研发项目进展 - 2019年9月宣布启动KINECT - HD研究，预计2019年第四季度开始招募120名成年亨廷顿舞蹈病患者[79] - 2017年2月公司与BIAL达成opicapone开发和商业化许可协议，FDA预计于2020年4月26日完成对其NDA审查[137] 产品销售数据 - 2019年第三和前九个月INGREZZA产品净销售额分别为1.981亿美元和5.151亿美元，去年同期分别为1.113亿美元和2.793亿美元[85][86] 合作收入数据 - 2019年第三和前九个月合作收入分别为2400万美元和2900.8万美元，去年同期为4046.6万美元；2019年第三季度确认2000万美元里程碑收入，2018年第三季度为4000万美元；2019年前九个月销售特许权使用费为900万美元，去年同期为50万美元[85][87] 研发费用数据 - 2019年第三和前九个月研发费用分别为4530万美元和1.446亿美元，去年同期分别为3550万美元和1.214亿美元，主要因与Voyager合作开展开发活动[92][93] - 2019年前九个月进行中的研发费用为1.181亿美元，其中第一季度支付给Voyager的前期费用1.131亿美元，第二季度为500万美元[94] 销售、一般和行政费用数据 - 2019年第三和前九个月销售、一般和行政费用分别为8450万美元和2.529亿美元，去年同期分别为6040万美元和1.8亿美元[95] 其他净费用数据 - 2019年第三和前九个月其他净费用分别为3170万美元和1570万美元，去年同期分别为360万美元和1200万美元，主要因调整对Voyager股权投资至公允价值产生未实现损失[96] 净利润及每股收益数据 - 2019年第三季度净利润为5380万美元，摊薄后每股收益0.56美元，去年同期为5080万美元，摊薄后每股收益0.52美元；前九个月净利润为300万美元，摊薄后每股收益0.03美元，与去年同期持平[98] 现金及投资数据 - 2019年9月30日，公司现金及现金等价物和可供出售投资总计8.75亿美元，2018年12月31日为8.669亿美元[99] 票据发行情况 - 2017年5月，公司发行5.175亿美元2.25%可转换优先票据，2024年5月15日到期[105] - 公司出售了总计5.175亿美元本金的2.25%可转换优先票据，2024年5月15日到期[158] 投资相关情况 - 若2019年9月30日利率变动10%，不会对投资组合公允价值产生重大影响[108] - 公司投资活动旨在保本并最大化收益，投资短期证券且平均期限不超12个月[108] - 公司认为自身无重大金融市场风险敞口[108] 内部控制情况 - 公司首席执行官和首席财务官认为披露控制和程序在合理保证水平上有效[115] - 截至2019年9月30日的季度，公司未发现对财务报告内部控制有重大影响的显著变化[116] 产品商业化风险 - 公司可能无法成功商业化INGREZZA或未来获批的产品候选药物[119] 合作风险 - 公司依赖与AbbVie的合作开发和商业化ORILISSA，若AbbVie出现问题，可能影响产品推进和资金获取[122][123][124] - 公司与MTPC合作开发和商业化INGREZZA在日本和部分亚洲市场，合作存在风险[125] - 公司与Voyager合作四个项目，Voyager可能无法达成目标，影响产品商业化[126] 生产供应风险 - 公司依赖有限的第三方供应商生产INGREZZA和opicapone，供应商问题可能影响产品商业化[129][130] - 公司依赖第三方制造产品或降低INGREZZA、opicapone等产品利润率，影响产品开发和交付能力[132] 定价与报销风险 - 政府和第三方支付方或对产品实施定价控制、限制报销，降低公司潜在收入[133] 产品监管风险 - 公司INGREZZA获FDA批准后面临持续监管审查，不遵守要求或导致产品撤市等后果[138] 产品研发风险 - 公司产品研发面临技术不确定性，仅INGREZZA和ORILISSA获FDA批准[140] - 公司临床试验可能延迟或无法证明产品安全性和有效性，影响产品获批[141] 人员风险 - 若无法留住和招募合格科学家或关键高管离职，可能影响产品开发和商业化[146] 市场风险 - 若产品市场机会小于预期，公司收入和业务可能受不利影响[147] 基因疗法风险 - 公司与Voyager合作的基因疗法或因公众负面看法和监管审查受影响[148] - 