公司技术与药物研发情况 - 公司有三种核心技术，三款药物正在美国和波兰进行四项临床试验[109] - Annamycin正在进行两项I/II期临床试验，初步临床数据显示其可能成为适用于大多数复发或难治性AML患者的首个成功疗法[110] - WP1220于2019年1月在波兰获批用于皮肤T细胞淋巴瘤的局部治疗临床试验，并已开始患者治疗[109] - WP1066和WP1732在动物模型的多种肿瘤中显示出高抗癌活性，WP1066还能增强动物的免疫反应[126] 公司合并与子公司成立情况 - 2016年5月2日，Moleculin, LLC与MBI合并，公司向其权益持有人和可转换票据持有人发行999,931股普通股[116] - 公司于2018年成立澳大利亚子公司，以利用当地政府对研发的激励政策，加速临床前开发并降低成本[117] 公司药物资格与专利情况 - 2018年公司获得FDA授予Annamycin治疗AML的孤儿药资格，2019年获得WP1066治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格，美国新药申请获批后可获7年市场独占权，欧盟上市许可申请获批后可获10年市场独占权[119] - 2019年7月10日，公司提交了与Annamycin药物产品候选相关的配方、合成工艺和复配专利申请，若获批将提供20年保护[119] 市场相关情况 - 近5年，免疫检查点抑制剂（如Opdivo和Keytruda）年营收超100亿美元[128] 公司药物优势情况 - 目前可用的蒽环类药物存在心脏毒性和多药耐药性问题，Annamycin有望克服这些问题[122] 公司融资与销售协议情况 - 公司与Oppenheimer & Co. Inc.签订市场发行销售协议，可出售普通股，总销售价格最高达1500万美元，佣金为销售总额的3.0%[150] - 2019年4月23日，公司与机构投资者达成协议，以每股1.60美元的价格出售937.5万个单位，总收益1500万美元[154] 公司药物临床试验进展情况 - 2019年7月18日，波兰Annamycin试验中3名患者以150mg/m²剂量治疗无药物相关不良事件，试验将升至180mg/m²剂量水平[151] - 2019年5月7日，欧洲Annamycin试验第一队列中3名患者接受120mg/m²剂量治疗，2人有足够反应符合骨髓移植条件，试验升至150mg/m²剂量水平[153] - 2019年8月13日，公司评估WP1220治疗CTCL的概念验证临床试验已达到完全入组[148] - 2019年8月6日，研究表明WP1066与放疗结合可使免疫活性小鼠产生免疫记忆，增加整体存活率[149] - 2017年8月公司提交Annamycin治疗复发或难治性AML的I/II期试验新药申请，9月获FDA批准，2018年3月开始患者治疗[140] - 2017年12月，FDA批准WP1066治疗复发性恶性胶质瘤和黑色素瘤脑转移的I期试验医师赞助新药申请，2018年7月开始招募[143] - 2019年1月，波兰批准公司WP1220治疗皮肤T细胞淋巴瘤的临床试验授权，第一季度开始治疗患者[144] - 2019年3月26日，公司公布Annamycin在美国和欧洲急性髓系白血病1/2期临床研究首批患者积极中期数据，美国研究中4名患者完成100mg/m²治疗无重大不良事件，研究将进入120mg/m²剂量阶段[160] - 2019年3月19日，公司欧洲WP1220治疗皮肤T细胞淋巴瘤临床试验首批两名患者入组[161] 公司人员变动情况 - 2019年3月18日，纪念斯隆凯特琳癌症中心白血病主任Martin Tallman博士加入公司科学顾问委员会[162] 公司财务关键指标变化情况 - 2019年第二季度研发费用210万美元，较2018年同期420万美元减少210万美元；2019年上半年研发费用500万美元，较2018年同期550万美元减少50万美元[166][169] - 2019年第二季度一般及行政费用150万美元，较2018年同期120万美元增加30万美元；2019年上半年一般及行政费用310万美元，较2018年同期260万美元增加50万美元[167][170] - 2019年第二季度认股权证负债公允价值变动收益240万美元，较2018年同期30万美元增加210万美元；2019年上半年认股权证负债公允价值变动收益290万美元，较2018年同期100万美元增加190万美元[168][171] - 2019年上半年经营活动使用现金920万美元，较2018年同期630万美元增加290万美元；投资活动使用现金3万美元，较2018年同期1万美元增加2万美元；融资活动提供现金2080万美元，较2018年同期1028万美元增加1052万美元[172][173][174] - 2019年4月，公司与机构投资者完成认购协议，以每股1.6美元价格发售937.5万股，总收益1500万美元；2019年第二季度，因行使认股权证发行141.3018万股，收益约160万美元；2019年3月，承销发售525万股，净收益470万美元[175][176][177][178] 公司资金情况 - 公司认为截至2019年6月30日的现金及现金等价物足以支持到2020年第二季度运营，若发行额外股权可显著延长资金支持时间，但产品销售产生收入尚需数年且不确定，预计需筹集额外资金[181][182] 公司研发费用应计情况 - 公司记录第三方服务提供商研发活动的应计费用，包括临床前研究、临床试验准备和合同制造活动[187] - 公司根据已提供但未开票的服务估计研发活动成本，计入资产负债表的应计负债和运营报表的研发费用[187] - 公司通过与内部人员和外部服务提供商讨论估计工作完成量和应支付费用[188] - 公司在每个报告期确定应计余额时需进行重大判断和估计，实际成本确定时会调整应计估计[188] - 公司应计费用部分取决于临床研究组织和其他第三方服务提供商的及时准确报告，目前应计费用与实际费用无重大差异[188] 公司资产减值情况 - 管理层在事件或情况表明账面价值可能无法实现时，或至少每年第四季度对长期资产进行减值审查[189] - 若需评估，将资产相关的预计未来未折现现金流与账面价值比较，确定是否减值[189] - 减值影响是将资产公允价值与账面价值的差额计入费用[189] 公司披露适用情况 - 公司作为较小报告公司，不适用关于市场风险的定量和定性披露[190]