公司业务定位与平台 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发基于肽的候选产品，解决血液学和胃肠病学未满足的医疗需求[119] - 公司临床开发项目均来自专有发现平台，该平台可设计新型结构受限肽，克服传统肽的不稳定性[128] 临床研究进展 - 公司2019年第一季度开始对PTG - 300进行全球2期β - 地中海贫血研究，预计2019年第四季度报告初步结果，2020年报告主要结果；2019年第三季度启动真性红细胞增多症2期研究；计划2020年初开展遗传性血色素沉着症临床研究和骨髓增生异常综合征研究者发起的研究[122] - 公司2019年第二季度报告PN - 943单剂量递增研究结果，第三季度报告多剂量递增研究结果，预计2020年第二季度启动溃疡性结肠炎2期概念验证研究[127] - 公司2018年完成PTG - 200在健康志愿者中的1期临床研究，杨森2019年第二季度提交PTG - 200在克罗恩病的美国研究性新药申请，7月生效，第四季度与公司启动2期临床研究[125] - 公司2018年因PTG - 100全球2期临床试验无效停止研究，后独立合同研究组织重新解读显示有临床疗效信号，同年基于临床前数据用PN - 943替代PTG - 100作为炎症性肠病开发候选药物[126] 合作协议与收入 - 公司与杨森的合作协议于2019年5月7日修订，第二季度收到杨森2500万美元付款；2017年第三季度曾收到杨森5000万美元不可退还的预付款[125][132] - 2019年第三季度许可和合作收入为410万美元，较2018年的610万美元减少200万美元，降幅32%[147,150] - 2019年前三季度许可和合作收入为 - 250万美元，较2018年的2860万美元减少3110万美元，降幅109%[156,158] - 截至2019年9月30日，扬森许可和合作协议交易价格为1.108亿美元，较6月30日增加160万美元，较2018年12月31日增加5010万美元[151,159] - 2019年第二季度，公司从扬森获得25.0百万美元不可退还付款[164] 财务关键指标变化 - 公司2019年9月30日止三个月和九个月净亏损分别为1640万美元和5970万美元，2018年同期分别为870万美元和2510万美元；截至2019年9月30日，累计亏损2.002亿美元[129] - 公司预计未来继续产生重大研发等费用，继续亏损[129] - 2019年第三季度研发费用为1730万美元，较2018年的1210万美元增加510万美元，增幅42%[147,152] - 2019年前三季度研发费用为4910万美元，较2018年的4520万美元增加380万美元，增幅8%[156,160] - 2019年第三季度一般及行政费用为400万美元，较2018年的340万美元增加70万美元，增幅19%[147,154] - 2019年前三季度一般及行政费用为1160万美元，较2018年的1020万美元增加150万美元，增幅14%[156,161] - 2019年第三季度所得税收益为10万美元，有效所得税税率为0.6%，2018年同期无所得税费用或收益[147,155] - 2019年前三季度所得税收益为150万美元，2018年同期无所得税费用或收益[156] - 2019年前九个月利息收入及其他净额较2018年同期增加0.2百万美元，增幅11%，从1.8百万美元增至2.0百万美元[162] - 2019年前九个月所得税收益为1.5百万美元，有效所得税税率为2.5%，2018年同期无所得税费用或收益[163] - 截至2019年9月30日，公司有现金、现金等价物和可供出售证券137.7百万美元，累计亏损200.2百万美元[164] - 2019年前九个月和三季度，公司分别通过销售协议出售2,846,641股和1,924,957股普通股，净收益分别为34.5百万美元和23.9百万美元[165] - 2019年前九个月，经营活动使用现金27.2百万美元，投资活动使用现金41.2百万美元，融资活动提供现金36.3百万美元[172][173][175][177] - 2018年前九个月，经营活动使用现金39.8百万美元，投资活动使用现金2.3百万美元，融资活动提供现金23.6百万美元[172][174][176][178] - 截至2019年9月30日，S - 3表格注册声明下有72.0百万美元普通股可供出售，其中13.0百万美元可通过ATM融资工具出售[165] - 2019年前九个月，600,000份交换认股权证净行权，发行599,997股普通股，截至9月30日，400,000份交换认股权证未行权[167] - 截至2019年9月30日，公司无未偿还债务，1%的利率变化不会对投资组合总市值产生重大影响[182] - 2019年9月30日公司在澳大利亚的现金余额约为50万美元，2018年12月31日约为40万美元[183] 准则采用情况 - 公司2019年1月1日采用ASC 842准则，采用修改追溯法，采用一揽子过渡实用权宜方法；采用该准则时，注销080万美元递延租金负债，确认750万美元使用权资产和830万美元相关租赁负债[134] 人员情况 - 研发人员从2018年9月30日的47人增加至2019年9月30日的51人[153,160] 外币风险情况 - 目前公司未针对外币开展正式套期保值计划，若外币风险敞口变得更显著，未来可能会开展[183] - 当前汇率上涨或下跌10%不会对公司经营业绩产生重大影响[183] 内部控制情况 - 截至本季度报告期末，公司披露控制与程序在合理保证水平上有效[185] - 2019年第三季度公司财务报告内部控制无重大变化[186] 法律诉讼情况 - 公司目前未涉及重大法律诉讼，也未面临可能对业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响的未决或潜在法律诉讼[187]