基因疗法获批先例有限，难以确定与Voyager合作的产品获批时间和成本[149] - 基因疗法产品监管要求频繁变化，可能导致审查时间延长、成本增加，影响产品获批和商业化[150] 竞争风险 - 公司面临激烈竞争，在多个治疗领域的产品和候选产品都有众多竞争对手[154][155][156] 技术授权风险 - 公司依赖第三方授权技术，若违反许可协议，可能失去相关技术和候选药物的权利[157] 税收政策相关 - 2017年12月22日美国联邦所得税立法生效，企业税率从最高边际税率35%降至统一税率21%，净经营亏损扣除限制为当年应纳税所得额的80% [172] - 公司2017年12月31日或之前产生的净经营亏损可结转20年，之后产生的联邦净经营亏损可无限期结转，但扣除有限制；若发生超过50%的股权变更，使用变更前净经营亏损和其他税收属性的能力可能受限 [173] 股价波动情况 - 过去12个月，公司普通股价格在每股约126.00美元至约65.00美元之间波动 [176] 资金资源情况 - 公司认为现有资金资源至少未来12个月能满足当前和预计资金需求，但可能不足以支持研发、产品引进和收购等 [177] 医疗政策法规 - 《患者保护与平价医疗法案》规定，制造商支付的法定最低回扣提高至品牌药平均制造商价格的23.1%和仿制药的13.0%，制造商需在医保D部分覆盖缺口期间为适用品牌药提供70%的销售点折扣 [183] - 《减税与就业法案》于2019年1月1日起废除《患者保护与平价医疗法案》的“个人强制保险”税 [183] - 《2018年两党预算法案》于2019年1月1日起修订《患者保护与平价医疗法案》，填补大多数医保药品计划的覆盖缺口 [184] - 自2013年起，根据《2011年预算控制法案》，医保向供应商的付款每年最多削减2%，该规定将持续到2027年 [185] - 《2012年美国纳税人救济法案》进一步削减医保向部分供应商的付款，将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年 [185] - 2015年《医疗保险准入与儿童健康保险再授权法案》下的医生绩效支付计划将于2019年全面实施，目前尚不清楚该计划对医生报销的影响[186] - 2018年5月30日，《2017年特里克特·温德勒、弗兰克·蒙吉洛、乔丹·麦克林和马修·贝里纳尝试权法案》签署成为法律，为特定患者获取某些研究性新药提供联邦框架[188] - 奥巴马医改及其他医疗改革措施可能导致更严格的覆盖标准、更低的报销和产品价格下降压力[187] - 政府加强对药品定价的审查，出台多项控制药品价格的措施[186] 业务合规风险 - 公司业务活动受联邦和州医疗保健法律约束，若违规可能面临处罚、声誉损害等后果[190][192] - 若监管机构认定公司推广产品“非标签”用途，公司可能面临刑事和民事责任[194] 知识产权风险 - 公司依赖专利和商业秘密保护技术和化合物，但面临无法获得专利、专利被挑战等风险[197][199] - 产品候选药物若未能获得或维持孤儿药指定或其他监管排他权，公司竞争地位将受损，美国和欧盟的孤儿药市场排他期分别为7年和10年[200] - 公司使用的技术和选择的药物靶点可能侵犯第三方专利或专有权利，若被起诉可能影响产品商业化[202] 员工行为风险 - 公司员工等可能存在不当行为，包括违反监管标准和要求，可能导致重大处罚[203] 保险情况 - 公司临床试验产品责任险每次事故保额3500万美元，累计保额3500万美元；INGREZZA销售产品责任险每次事故保额3500万美元，累计保额3500万美元[204] 数据保护风险 - 欧盟GDPR对数据保护违规行为的罚款可达全球营收的4%或2000万欧元，以较高者为准[207] 产品获批情况 - 2017年4月，公司的INGREZZA获FDA批准用于治疗迟发性运动障碍[163] - 2018年7月，公司合作伙伴AbbVie的ORILISSA获FDA批准用于管理女性中重度子宫内膜异位症疼痛[163] 盈利波动情况 - 公司2019年第三季度实现盈利，但未来经营业绩和盈利能力可能会逐期波动[163][171] 累计亏损情况 - 截至2018年12月31日，公司累计亏损约12亿美元[162] 员工数量情况 - 截至2019年9月30日，公司约有670名全职员工[164] 医疗市场数据 - 美国每年因子宫内膜异位症直接进行约13万例子宫切除术[156]