业务研发进展 - 公司主要聚焦于基于tRNA合成酶的新型生物途径创新药物的发现和开发，研究基于20个tRNA合成酶基因及其细胞外靶点[85] - 公司主要产品ATYR1923的2期临床试验于2020年10月完成32名患者入组，超过30名患者的目标入组人数[88] - ATYR1923正在进行针对肺结节病的1b/2a期临床试验和针对COVID - 19患者的2期临床试验[87][88] - 2020年11月，公司宣布从NRP2抗体项目中确定一个肿瘤学IND候选药物ATYR2810[90] - 2020年11月，公司宣布确定了管道中两种tRNA合成酶的受体靶点，该发现是与CSL合作完成[94] 合作与资金获取 - 公司与Kyorin签订协议，获得800万美元预付款，达成特定里程碑后还可获得总计1.67亿美元，以及日本净销售额中个位数到中两位数的分级特许权使用费[89][97] - 2020年9月30日止九个月，公司根据Kyorin协议确认800万美元许可收入，根据CSL协议确认40万美元许可收入[99][100] - 公司子公司Pangu BioPharma与香港科技大学获约75万美元赠款用于开发双特异性抗体，赠款资助约50%的项目总成本[91][93] - 公司于2016 - 2017年分三次从SVB和Solar Capital借款共2000万美元[106] - 2019年通过ATM发行计划出售611,687股普通股，总收益3.3百万美元；2020年前三季度出售630,685股，总收益2.5百万美元；2020年2月完成后续公开发行，总收益约20.7百万美元[118][119] - 2020年9月与Aspire Capital签订普通股购买协议，对方承诺30个月内按公司要求最多购买20.0百万美元普通股，截至9月30日未出售[120] 财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年第三季度营收分别为0.1百万美元和0.2百万美元，研发费用分别为4.6百万美元和3.8百万美元，行政费用分别为2.0百万美元和1.9百万美元，其他净费用均为0.1百万美元[110][111][112] - 2020年和2019年前三季度营收分别为8.4百万美元和0.3百万美元，研发费用分别为12.6百万美元和10.5百万美元，行政费用均为6.8百万美元，其他净费用分别为0.3百万美元和0.6百万美元[113][114][115] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损333.6百万美元，现有现金、现金等价物和可供出售投资为36.1百万美元，预计至少可满足未来一年现金需求[116] - 2020年11月3日全额偿还定期贷款，包括最终支付金额为已融资额的8.75%[121][132] - 2020年和2019年前三季度经营活动净现金使用量分别为9.9百万美元和15.1百万美元，投资活动净现金提供量分别为3.7百万美元和6.1百万美元，融资活动净现金提供量分别为15.1百万美元和3.3百万美元[122][124][125][126] 公司未来展望 - 公司预计未来费用将增加，需获得大量额外资金，未来资本需求受临床试验、合作安排、监管审查等多因素影响[127][128][129] 公司合同情况 - 公司正常业务合同多为可取消合同，2020年前三季度合同义务与2019年年报披露相比无重大变化[131] 公司财务风险 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和可供出售投资共36.1百万美元，若利率瞬时统一提高100个基点，对经营结果无重大影响[135] - 公司认为现金、现金等价物和可供出售投资无重大违约或流动性风险，但无法保证未来投资市值不受不利影响[136] - 公司在一家或多家金融机构持有的现金及现金等价物超过联邦保险限额[136] - 公司在美国境外产生以非美元货币计价的费用，业务受美元与外币汇率波动影响[137] - 公司未进行外汇套期保值交易以降低外汇风险[137] - 英镑因英国脱欧波动较大，但包括脱欧相关的汇率波动至今未对公司产生重大影响[137] - 美元兑英镑或欧元汇率变动10%不会对公司经营业绩或财务状况产生重大影响[137] - 通货膨胀通常会增加公司劳动力、制造、临床试验及其他研发和管理成本[139] - 公司认为报告期内通货膨胀未对经营业绩和财务状况产生重大影响[139] 公司子公司情况 - 公司拥有一家位于香港的子公司Pangu BioPharma，持股比例为98%[96]