Emory University physician-sponsored clinical trial conducted at the Aflac Cancer and Blood Disorders Center at Children’s Healthcare of AtlantaResults demonstrated WP1066 induces anti-tumor immune responses and were recently published in the Journal of Clinical Investigation Insight WP1066 found to be safe and effective, warranting a Phase 2 trial HOUSTON, Dec. 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Moleculin Biotech, Inc., (Nasdaq: MBRX) (“Moleculin” or the “Company”), today announced positive results from the Emor ...

公司融资与资本运作 - 公司宣布与现有权证持有人达成协议，促使他们立即行权，涉及两批权证：一批为2025年2月发行的权证，行权价为每股6.63美元，可购买总计727,969股普通股；另一批为2025年8月发行的权证，行权价为每股6.3219美元，可购买总计316,360股普通股 [1] - 此次现有权证行权预计将为公司带来总计约650万美元的总收益（扣除财务顾问费用前） [1] - 作为对立即现金行权的对价，公司将发行新的未注册权证，新权证可购买总计高达2,610,823股普通股，行权价为每股6.63美元，有效期五年，但需经股东批准后方可行权 [3] - 此次交易预计将于2025年12月11日左右完成，公司计划将此次发行的净收益用于营运资金及一般公司用途 [4] - Roth Capital Partners和Maxim Group LLC担任此次交易的财务顾问 [2] 证券发行与注册状态 - 现有权证行权后可发行的普通股已根据有效的S-1表格（文件号333-286276）和S-3表格（文件号333-290418）注册声明进行注册 [1] - 新发行的权证及行权后可发行的普通股未根据《1933年证券法》注册，公司已同意向美国证券交易委员会提交注册声明，以涵盖新权证行权后可发行普通股的转售 [5] 公司业务与研发管线 - 公司是一家处于临床三期阶段的制药公司，专注于开发针对难治性肿瘤和病毒的治疗候选药物 [7] - 公司的核心项目是Annamycin，这是一种旨在避免多药耐药机制且无现有蒽环类药物常见心脏毒性的新一代高效、耐受性良好的蒽环类药物，目前正开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病以及软组织肉瘤肺转移 [7] - 公司已启动名为MIRACLE试验的关键性、适应性设计三期临床试验，评估Annamycin与阿糖胞苷联合疗法用于治疗复发或难治性急性髓系白血病，基于成功的1B/2期研究及与美国食品药品监督管理局的沟通，公司认为其已大幅降低了Annamycin用于治疗急性髓系白血病的潜在获批开发路径的风险 [8] - 公司还在开发WP1066，这是一种能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子、同时刺激自然免疫反应的免疫/转录调节剂，靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [9] - 公司管线中还包括一系列抗代谢药物，例如用于潜在治疗致病性病毒以及某些癌症适应症的WP1122 [9]

核心观点 - 公司Moleculin Biotech宣布其针对复发或难治性急性髓系白血病的关键性2B/3期MIRACLE试验患者招募取得显著进展 截至2025年12月3日 同意参与试验的患者已达到首次计划中期揭盲所需目标人数45人的78% 较2024年11月报告的60%有所提升 公司预计将在2026年第一季度完成前45名患者的治疗并进行首次数据揭盲 [1] 临床试验进展与数据 - **患者招募加速**：MIRACLE试验的同意受试者比例在一个月内从60%提升至78% 显示出研究者在欧美地区的积极性 尽管欧洲部分中心早期曾受病床短缺影响 但目前情况在某些欧盟国家已有所改善 [1][2] - **揭盲计划与时间表**：试验方案允许在45名受试者时进行初步主要疗效和安全性数据的揭盲 公司预计在2026年第一季度完成这45名患者的治疗 并在之后不久支持试验A部分的首次揭盲 整个A部分计划招募最多90名患者 预计在2026年上半年完成 [1][2][3][4] - **试验设计与目标**：MIRACLE试验是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的适应性设计临床试验 首次早期揭盲将涉及30名接受两种剂量Annamycin联合HiDAC治疗的患者和15名仅接受HiDAC加安慰剂的患者 公司期望看到至少一个Annamycin剂量组的表现优于对照组 这将是试验支持药物获批的有力指标 第二次揭盲的数据将用于决定在B部分推进哪种Annamycin剂量 [2][3] 药物Annamycin的监管地位与优势 - **监管资格**：Annamycin已获得美国FDA针对治疗复发或难治性急性髓系白血病的快速通道资格和孤儿药认定 同时也获得了治疗软组织肉瘤的孤儿药认定 此外 该药物还获得了欧洲药品管理局针对复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药认定 [6][7] - **专利保护**：Annamycin拥有成分物质专利保护 有效期至2040年 并有潜力延长至2045年 [6] - **药物特性**：Annamycin是一种旨在避免多药耐药机制且缺乏现有蒽环类药物常见心脏毒性的新一代高效、耐受性良好的蒽环类药物 [8] 公司研发管线概述 - **核心项目**：公司的核心项目Annamycin目前正针对复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移进行开发 在成功完成1B/2期研究并参考FDA意见后 公司认为其已大幅降低了Annamycin用于治疗AML的获批开发路径风险 [8][9] - **其他在研产品**：公司还在开发WP1066 一种能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子 同时刺激天然免疫反应的免疫/转录调节剂 靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 此外 公司管线中还包括一系列抗代谢药物 如用于治疗致病性病毒和某些癌症适应症的WP1122 [10]

