美国NASH和NAFLD市场情况 - 美国非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）预计影响约27% - 34%的人口，即8600万 - 1.08亿人，其中约10% - 20%的人预计会从NAFLD发展为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），美国NASH患病率约为3% - 5%，即900万 - 1500万人[72] 瑞司美替罗姆临床试验情况 - 公司在NASH的2期临床试验中招募了125名患者，在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的2期临床试验中招募了116名患者，瑞司美替罗姆还在8项已完成的1期试验中对219名受试者进行了研究[73] - 2019年3月28日，公司启动了MAESTRO - NASH 3期试验，预计总入组约2000名患者，其中包括高达15%的高风险F1纤维化阶段NASH患者[74] - 2019年12月10日，公司启动了MAESTRO - NAFLD - 1 3期临床试验，入组700名患者，开放标签组最多100名患者接受100mg瑞司美替罗姆治疗[75] 瑞司美替罗姆资格情况 - 2019年10月，FDA授予瑞司美替罗姆治疗NASH的快速通道资格[76] 2020年4 - 6月财务数据关键指标变化 - 2020年4 - 6月，公司研发费用为4468.8万美元，2019年同期为1559.4万美元，增加了2909.4万美元，增幅为187%[85] - 2020年4 - 6月，公司一般及行政费用为563.9万美元，2019年同期为711万美元，减少了147.1万美元，降幅为21%[85] - 2020年4 - 6月，公司利息收入为120.4万美元，2019年同期为300.5万美元，减少了180.1万美元，降幅为60%[85] - 2020年4 - 6月，公司其他收入为10万美元，2019年同期为0，增加了100%[85] - 2020年和2019年4 - 6月，公司均无收入[86] 2020年上半年财务数据关键指标变化 - 2020年上半年研发费用为7810万美元，较2019年同期的2800万美元增加5010万美元，增幅179%[91][93] - 2020年上半年行政及管理费用为1020万美元，较2019年同期的1290万美元减少260万美元，降幅20%[91][94] - 2020年上半年利息收入为310万美元，较2019年同期的600万美元减少290万美元，降幅49%[91][95] - 2020年和2019年上半年公司均无营收[92] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计3.844亿美元，较2019年12月31日的4.39亿美元减少[97] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为5480万美元，2019年同期为1800万美元[101] - 2020年上半年投资活动提供的净现金为6980万美元，2019年同期为3290万美元[102] - 2020年上半年融资活动提供的净现金为10万美元，2019年同期为20万美元[103] 公司未来经营及风险情况 - 公司预计未来将继续产生经营亏损，2020年6月30日的可用现金资源足以支持运营超过一年[98] - 公司认为立即10%的利率变化不会对投资组合的公允价值产生重大影响，无重大利率风险或信用评级变化风险[106]