疾病市场规模 - 美国非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者约8600万至1.08亿人，占人口的27% - 34%，其中约10% - 20%会发展为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），NASH患者约900万至1500万人，占人口的3% - 5%[79] 临床试验进展 - 公司在NASH的2期临床试验中招募了125名患者，在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的2期临床试验中招募了116名患者，瑞司美替罗姆还在8项1期试验中共219名受试者中进行了研究[81] - 2019年3月28日，公司启动了NASH的3期试验，预计招募约2000名患者，其中包括高达15%的高风险F1纤维化阶段NASH患者[82] 里程碑付款与资质授予 - 2019年第二季度，NASH的3期试验触发了与罗氏公司200万美元的里程碑付款[83] - 2019年10月，FDA授予瑞司美替罗姆用于NASH的快速通道指定[84] 研发与行政费用变化 - 2019年第三季度，研发费用为1944.7万美元，2018年同期为621.1万美元，增加了1323.6万美元，增幅为213%[95] - 2019年第三季度，一般及行政费用为474.8万美元，2018年同期为512.2万美元，减少了37.4万美元，降幅为7%[95] - 2019年前三季度，研发费用为4741.4万美元，2018年同期为1651.8万美元，增加了3089.6万美元，增幅为187%[100] - 2019年前三季度，一般及行政费用为1760.4万美元，2018年同期为971万美元，增加了789.4万美元，增幅为81%[100] 收入情况 - 2019年第三季度和前三季度，公司均无收入[96,101] 净利息收入变化 - 2019年前九个月净利息收入为880万美元，2018年同期为470万美元[105] 现金及等价物情况 - 截至2019年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总计4.536亿美元，2018年12月31日为4.837亿美元[107] 经营、投资、融资活动现金流量变化 - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为2930万美元，2018年同期为1920万美元[110] - 2019年前九个月投资活动提供净现金6120万美元，2018年同期使用4.051亿美元[111] - 2019年前九个月融资活动提供净现金20万美元，2018年同期为3.137亿美元[112] 未来经营与现金情况预期 - 公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损，未来现金使用速度可能增加[108] - 公司认为截至2019年9月30日的可用现金资源足以支持运营超过财务报表发布后的一年[108] 风险影响评估 - 公司目前没有对冲利率风险，认为利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响[115] - 公司认为通货膨胀和价格变化对本报告期内的经营业绩没有重大影响[116] 披露控制与程序评价 - 公司首席执行官和首席财务官认为披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[119]