公司与研究合作 - 公司Moleculin Biotech与西班牙非营利研究组织CIC biomaGUNE签署了一项研究与材料转让协议 旨在开展研究者发起的临床前研究 评估Annamycin治疗胶质母细胞瘤的潜力 [2] - 根据协议 公司将提供Annamycin CIC biomaGUNE的首席研究员Jesús Ruiz-Cabello将负责进行计划的临床前研究 [3] - 研究将评估通过动脉内递送脂质体Annamycin和游离Annamycin后 与Doxil和游离阿霉素相比 在小鼠模型中的肿瘤进展情况 [3] 核心药物Annamycin与研发进展 - Annamycin是公司的核心候选药物 一种旨在避免多药耐药机制且缺乏现有蒽环类药物常见心脏毒性的新一代高效且耐受性良好的蒽环类药物 [6] - Annamycin已显示出对急性髓系白血病和软组织肉瘤的临床活性 并在胰腺癌、GBM和某些肝癌的临床前模型中显示出潜力 [4] - 该药物已获得美国FDA针对复发性或难治性AML的快速通道资格和孤儿药认定 以及针对STS肺转移的孤儿药认定 同时还获得了欧洲EMA针对复发性或难治性AML的孤儿药认定 [5] - 公司已启动名为MIRACLE的关键性、适应性设计3期临床试验 评估Annamycin联合阿糖胞苷治疗复发性或难治性AML [7] 目标疾病领域：胶质母细胞瘤 - 胶质母细胞瘤是一种常见的脑部肿瘤 在美国 其年平均年龄调整发病率为每10万人中3.19例 [4] - 它是恶性程度最高的原发性脑肿瘤 中位生存期仅为15个月 占所有胶质瘤的54% 占所有原发性脑肿瘤的16% [4] - 尽管其他癌症治疗有所进展 但胶质母细胞瘤的生存率在过去三十年中没有显著变化 存在巨大的未满足医疗需求 [4] 公司其他研发管线 - 公司正在开发WP1066 一种能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子 同时刺激自然免疫反应的免疫/转录调节剂 靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [9] - 公司管线还包括一系列抗代谢药物 包括用于治疗致病性病毒以及某些癌症适应症的WP1122 [9]

公司活动安排 - 公司董事长兼首席执行官Walter Klemp将于2025年12月2日东部时间下午4点参加Virtual Investor Closing Bell Series活动[1] - 活动中将提供公司概述和业务展望并设有现场问答环节[2] - 活动视频直播及回放将在公司官网投资者栏目发布回放可观看90天[3] 公司业务与产品管线 - 公司为临床三期阶段制药公司专注于治疗难治性肿瘤和病毒的候选药物[4] - 核心产品Annamycin为新一代蒽环类药物旨在避免多药耐药性且无心脏毒性正开发用于复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移[4] - 已启动关键性自适应设计三期临床试验MIRACLE评估Annamycin联合阿糖胞苷治疗复发或难治性急性髓系白血病[5] - 基于一期B/二期临床试验结果及FDA反馈公司认为Annamycin用于急性髓系白血病的开发路径风险已显著降低[5] 其他研发项目 - 公司正在开发WP1066一种免疫/转录调节剂可抑制p-STAT3并刺激自然免疫反应针对脑肿瘤、胰腺癌等[6] - 同时开发抗代谢药物组合包括WP1122用于潜在治疗致病性病毒及某些癌症适应症[6]

