Narrative Review Assesses Current Treatment Challenges and the Evolving Classic Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH) Therapeutic Landscape Non-Glucocorticoid (GC) Mechanisms for Treatment of CAH Could Enable Control of Excess ACTH and Androgens Without the Need for High-Dose GCs, Reducing Related Complications Over a Lifetime SAN DIEGO, Jan. 8, 2025 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences, Inc. (Nasdaq: NBIX) today announced publication of a narrative review discussing the challenges of traditional treatme ...

公司动态 - Neurocrine Biosciences宣布CRENESSITY™（crinecerfont）在美国上市，该药物已获得FDA批准，用于辅助糖皮质激素替代治疗，控制成人和4岁及以上儿童患者的雄激素水平，适用于经典先天性肾上腺增生症（CAH）[1] - 公司推出Neurocrine Access Support计划，为患者、护理人员和医疗保健提供者提供免费的综合援助计划，预计90%的患者每月自付费用不超过12美元[2] - CRENESSITY通过PANTHERx Rare专业药房独家提供，该药房提供24/7的CAH专业药剂师支持[17] 药物信息 - CRENESSITY是一种口服促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，通过非糖皮质激素机制减少和控制过量的促肾上腺皮质激素（ACTH）和肾上腺雄激素，用于治疗经典CAH[8] - 该药物有50 mg和100 mg胶囊以及50 mg/mL口服溶液两种剂型，成人和儿童患者根据体重和年龄有不同的推荐剂量[13][30] 临床试验 - CAHtalyst™全球注册研究是迄今为止最大的经典CAH临床试验项目，包括285名成人和儿童患者，支持了CRENESSITY的FDA批准[6][7] - CAHtalyst儿科研究包括103名4至17岁患者，CAHtalyst成人研究包括182名18至58岁患者，研究评估了CRENESSITY在改善雄激素控制和糖皮质激素剂量调整方面的效果[22] 疾病背景 - 先天性肾上腺增生症（CAH）是一种罕见的遗传性疾病，约95%的病例由CYP21A2基因变异引起，导致21-羟化酶（21-OH）缺乏，严重缺乏该酶会导致肾上腺无法产生足够的皮质醇，约75%的病例还会导致醛固酮缺乏[4] - 高剂量糖皮质激素治疗CAH可能导致代谢问题、心血管疾病和骨质疏松等严重并发症[21]

公司概况 - Neurocrine Biosciences (NASDAQ: NBIX) 是生物制药行业的重要参与者 专注于神经学、神经内分泌和神经精神治疗领域 [1] 产品信息 - Ingrezza 是公司的旗舰产品 在2024年7月的分析中表现突出 [1] 分析师背景 - 分析师 Myriam Hernandez Alvarez 拥有电子与通信工程学士学位 计算机科学硕士学位 商业管理研究生学位 以及计算机应用博士学位 [1]

核心观点 - Neurocrine Biosciences公司宣布FDA批准CRENESSITY™（crinecerfont）胶囊和口服溶液，用于治疗经典型先天性肾上腺增生（CAH），这是70年来首个针对该疾病的新疗法[1][2] 产品介绍 - CRENESSITY是一种强效且选择性的口服促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，直接减少过量的促肾上腺皮质激素（ACTH）和下游肾上腺雄激素的产生，允许减少糖皮质激素剂量[1][19] - 该药物通过非糖皮质激素机制控制过量的ACTH和肾上腺雄激素，适用于4岁及以上成人和儿童患者[19] - CRENESSITY有胶囊和口服溶液两种剂型，胶囊剂量为50 mg和100 mg，口服溶液为50 mg/mL[20] 临床试验 - FDA批准基于CAHtalyst™全球注册性III期临床试验，这是经典CAH有史以来最大的临床试验项目，包括285名成人和儿童患者[5][16] - CAHtalyst Pediatric研究包括103名4至17岁的儿童患者，主要终点是CRENESSITY显著降低androstenedione水平，次要终点是减少糖皮质激素剂量[8][17] - CAHtalyst Adult研究包括182名18至58岁的成人患者，主要终点是显著减少糖皮质激素剂量，次要终点是降低androstenedione水平[9][17] - 在两项研究中，CRENESSITY均显示出显著的雄激素水平和糖皮质激素剂量减少效果，且耐受性良好，无严重不良事件[10][17] 市场与支持 - CRENESSITY预计在一周内上市，通过PANTHERx Rare特殊药房提供，简化处方履行流程[2] - 公司提供Neurocrine Access Support计划，帮助患者和护理人员导航保险流程，识别适当的财务援助选项，大多数患者每月支付10美元或更少[3] 行业背景 - 先天性肾上腺增生（CAH）是一种罕见的遗传性疾病，约95%的病例由CYP21A2基因变异导致21-羟化酶缺乏，影响肾上腺激素如皮质醇、醛固酮和肾上腺雄激素的产生[13][14] - 传统治疗使用高剂量糖皮质激素，可能导致肥胖、高血压、骨质疏松等长期健康问题[15] 公司信息 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为有迫切需求但选择有限的患者开发改变生活的治疗方案[29] - 公司拥有多元化的产品组合，包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、经典CAH、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物[29]

