财务数据关键指标变化 - 2019年第二季度和上半年INGREZZA产品净销售额分别为1.805亿美元和3.17亿美元，去年同期分别为9690万美元和1.68亿美元[83][84] - 2019年第二季度和上半年合作收入分别为300万美元和500万美元，是来自合作方AbbVie按ORILISSA季度净销售额支付的基于销售的特许权使用费[83][85] - 2019年第二季度和上半年研发费用分别为6170万美元和9930万美元，去年同期分别为3700万美元和8590万美元，主要因开发活动资金投入和里程碑费用[90][91] - 2019年第二季度和上半年已收购在研研发费用分别为500万美元和1.181亿美元，与和Voyager的合作相关[92] - 2019年第二季度和上半年销售、一般和行政费用分别为8080万美元和1.684亿美元，去年同期分别为6090万美元和1.196亿美元，主要因销售团队扩张等[93] - 2019年第二季度和上半年其他收入净额分别为1760万美元和1600万美元，去年同期其他费用净额分别为410万美元和840万美元，主要因对Voyager股权投资的未实现收益[94] - 2019年第二季度净利润为5130万美元，摊薄后每股收益0.54美元，去年同期净亏损590万美元，每股净亏损0.07美元；上半年净亏损5080万美元，每股净亏损0.56美元，去年同期净亏损4770万美元，每股净亏损0.53美元[96] - 2019年6月30日，公司现金及现金等价物和可供出售投资总计7.665亿美元，2018年12月31日为8.669亿美元[97] - 2019年上半年经营活动使用的净现金为4830万美元，去年同期为1800万美元，主要因和Voyager合作的前期付款[98] - 2019年上半年投资活动提供的净现金为4070万美元，去年同期投资活动使用净现金9160万美元，受投资买卖和到期时间差异及对Voyager股权投资影响[99] - 若2019年6月30日利率发生10%的变化，不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[105] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损约12亿美元[153] - 2019年第二季度公司实现盈利，但未来经营业绩和盈利能力可能会出现波动[155] - 过去12个月，公司普通股价格在每股约127美元至约65美元之间波动[165] - 公司普通股价格受季度和年度与分析师估值和建议的比较影响[165] 公司业务运营情况 - 公司自2017年INGREZZA获批后开始营销和销售药品，并在过去两年持续投资商业基础设施和分销能力，2018年末扩大了销售团队[115] - 公司依赖有限数量的第三方供应商生产INGREZZA及其活性药物成分，若供应商出现问题，可能影响INGREZZA的商业化[119] - 公司依赖第三方制造商生产用于临床试验和产品商业化的药物化合物，若制造商表现不佳，可能导致临床试验和产品推出延迟、成本上升[121] - 公司产品的市场接受度受营销批准时间、安全性和有效性、定价等多种因素影响[117] - 使用公司批准产品或合作方产品可能出现副作用或不良事件，影响产品需求和公司业务[118] - 公司INGREZZA于2017年4月获FDA监管批准，获批后有上市后要求和承诺，不遵守可能导致营销批准被撤销[127] - 公司2017年2月与BIAL达成许可协议，2019年6月向FDA提交opicapone新药申请，FDA预计于2020年4月26日完成审查[130] - 公司临床面临FDA不允许IND申请、产品无效、有有害副作用等风险，可能导致试验失败或延迟[132] - 公司依赖管理和科研人员，人员流失可能阻碍目标实现，招聘和留住合格人员面临竞争挑战[135] - 公司产品针对的疾病患者数量和治疗需求预估可能不准确，市场机会可能小于预期[136] - 公司与Voyager合作的基因疗法面临公众负面看法和监管审查，可能影响开发、审批和商业化[137] - 公司除INGREZZA和ORILISSA外产品候选者处于研发或临床阶段，研发成功概率低[138] - 公司与Voyager合作的基因疗法产品获批先例有限，审批时间和成本难以确定[140] - 公司无法获取授权给AbbVie的ORILISSA所有信息，AbbVie信息披露不足可能影响公司决策[143] - 公司依赖独立临床研究者和合同研究组织进行临床试验，其表现不佳可能影响产品审批和上市[144] - 2017年4月，公司的INGREZZA获FDA批准用于治疗TD；2018年7月，合作伙伴AbbVie的ORILISSA获FDA批准用于治疗女性中重度子宫内膜异位症疼痛[154] - 