Protagonist Therapeutics Inc (PTGX) 2025 Conference June 04, 2025 01:25 PM ET Speaker0 All right. Welcome everyone to twenty twenty five Jefferies Global Healthcare Conference. My name is Roger Song, one of the senior analysts covering SMICHA Biotech in The US. It's my pleasure to have the first set chat with our next printing company, Protagonist Therapeutics. I welcome Dinesh Patel. Speaker1 Thank you. It has always been a pleasure. Awesome. We have even stopped counting the number of years we have been a ...

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Protagonist Therapeutics Inc（PTGX）、武田制药（Takeda Pharmaceuticals） - **行业**：制药行业 纪要提到的核心观点和论据 核心观点 1. VERIFI研究是一项积极的研究，达到主要终点和所有4个次要终点，显示鲁斯帕肽（ruspatercept）在真性红细胞增多症（PV）治疗中具有显著疗效、安全性和耐受性，有望成为新的标准治疗方案 [29][30][31] 2. 武田制药预计鲁斯帕肽在PV治疗中有10 - 20亿美元的收入潜力，Protagonist认为可能达到该范围的较高端 [32][72] 3. 未来将进一步探索鲁斯帕肽作为单一药物或与其他疗法联合使用的最佳实践方式 [47][52] 论据 1. **疗效显著** - **主要终点**：VERIFI研究中，77%的鲁斯帕肽联合当前标准治疗的患者达到临床缓解，而安慰剂组仅为33%，P值小于0.0001 [14] - **关键次要终点** - 整个32周期间，鲁斯帕肽组患者平均每人接受0.5次放血治疗，安慰剂组为1.8次，P值小于0.0001；73%的鲁斯帕肽组患者在32周治疗期间未接受放血治疗，安慰剂组仅为22% [18][19] - 鲁斯帕肽组63%的患者维持血细胞比容低于45%，安慰剂组仅为14% [33] - **亚组分析**：在不同风险类别、地理区域和同时使用细胞减灭疗法的亚组中，鲁斯帕肽均显示出显著的治疗效果 [17] 2. **安全性良好**：鲁斯帕肽总体耐受性良好，安全性结果与之前的研究一致，未发现新的安全信号；大多数与鲁斯帕肽相关的不良事件为1 - 2级注射部位反应；在32周内，鲁斯帕肽治疗组的继发性癌症和严重不良事件发生率略低于安慰剂组，但差异无统计学意义 [26][28][29] 3. **改善患者症状** - **疲劳改善**：通过PROMIS疲劳问卷评估，到第32周时，鲁斯帕肽组与安慰剂组相比，疲劳有统计学意义的改善，P值为0.03 [22][23] - **症状改善**：通过MFSAF PSS 7问卷评估，到第32周时，鲁斯帕肽组与安慰剂组相比，症状有统计学意义的改善，P值为0.24，该结果与开放标签的II期REVIVE研究数据一致 [24][25] 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **研究设计差异**：VERIFI研究与REVIVE研究在试验设计上存在差异，这可能导致VERIFI研究中安慰剂反应率较高，但两项研究中鲁斯帕肽与安慰剂的反应率差异均为44%，表明鲁斯帕肽可能是早期治疗较不晚期疾病患者的潜在选择 [15][16] 2. **患者报告结局（PRO）策略**：研究中使用的PROMIS疲劳问卷和MFSAF问卷的选择和整体PRO策略在试验开始前已与FDA进行讨论 [21] 3. **癌症筛查**：研究中在随机分组前发现了大量癌症和癌前病变，NCCN成员有强烈意愿要求对PV患者至少每年进行一次皮肤检查，这与是否使用鲁斯帕肽治疗无关 [89] 4. **未来计划** - Protagonist和武田制药计划在2025年第四季度向FDA提交新药申请（NDA） [39][40] - Protagonist将在NDA提交后最多7个月内（约2026年年中）决定是否继续参与合作 [39] - 未来将进一步研究鲁斯帕肽与其他药物联合使用的效果，以及是否可以降低细胞减灭疗法的剂量 [47][50][52]