公司动态 - Neurocrine Biosciences将参加2024年12月3日的第7届Evercore HealthCONx会议和2024年12月4日的Citi全球医疗保健会议 [1] - 公司首席执行官Kyle Gano、首席财务官Matt Abernethy和投资者关系副总裁Todd Tushla将在会议上发表演讲 [1] - 会议演讲将通过公司官网进行网络直播，并在活动结束后一小时内提供回放，存档约一个月 [2] 公司背景 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为需求大但选择少的患者提供缓解痛苦的疗法 [3] - 公司拥有多样化的产品组合，包括FDA批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗药物 [3] - 公司在中后期临床开发阶段拥有多个化合物，专注于神经、神经内分泌和神经精神疾病的治疗 [3] - 公司拥有30年的神经科学经验，专注于大脑与身体系统之间的相互联系，以治疗复杂疾病 [3]

公司和行业分析 - Neurocrine Biosciences公司股价在NBI-568的二期试验结果公布后出现下跌 尽管结果积极但市场反应平淡 跌幅超出预期 [2] - Growth Stock Forum提供投资组合模型 包含15-20只股票 定期更新 还有年度精选股票列表 最多10只 预计当年表现良好 并提供短期和中期的交易策略 [2]

核心观点 - INGREZZA在亨廷顿舞蹈症患者中显示出对情绪健康和精神病稳定性的积极影响 [1] - INGREZZA在减少舞蹈症方面表现出显著疗效，且在不同亚组中效果一致 [2] - INGREZZA在情绪健康方面也有改善，且未加重精神病症状 [3] 研究数据 - KINECT-HD研究显示，INGREZZA在减少舞蹈症方面显著优于安慰剂，最小二乘均值差异为-3.2 [2] - 在19个亚组中，INGREZZA在所有亚组中均优于安慰剂，最小二乘均值差异范围为-4.5至-1.6 [3] - INGREZZA在情绪健康方面的改善包括愤怒、焦虑、情绪波动等 [4] 药物信息 - INGREZZA是一种选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，用于治疗亨廷顿舞蹈症 [9] - INGREZZA每日一次，无需滴定，剂量为40 mg、60 mg和80 mg [11] - INGREZZA SPRINKLE为吞咽困难患者提供了一种替代剂型 [11] 公司背景 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于开发治疗神经系统疾病的药物 [24] - 公司产品包括治疗迟发性运动障碍和亨廷顿舞蹈症的药物，以及多个中后期临床开发阶段的化合物 [24] 研究背景 - KINECT-HD是一项三期随机双盲安慰剂对照研究，评估valbenazine在亨廷顿舞蹈症患者中的疗效和安全性 [6] - 研究使用统一亨廷顿病评定量表（UHDRS）总最大舞蹈症（TMC）评分作为主要疗效终点 [7] - 研究结果显示，valbenazine在12周治疗期间显著改善了舞蹈症症状 [7]

