财务数据关键指标变化 - 2019年第一季度INGREZZA产品净销售额为1.364亿美元，2018年同期为7110万美元；合作收入为200万美元，2018年同期为0；总收入为1.384亿美元，2018年同期为7110万美元[82] - 2019年第一季度销售成本为110万美元，2018年同期为100万美元[85] - 2019年第一季度研发总费用为3770万美元，2018年同期为4890万美元，减少了1120万美元[89] - 2019年第一季度因与Voyager的合作许可协议支付前期费用，记录了1.131亿美元的在研项目研发费用[90] - 2019年第一季度销售、一般和行政费用为8750万美元，2018年同期为5860万美元，增加了2890万美元[91] - 2019年第一季度其他净费用为160万美元，2018年同期为440万美元，减少了280万美元[92] - 2019年第一季度所得税收益为50万美元[93] - 2019年第一季度净亏损为1.021亿美元，合每股净亏损1.12美元，2018年同期净亏损为4180万美元，合每股净亏损0.47美元[94] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物和可供出售投资总计7.008亿美元，2018年12月31日为8.669亿美元[95] - 2019年第一季度经营活动使用的净现金为1.125亿美元，2018年同期为3850万美元；投资活动提供的净现金为4100万美元，2018年同期使用的净现金为5710万美元；融资活动提供的净现金为260万美元，2018年同期为1610万美元[96][97][98] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损约12亿美元[149] - 过去12个月，公司普通股股价在每股约127美元至约65美元之间波动[161] 公司运营相关情况 - 公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[109] - 截至2019年3月31日的季度，公司财务报告内部控制无重大变化[110] - 截至2018年12月31日，公司约有585名全职员工[152] 产品商业化风险 - 公司可能无法继续成功商业化INGREZZA或未来获批的产品候选药物[112] - 若医生和患者不接受INGREZZA或其他产品，或营销努力无效，公司可能无法获得足够收入[113] - 使用公司获批产品或合作方产品可能产生副作用或不良事件，影响产品需求和业务[115] - 公司依赖有限数量的第三方供应商，供应商问题可能影响INGREZZA商业化[116] - 公司无制造能力，第三方制造商问题可能导致临床试验和产品推出延迟、成本上升[118] - 若产品市场机会小于预期，公司收入和业务将受不利影响[128] 监管与政策风险 - 政府和第三方支付方可能对产品实施定价控制或限制报销，影响产品收入和盈利[120] - 公司若被认定推广“标签外”使用产品，可能面临重大责任[124] - 公司INGREZZA受持续监管审查，不遵守要求可能导致市场撤回和处罚[125] - 公司产品研发面临FDA政策变化、政府法规新增等风险，可能导致产品获批受阻或失去已获营销批准[126] - 美国联邦所得税改革将企业税率从最高边际税率35%降至统一税率21%，取消企业替代最低税，利息费用的税收扣除限制为调整后应税收入的30%，净营业亏损扣除限制为当年应税收入的80% [157] - 根据美国税法，2017年12月31日结束的纳税年度产生的净营业亏损可结转20年，2017年12月31日之后结束的纳税年度产生的联邦净营业亏损可无限期结转，但扣除有限制 [158] - 若公司发生“所有权变更”（通常指三年内股权价值变动超过50%），使用变更前净营业亏损结转和其他税收属性来抵消变更后收入或税款的能力可能受限 [158] - 《预算控制法案》使 Medicare 向供应商的付款自 2013 年起每年最多削减 2%，该措施将持续至 2027 年[171] - 《美国纳税人救济法案》进一步削减 Medicare 向部分供应商的付款，将政府追回多付款项的诉讼时效从 3 年延长至 5 年[171] - 《平价医疗法案》规定制造商在 Medicaid 药品回扣计划中的法定最低回扣分别提高至品牌药平均制造商价格的 23.1%和仿制药的 13.0%[172] - 《平价医疗法案》要求制造商在 Medicare Part D 覆盖缺口折扣计划中，为符合条件的受益人提供适用品牌药协商价格 70%的即时折扣[172] - 2019 年 Medicare 质量支付计划将全面实施，目前尚不清楚对医生报销的影响[172] 产品研发风险 - 临床研究可能无法证明产品候选药物的安全性和有效性，导致获批延迟或无法获批[129] - 基因疗法存在安全担忧和监管审查风险，可能影响产品候选药物的开发和商业化[133] - 基因疗法获批先例有限，难以确定获批时间和成本，监管要求变化可能导致审批时间延长或成本增加[135][136] - 获得监管批准的延迟、失败或意外成本会降低公司创收能力，损害业务和财务状况[137] 合作相关风险 - 公司无法获取授权给艾伯维的产品和候选药物的所有信息，可能影响决策和业务运营[138] - 公司依赖独立临床研究人员和合同研究组织进行临床试验，其表现不佳会影响产品开发[139] - 公司依赖与艾伯维、三菱田边、BIAL、Voyager等的合作进行产品开发和商业化，合作问题可能导致延迟或无法商业化[140][141][142][143] 资金与融资情况 - 公司出售了总计5.175亿美元本金的2.25%可转换优先票据，2024年5月15日到期[146] - 公司现有资金资源预计至少在未来12个月能满足当前和预计资金需求，但可能不足以支持研发、产品引进、收购、产品全面商业化等 [162] - 公司未来资本需求受产品销售、临床试验结果、市场条件等多因素影响[163] - 公司拟通过战略联盟、证券发行等方式寻求额外资金，但融资可能不顺利且股权融资会稀释股东权益[165] 法规合规风险 - 遵守公司治理和信息披露法规可能增加销售、管理费用和管理时间，违规会损害声誉和财务结果[166] 市场竞争风险 - 2017年4月公司的INGREZZA获FDA批准用于治疗TD，2018年7月合作伙伴AbbVie的ORILISSA获FDA批准用于治疗女性中重度子宫内膜异位症疼痛 [150] - 2017年8月，Teva的AUSTEDO获批用于治疗TD，可能影响公司产品市场[178] - 公司面临来自学术机构、政府机构、研究机构和其他生物制药公司的激烈竞争，若无法有效竞争，产品需求可能减少[177] 知识产权与市场独占风险 - 产品获得孤儿药指定后，在美国和欧盟分别享有7年和10年市场独占期，欧盟独占期可能减至6年或完全丧失[182][183] - 公司专利有效性和可执行性可能受第三方挑战，维权诉讼成本高且可能失败[181] - 若未能获得或维持产品候选药物的孤儿药指定或监管独占权，公司竞争地位将受损[182] - 公司使用的技术和选择的药物靶点可能侵犯第三方专利或专有权利，影响产品商业化[184] 其他风险 - 公司员工等可能存在不当行为，违反监管标准和要求，导致严重后果[185] - 公司业务活动受联邦和州医疗保健法律约束，违规将面临多种处罚[186][188] - 公司为临床试验购买的产品责任保险每次事故赔偿限额和累计赔偿限额均为2500万美元，INGREZZA获批后相关产品责任保险额度相同[190] - 欧盟GDPR对数据保护违规行为处以高额罚款，最高可达全球营收的4%或2000万欧元，以较高者为准[194] - 公司面临的产品责任风险远超有限的保险覆盖范围，索赔会带来多方面不利影响[190] - 公司依赖信息技术系统，面临网络安全风险，可能导致业务和声誉受损[192][193]