公司行动：反向股票分割 - 公司向特拉华州州务卿提交了经修订和重述的公司注册证书修正案，以进行1比25的反向股票分割 [1] - 反向股票分割将于2025年12月1日东部时间凌晨12:01生效，公司普通股将于同日以分割后基准在纳斯达克资本市场开始交易，股票代码保持不变，但CUSIP号码更新 [1] - 反向股票分割将导致已发行普通股数量从约5170万股减少至约210万股，授权普通股数量保持5亿股不变 [3] 反向股票分割具体安排 - 每25股已发行普通股将合并为1股，每股面值0.001美元保持不变 [2] - 若股东因持股数无法被分割比例整除而有权获得零股，将不会发行零股，而是以现金支付代替 [2] 公司业务与研发管线 - 公司是一家临床三期阶段的制药公司，专注于治疗难治性肿瘤和病毒的候选疗法 [4] - 主要项目Annamycin是一种旨在避免多药耐药性且无心脏毒性的新一代蒽环类药物，目前正开发用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [4] - 公司已启动MB-108试验，这是一项关键的、适应性设计的三期试验，评估Annamycin与阿糖胞苷联合疗法用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病 [5] - 公司正在开发WP1066，一种能够抑制p-STAT3并刺激自然免疫反应的免疫/转录调节剂，靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [6] - 公司管线还包括一系列抗代谢药物，包括用于治疗致病病毒和某些癌症适应症的WP1122 [6]