截至2019年6月30日，公司约有650名全职员工[157] 税务相关情况 - 美国联邦所得税改革将企业税率从最高边际税率35%降至统一税率21%，废除公司替代最低税，将利息费用的税收扣除限制为调整后应税收入的30%，将2017年12月31日后产生的净经营亏损扣除限制为当年应税收入的80% [161] - 根据美国税法，2017年12月31日或之前结束的纳税年度产生的净经营亏损只能向前结转20年；2017年12月31日后产生的联邦净经营亏损可无限期结转，但扣除受到限制[162] - 若公司发生“所有权变更”（通常定义为三年内股权所有权价值变动超过50%），使用变更前净经营亏损结转和其他变更前税收属性来抵消变更后收入或税款的能力可能会受到限制[162] - 公司有效税率可能因新联邦所得税法、各州盈利情况、税务审查和审计结果等因素而与过去不同，可能导致税务义务超过财务报表中预提金额[164] 法规政策影响 - ACA规定制造商支付的法定最低回扣，品牌药为平均制造商价格的23.1%，仿制药为13.0%[174] - ACA规定制造商需为适用品牌药在医保覆盖缺口期提供70%的销售点折扣[174] - 2011年《预算控制法》规定，自2013年起，每年对医保服务提供商的支付最多削减2%，该规定将持续到2027年[176] - 2012年《美国纳税人救济法案》将政府追回对服务提供商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[176] - 2015年《医疗保险准入和儿童健康保险计划再授权法案》中的医生绩效支付计划将于2019年全面实施[177] - 2019年7月9日生效的规定要求，月供应或常规疗程费用等于或高于35美元的处方药和生物制品广告需包含批发采购成本[177] - 公司业务受联邦和州医疗保健法律约束，若违规可能面临处罚、声誉损害和利润减少等后果[181][183] - 公司推广产品若涉及“非标签”用途，可能面临刑事和民事责任，影响收入和声誉[185] - 公司确保业务安排符合医疗保健法律可能产生大量成本[183] - 全球隐私和数据安全法规框架快速演变且未来不确定[200] - 欧盟GDPR对个人数据处理有严格义务要求[200] - GDPR对数据保护要求违规的罚款可达全球收入的4%或2000万欧元，取其大者[200] - GDPR赋予数据主体因数据保护要求违规的私人诉讼权[200] - 法规变化可能要求公司改变业务实践或面临政府执法、私人诉讼和重大处罚[200] 公司资金与融资情况 - 公司出售了总计5.175亿美元本金的2.25%可转换优先票据，2024年5月15日到期[150] - 公司现有资金资源预计至少在未来12个月内可满足当前和预计的资金需求[167] - 公司未来可能通过战略联盟、公开发行或私募证券等方式寻求额外资金[168] 公司内部控制情况 - 公司首席执行官和首席财务官认为公司的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[111] - 公司对截至2019年6月30日的季度内财务报告内部控制的评估未发现重大变化[112] 公司面临的风险情况 - 公司与Voyager、AbbVie等合作伙伴的合作可能出现问题，导致产品候选药物的研发、商业化延迟或产生诉讼仲裁费用[147][148] - 公司在产品研发和营销方面面临激烈竞争，许多竞争对手资源更丰富[186][189] - 公司若无法保护知识产权，竞争对手可能开发类似产品，降低公司产品需求[190][192] - 公司部分产品候选药物若未获得或维持孤儿药指定或其他监管排他权，竞争地位将受损，美国和欧盟的市场排他期分别为7年和10年，欧盟可能减至6年或失去排他权[193][194] - 公司使用的技术和选择的药物靶点可能侵犯第三方专利或专有权利，影响产品商业化[195] - 公司员工等可能存在不当行为，导致重大民事、刑事和行政处罚[196] - 公司面临的产品责任风险远超保险覆盖范围，产品责任保险每次事故和累计赔偿限额均为3500万美元[197] - 公司研究活动涉及危险材料，若发生事故需承担损害赔偿责任，可能影响运营结果并需额外融资[198] - 信息安全风险近年来显著增加，因新技术扩散及外部势力活动增多[199] - 安全漏洞或隐私侵犯可能导致公司声誉受损、成本增加或收入损失[199] - 临床试验数据丢失可能导致监管审批延迟并大幅增加数据恢复成本[199] - 公司虽已实施安全措施，但可能无法防止信息安全事件[199] - 重大信息技术系统中断或数据安全漏洞可能对公司业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[199]