公司动态 - 公司将在2024年11月参加三场投资者会议 包括2024年UBS全球医疗保健会议 Stifel 2024医疗保健会议和Jefferies伦敦医疗保健会议 [1] - 公司首席执行官Kyle Gano 首席财务官Matt Abernethy和投资者关系副总裁Todd Tushla将在2024年11月12日下午1:15太平洋时间参加2024年UBS全球医疗保健会议 [2] - 公司首席财务官Matt Abernethy和首席商务官Eric Benevich将在2024年11月18日上午10:55东部时间参加Stifel 2024医疗保健会议 [2] - 公司首席执行官Kyle Gano 首席财务官Matt Abernethy和首席医疗官Eiry Roberts将在2024年11月19日下午1:30格林尼治标准时间参加Jefferies伦敦医疗保健会议 [3] - 会议将进行网络直播 直播结束后约一小时可在公司网站上观看回放 回放将保留约一个月 [4] 公司概况 - 公司是一家专注于神经科学的生物制药公司 致力于为需求大但选择少的患者提供缓解痛苦的解决方案 [5] - 公司专注于发现和开发针对神经学 神经内分泌和神经精神疾病的变革性治疗方法 [5] - 公司产品组合包括FDA批准的迟发性运动障碍 亨廷顿病相关舞蹈症 子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗药物 [5] - 公司拥有强大的研发管线 包括多个处于中后期临床开发阶段的化合物 [5] - 公司拥有30年的神经科学经验 专注于大脑和身体系统之间的相互联系 以治疗复杂疾病 [5]

研究数据与结果 - Neurocrine Biosciences在2024年Psych Congress上展示了超过300名迟发性运动障碍（TD）患者使用INGREZZA®（valbenazine）胶囊的治疗数据，显示在功能、社交、情感和健康相关生活质量方面有显著改善[2] - 在Phase 3和Phase 4研究中，INGREZZA显著改善了患者的功能、社交、独立性、情感和身体方面的生活质量，并在真实世界实践中提高了抗精神病药物的依从性[2] - Phase 3研究中，252名患者的数据显示，INGREZZA在身体和社会情感领域的TDIS评分均有改善[3][4] - Phase 4研究中，127名患者的数据显示，INGREZZA显著改善了健康相关生活质量（HRQOL），治疗期结束后各维度和UI、VAS评分均有显著提升[6][7] - 真实世界调查显示，93.9%的患者在使用INGREZZA后TD症状有所改善，94.2%的患者在整体功能状态上有所提升，87.8%的患者在独立性上有所改善[8][9] 临床试验设计 - KINECT®-3 Phase 3研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究，234名中重度TD患者接受了6周的INGREZZA（40 mg或80 mg）或安慰剂治疗，随后进入42周的盲法治疗延长期[11] - KINECT®-4 Phase 3研究是一项开放标签研究，163名中重度TD患者接受了48周的INGREZZA治疗，随后进行4周的洗脱期[14][15] 药物机制与适应症 - INGREZZA是一种选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，用于治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿病相关的舞蹈症[19] - INGREZZA通过抑制多巴胺的释放，减少异常运动，其作用机制尚未完全明确，但被认为是通过减少多余的多巴胺信号传导来实现的[20] 公司背景与产品 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为神经系统、神经内分泌和神经精神疾病患者提供创新治疗方案[31] - 公司产品线包括FDA批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗药物，以及多个处于中后期临床开发阶段的化合物[31]

公司研究 - Neurocrine Biosciences在2024年Psych Congress上展示了KINECT®-4研究的长期数据，显示近60%的参与者在第48周通过每日一次INGREZZA®（valbenazine）胶囊治疗实现了迟发性运动障碍（TD）的缓解 [1] - 该研究分析了103名完成第48周随访的参与者，结果显示59.2%的参与者在每个AIMS项目上得分≤1，65.0%的40 mg剂量组和57.8%的80 mg剂量组达到了缓解阈值 [3] - KINECT®-4是一项III期开放标签研究，163名中重度TD患者接受了48周的INGREZZA治疗，剂量从40 mg/天开始，根据效果和耐受性在第4周可增加至80 mg/天 [5] - INGREZZA是一种选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，已获FDA批准用于治疗成人TD和亨廷顿病（HD）相关的舞蹈症，无需滴定 [9][10] - INGREZZA每日一次，可与大多数稳定的心理健康治疗方案（如抗精神病药或抗抑郁药）同时服用，并提供SPRINKLE配方，适用于吞咽困难的患者 [11] 行业研究 - 迟发性运动障碍（TD）是一种运动障碍，表现为面部、躯干和/或其他身体部位无法控制的异常重复运动，通常与服用某些精神健康药物（如抗精神病药）有关，美国约有80万人受影响 [7] - 亨廷顿病（HD）是一种遗传性进行性神经退行性疾病，患者通常会出现舞蹈症，表现为不规则和不可预测的运动，美国约有4.1万成年人受影响，超过20万人有遗传风险 [8]