临床试验进展：MIRACLE试验 - 公司正在进行一项关键的3期临床试验（MIRACLE试验），评估Annamycin联合Cytarabine用于复发/难治性急性髓系白血病的二线治疗[85] - MIRACLE试验计划在招募首批45名受试者后进行中期数据揭盲，并在首批90名受试者（包含前45名）时进行额外揭盲[85] - 截至2025年11月4日，MIRACLE试验已获得目标45名受试者中60%的同意入组[98] - 公司预计首批45名受试者的治疗将在2026年第一季度完成，数据将在审核后公布[98] - 截至2025年7月25日，MIRACLE试验已有8名受试者接受治疗[100] - FDA反馈使公司3期关键试验B部分受试者规模减少至222例，较最初方案减少约10%[102] 临床试验进展：其他试验 - 截至2025年10月底，西北大学WP1066治疗脑癌的试验已招募8名受试者，其中3名正在接受治疗[119] - 公司与Atlantic Health合作的胰腺癌1B/2期试验预计在2026年至2030年间的额外成本约为100万美元[115] 临床试验结果：Annamycin安全性 - 在五项临床试验中，已有84名受试者接受Annamycin治疗，独立专家评估未发现心脏毒性证据[93] - 在公司内部资助的试验中，77名受试者里有56名（约73%）的Annamycin累积暴露量超过FDA规定的550 mg/m²终身最大蒽环类药物限制[93] - 一名受试者的总累积蒽环类药物暴露量达到3,420 mg/m²，约为FDA批准终身暴露量的五倍，未报告心脏毒性[93] - 结合MIRACLE试验的新数据，接受Annamycin安全治疗的受试者总数已接近100名[93] 临床试验结果：MB-106疗效 - MB-106临床试验中，22例意向治疗人群的完全缓解率为36%，其中二线治疗患者完全缓解率达50%[106] - MB-106临床试验中8例达到完全缓解的患者中位缓解持续时间为10个月，范围在2至22个月且持续[106] - MB-106试验中意向治疗安全人群的中位总生存期为9个月，二线安全可评估人群为12个月[111] 临床试验结果：MB-107疗效 - MB-107试验显示，软组织肉瘤肺转移患者的中位总生存期为13.5个月，而标准治疗为8-12个月[110] 监管沟通与知识产权 - 自2025年2月至10月，公司收到美国食品药品监督管理局的十次沟通，主要涉及安全性、受试者监测和临床药理学，但未导致试验设计或给药的重大变更[101] - 公司在澳大利亚、加拿大和欧盟获得关于Annamycin冻干制剂的新专利，基础专利期限预计至2040年[122][123][124] - 美国专利商标局授予公司两项关于Annamycin制备方法的美国专利，基础专利期限至2040年[127] - 世界卫生组织批准"naxtarubicin"作为Annamycin的国际非专利名称[125] 收入和利润（同比环比） - 公司2025年第三季度净亏损为2539.9万美元，而2024年同期净亏损为702.4万美元[133] - 2025年前九个月净亏损为4911.2万美元，而2024年同期净亏损为1946.4万美元[133] 成本和费用（同比环比） - 2025年第三季度研发费用为373.8万美元，同比下降120万美元（约24.3%）[133][134] - 2025年第三季度总运营费用为590.6万美元，同比下降122.9万美元（约17.2%）[133] 其他财务数据 - 2025年第三季度认股权证负债公允价值变动产生收益159.1万美元[133][136] - 2025年第三季度认股权证发行产生损失2060.9万美元[133][137] - 2025年前九个月净经营现金流出为1736.9万美元，较2024年同期1877.9万美元减少141万美元[144][145] - 2025年前九个月融资活动净现金流入为1979.7万美元，主要来自认股权证行使和公开发行[144][146][148] 流动性与融资 - 公司预计现有现金及等价物可维持运营至2026年第一季度，并需额外融资约700万美元以支持运营至2026年第二季度[152] - 2025年8月公司通过认股权证行使诱导要约获得600万美元毛收入，并发行可购买6486.4864万股普通股的F系列认股权证[146] 法律与监管事项 - 公司于2022年3月收到SEC传票，要求提供与COVID-19候选药物开发及声明相关的信息和文件[153] - 公司预计将持续收到SEC关于此事的进一步要求，但无法预测调查结果或SEC可能采取的行动[153] - 截至2025年9月30日的三个月和九个月，公司因此事产生的费用并不重大[153] - 截至2024年9月30日的三个月，公司确认了约10万美元的相关一般及行政费用和开支[153] - 截至2024年9月30日的九个月，公司确认了约20万美元的相关一般及行政费用和开支[153] 会计政策与报告 - 与截至2024年12月31日年度的Form 10-K相比，公司关键会计政策及估计使用未发生重大变更[154] - 公司作为小型报告公司，不适用市场风险的定量和定性披露要求[156]

临床试验进展 - 公司MIRACLE关键性2B/3期临床试验招募目标为45名受试者 目前已有60%的目标受试者完成知情同意[1] - 首45名受试者的治疗预计在2026年第一季度完成 初步揭盲数据将在此后公布[1] - 第二次数据揭盲预计在2026年上半年进行 此加速时间表部分归因于12月与潜在研究者就试验招募会议的积极反馈[4] - 尽管部分欧洲研究中心受病床短缺影响 但试验总体按计划推进 目前盲态下的疗效反应活动跟踪在预期范围内[2] 试验设计与药物潜力 - MIRACLE试验是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的适应性设计临床试验 首次早期揭盲将包括30名接受Annamycin（190mg/m²和230mg/m²）联合HiDAC治疗的受试者及15名仅接受HiDAC加安慰剂的受试者[3] - 公司认为Annamycin有潜力填补急性髓系白血病治疗领域的重大空白 为患者提供更安全有效的急需选择[2] - Annamycin是一种旨在避免多药耐药机制且无当前蒽环类药物常见心脏毒性的新一代蒽环类药物[9] 药物监管地位与专利保护 - Annamycin已获得美国FDA针对复发或难治性急性髓系白血病的快速通道资格和孤儿药认定 同时也获得了治疗软组织肉瘤的孤儿药认定[7] - 该药物享有至少至2040年的物质组成专利保护 且有潜力延长至2045年[7] - 欧洲药品管理局也授予了Annamycin治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药认定[7] 公司研发管线 - 公司是一家处于临床3期的制药公司 专注于开发针对难治肿瘤和病毒的候选疗法[8] - 研发管线还包括WP1066 一种能够抑制p-STAT3并刺激天然免疫反应的免疫/转录调节剂 靶向脑肿瘤、胰腺癌等癌症[11] - 管线中含有一系列抗代谢药物 包括用于治疗致病病毒及某些癌症适应症的WP1122[11]