业绩总结 - VERIFY研究的主要终点在20-32周期间达成，rusfertide组的应答率为76.9%，而安慰剂组为32.9%[14] - rusfertide组在0-32周期间的平均治疗放血次数为0.5次，显著低于安慰剂组的1.8次，p值小于0.0001[21] - rusfertide组中72.8%的患者未进行任何放血，而安慰剂组仅有21.9%[23] - rusfertide组的Hct控制显著优于安慰剂组，p值为<0.0001[26] - Rusfertide组在32周内维持Hct<45%的比例为62.6%，而安慰剂组为14.4%[26] - 在PROMIS Fatigue SF-8量表中，Rusfertide组的LS均值差为-1.95，p值为0.0268，显示出统计学显著性[33] - MFSAF TSS7评分中，Rusfertide组的LS均值差为-1.87，p值为0.0239，表明症状改善显著[39] - Rusfertide组中89%的患者出现至少1个治疗相关不良事件（TEAE），而安慰剂组为86.3%[46] - Rusfertide组中注射部位反应发生率为55.9%，而安慰剂组为32.9%[46] - 在Rusfertide组中，15.9%的患者出现贫血，而安慰剂组仅为4.1%[46] 用户数据 - 研究共纳入293名患者，rusfertide组147名，安慰剂组146名，性别比例大致相当，男性占73%[11] - 参与者的中位年龄为57岁，PV诊断时的中位年龄为52岁，PV病程中位数为2.9年[11] - 47.9%的安慰剂组患者和44.9%的rusfertide组患者属于高风险类别（年龄≥60岁和/或有先前的血栓事件）[11] 未来展望 - 预计Rusfertide的峰值收入潜力为10亿至20亿美元[53] - 2024年第一季度，Icotrokinra的发现和开发候选药物PN-881已进入临床阶段[64] - 2025年第二季度，Ph3 VERIFY的入组完成[64] - 2025年第四季度，Psoriasis NDA申请将提交[64] - 2024年，FRONTIER 1的Ph2结果将在《新英格兰医学杂志》上发布[64] - 2025年，Ph3 PsO LEAD和PsO TOTAL的研究均已启动[64] - 2025年，Ph3 ICONIC-PsA 1和ICONIC-PsA 2的研究均已启动[64] - 2025年，Ph3 PsO ADVANCE 1和ADVANCE 2的研究均已启动[64] - 2025年，新的溃疡性结肠炎和克罗恩病研究将启动[64] - 2025年，ASH会议将展示相关研究成果[64] - 2024年，PV日将举行，展示最新的研究进展[64] 新产品和新技术研发 - rusfertide在Phase 3 VERIFY研究中满足了所有主要和关键次要终点[51] - rusfertide在各个亚组中均表现出显著的疗效，包括不同的风险类别和使用的联合治疗[18] - rusfertide的安全性与之前的2期研究一致，未出现新的安全性问题[6]

Protagonist Therapeutics (PTGX) came out with a quarterly loss of $0.19 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.50. This compares to earnings of $3.26 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of 62%. A quarter ago, it was expected that this biopharmaceutical company would post earnings of $0.06 per share when it actually produced earnings of $1.98, delivering a surprise of 3,200%.Over the last four qu ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File No. 001-37852 FORM 10-Q PROTAGONIST THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 98-0505495 (State or ot ...

Protagonist Reports First Quarter 2025 Financial Results and Provides Corporate Update Positive top line results from rusfertide Phase 3 VERIFY trial in polycythemia vera (PV) announced; full data selected for oral presentation during plenary session at ASCO on June 1 Conference call to be held June 2 at 8AM EDT to discuss rusfertide data presented at ASCO Exhibit 99.1 Full dataset from Phase 3 ICONIC-LEAD trial with icotrokinra in patients with moderate-to-severe plaque psoriasis (PsO) presented at the 202 ...

文章核心观点 - Protagonist Therapeutics（PTGX）股价近四周上涨45.9%，华尔街分析师设定的短期目标价显示其仍有上涨空间，但分析师设定目标价的能力和公正性存疑，投资者不应仅据此投资，而公司盈利预期上调和Zacks排名显示其股价近期有上涨潜力 [1][3][10] 分析师目标价情况 - 公司上一交易日收盘价为52.53美元，分析师平均目标价66.90美元，显示有27.4%的上涨潜力 [1] - 平均目标价由10个短期目标价构成，标准差为11.56美元，最低目标价38美元意味着较当前价格下跌27.7%，最乐观目标价80美元意味着上涨52.3% [2] 分析师目标价的问题 - 价格目标常误导投资者，很少能指示股票实际走向，许多分析师倾向设定过于乐观的目标价，原因是公司业务激励 [6][7] - 目标价标准差小表明分析师对股价走势和幅度有高度共识，可作为进一步研究的起点，但投资者不应仅据此投资，应持怀疑态度 [8][9] 公司股价上涨潜力依据 - 分析师对公司盈利前景乐观，盈利预期上调与近期股价走势有强相关性，过去一个月Zacks共识预期增长6.9% [10][11] - 公司Zacks排名为2（买入），处于基于盈利预期排名的前20%，这更能表明其股价近期有上涨潜力 [12]

