海默病项目获得再生医学先进疗法（RMAT）指定和快速通道指定 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 所有HLHS一期手术幸存者是否都有资格接受Laromestrocel治疗，招募挑战是否会影响商业推广 - 公司认为在孤儿病招募方面表现出色，接近完成招募，招募约4%的年度患者群体是不错的成绩 [34] - 多数进入第二阶段手术（格伦手术）的儿童在产品获批后会被考虑纳入治疗，排除标准仅为有三尖瓣问题合并症的患者，占比不到10%；假设市场渗透率为65%，保守估计仅美国市场收入将超过5亿美元 [36][38][39] 问题2: FDA领导层或政策变化是否会影响公司的BLA申请 - 公司未看到任何迹象表明BLA申请会受影响，最近与FDA的互动很支持，团队对公司计划仍很支持；无论领导层如何变化，公司都会做好申请准备，提交最佳的BLA申请 [41][42] 问题3: 请评论公司目前的生产能力、扩大运营的计划、所需投资以及是否存在运营瓶颈 - 目前一批Laromestrocel的产量至少能生产1500剂，当前生产工艺的产量能满足商业供应 [45] - 公司主要投资于提升药品生产质量管理规范（GMP）系统、考察设施（可能包括有商业能力和能接受BLA的CDMO），并增加有相关经验的内部员工，以确保及时提交BLA [45][46] 问题4: 请说明基于价值定价法在确定HLHS中Laromestrocel最佳定价模式的适用性，以及近期罕见和超罕见疾病领域的药物上市情况是否可作为定价基准；若儿科罕见病优先审评券（PRV）计划未获国会重新授权，Laromestrocel需何时获得监管批准才有资格获得PRV - 当前PRV将于明年9月到期，但公司认为在产品获得市场授权前其不会过期；国会两党对“给孩子一个机会法案”有很大支持，预计该计划会获得重新授权，公司有资格获得PRV [53][54] - 目前与公司产品最接近的是Mesoblast公司用于移植物抗宿主病（GVHD）的产品，其治疗费用约为150万美元；公司虽未最终确定定价，但认为产品单次使用、有望挽救生命、能为医疗系统提供显著价值，可获得较高溢价，保守估计该领域药物定价可达300万美元/疗程 [55][56] 问题5: HLHS需要怎样的销售团队，ELPIS - 2研究的12个中心进行的格伦手术量占比多少 - 进行临床试验的12个中心进行了约80%的相关手术，这对公司很有利 [61] - 美国进行此类手术的儿科心脏外科医生不到50名，公司预计需要4 - 5名以上的销售人员，整个商业组织不超过12 - 15人，包括管理市场支持、营销支持和患者服务支持等 [62][63] 问题6: 阿尔茨海默病项目的合作讨论阶段对选择CDMO或内部建设制造的决策有何影响，HLHS和阿尔茨海默病的CDMO决策是否相关 - 公司现有设施无法满足阿尔茨海默病项目的生产需求，该项目计划进行的关键二期 - 三期试验所需的临床试验材料需在商业级设施生产，可能选择CDMO或与有设施的合作伙伴合作 [64] - HLHS和阿尔茨海默病的CDMO决策基本独立，但如果HLHS选择CDMO路线，会考虑其未来能否大规模支持阿尔茨海默病项目 [64] 问题7: 阿尔茨海默病研究的自适应方案是什么样的 - 公司与FDA达成一致，进行一项单一研究，共约1600 - 1650名患者；研究的第一部分（二期自适应阶段）有600名患者，为三臂试验（一个安慰剂组和两个不同剂量的Laromestrocel组） [67] - 在600名患者阶段结束时进行中期分析，若结果积极，FDA同意基于这600名患者给予批准，同时原则上要求继续研究至1600 - 1650名患者，以获得更大患者群体的数据 [68] - 自适应设计是无缝的，从二期直接进入三期；传统批准基于中期分析，当50%的参与者完成72周治疗时，根据条件功效做出决策，可选择申请批准、更换剂量或决定试验是否继续进行；若批准，试验将继续直至所有患者完成72周治疗，并在试验结束时进行全面分析 [69][70]