临床研究计划 - 公司2019年第一季度开始对PTG - 300进行全球2期β - 地中海贫血研究，预计2019年第四季度公布初步结果，2020年上半年公布主要结果；计划2019年第三季度启动真性红细胞增多症2期研究；2020年初开展遗传性血色素沉着症临床研究和骨髓增生异常综合征研究者发起的研究[113] - 2019年第二季度和6月分别报告了PN - 943一期临床研究单剂量和多剂量部分结果，预计2020年初启动溃疡性结肠炎2期概念验证研究[117] - PTG - 200是潜在的一类口服肠道限制性白细胞介素 - 23受体拮抗剂，杨森于2019年第二季度提交其在克罗恩病的美国研究性新药申请，7月获批，预计2019年第四季度启动2期临床研究[115] 合作协议与收入 - 公司与杨森的合作协议于2019年5月7日修订，第二季度收到杨森2500万美元付款；2017年第三季度曾收到杨森5000万美元不可退还的预付款[115][120] - 2019年第二季度许可和合作收入为 - 820万美元，较2018年同期的1170万美元减少1980万美元，减幅170%[132][134] - 2019年上半年许可和合作收入为 - 660万美元，较2018年同期的2250万美元减少2910万美元，减幅130%[140][142] - 截至2019年6月30日，扬森许可和合作协议交易价格为1.085亿美元，较3月31日的6060万美元增加4790万美元[135] - 截至2019年6月30日，扬森许可和合作协议交易价格较2018年12月31日的6070万美元增加4780万美元[143] 财务亏损情况 - 2019年截至6月30日的三个月和六个月净亏损分别为2920万美元和4330万美元，2018年同期分别为870万美元和1630万美元；截至2019年6月30日，累计亏损1.838亿美元[119] - 公司自成立以来每年都有净亏损，预计在可预见的未来无法实现持续盈利，未来将继续产生重大研发和其他费用[119] 准则采用情况 - 2019年1月1日采用ASC 842准则，采用修改后的追溯法，采用一揽子过渡实用权宜方法；采用该准则时，注销080万美元递延租金负债，分别确认750万美元使用权资产和830万美元相关租赁负债[122] 业务领域产品情况 - 公司在血液学领域，PTG - 300正在开发用于治疗某些罕见血液疾病，已获得美国FDA和欧盟监管机构的孤儿药指定，FDA授予其治疗β - 地中海贫血的快速通道指定[113] - 公司在胃肠病学领域，PTG - 200和PN - 943是潜在的一类口服药物，正在开发用于治疗炎症性肠病[114] 研发平台情况 - 公司的临床开发项目均来自其专有发现平台，该平台可设计新型结构受限肽，克服传统肽的不稳定性[118] 费用指标变化 - 2019年第二季度研发费用为1940万美元，较2018年同期的1770万美元增长160万美元，增幅9%[129][132][136] - 2019年上半年研发费用为3180万美元，较2018年同期的3310万美元减少130万美元，减幅4%[129][140][144] - 2019年第二季度一般及行政费用为390万美元，较2018年同期的320万美元增长70万美元，增幅22%[132][138] - 2019年上半年一般及行政费用为760万美元，较2018年同期的680万美元增长80万美元，增幅12%[140][145] 所得税情况 - 2019年第二季度所得税收益为160万美元，有效所得税税率为5.3%[139] - 2019年上半年所得税收益为140万美元[140] - 2019年上半年所得税收益为140万美元，有效所得税税率为3.2%，其中包括2017年澳大利亚可退还研发税收抵免约110万美元的离散税收优惠[146] 资金与股份情况 - 截至2019年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和可供出售证券1.261亿美元，累计亏损1.838亿美元，2019年第二季度从扬森获得2500万美元不可退还付款[147] - 2017年10月5日生效的S - 3表格注册声明允许公司发售最高2亿美元普通股，其中最高5000万美元可通过市价融资机制发售，2019年上半年按销售协议出售921,684股普通股，净收益1050万美元，截至2019年6月30日，S - 3表格注册声明下还有9650万美元普通股可供出售，其中3750万美元可通过市价融资机制出售[148][149] - 2018年8月6日，公司向特定投资者出售275万股普通股，净收益2170万美元，同时发行认股权证，截至2019年6月30日，认股权证均未行使[150] - 2018年12月21日，公司与投资者交换100万股普通股获得预融资认股权证，截至2019年6月30日，60万份认股权证已净行使，发行599,997股普通股[151] 现金流量情况 - 2019年上半年经营活动使用现金1300万美元，投资活动使用现金910万美元，融资活动提供现金1100万美元；2018年上半年经营活动使用现金3050万美元，投资活动使用现金1230万美元，融资活动提供现金60万美元[157] - 2019年上半年经营活动现金使用主要由4320万美元净亏损构成，部分被2670万美元净经营资产净变化和360万美元非现金费用抵消；2018年上半年经营活动现金使用由1630万美元净亏损和1740万美元净经营资产净变化构成，部分被320万美元非现金费用抵消[158][159] - 2019年上半年投资活动现金使用主要是5240万美元可供出售证券购买和110万美元财产设备购买，部分被4440万美元可供出售证券到期收益抵消；2018年上半年投资活动现金使用是3900万美元可供出售证券购买和30万美元财产设备购买，部分被2700万美元可供出售证券到期收益抵消[160][161] - 2019年上半年融资活动现金提供主要是1050万美元通过市价融资机制出售普通股净收益和50万美元行使股票期权及员工股票购买计划收益；2018年上半年融资活动现金提供来自行使股票期权及员工股票购买计划收益[162][163] 现金等价物与债务情况 - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司现金、现金等价物和出售出售证券分别为1.261亿美元和1.289亿美元，约120万美元和40万美元余额位于澳大利亚，变动1%和汇率变动10%对公司无重大影响，截至2019年6月30日无未偿还债务[167][168]