疾病市场数据 - 美国非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）预计影响约8600万至1.08亿人，占人口的27% - 34%，其中约10% - 20%预计会发展为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），NASH在美国的患病率约为900万至1500万人，占人口的3% - 5%[74] 临床试验数据 - 公司在NASH的2期临床试验中招募了125名患者，在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的2期临床试验中招募了116名患者，瑞司美替罗姆（resmetirom）还在8项已完成的1期试验中对219名受试者进行了研究[75] - 2019年3月28日，公司启动了MAESTRO - NASH 3期试验，预计招募约2000名患者，其中包括高达15%的高风险F1纤维化阶段NASH患者[76] - 2019年12月10日，公司启动了MAESTRO - NAFLD - 1 3期临床试验，招募700名患者，还包括一个开放标签组，最多100名患者将接受100mg瑞司美替罗姆治疗[77] 药物资格 - 2019年10月，FDA授予瑞司美替罗姆治疗NASH的快速通道资格[78] 财务数据关键指标变化 - 2020年第一季度与2019年同期相比，研发费用从1240万美元增至3340万美元，增加了2100万美元，增幅170%[86][88] - 2020年第一季度与2019年同期相比，一般及行政费用从570万美元降至460万美元，减少了110万美元，降幅20%[86][89] - 2020年第一季度与2019年同期相比，利息收入从300万美元降至190万美元，减少了110万美元，降幅38%[86][90] - 2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计4.085亿美元，相比2019年12月31日的4.39亿美元有所减少[92] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为3050万美元，2019年同期为650万美元[95] - 2020年第一季度投资活动提供净现金5050万美元，2019年同期使用350万美元[96] - 2020年第一季度融资活动提供净现金为0，2019年同期为10万美元[97] 公司运营情况 - 公司自成立以来一直处于净亏损状态，主要通过发行可转换债券、普通股和优先股以及合并收益来为运营提供资金[91] - 公司预计在可预见的未来持续产生运营亏损，2020年3月31日的可用现金资源足以支持运营超过财报发布后的一年[94] 合同与安排情况 - 截至2020年3月31日的三个月，公司的合同义务和承诺与2019年年报相比无重大变化[98] - 公司没有符合Regulation S - K第303(a)(4)(ii)项定义的资产负债表外安排[99] 市场风险情况 - 公司市场风险仅限于现金、现金等价物和有价证券，投资组合有效期限小于12个月，无证券有效期限超过24个月[100] - 公司认为利率立即变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响，无重大利率风险和信用评级变化风险[100] 通货膨胀影响 - 通货膨胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但未对运营结果产生重大影响[102]