疾病市场数据 - 美国非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）预计影响约8600万至1.08亿人，占人口的27% - 34%，其中约10% - 20%预计会发展为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），NASH在美国的患病率约为900万至1500万人，占人口的3% - 5%[70] 临床试验进展 - 公司在NASH的2期临床试验中招募了125名患者，在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的2期临床试验中招募了116名患者，瑞司美替罗姆还在8项已完成的1期试验中对219名受试者进行了研究[71] - 公司于2019年3月28日启动了MAESTRO - NASH 3期试验，预计总招募约2000名患者，其中包括高达15%的高风险F1纤维化阶段NASH患者[72] - 公司于2019年12月18日启动MAESTRO - NAFLD - 1 3期临床试验，原计划招募700名患者，实际约1200名患者已入组，2020年10月完成双盲、安慰剂对照臂的入组[73] 药物资格认定 - 2019年10月，FDA授予瑞司美替罗姆治疗NASH的快速通道资格[74] 疫情影响 - 2020年4月公司针对COVID - 19在受影响的试验点采取措施，使MAESTRO - NASH和MAESTRO - NAFLD - 1研究按原方案继续进行，截至2020年9月30日，疫情对公司经营业绩、MAESTRO - NAFLD - 1研究或流动性无重大不利影响，但带来了临床试验和运营风险[76] 第三季度财务数据关键指标变化 - 2020年第三季度研发费用为5329.2万美元，2019年同期为1944.7万美元，增加了3384.5万美元，增幅为174%[83] - 2020年第三季度一般及行政费用为549.4万美元，2019年同期为474.8万美元，增加了74.6万美元，增幅为16%[83] - 2020年第三季度净利息收入为82.3万美元，2019年同期为276.6万美元，减少了194.3万美元，降幅为70%[83] - 2020年和2019年第三季度公司均无收入[84] 前9个月财务数据关键指标变化 - 2020年前9个月无营收，2019年同期也无营收[89] - 2020年前9个月研发费用为1.314亿美元，较2019年同期的4740万美元增加8400万美元，增幅177%[88][90] - 2020年前9个月行政费用为1570万美元，较2019年同期的1760万美元减少190万美元，降幅11%[88][91] - 2020年前9个月利息收入为390万美元，较2019年同期的880万美元减少490万美元，降幅56%[88][92] - 截至2020年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总计3.359亿美元，较2019年12月31日的4.39亿美元减少1.031亿美元[94] - 2020年前9个月经营活动净现金使用量为1.026亿美元，较2019年同期的2930万美元增加7330万美元[97] - 2020年前9个月投资活动净现金流入为1.646亿美元，较2019年同期的6120万美元增加1.034亿美元[98] - 2020年前9个月融资活动净现金流入为50万美元，较2019年同期的23.5万美元增加26.5万美元[99] 公司未来展望与风险 - 公司预计未来将继续产生经营亏损，需筹集额外资金满足长期流动性需求，已签订2亿美元的随行就市销售协议[95] - 公司认为利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响，无重大利率风险或信用评级变化风险[102]