公司发展历程 - 公司于2015年成立，2016年完成Moleculin, LLC合并，2018年成立Moleculin Australia Pty. Ltd.子公司，2019年WP1220获批临床试验[116,123,124,125] - 2016年5月2日，Moleculin, LLC与MBI合并，公司向Moleculin, LLC股权和可转换票据持有人发行总计999,931股普通股[124] - 2016年5月2日收购Moleculin, LLC，自该日起合并财务报表包括其运营[204] - 2018年6月成立全资子公司Moleculin Australia Pty. Ltd.，开展WP1732的临床前开发[204] - 2019年2月与Animal Life Sciences, LLC达成协议，授予其某些许可产品的分许可，获得其10%的会员权益[204] 药物研发管线 - 公司有三款药物处于四项临床试验中，分别是在美国和波兰进行的用于治疗复发或难治性急性髓系白血病的Annamycin、针对脑肿瘤、胰腺癌和急性髓系白血病的WP1066，以及在波兰获批用于皮肤T细胞淋巴瘤局部治疗的WP1220[116] - Annamycin处于两项I/II期临床试验，初步数据显示其可能成为适用于大多数复发或难治性急性髓系白血病患者的首个成功疗法[117] - WP1122是2 - DG的前药，可改善2 - DG的类药性质，有望增强检查点抑制剂的效用[120] - 公司专注于开发高度耐药癌症的治疗方法，管线技术围绕耐药肿瘤的共同特征构建[121] - 公司设计并研究2 - DG的新型专利前药WP1122，其有潜力成为技术平台，增加细胞摄取、药物半衰期及在特定器官的摄取和保留[144] - 公司认为需要新化疗药物与免疫检查点抑制剂产生强效组合效果，WP1066单药有逆转脑肿瘤患者免疫耐受的能力，且可能与检查点抑制剂联用[138] 药物临床试验进展 - 2017年8月公司提交Annamycin用于治疗复发或难治性AML的I/II期试验新药研究申请，9月获FDA批准，2018年3月在美国开始患者治疗，2019年3月完成美国第一组试验并公布结果，目前处于美国试验I期第二组[148] - 2018年6月公司获波兰国家办公室批准在波兰开展Annamycin治疗复发或难治性AML的I/II期临床试验，2019年上半年开始筛选和治疗患者，现已完成前两组，正在治疗第三组[149] - 2017年12月FDA批准WP1066用于复发性恶性胶质瘤和黑色素瘤脑转移患者的I期试验的医生发起的新药研究申请，2018年7月该试验在美国开始招募，目前处于计划方案I期第四组，预计2020年将该试验的新药研究申请从MD安德森转移到公司[152] - 2019年8月公司完成在波兰对WP1220用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的概念验证临床试验的全部招募，波兰当局于2019年1月批准该用途的临床试验授权，试验于3月开始招募患者[153] - 公司预计2021年提交WP1732或WP1066的另一种静脉制剂以及WP1122的新药研究申请或其国外等效申请[154] 药物相关资格与专利 - 2018年公司获得FDA授予Annamycin治疗急性髓系白血病的孤儿药资格，2019年获得WP1066治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格，美国新药申请获批后可获7年市场独占权，欧盟上市许可申请获批后可获10年市场独占权[128] - 2019年7月10日，公司提交了与Annamycin药物产品候选制剂、合成工艺和复配相关的专利申请，若获批可提供20年专利保护[127] 药物生产与数据展示 - 2019年10月29日公司宣布在波士顿的会议上展示海报，呈现Annamycin在急性髓系白血病临床前模型中的高活性的临床前数据[157] - 2019年9 - 10月公司收到FDA对美国Annamycin治疗复发和难治性AML患者试验修订方案的评论，管理层认为已在提交给FDA的修订方案中实施所有建议或要求的更改，预计对研究时间无重大影响[158] - 2019年10月22日公司宣布扩大Annamycin生产承诺，将最终生产转移到意大利更大规模的套件中，并与相关方合作开发最终商业规模生产方法[159] 公司销售与融资 - 公司与Oppenheimer & Co. Inc.签订销售协议，可出售最高1500万美元普通股，佣金为销售总额的3%[165] - 2019年4月23日，公司与机构投资者达成协议，以每股1.60美元价格发售9375000个单位，总收益1500万美元[170] - 2019年3月29日，公司完成承销公开发行，发售5250000个单位，总收益525万美元[175] - 2019年3月完成525万个单位的包销发行，发行价为每个单位1美元，承销商购买价为每个单位0.93美元，交易净收益为470万美元[195][196] - 2018年6月与机构投资者达成协议，以每股2.105美元的价格出售1092636股普通股，同时出售购买710212股普通股的认股权证，净收益为210万美元[197] - 2018年2月与机构投资者达成证券购买协议，以每股2.10美元的价格出售429万股普通股，同时出售购买214.5万股普通股的认股权证，净收益为820万美元[198] 财务数据关键指标变化 - 2019年第三季度研发费用为280万美元，较2018年的130万美元增加150万美元[182] - 2019年前三季度研发费用为780万美元，较2018年的680万美元增加100万美元[185] - 2019年第三季度一般及行政费用为170万美元，较2018年的120万美元增加50万美元[183] - 2019年前三季度一般及行政费用为470万美元，较2018年的390万美元增加80万美元[186] - 2019年前三季度经营活动使用现金1250万美元，较2018年的910万美元增加340万美元[191] - 2019年前三季度投资活动使用现金4万美元，较2018年的30万美元减少[192] - 2019年前三季度融资活动提供现金2085.4万美元，较2018年的1028.4万美元增加[190] 公司资金状况与需求 - 截至2019年9月30日的现有现金及现金等价物足以支持公司运营至2020年第二季度[199] - 公司预计需数年才能完成产品候选药物的开发、获得监管批准并实现商业化，在此之前需筹集额外资金[200] 公司运营相关 - 公司无制造设施和销售组织，制造活动外包给第三方[126] 行业市场情况 - 近5年，免疫检查点抑制剂（如Opdivo和Keytruda）年营收超过100亿美元[137] 公司财务模型与披露 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型确定剩余未行使认股权证的公允价值[208] - 作为较小的报告公司，不适用关于市场风险的定量和定性披露[209]