合作协议概述 - 公司宣布与北卡罗来纳大学教堂山分校达成一项研究及材料转让协议，用于由研究者发起的胰腺癌治疗临床前研究[1] - 根据协议，公司将提供Annamycin，由UNC的William C Zamboni教授主导临床前研究，该研究是一系列资助拨款的一部分[2] 研究内容与科学依据 - 研究将评估新型治疗药物和方式，在PDAC GEMM模型中增强脂质体Annamycin和游离Annamycin的肿瘤递送能力，并与Doxil和游离多柔比星进行比较[2] - Annamycin对胰腺具有已证实的高亲和力及富集能力，其首要靶点拓扑异构酶II的上调与胰腺癌患者较差的生存率高度相关[3] - 临床前研究表明Annamycin靶向胰腺癌的关键因子[1] 战略意义与市场机会 - 此次合作是公司通过多项研究者发起的研究来推进和开发Annamycin战略的重要一步[3] - 胰腺癌是最致命且治疗选择有限的癌症领域之一，存在显著的未满足医疗需求和市场潜力[3] - 除急性髓系白血病和软组织肉瘤外，公司将胰腺癌视为扩展其技术潜在临床应用的关键战略机遇[3] 药物开发进展与地位 - Annamycin是一种旨在避免多药耐药机制且无现有蒽环类药物常见心脏毒性的新一代高效、耐受性良好的蒽环类药物[6] - 该药物目前针对复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移适应症开发中[6][7] - Annamycin已获得FDA针对复发或难治性AML的快速通道资格和孤儿药认定，以及针对STS肺转移的孤儿药认定，并获得了EMA针对复发或难治性AML的孤儿药认定[3] 其他研发管线 - 公司正在开发WP1066，一种能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子同时刺激天然免疫反应的免疫/转录调节剂，靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症[9] - 公司管线还包括一系列抗代谢药物，如WP1122，有潜力用于治疗致病性病毒以及某些癌症适应症[9]

公司近期动态 - 公司将于2025年10月30日至31日在西班牙马德里举行的第14届急性白血病会议上进行演讲 [1] - 演讲标题为“L-Annamycin - 非心脏毒性蒽环类药物；MIRACLE关键性AML研究”，由公司高级首席医疗官Paul Waymack博士主讲，时间为2025年10月30日星期四中欧夏令时14:35 [1] 核心在研产品 Annamycin - Annamycin是下一代高效且耐受性良好的蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制，且无当前常用蒽环类药物常见的心脏毒性 [3] - 该药物目前正针对复发或难治性急性髓系白血病以及软组织肉瘤肺转移进行治疗开发 [3] - Annamycin已获得美国FDA的快速通道资格和孤儿药认定，用于治疗复发或难治性AML，以及用于治疗STS肺转移的孤儿药认定 [2] - 该药物也获得了欧洲药品管理局针对复发或难治性AML的孤儿药认定 [2] MIRACLE关键临床试验 - MIRACLE试验是一项关键性、适应性设计的3期试验，评估Annamycin与阿糖胞苷联合疗法用于治疗对诱导疗法难治或复发的成人AML患者 [1][4] - 该试验是一项全球性批准试验，在美国、欧洲和中东设有研究中心 [1] - 在成功的1B/2期研究基础上，结合FDA的反馈，公司认为其已显著降低了Annamycin治疗AML的开发路径风险 [4] 公司产品管线 - 公司产品管线包括WP1066，一种能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应的免疫/转录调节剂，靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [5] - 管线还包括一系列抗代谢药物，例如用于潜在治疗致病性病毒和某些癌症适应症的WP1122 [5]