文章核心观点 - Protagonist Therapeutics获Zacks评级上调至2（买入），反映盈利预期上升，有望推动股价上涨 [1][3] 评级系统优势 - 个人投资者难依据华尔街分析师评级决策，Zacks评级系统因盈利预期变化对短期股价走势的影响力而实用 [2] - Zacks评级系统使用与盈利预期相关的四个因素将股票分为五组，有出色的外部审计记录，自1988年以来Zacks排名1（强力买入）的股票平均年回报率达+25% [7] - 与倾向积极推荐的华尔街分析师评级系统不同，Zacks评级系统在任何时间对超4000只股票保持“买入”和“卖出”评级的比例相等 [9] 盈利预期对股价的影响 - 公司未来盈利潜力的变化与短期股价走势强相关，机构投资者用盈利和盈利预期计算公司股票公允价值，其大量交易导致股价变动 [4] - 盈利预期上升和评级上调意味着Protagonist Therapeutics基本面业务改善，投资者对业务改善趋势的认可将推动股价上涨 [5] 盈利预期修订的作用 - 实证研究表明盈利预期修订趋势与短期股价走势强相关，跟踪修订情况用于投资决策可能有回报，Zacks评级系统有效利用了这一力量 [6] Protagonist Therapeutics盈利预期情况 - 该生物制药公司预计到2025年12月财年每股收益为 -$1.23，同比变化 -129.1% [8] - 过去三个月，该公司的Zacks共识预期提高了11.2% [8] 结论 - 股票进入Zacks覆盖股票的前20%表明其盈利预期修订表现出色，有望在短期内跑赢市场 [10] - Protagonist Therapeutics被上调至Zacks排名2，意味着其在预期修订方面处于Zacks覆盖股票的前20%，短期内股价可能上涨 [10]

文章核心观点 文章介绍Terry Chrisomalis运营的Biotech Analysis Central制药服务，包括免费试用、服务内容和价格优惠等信息 [1] 服务介绍 - 提供对众多制药公司的深入分析 [1] - 投资小组Biotech Analysis Central有600多篇生物技术投资文章库、10多支中小盘股的模型投资组合及详细分析、实时聊天和一系列分析与新闻报道，助医疗保健投资者做决策 [2] 价格信息 - Biotech Analysis Central SA市场服务月费49美元，年计划有33.50%折扣，每年399美元 [1] 免费试用 - 目前为订阅者提供两周免费试用期 [1]

文章核心观点 Protagonist Therapeutics公司宣布其与强生合作的ANTHEM - UC IIb期研究取得积极顶线数据，药物icotrokinra在治疗溃疡性结肠炎上表现良好，公司股价上涨，同时该药物在其他研究中也有积极成果，还提及公司评级及推荐的其他股票 [1][2] 研究成果 - ANTHEM - UC IIb期研究评估icotrokinra治疗中重度活动性溃疡性结肠炎，所有剂量组均达到临床反应主要终点，在关键次要终点上与安慰剂有临床意义差异 [1][2][4] - 最高剂量组患者第12周反应率达63.5%，安慰剂组为11.1%；最高剂量组30.2%患者第12周临床缓解，安慰剂组为11.1% [5] - 过去一年Protagonist股价上涨87.4%，而行业下跌8.5% [3] - 3月10日消息公布后，Protagonist股价上涨45.9% [2] 合作情况 - icotrokinra由Protagonist和强生联合发现，按许可和合作协议开发 [6] - Protagonist主要完成I期研究，强生拥有II期及以后全球独家开发权 [7] 其他研究 - 上周Protagonist公布icotrokinra治疗中重度斑块状银屑病的III期ICONIC - LEAD和ICONIC - ADVANCE 1&2研究新数据 [8] - ICONIC - LEAD研究显示近半数中重度银屑病患者第24周皮肤完全清除 [8] - ICONIC - ADVANCE 1&2研究中icotrokinra优于百时美施贵宝的Sotyktu，达到共同主要终点 [9] - 强生计划开展III期ICONIC - ASCENDe头对头研究，对比icotrokinra与Stelara治疗中重度斑块状银屑病的效果 [10] 公司评级与推荐 - Protagonist当前Zacks排名为3（持有） [11] - 生物技术领域BioMarin Pharmaceutical排名更好，当前Zacks排名为2（买入） [11] - 过去60天，BioMarin 2025年每股收益预期从4.01美元增至4.25美元 [11] - 过去一年，BioMarin股价下跌15.4% [11] - BioMarin过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为32.36% [12]