财务数据关键指标变化 - 公司2020年第三季度和前九个月净亏损分别为780万美元和4730万美元，2019年同期分别为1640万美元和5970万美元，截至2020年9月30日累计亏损2.649亿美元[145] - 公司自成立以来每年均出现净亏损，预计在可预见的未来无法实现持续盈利[145] - 许可与合作收入从2019年第三季度的410万美元增至2020年第三季度的1310万美元，增长900万美元，增幅217%[164][166] - 截至2020年9月30日，扬森许可与合作协议初始履约义务的交易价格为9940万美元，较6月30日的1.139亿美元减少1450万美元[167] - 研发费用从2019年第三季度的1730万美元降至2020年第三季度的1600万美元，减少130万美元，降幅8%[164][169] - 一般及行政费用从2019年第三季度的400万美元增至2020年第三季度的490万美元，增加90万美元，增幅22%[164][170] - 利息收入从2019年第三季度的80万美元降至2020年第三季度的10万美元，减少70万美元，降幅89%[164][171] - 所得税收益从2019年第三季度的10万美元降至2020年第三季度的零，减少10万美元，降幅100%[164][172] - 九个月内，许可与合作收入从2019年的 - 248.8万美元增至2020年的2297.8万美元，增长2546.6万美元，增幅 - 1024%[173] - 九个月内，研发费用从2019年的4909.2万美元增至2020年的5502万美元，增加592.8万美元，增幅12%[173] - 九个月内，一般及行政费用从2019年的1164.2万美元增至2020年的1364.4万美元，增加200.2万美元，增幅17%[173] - 九个月内，净亏损从2019年的5968.6万美元降至2020年的4726.4万美元，减少1242.2万美元，降幅21%[173] - 许可与合作收入从2019年前九个月的 - 250万美元增至2020年前九个月的2300万美元，增加2550万美元，增幅达1024%[176] - 研发费用从2019年前九个月的4910万美元增至2020年前九个月的5500万美元，增加590万美元，增幅为12%[177] - 一般及行政费用从2019年前九个月的1160万美元增至2020年前九个月的1360万美元，增加200万美元，增幅为17%[178] - 利息收入从2019年前九个月的210万美元降至2020年前九个月的80万美元，减少130万美元，降幅为62%[179] - 2020年前九个月利息费用为50万美元，2019年前九个月无债务未偿还[180] - 2020年前九个月提前偿还债务损失为60万美元，2019年前九个月无债务未偿还[183] - 所得税费用从2019年前九个月的所得税收益150万美元变为2020年前九个月的所得税费用130万美元，增加280万美元，增幅为184%；2020年前九个月有效利率为2.8%，2019年前九个月为 - 2.5%[184] - 截至2020年9月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券2亿美元，累计亏损2.649亿美元[185] - 2020年9月30日止九个月，经营活动使用现金5361.7万美元，2019年同期为2723.8万美元[199] - 2020年9月30日止九个月，投资活动使用现金1656.3万美元，2019年同期为4115.6万美元[199] - 2020年9月30日止九个月，融资活动提供现金12064.5万美元，2019年同期为3625.7万美元[199] - 2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2亿美元，2019年12月31日为1.33亿美元[210] - 利率立即上升1%，公司利息收入将增加约150万美元；利率立即下降1%，公司利息收入将减少约30万美元[210] - 2020年9月30日，公司约230万美元现金余额位于澳大利亚，2019年12月31日为60万美元[211] - 目前汇率上升或下降10%，对公司经营业绩无重大影响[211] - 2020年9月30日止三个月和九个月，除2020年6月30日止三个月提前偿还债务外，公司合同义务和承诺无重大变化[207] 业务合作资金收入 - 2017年第三季度公司从Janssen获得5000万美元不可退还的预付现金付款，2019年第二季度获得2500万美元不可退还现金付款，2020年第一季度获得500万美元现金付款[146] 业务融资与债务情况 - 2020年5月，公司完成公开发行700万股普通股，承销商行使超额配售权额外发行105万股，扣除承销佣金和发行成本后净收益为1.053亿美元[191] - 2019年10月公司获得最高5000万美元定期贷款，2020年6月提前偿还1000万美元贷款余额及60万美元相关费用[192] PTG - 300业务线数据关键指标变化 - 2019年第三季度公司启动PTG - 300在真性红细胞增多症（PV）的2期研究，2020年1月启动在遗传性血色素沉着症（HH）的2期研究[135] - PTG - 300初步2期PV疗效数据显示能将患者血细胞比容控制在45%以下，消除放血需求[136] - 2020年6月美国食品药品监督管理局授予PTG - 300治疗PV的孤儿药称号，10月欧洲药品管理局也授予该称号[137] PTG - 200业务线数据关键指标变化 - 2019年第四季度Janssen启动PTG - 200在中重度克罗恩病的全球2期临床研究，因疫情暂停完成时间指引[139] 第二代IL - R拮抗剂业务线数据关键指标变化 - 2020年10月公司宣布选择两个第二代IL - R拮抗剂PN - 235和PN - 232推进临床开发，预计2020年第四季度启动PN - 235的1期研究[139] PN - 943业务线数据关键指标变化 - 2019年公司完成PN - 943在健康志愿者的1期单剂量递增和多剂量递增临床研究，2020年1月美国IND生效并启动在UC的2期概念验证研究，因疫情暂停进度和完成时间指引[140] 公司预期波动率估计方法 - 自2020年1月1日起，公司预期波动率基于75%可比公开交易生物制药公司平均波动率和25%自2016年8月首次公开募股以来自身股价波动率的混合来估计[150] 公司资产负债表外安排情况 - 公司未进行任何美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[208] 公司业务市场风险情况 - 公司业务面临市场风险，主要包括借款和投资的利率敏感性[209]